[메디칼타임즈=문성호 기자]차세대 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(SERD) 후보물질들이 글로벌 학술대회를 통해 임상연구 성과를 연이어 발표하며 주목을 받고 있다.지난 30일(현지시간)부터 미국 시카고에서 개최 중인 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)에서는 유방암을 둘러싼 새로운 임상연구가 발표됐다.미국 시카고에서 지난 5월 30일(현지시간)부터 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)가 열리고 있다.효과 입증한 '카미제스트란트'가장 크게 주목받은 SERD를 꼽는다면 아스트라제네카의 카미제스트란트(Camizestrant)다. ASCO 2025에서 공개된 3상 연구인 SERENA-6에 따르면, 호르몬 수용체(HR) 양성·HER2 음성 진행성 유방암 환자 중 치료 과정에서 ESR1 변이가 나타난 환자군에서 질병 진행 또는 사망 위험을 56% 감소시킨 것으로 나타났다. 해당 결과는 '뉴잉글랜드의학저널(The New England Journal of Medicine, NEJM)'에도 함께 게재됐다.구체적으로 SERENA-6는 AI(아로마타제 억제제)+CDK4/6 억제제 병용요법을 받던 환자 중 질병 진행 없이 ESR1 변이가 발생한 환자를 대상으로, 카미제스트란트+CDK4/6 억제제로 전환했을 때의 무진행생존기간(PFS) 등을 평가했다.중간분석 결과, 카미제스트란트 병용군의 중앙 PFS는 16.0개월로, 비교군인 AI 병용군의 9.2개월 대비 유의하게 개선했다(HR=0.44, 95% CI 0.31–0.60, p<0.00001).동시에 카미제스트란트는 삶의 질 개선 효과도 확인됐다. 카미제스트란트 병용 군이 비교군 대비 전반적인 건강지표 개선을 이끌어 낸 것.전반적인 건강지표 저하까지 걸린 중앙값은 카미제스트란트 병용군이 23개월로, AI 병용군의 6.4개월 대비 3배 이상 길었다(HR=0.53, p<0.001). 연구책임자인 영국 암 연구소 니콜라스 터너(Nicholas Turner) 교수는 "유방암 치료에 있어 중요한 전환점을 알리는 것이다. 약물 내성을 재정의 하는 계기가 될 것"이라며 "SERENA-6 결과에 따르면, ESR1 돌연변이가 나타난 후 아로마타제 억제제에서 카미제스트란트로 전환하고 세 가지 CDK4/6 억제제 중 하나와 병용 투여했을 때 질병 진행 또는 사망 위험이 절반 이상 감소했고 삶의 질 저하도 거의 18개월 지연됐다. 이러한 선제적 접근 방식은 종양학에서 새로운 치료 전략을 보여주는 좋은 예"라고 설명했다.동급 최고 단일요법 될까? '벱데제스트란트'카미제스트란트와 함께 이번 ASCO2025에서 주목받은 약물을 꼽는다면 화이자가 아비나스(Arvinas)와 공동 개발 중인 '벱데제스트란트(Vepdegestrant)'다. 마찬가지로 해당 결과는 NEJM에 게재됐다.이번 학회에서는 VERITAC-2 연구의 PFS 데이터가 처음으로 발표되며 주목을 받았다. 여기서 VERITAC-2 연구는 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자 가운데 CDK4/6 억제제 및 내분비 요법 후 질병이 진행된 환자를 대상으로 진행된 3상 임상시험이다. 그 결과, ESR1 변이 환자군에서 벱데제스트란트의 mPFS는5.0개월로, 풀베스트란트(파슬로덱스, 아스트라제네카)의 2.1개월 대비 2.9개월 연장시켰다. 질병 진행 또는 사망 위험은 43% 낮췄다(HR=0.57, 95% CI 0.42–0.77, p<0.001).이를 바탕으로 화이자는 올해 말 미국식품의약국(FDA)에 벱대제스트란트에 대한 신약 허가 신청서(NDA)를 제출할 예정이다. 사라 캐논 연구소 에리카 해밀턴(Erika Hamilton) 박사는 "내분비 요법으로 진행된 ER+/HER2- 전이성 유방암 환자의 상당수는 ESR1 돌연변이를 가진 종양을 가지고 있다. 이는 표준 치료에 대한 내성을 유발한다"고 설명했다.그는 "VERITAC-2 결과는 벱데제스트란트가 환자들에게 매우 필요한 치료 옵션을 제공할 수 있음을 시사한다"며 "일상생활에 상당한 영향을 미칠 수 있는 위장 장애 발생률을 낮출 수 있다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]항체약물접합체(antibody-drug conjugate, ADC) 트로델비가 삼중음성유방암 치료 패러다임을 빠르게 변화시키고 있다.면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙, MSD) 병용요법을 통해 임상현장 전면에 부상할 전망이다.미국 시카고에서 지난 5월 30일(현지시간)부터  미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)가 열리고 있다.지난 5월 31일(현지시간) 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)에서는 PD-L1 양성 수술 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암(TNBC) 환자를 대상으로 트로델비(사시투주맙 고비테칸, 길리어드)-키트루다 병용요법 효과를 확인한 3상 임상 ASCENT-04/KEYNOTE-D19 연구의 중간분석 결과가 발표됐다.해당 연구는 삼중음성유방암 환자들을 대상으로 트로델비-키트루다 병용요법과 키트루다-항암화학요법 병용요법을 비교, 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행됐다. 임상에는 이전에 치료전력이 없는 PD-1 양성 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 환자 443명이 포함됐다. 그 결과, 키트루다-트로델비군의 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.2개월(95% CI : 9.3-16.7)로 대조군 7.8개월(95% CI : 7.3-9.3)보다 유의미한 개선을 보였다.여기에 객관적 반응률(ORR)은 59.7%(95% CI : 52.9-66.3), 53.2%(95% CI : 46.4-59.9)로 나타났다.트로델비-키트루다 투여군의 반응지속시간(DOR)은 16.5개월(95% CI : 12.7-19.5)로, 대조군 9.2개월(95% CI : 7.6-11.3) 대비 7개월 이상 차이를 보였다.약물 투약 후 발생한 3등급 이상의 이상반응의 경우 트로델비-키트루다 병용군과 대조군에서 각 71%, 70%로 유사하게 나타났다. 키트루다-트로델비 병용군에서 가장 빈번하게 발생한 3등급 이상 이상반응은 ▲호중구 감소증(Neutropenia, 43%) ▲설사(Diarrhea, 10%) ▲피로(Fatigue, 8%) ▲빈혈(Anemia, 7%) 등이었다.왼쪽부터 길리어드 항체약물접합체 트로델비, MSD 면역항암제 키트루다 제품사진이다.이를 토대로 연구진은 트로델비-키트루다 병용요법이 잠재적인 새로운 표준치료법으로 사용될 수 있음을 뒷받침한다고 평가했다.현실화 할 경우 ADC-면역항암제 조합이 유방암 전면에 부상하게 되는 셈이다.연구진은 "전체생존율(OS) 데이터는 미성숙했지만 OS 개선의 긍정적인 추세가 나타났다"면서 "트로델비-키트루다 병용요법은 키트루다-화학요법 병용 대비 PFS을 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있게 개선했다"고 설명했다. 이어 "새로운 안전성 문제는 없었으며, 이전에 치료받지 않은 PD-L1 양성 진행성 TNBC 환자에서 이상반응으로 인한 치료 중단율이 더 낮았다"며 "이러한 데이터는 병용요법이 해당 환자 집단에서 잠재적인 새로운 표준 치료법으로 사용될 수 있음을 뒷받침한다"고 밝혔다.한편, 길리어드의 ADC 치료제인 트로델비는 유방암을 포함한 다양한 암종에서 높은 발현을 보이는 Trop-2 단백질과 결합해 종양세포 내부로 약물을 방출함으로써 건강한 세포에 대한 영향을 최소화하면서도 종양세포뿐만 아니라 종양미세 환경까지 파괴하는 효과를 지녔다.참고로 이달부터 국내 임상현장에서는 트로델비가 2차 이상 TNBC 치료에 급여가 적용됐다. 여기에 키트루다와 짝을 이뤄 1차 치료옵션 효과를 입증하면서 향후 유방암 치료에 큰 영향을 미칠 것으로 보인다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]노보노디스크는 확증된 심혈관계 질환이 있고 당뇨병 병력이 없는 과체중 또는 비만 환자를 대상으로 표준치료와 세마글루티드 2.4mg을 병행한 SELECT 임상의 새로운 하위 분석 결과를 유럽비만학회 연례학술대회(ECO: European Congress of Obesity)에서 발표했다고 2일 밝혔다. 노보노디스크 하위 분석 결과, 세마글루티드 2.4mg군은 대조군 대비 치료 시작 3개월 이내 주요 심혈관계 사건(MACE: Major Adverse Cardiovascular Events) 발생 위험이 37% 유의미하게 감소한 것으로 나타났다(HR 0.63, 95% CI 0.41–0.95). 세마글루티드 2.4 mg 치료 시작 6개월 이내에 심혈관계 질환으로 인한 사망 위험이 50% 감소했으며(HR 0.50, 95% CI 0.26–0.93), 심부전으로 인한 입원 또는 응급 치료의 위험, 심혈관계 질환으로 인한 사망 위험 또한 59% 감소했다(HR 0.41, 95% CI 0.24–0.67).기존 SELECT 임상을 통해 비만 및 심혈관계 질환을 동반한 환자에서 관찰된 세마글루티드 2.4mg의 지속적인 체중 감량 결과 외에도, 이번 SELECT 하위 분석 결과에서 세마글루티드 2.4mg 치료 시작 후 주요 심혈관계 발생 위험의 조기 감소 결과를 확인했다.이번 하위 분석은 확증된 심혈관계 질환이 있고 당뇨병 병력이 없는 과체중 또는 비만 성인 환자를 대상으로 한 랜드마크 SELECT 심혈관계 경과 임상을 바탕으로 한다. SELECT 임상 결과, 평균 추적 관찰 기간 39.8개월 동안 세마글루티드 2.4 mg군은 주요 심혈관계 사건(심혈관계 질환 사망, 비치명적 심근경색 또는 비치명적 뇌졸중)의 위험이 대조군 대비 20% 감소했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]대표적인 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)로 임상현장에서 활용도가 커진 엔허투가 급여확대에 성공할 수 있을까.주요 의학회 진료지침에서 존재감도 한층 커진 상황에서 급여확대가 향후 화두가 될 전망이다.다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발한 ADC 전이성 유방암 치료제 엔허투 제품사진.29일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 암질환심의위원회를 열고 다이이찌산쿄가 신청한 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)의 급여 확대 신청건에 대해 ‘급여기준 미설정’ 결정을 내렸다,HER2 양성 유방암과 위암 치료에 더해 'HER2 저발현(HER2-low) 유방암' 및 'HER2(ERBB2) 돌연변이 비소세포폐암'까지 급여 확대를 꾀했지만 불발된 것.참고로 이들 적응증은 각각 DESTINY-Breast04와 DESTINY-Lung02 연구를 기반으로 지난해 5월 승인된 바 있다. DESTINY-Breast04는 이전에 1~2회 항암화학요법을 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 저발현 유방암 환자 557명을 대상으로 엔허투와 의사가 선택한 화학요법군의 유효성과 안전성을 비교한 연구다. 임상 결과, 호르몬 수용체 양성 환자 코호트에서 나타난 엔허투군의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 10.1개월로 대조군 5.4개월 대비 유의한 개선을 입증했다.특히 최근 한국유방암학회는 '2025 제11차 한국유방암 진료 권고안'을 발표하며 1차 혹은 2차 이상의 세포독성 항암 치료를 받은 HER2 저발현 전이성 유방암 환자에게 '엔허투' 사용을 권장한다고 명시했다.또 엔허투는 DESTINY-Lung02 연구를 통해 HER2 변이 전이성 비소세포폐암 2차 치료에 항종양 반응을 입증했다. 임상 결과, 엔허투는 독립적 중앙 맹검 평가(BICR)에 의해 평가된 확정 객관적반응률(Confirmed ORR) 49%, 완전반응(CR) 1%, 부분반응(PR) 48%를 기록했다. 즉 이 같은 다이이찌산쿄는 연구결과와 함께 임상현장의 진료지침을 바탕으로 급여 확대에 도전했지만 실패한 것.암질심 논의 결과, '재논의'가 아닌 '급여기준 미설정' 판단이 내려졌다는 것을 감안했을 때 재도전을 위해선 새로운 자료를 재출해야지 논의가 가능한 것으로 평가된다. 이를 두고 제약업계에서는 급여 확대 논의가 다시 논의되기 위해서는 제약사의 추가적인 재정분담이 필요하다고 보고 있다. 다시 말해, 급여 확대 논의인 만큼 약가 인하 없이는 논의가 불가능하다는 뜻이다.실제로 암질심에서도 최근 엔허투 논의 당시 추가적인 재정분담 여부가 없다는 이유로 급여기준 미설정을 내렸다는 후문이다.  참고로 다이이찌산쿄는 기존 HER2 양성 유방암과 위암 급여 적용 당시 전 세계 최저가 수준의 약가를 제시하며 급여 적용에 나서며 문턱을 넘은 바 있다. 당시 결정된 상한금액은 143만1000원이다.결과적으로 추가적인 약가 인하 여부가 엔허투 급여 확대에서의 최대 쟁점이라는 뜻이다.익명을 요구한 한 제약업계 관계자는 "급여 확대를 위해서는 추가적인 약가인하가 필수다. 암엔허투의 암질심 논의과정에서도 쟁점이 됐다"며 "결과적으로 딜레마에 빠진 형국이다. 제약사가 재정분담에 대한 의지를 갖고 정부에 급여확대 당위성을 적극 설득해야 재논의가 가능할 것 같다"고 귀띔했다.그는 "최근 의학계 진료지침에서도 엔허투의 존재감이 커진 것은 사실"이라면서도 "급여확대에 소요되는 재정이 기존 제일 크다고 여겨지는 면역항암제 규모보다 클 수 있다. 이 점을 고려해 정부와 제약사가 논의를 해야 할 필요가 있다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]암젠의 소세포폐암 치료제 신약 임델트라(탈라타맙)가 마침내 국내 임상현장에 도입된다.비소세포폐암과 달리 사실상 치료제 불모지나 다름없던 소세포폐암이라는 점에서 임상현장에서 주요 치료옵션으로 활용될 전망이다.암젠코리아 소세포폐암 신약 임델트라 10mg 제품사진.30일 제약업계에 따르면, 식품의약품안전처는 암젠코리아 임델트라(1mg, 10mg)를 '이전에 백금-기반 화학요법을 포함한 2차 이상의 치료를 받은 재발 또는 불응성 확장기 소세포폐암(SCLC)' 성인 환자 치료제로 승인했다.임델트라는 소세포폐암 환자의 85~96%에서 발현되는 '델타-유사 리간드 3(delta-like ligand 3, 이하 DLL3)'를 표적하는 이중항체 치료제다. 여기서 DLL3 항원은 정상세포에서는 세포 내에 분포하지만, 소세포폐암을 포함한 신경내분비암에서는 암세포 표면에 비정상적으로 발현하는 특성이 있다. 임델트라는 암세포의 DLL3 항원과 T세포의 CD3 항원에 이중으로 결합해 T세포가 암세포를 사멸하도록 유도한다.  식약처 허가는 DeLLphi-301 임상 연구에서 확인된 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 근거로 이뤄졌다. DeLLphi-301 임상 연구는 백금 기반 화학요법을 포함한 최소 두 가지 이상의 선행 치료 후 질병이 진행된 확장기 소세포폐암 성인 환자를 대상으로 한 2상 임상시험이다.연구 결과, 임델트라는 유의미한 객관적 반응률을 확인했다. 임델트라 10mg로 치료받은 100명의 환자의 객관적 반응률은 40%(97.5% CI: 29-52, n=40)였으며, 반응한 환자 중 6개월 이상 반응을 보인 환자는 58%(n=23/40)에 달했다. 또한 임델트라 10mg 투여군의 전체생존기간 중앙값은 14.3개월(95% CI 10.8~NE), 무진행 생존기간 중앙값은 4.9개월(95% CI, 2.9-6.7)로 나타났다. 임델트라 10mg 투여군에서 나타난 치료 관련 이상반응은 대부분 저등급으로, 3등급 이상의 이상반응은 임상 파트 1~2 환자의 29%(n=29/99), 파트 3 환자의 15%(n=5/34)에 발생했다.이와 같은 결과를 기반으로 미국국립종합암네트워크(NCCN)는 백금 기반 항암화학요법에 대한 저항성 환자에서 선호요법, 민감성 환자에서 기타 권장 요법으로 임델트라 단독요법을 권고하고 있다. 또한 미국임상종양학회(ASCO)는 항암화학요법 후 재발한 환자에서 임델트라® 단독요법을 강한(Strong) 수준으로 권고한 바 있다.한편, 여기서 소세포폐암은 진단되는 전체 폐암의 15~25%를 차지하며, 진단 후 5년 시점에 15~30%의 환자가 생존할 정도로 예후가 좋지 않은 공격적인 암이다. 제한 병기란 종양의 범위가 종격동을 포함해 폐의 한쪽에만 국한된 경우를 의미하며, 약 30%의 환자가 이 단계에서 진단된다.무엇보다 소세포폐암은 초기에는 증상이 거의 없을 뿐만 아니라 빠르게 전신으로 퍼질 가능성이 높아 수술이 어려운 경우가 많다. 동시적 항암화학 방사선요법이 표준 치료로 시행되고 있지만 환자의 50% 이상이 2년 이내에 재발을 경험하며, 전체생존기간 중앙값은 16~24개월에 불과했다.그동안 여러 연구가 진행됐음에도 제한 병기 소세포폐암의 치료 패러다임에는 큰 변화가 없었으며, 환자의 생존 결과 역시 유의미한 개선을 보이지 못했던 상황이다. 토포테칸, 벨로테칸, 이리노테칸 등이 올드드럭들 외에 티쎈트릭(아테졸리주맙, 로슈) 등 면역항암제 옵션이 등장했지만 생존율을 크게 개선하는 데는 실패한 바 있다. 이 같은 상황에서 임핀지(더발루맙, 아스트라제네카)는 동시 항암화학 방사선요법을 받은 제한기 소세포폐암 환자에게, 임델트라는 재발성 소세포폐암 환자에게 사용하도록 국내 허가를 받으면서 임상현장 치료 패러다임이 변화될 것으로 예상된다.암젠코리아 신수희 대표는 "그동안 소세포폐암은 비소세포폐암에 비해 상대적으로 잘 알려지지 않았고, 치료 옵션도 매우 제한적인 질환이었다"며 "이러한 질환 영역에서 의료진과 국내 환자들에게 혁신적인 치료제로 새로운 치료 옵션으로 제공함으로써 충족되지 않은 의료적 니즈를 해소하는데 기여할 수 있어 더욱 뜻깊다"고 밝혔다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]건강보험심사평가원이 우여곡절 끝에 항암제 병용요법 부분급여 적용 대상을 공개했다.국산 폐암신약 렉라자(레이저티닙, 유한양행)와 리브리반트(아미반타맙, 얀센) 병용요법을 포함해 35개 항목이 6월 초부터 적용될 전망이다.건강보험심사평가원이 항암제 부분급여 적용 대상인 35개 항목을 공개했다.30일 제약업계에 따르면, 건강보험심사평가원은 항암제 병용요법 부분급여 적용 35개 항목이 담긴 '암환자 처방·투여 약제 공고 개정안’을 공개하고 본격적인 의견수렴에 돌입했다.다음 달 4일까지 의견수렴 과정이 진행되는 점을 감안했을 때, 그대로 확정‧시행될 경우 6월 초에 적용될 전망이다.앞서 심평원은 계획에 없던 암질환심의위원회를 앞당겨 개최, 식약처에서 허가된 54개 병용요법 중 35건에 대해 다음달 1일 부분급여 적용을 진행하기로 했다. 이 과정에서 심평원은 6월 적용 예정인 구체적인 병용요법 리스트를 사전에 예고, 의견 수렴 과정을 거치겠다고 밝힌 바 있다.하지만 5월 말까지 구체적인 리스트를 심평원이 공개하지면서 이를 둘러싼 임상현장의 혼란이 가중됐던 상황.취재 결과, 복지부가 부분급여 적용 대상을 리스트로 정해놓는 것을 두고 주요 의학회와 추가적인 간담회를 진행한 것으로 확인됐다. 이 과정에서 구체적인 적용항목을 목록화하는 것으로 결론, 심평원이 추린 35개 항목에 대한 의견수렴 과정으로 이어진 것이다. 구체적인 항목을 살펴보면, ▲비소세포폐암(신설 5요법) ▲위암(신설 7요법)　▲식도암(신설 2요법) ▲담도암(신설 1요법) ▲유방암(신설 5요법) ▲난소암(신설 1요법) ▲자궁경부암(신설 2요법) ▲자궁내막암(신설 2요법) ▲요로상피암(신설 1요법) ▲전립선암(신설 1요법) ▲두경부암(신설 2요법) ▲다발골수종(신설 1요법) ▲급성골수성백혈별(신성 3요법) ▲만성림프구성백혈병(신설 1요법) ▲아말로이드증(신설 1요법) 등 35개 항목이다. 복지부가 마련한 항암제 병용요법 부분급여 첫 번째 적용되는 35건에 렉라자와 타그리소 병용요법이 포함됐다.이 중 가장 관심을 모은 것은 단연 비소세포폐암 분야다.애초 알려졌던 대로 렉라자-리브리반트(비급여) 병용요법이 부분급여 항목에 포함됐다. 여기에 타그리소(오시머티닙, 아스트라제네카)-페메트렉시드 및 백금 기반 항암화학(비급여) 병용요법까지 함께 부분급여 적용 대상으로 이름을 올렸다.렉라자와 타그리소의 경우 단독요법과 함께 병용요법에서도 동시에 급여를 적용받게 된 셈이다.여기에 위암 분야에서는 빌로이(졸베툭시맙, 아스텔라스) 병용요법이 부분급여 적용 리스트에 이름을 올렸다. 다만, 빌로이는 비급여로 유지되고 함께 활용되는 mFOLFOX6(옥살리플라틴, 류코보린, 플루오로우라실) 등이 부분급여로 적용된다.심평원은 앞으로 진행될 암질심 회의에서 병용요법 부분급여 대상을 추가로 논의해나가겠다는 방침이다.심평원 관계자는 "앞으로 암질심에서 차례대로 부분급여 적용 대상을 논의할 예정"이라면서 "의학회에서 부분급여 적용 검토 논의를 요청할 때 암질심에서 계속 적용 여부를 검토할 것이다. 다만, 식약처 허가를 기준으로 논의하고, 허가초과 병용요법은 대상이 아니다"라고 강조했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]신세포암 급여 확대를 노리던 카보메틱스(카보잔티닙)가 사실상 마지막 단계인 약가 협상에서 합의점을 찾는데 실패했다.하지만 건강보험심사평가원과의 논의 과정을 통해 임상적 유용성은 분명하게 인정받은 만큼 급여 재신청을 노리지 않겠냐는 분석에 힘이 실리고 있다.입센코리아 신세포암 치료제 카보메틱스 제품사진.29일 제약업계에 따르면 입센코리아가 지난 3월부터 국민건강보험공단과 이어온 카보메틱스 급여 확대 약가협상이 결국 최종 합의에 실패한 것으로 확인됐다.카보메틱스는 혈관내피성장인자(VEGF) 수용체와 암세포를 동시에 억제하는 다중표적 항암제다.현재 카보메틱스는 '이전에 VEGFR TKI 치료에 실패한 전이성 혹은 재발성 투명 신세포암에서 2차 이상 치료'에 건강보험이 적용되고 있다. 카보메틱스는 여기에 면역항암제를 사용한 환자에서도 효과를 입증하며 '이전 치료에 면역관문억제제를 사용한 환자'까지 급여확대에 나선 것으로 풀이된다.참고로 현재 고위험 투명 신세포암 환자의 1차 치료에는 '옵디보(니볼루맙)'와 '여보이(이필리무맙)' 병용요법이 급여 적용되며 임상현장에서 표준요법으로 활용되고 있다. 즉 옵디보-여보이 병용요법 이후 2차 치료에서 '카보메틱스'가 급여로 적용된다면 임상현장에서 주요 치료옵션으로 활용될 가능성이 컸던 상황.이에 따라 입센코리아는 지난 2월 심평원 약제급여평가위원회로부터 '평가금액 이하 수용 시 급여범위 확대의 적정성이 있다'고 평가받으면서 곧장 3월부터 건보공단과 약가협상에 나섰다.하지만 60일 간의 약가협상에서 합의점을 찾는 데 실패했다. 급여확대에 다시 도전하기 위해선 심평원 약평위 논의 과정을 다시 거쳐야 할 것으로 예상된다. 입센코리아 측은 임상적 유용성을 근거로 급여확대를 인정받았던 만큼 재도전하겠다는 입장이다. 익명을 요구한 제약업계 관계자는 "그동안 약가협상 과정에서 합의가 불발된 의약품은 이전 심평원 논의 과정을 다시 거쳐야 했다. 카보메틱스도 재도전한다면 마찬가지일 것"이라며 "다만, 해당 과정이 다시 거친다면 결코 짧지 않은 기간이 소요된다"고 설명했다.그는 "로비큐아(롤라티닙, 화이자)의 경우도 약가협상에서 실패한 뒤 재도전, 10개월 만에 급여확대에 성공한 바 있다"며 "재도전하는 의약품에 대한 논의 과정을 간소화할 수 있는 체계 도입이 필요하다"고 덧붙였다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]비원메디슨코리아 직원 120여명이 새로운 기업명 선언을 통한 비전과 가치를 공유하는 시간을 가졌다.베이진은 29일 비원메디슨이라는 새 이름과 함께 스위스를 법인 등록지로 하는 기업으로서 새롭게 출범했다고 밝혔다.이에 따라 국내 법인인 베이진코리아도 오는 6월 30일부로 '비원메디슨코리아'로 법인명을 변경한다.이 같은 변화는 지난 4월 28일 열린 주주총회를 통해 공식 승인됐다. 새로운 '비원(BeOne)' 기업 브랜드는 향후 수 개월간 전 세계 여섯 대륙에 걸친 글로벌 사업 운영 전반에 단계적으로 적용될 예정이다. 기존 케이맨제도에서 스위스로의 법인 등록지 이전은 정해진 본사 조직 없이(headquarterless) 지역 거점을 기반으로 유연하게 운영되어 온 기존 방침에는 영향을 주지 않는다. 다만, 세계적 제약바이오 중심지인 스위스에서 전략적 입지를 강화함으로써 장기적 성장 기반을 한층 강화하게 된다.참고로 대표 제품인 BRUKINSA(브루킨사)는 동일 계열 치료제 중 가장 넓은 적응증을 확보하고 있으며, 미국 내 승인 적응증 전반에서 신규 환자 시장점유율 1위를 기록 중이다. 브루킨사는 현재 후기 개발 단계에 있는 BCL2 억제제(sonrotoclax), 그리고 CDAC 플랫폼 기반의 BTK 단백질 분해제(BGB-16673)와 함께 혈액암 치료 포트폴리오의 핵심 축을 이루고 있다.창업자이자 최고경영자(CEO)인 존 오일러 (John V. Oyler) 회장은 "비원(BeOne)은 단순한 명칭 변경 이상의 정체성 선언으로, 전 세계의 환자와 보호자, 과학자, 의료진, 정부 등 다양한 이해관계자와 함께 '하나되어 암을 극복한다'는 의미"라며 "혈액암 치료제 브루킨사의 괄목할 성장과 면역 항암제 테빔브라의 가능성 확대, 그리고 50개 이상의 항암 파이프라인을 통해 이미 새로운 시대를 열고 있다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]월경은 여성건강에 있어 가늠자 역할을 한다. 건강한 가임기 여성이라면 규칙적이고 정상적인 월경을 해야 한다. 그렇다고 주기적으로 경험하는 월경 변화에 민감하게 반응하는 여성들도 많지 않다.대표적인 증상인 '월경과다증'도 마찬가지다. 증상에 대한 인식도 크지 않다보니 전문의의 치료와 관리가 필요한 질환임에도 자신이 월경과다인지도 모르고 방치하는 경우가 적지 않다. 28일 삼성서울병원 이동윤 교수(산부인과)를 만나 월경과다의 특성 및 증상을 알아보고 이에 따른 임상현장 주요 치료전략을 들어봤다.삼성서울병원 산부인과 이동윤 교수병원 방문 필요한 '월경과다증' 환자월경과다증은 한 월경주기 당 월경량이 80mL 이상이거나, 월경이 7일 이상 지속되는 경우를 말한다. 건강보험심사평가원에 따르면, 국내 월경과다증 환자 수는 2019년 26만 6358명에서 2023년 41만 6785명으로 최근 5년간 약 56.5% 증가했다. 2023년 기준 주요 월경관련 질환(월경곤란증, 월경과다증, 월경전불쾌장애)중 20~50대 연령의 여성에서는 월경과다증 비율이 가장 높은 것으로 나타났다.이동윤 교수는 월경과다증 환자 급증을 두고서 주요 검사 급여화 등이 배경이 될 수 있다고 평가하면서도 여전히 병원 문턱이 높은 질환이라고 평가했다. 질환의 기준을 설정했다고 하더라도 이를 실제 환자가 객관적으로 확인하기도 쉽지 않다는 이유도 있다.이동윤 교수는 "월경과다증 환자도 늘고 관심도도 올라갔다고 하지만, 진료 현장에서 만나는 환자들 대부분은 월경과다에 대해 잘 모르는 상황"이라며 "그 이유 중 하나로 과다한 월경량이 어느 정도인지 객관적인 판단이 어렵다는 점을 들 수 있다"고 설명했다.이어 이동윤 교수는 "월경과다의 기준 중에 '1시간마다 패드를 교체해야 한다'는 내용이 있는데, 환자에 따라 어떤 사람은 패드가 덜 젖었더라도 불편함을 느껴 1시간마다 교체할 수 있다"며 "또 어떤 사람은 조금 무뎌서 늦게 교체할 수도 있어 매우 주관적이며, 월경과다로 인해 삶의 질에 끼치는 영향에 대한 평가 또한 매우 주관적이라고 할 수 있다"고 말했다.그렇다고 결코 가볍게 봐서는 안 되는 질환이라는 것이 이동윤 교수의 설명이다. 월경과다증의 경우 원인을 찾지 않은 이상 자연적으로 해결할 가능성이 극히 적은 데다 지속될 경우 여성 삶의 질 자체를 떨어뜨리면서 사회‧경제적 손실로 이어질 수 있다는 이유에서다.이동윤 교수는 "질환이 있으면 삶의 질은 당연히 떨어질 수밖에 없다. 과도한 월경량으로 인해 생리기간이 되면 불안감을 느껴 아무것도 할 수 없다"며 "직장이나 학교를 빠져야 하기도 하고, 이런 것들이 사회‧경제적 손실로 이어질 수 있다"고 지적했다.그는 "체질적으로 월경량이 많은 사람도 있지만, 30~40대에는 자궁근종이나 자궁선근종 등이 원인이 되는 경우가 많고, 이렇게 원인이 있는 월경과다증은 시간이 지날수록 악화된다"며 "반드시 병원을 방문하고 본인의 증상에 대해 검진해 봐야 한다"고 상기시켰다.삼성서울병원 이동윤 교수는 월경과다증 치료옵션으로 활용되는 클래라가 급여로 적용된다면 효과와 안전성에 효율성까지 갖출 것이라고 기대했다."치료 혜택 많은 경구약 추천, 급여 적용은 과제"대한산부인과내분비학회 비정상자궁출혈 임상지침에 따르면, 대부분의 월경과다증 치료로 복합경구피임제를 권고하고 있다. 이 가운데 FDA에서 월경과다 치료 적응증으로 승인한 유일한 경구 치료제는 '에스트라디올발레레이트와 디에노게스트(제품명 클래라, 바이엘)' 조합이다.애초 피임 목적으로 개발됐지만 다양한 치료 목적으로도 많이 쓰이는데 대표적인 질환이 월경과다증이다.동일 치료 선상에서 자궁 내 시스템(LNG-IUS) 삽입을 고려할 수 있지만 이를 부정적으로 느끼는 환자들에게는 효율적인 치료옵션이라는 평가다.이동윤 교수는 "자궁 내 시스템은 월경량 감소 효과가 좋으며, 한번 삽입하면 효과가 오래 지속되고 경제적이기도 하다. 하지만 자궁 내 시스템 삽입에 거부감을 느끼는 환자들이 있고, 부정출혈이 발생하기도 한다"며 "우리나라는 성 경험이 없는 여성에게 치료 옵션으로 권하면 부정적인 반응을 보이는 경우가 있다"고 설명했다.그는 "클래라의 월경과다 개선 효과는 복용 한 달 후부터 나타나기 시작해 치료 기간 내내 효과가 지속되며, 복용 6개월 후 월경량이 88%까지 줄어든 것으로 나타났다"며 "이와 같이 월경량 감소에 적절한 효과를 나타내면서 부작용 위험은 낮춰 기존 치료 대비 이점이 있다"고 평가했다.더불어 이동윤 교수는 클래라가 다른 경구피임약과 비교했을 때에도 충분한 이점을 가지고 있다고 강조했다.이동윤 교수는 "전통적인 경구피임약은 에티닐에스트라디올이라는 합성 에스트로겐이 포함되어 있는데, 이 성분의 일부가 부작용의 원인이 된다"며 "클래라는 에티닐에스트라디올이 아닌 에스트라디올 발레레이트라는 다른 종류의 에스트로겐 성분과 디에노게스트 성분으로 조합돼 있기 때문에 간에 미치는 영향이 적다. 그렇기 때문에 안전성 측면에서도 이득이 높으며, 월경량 감소효과 측면에서도 기존 피임약 대비 우수하다"고 설명했다.다만, 임상현장에서 클래라 활용에는 '비급여'라는 한계가 존재한다. 월경과다증 치료에 있어 급여 적용이 유일한 걸림돌인 상황에서 이를 해결한다면 첫 번째 치료옵션이 될 수 있다는 평가다.이동윤 교수는 "월경과다 치료에서 다양한 치료 혜택을 고려해 클래라를 사용하고 있지만, 비급여 약제는 환자들에게 추가적인 설명이 필요한 경우가 있다"며 "이런 경우 급여가 된다면 환자들에게 치료 옵션으로 권하는 데 객관적인 기준이 될 수도 있기 때문에, 치료 부담을 낮춘 좋은 옵션이 될 수 있을 것"이라고 말했다.그는 "만약 일반적인 월경과다증 치료 옵션으로 자궁 내 시스템만 알고 있거나, 경구피임제의 위험성을 걱정하며 치료를 꺼리는 환자가 있었다면, 기존 치료제 대비 복용 편의성이 높고 안전성도 좋은 치료제를 권유한다면 수용이 더 잘 될 수 있을 것 같다"고 덧붙였다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국노바티스는 지난 5월 15일부터 17일까지 3일간 서울 콘래드 호텔에서 열린 대한류마티스학회 제45회 춘계국제학술대회(KCR 2025)에서 강직척추염 치료제로서 코센틱스(세쿠키누맙)의 임상적 가치를 조명하는 런천 심포지엄을 16일 진행했다고 밝혔다.한국노바티스 KCR2025 런천 심포지엄 현장 사진이다.이번 런천 심포지엄은 세브란스병원 류마티스내과 박용범 교수가 좌장을 맡았으며, 캘리포니아 대학교 샌프란시스코캠퍼스(UCSF) 리앤 S. 겐슬러 임상의학 교수가 연자로 참여했다. 겐슬러 교수는 척추관절염 연구 및 치료 네트워크(SPARTAN)의 의장을 역임했으며, 국제척추관절염평가협회(ASAS)-유럽 류마티스학회(EULAR) 축성 척추관절염 진료 지침 위원회에서 활동한 바 있다.겐슬러 교수는 이날 '축성 척추관절염에서의 세쿠키누맙: IL-17 억제를 통한 환자 치료 결과 개선(Secukinumab in axial spondyloarthritis: Advancing IL-17 inhibition for better patient outcomes)'이라는 주제로 코센틱스의 주요 임상 데이터 및 진료 현장에서 경험한 치료 가치를 공유했다.겐슬러 교수는 "코센틱스는 대표적인 인터루킨-17A 억제제로, 이전에 생물학적 제제 사용 경험이 없는 강직척추염 환자들에게도 위약 대비 높은 치료 반응을 보이며 중요한 조기 치료 옵션으로 자리 잡은 치료제"라고 소개했다. 런천 심포지엄의 좌장으로 참석한 박용범 교수는 "강직척추염은 증상을 조절하고 관절 손상을 막기 위해 무엇보다 조기 진단과 치료가 중요한데, 현재 다행히 효과가 좋은 치료제 옵션들이 개발되어 과거에 비해 환자들의 치료 경과를 기대할 수 있는 질환"이라며 "코센틱스가 국내에서도 강직척추염의 1차 생물학적 제제로 자리잡은 이후 임상적 가치를 실감하고 있는 만큼, 오늘 심포지엄에서 코센틱스의 최신 치료 지견을 나눌 수 있었다는 점에서 의미 있었다"고 말했다.한국노바티스 면역사업부 총괄 박주영 전무는 이번 심포지엄에 대해 "류마티스 분야의 의료진 및 연구자 분들을 대상으로 코센틱스가 축성 척추관절염에서 쌓아온 다양한 데이터와 치료 가치들을 전할 수 있어 뜻깊은 자리였다"며 "한국노바티스는 강직척추염을 비롯한 축성 척추관절염 환자분들의 건강한 삶에 기여할 수 있도록 앞으로도 지속적으로 노력하겠다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 항암치료제 시장에서 가장 큰 비중을 차지하는 암은 단연 폐암이다. 그만큼 폐암은 전 세계적으로 환자 수가 많고 사망률도 우리나라를 포함, 세계 여러 나라에서 부동의 1위다. 조기 발견이 어렵고, 증상이 나타난 후 병원을 찾으면 이미 3기 이상으로 상당히 진행된 경우가 대부분이기 때문이다. 또 일찍 발견해 수술한 1·2기 환자라도 재발 가능성이 높다.국내만 본다면 건강보험심사평가원 데이터 기준, 2023년 폐암(C34)으로 요양급여 진료비를 청구한 환자는 12만 7791명에 이른다. 전년도인 2022년 갑상선암, 대장암에 이어 3번째로 가장 많이 발생한 암종일 뿐더러 해당 시기를 기준으로 5년 유병자수는 8만 196명으로, 5년 간 유병율은 10만명 당 156.55명 수준이다. 치료전략 세분화 속 미충족 수요 여전폐암은 암세포 크기에 따라 소세포폐암(SCLC), 비소세포폐암(NSCLC)으로 나뉜다. 이 중 비소세포폐암이 전체 환자의 80% 정도를 차지함에 따라 치료제들도 해당 분야에 집중돼 있다. 실제로 ‌아이큐비아가 국내 의료진을 통해 수집하고 있는 Oncology Dynamics data에 따르면, 폐암으로 항암제 약물치료 받는 환자의 84.3%는 NSCLC이며, 15.7%는 SCLC 환자로 구분된다. 폐암에서도 NSCLC 환자 규모가 상대적으로 큰 만큼 제약사들의 신약개발도 해당 분야에 집중할 수밖에 없을 터.  따라서 NSCLC의 경우 유전자변이에 따른 표적치료가 가장 활발한 암 유형이며 향후 다양한 바이오마커를 가진 환자를 표적으로 하는 치료제들의 진입이 예정돼 있다. 주요 표적치료 옵션과 함께 전이성 비소세포폐암의 치료 패러다임은 점점 더 세분화 되고 있는 것으로 나타났다. NCCN 가이드라인 2022를 기준으로 한 전이성 비소세포폐암 주요 치료옵션 현황이다.특히 신약의 경우 전이성 NSCLC에 초점이 맞춰져 있다. 상대적으로 초기치료와 국소 진행성의 경우 임상현장 치료제 활용에 있어 미충족 수요(Unmet needs)가 존재한다. 초기치료로 평가되는 수술 전 보조요법(neoadjuvant)에서는 옵디보(니볼루맙)-백금 기반 화학요법과 병용요법 이외에는 별다른 치료 선택지가 없는 상황이다. 수술 불가능 국소전이성 NSCLC도 이와 크게 다르지 않다.반면, 전이성 NSCLC는 3세대 타이로신키나제억제제(tyrosine kinase inhibitor, TKI)로 분류되는 타그리소(오시머티닙)와 렉라자(레이저티닙) 등 표적치료 옵션와 함께 치료 패러다임은 점점 더 세분화되고 있다. 크게는 '치료 가능한 표적 돌연본이가 있는 환자의 치료'와 '표적 돌연변이가 없는 환자의 치료'로 치료전략이 나눠진다. 전자의 경우 EGFR, ALK, ROS1 등 표적 돌이변이에 대한 표적치료제 중심으로 다양한 치료옵션이 존재하며, 후자는 PD-L1 검사를 통해 키트루다(펨브롤리주맙), 티쎈트릭(아테졸리주맙), 옵디보 등 면역항암제가 전면에 등장한다.아이큐비아 Oncology Dynamics data 조사에서 확인된 비소세포폐암 환자의 표적치료를 위한 바이오마커 테스트와 변이 비율이다. 정밀의료 활용 속 병용요법으로의 전환전이성 NSCLC는 임상현장에 차세대 염기서열 분석법(next generation sequencing, NGS) 등 정밀의료가 빠르게 도입된 분야로 손꼽힌다. 환자가 가진 유전자 변이가 무엇인지를 빠르게 찾고 이에 맞는 치료전략을 결정해야 한다는 이유에서다.이에 따라 국내에서도 적절한 치료전략 마련을 위한 NGS 검사 등이 이뤄지고 있는 상황.이 가운데 항암제 약물 치료 중인 국내 940명의 전이성 NSCLC 환자를 대상으로 조사한 결과, 36.6%가 EGFR 변이 환자(351명)로 분류됐다. 뒤 이어 ALK 9.7%(93명)이었다. 이들은 90% 이상 바이오마커 확인을 위한 검사를 받은 뒤 표적치료 옵션을 활용했다는 뜻이다.다만, 최근 임상현장에서 중요성이 커지고 있는 NGS 검사를 받은 환자는 전체 응답자 중 23.6%에 해당하는 227명에 불과했다. 나머지는 76.4%(733명)은 PCR 검사 등 다른 검사를 받은 것으로 풀이된다.2024년 한 해 동안 아이큐비아 Oncology Dynamics 데이터에서 수집된 항암제 약물치료 환자 중 7.9%가 비소세포폐암 환자인 것으로 나타났다. 또한 지난 한 해 동안 아이큐비아 Oncology Dynamics data에서 수집된 항암제 약물치료 환자 중 7.9%가 NSCLC 환자였다. 이들 중 38%는 NCCN 등 글로벌 항암 가이드라인 중에서 1차 치료옵션으로 분류되는 항암치료를 받는 것으로 나타났다.아울러 주목할 점은 국내 NSCLC 항암제 치료에 있어서 키트루다 등 PD1 inhibitors의 처방 비율이 증가하고 있다는 점이다. 2017년 68%였던 화학항암제(Chemo)의 비율은 지속적으로 감소해 2024년 23%까지 감소하는 반면, PD1 inhibitors는 같은 시기 6%에서 37%까지 활용이 급증했다.타그리소를 필두로 한 EGFR 표적항암제의 비율은 2024년 28%였으며, ALK 표적항암제 활용은 10%로 조사됐다. 결과적으로 전이성 NSCLC 시장의 경우 PD1 inhibitors와 EGFR 표적항암제가 치료제 시장을 양분하고 있는 것으로 나타났다.2017년부터 비소세포폐암 치료에서 Chemo 비율은 줄고  PD1 inhibitors의 활용은 늘어나는 양상이다. 앞으로는 기존 면역항암제를 활용한 병용요법과 발전된 표적치료제가 시장을 양분할 것으로 전망된다. 이미 4기 비소세포폐암의 표준요법으로 옵디보와 여보이(이필리무맙) 병용요법이 활용되고 있는 상황에서 추가적인 임상연구가 기대된다. 각 돌연변이 별 표적치료 옵션도 최근 임상연구가 활발하게 진행되고 있다. EGFR 돌연변이의 경우 렉라자-리브리반트(아미반타맙) 병용요법이 고무적인 임상결과로 기존 표준옵션인 타그리소를 위협하고 있다. ALK 돌연변이의 경우 로비큐아(롤라티닙)이 표준옵션으로 부상했다.MET 변이 치료에서는 텝메코(테포티닙)과 함께 사볼리티닙 등이 치료옵션으로 기대 받고 있다. HER2 양성 NSCLC는 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸) 등 항체약물접합체(Antibody–Drug Conjugate, ADC) 등이 주목받고 있는 가운데 존거티닙(Zongertinib)도 새로운 대안으로 향후 국내 임상현장에 도입될 것으로 전망된다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]종양 학계에서 최고 권위를 자랑하는 미국 임상종양학회 연례학술대회가 개막을 코 앞에 두면서 새로운 연구 성과에 대한 기대감이 높아지고 있다.학술대회 기조 강연(Plenary Session)을 포함해 주요 발표에서 글로벌 제약사들의 신약 임상 결과 공개가 예고되면서 제약업계와 임상현장의 관심이 높아지고 있다. 특히 올해는 글로벌 항암신약 대세로 떠오른 ADC 관련 병용요법 연구에 쏠리고 있다.ASCO(American society of clinical oncology) 2025는 미국 시카고에서 현지시간으로 5월 30일부터 6월 3일까지 개최될 예정이다. 미국임상종양학회(American society of clinical oncology) 연례 학술대회(ASCO 2025)가 오는 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 시카고에서 개최될 예정이다.ADC 대거 출사표…병용요법으로 대세 전환올해 행사에서 가장 큰 관심은 항암신약 개발에서 대세로 평가되는 항체약물접합체(ADC) 관련 연구 발표다.우선 ADC 대세를 이끌고 있는 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)를 활용한 추가 임상 연구 결과가 공개될 예정이다. 구체적으로 아스트라제네카와 다이이찌산쿄는 HER2 양성 전이성 유방암 환자를 대상으로 엔허투와 표적 유방암 치료제인 퍼제타(퍼투주맙) 병용요법 효과를 확인한 임상3상(DESTINY-Breast09) 연구(LBA1008) 중간 결과를 공개한다는 방침이다. 해당 연구는 HER2 양성 전이성 유방암 환자 1157명을 대상, 1:1:1 비율로 무작위로 ▲엔허투 단독요법군 ▲엔허투-퍼제타 병용요법군 ▲탁산 계열 항암제-허셉틴-퍼제타(THP) 병용요법군으로 나눠 진행됐다. 10년 만에 HER2 양성 전이성 유방암 환자 전체를 대상으로 기존 1차 치료를 능가하는 유효성을 입증한 첫 사례로 주목받고 있다.참고로 아스트라제네카 항암 연구개발 부문 수잔 갤브레이스 수석 부사장은 "10년 만에 HER2 양성 전이성 유방암 환자 전체를 대상으로 기존 1차 치료를 능가하는 유효성을 입증한 첫 사례"라며 "병용요법이 1차 치료옵션 기준을 제시할 수 있을 것"이라고 기대했다.여기에 엔허투는 HER2 양성 진행성 위암 환자를 대상으로 2차 치료 효과를 평가한 임상3상(DESTINY-Gastric04) 연구(LBA4002)도 함께 공개될 예정이다. 해당 연구는 엔허투 단독요법과 기존 HER2 양성 위암 2차 치료의 표준요법 '라무시루맙-파클리탁셀' 병용요법을 비교한 것이다.또 두 기업은 엔허투 후속으로 상용화에 성공한 TROP2 표적 ADC 다트로웨이(다포토파맙 데룩스테칸) 후속 임상 결과도 추가로 내놓을 예정이다.아울러 또 다른 TROP2 표적 ADC 트로델비(사시투주맙 고비테칸, 길리어드) 연구 발표는 이번 행사 최대의 관심 연구로 꼽힌다. 전이성 삼중음성유방암(TNBC) 환자를 대상으로 키트루다(펨브롤리주맙, MSD)와 병용요법 효과를 확인한 임상3상(ASCENT-04/KEYNOTE-D19) 첫 중간 분석 결과(LBA109)가 발표될 예정이다. 해당 연구에는 연구에는 이전에 치료받지 않았고, PD-L1 발현 양성이면서, 수술이 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암 환자 443명이 참여했다.길리어드 디트마르 베르거 최고의학책임자는 "해당 연구 결과는 전이성 유방암 초기 치료에서 ADC·면역항암제 병용요법의 가능성을 보여준 최초의 사례"라고 기대감을 표시한 바 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]입센코리아는 자사의 가족성 간내 담즙 정체증(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, 이하 PFIC) 치료제 빌베이(오데빅시바트)가 최근 유럽에서 열린 소아소화기영양 및 간 학회에서 잇따라 효과와 안전성을 입증했다고 23일 밝혔다.입센코리아 희귀 간 질환 PFIC 치료제 빌베이 제품사진.최근 핀란드 헬싱키에서 열린 2025 년 유럽소아소화기영양학회(European Society for Paediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, ESPGHAN)에서는 빌베이가 PFIC 1형(FIC1 결핍 타입) 및 2형(BSEP 타입) 환자를 치료하는 데 있어 지속적인 효능과 안전성을 입증하는 긍정적인 데이터를 발표했다. 이번 연구 결과, 빌베이에 반응한 환자들은 24주차 이후 장기 치료를 통해 PFIC의 대표적인 증상인 소양증이 통계적으로 유의미하게 개선되고, 혈청 담즙산(Serum Bile Acid)이 감소한 것으로 나타났다.연구에서는 PEDFIC 1 및 2 연구 장기 추적 데이터를 사용하여 빌베이를 하루 40µg/kg 또는 120µg/kg으로 처방받은 35명의 FIC1 결핍(PFIC 1형) 환자를 대상으로 사후 분석을 수행했다. 24주차에 15명의 환자가 반응을 보였는데, 14명의 환자는 소양증이 개선되고 5명의 환자는 혈청 담즙산이 감소했으며, 4명의 환자는 두 반응 기준을 모두 달성한 것으로 나타났다. PFIC 1형의 FIC1 결핍 환자의 싱당수가 빌베이 복용시 소양증 개선 반응을 보였으며, 대부분의 환자는 혈청 담즙산 수치와 무관하게 이러한 반응을 보였다. 또한 기준 시점부터 96주차까지 혈청 담즙산 감소와 소양증 개선이 지속됐다.빌베이를 하루 40µg/kg 또는 120µg/kg 처방받은 BSEP 결핍(PFIC 2형) 환자 65명을 사후 분석한 결과, 혈청 담즙산 감소를 보인 환자의 81%가 24주차에 소양증 또한 감소했으며, 이후 4주차까지 감소가 나타난 뒤 시간이 지남에 따라 지속됐다. 이 연구의 24주차 반응은 BSEP 결핍 환자에서 자연 간 보존(Native Liver Survival) 가능성이 더욱 높은 것으로 나타났다.이러한 결과는 빌베이가 다양한 PFIC 아형에서 효과적인 치료법으로서 PFIC 환자를 쇠약하게 만드는 소양증을 장기적으로 관리하는 데 도움이 되며, 자연 간 보존을 예측하는 혈청 담즙산 수치 감소에 도움이 된다는 것을 보여준다.또한 최근 네덜란드 암스테르담에서 열린 2025 년 유럽간학회(European Association for the Study of the Liver, EASL)에서도 PFIC 성인 환자가 빌베이를 72주차까지 장기 복용할 경우 효과와 안전성을 보여주는 데이터가 발표됐다. 그동안 PFIC이 일반적으로 소아 희귀 간 질환으로 알려져 있었지만, 성인 환자에게도 유효함을 입증한 셈이다.PEDFIC 2 연구에서 18~26세 성인 7명을 대상으로 빌베이를 하루 120μg/kg(6명) 또는 하루40μg/kg(1명) 복용하였을 때, 5명의 환자가 72주간 치료를 지속했다. 다양한 평가 결과 5명 모두 혈청 담즙산이 감소됐으며, 4명은 소양증 개선 반응을 보였다.한편, PFIC은 간에 담즙산이 축적돼 손상을 일으켜 간 부전을 일으킬 수 있는 희귀 유전 질환으로, 조기 진단과 효과적인 관리가 수행되지 않으면 간 이식이 필요할 수 있는 심각한 질환이다. PFIC의 대표적인 증상인 소양증은 수면과 일상 활동에 큰 영향을 미치고 피부 손상, 수면 상실, 과민성, 주의력 저하를 초래한다.빌베이는 보건복지부가 혁신 신약의 신속한 도입을 위해 지난 2023년 시작한 허가-급여-협상 병행 시범사업의 1호 약제다. 간 부전으로 인해 이식까지 고려해야 하는 PFIC 질환의 심각성 및 대체 약제가 거의 없는 혁신적인 신약이라는 점이 고려돼 선정된 바 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]재도전 끝에 ALK 돌연변이 비소세포폐암 1차 치료 급여 확대에 성공한 로비큐아.압도적인 무진행 생존기간(PFS)을 앞세워 표준옵션으로 부상한 가운데 중추신경계(CNS) 이상반응 등은 충분히 관리 가능하다는 의견이다. 다만, 후속치료 옵션 개발 등은 향후 개선과제로 꼽힌다.국립암세터 한지연 혈액종양내과 교수는 로비큐아가 급여 확대로 ALK 양성 전이성 비소세포폐암 임상현장 표준옵션으로 자리 할 것으로 전망했다.국립암센터 한지연 교수(혈액종양내과)는 21일 한국화이자가 로비큐아(롤라티닙)의 ALK 양성 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 1차 치료 건강보험 급여 확대를 기념해 마련한 행사에 참석해 이 같이 밝혔다.로비큐아는 1세대 약물로 평가받는 잴코리(크리조티닙) 대신 화이자가 내세운 3세대 약물로 지난 2022년 9월부터 ALK 변이 비소세포폐암 2차 치료에 급여로 적용되면서 국내 처방이 본격화됐다. 여기에 급여확대 재도전 끝에 이달부터 1차 치료에도 급여로 처방이 가능하게 됐다. 2세대 약물로 분류되는 알레센자(알렉티닙, 로슈), 알룬브릭(브리가티닙, 다케다)와 동등하게 급여를 적용받게 된 것.급여확대의 경우 지난해 발표된 CROWN 연구가 기반이 됐다. 연구는 이전 치료경험이 없는 ALK 양성 진행성 NSCLC 환자 296명을 로비큐아 투여군과 잴코리 투여군에 각각 1:1 무작위 배정돼 치료를 받았다. 5년 추적관찰 결과, 로비큐아군은 대조군 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 81% 낮추는 것으로 조사됐다(95% CI 0.13~0.27). 5년 시점 PFS은 로비큐아군이 60%, 잴코리군이 8%였다. 특히 60.2개월(중앙값) 추적관찰기간까지 로비큐아군은 중앙값에 도달하지 않았다. 또 로비큐아는 치료 시작 후 36개월 시점에 뇌전이 여부와 무관하게 치료집단의 92%에서 질병 진행 위험이 감소한 것으로 나타나, 뇌전이 발생 지연을 보였다. 이러한 효과는 아시아인에서도 동일하게 나타났다. 최근 공개된 아시아인 환자 대상 5년 추적관찰 결과, 로비큐아군은 PFS 중앙값에 도달하지 않은 반면, 잴코리군의 PFS 중앙값은 9.2개월이었다. 한지연 교수는 "현재까지 확인된 ALK 양성 전이성 NSCLC  치료제 중 가장 긴 mPFS으로 5년 이상의 median follow-up 기간을 보인 치료제"라며 "로비큐아가 1차 치료에서 임상적 가치를 확인한 만큼, 이번 1차 치료 건강보험 급여 적용은 환자들의 미충족 수요를 해결하고 치료 접근성을 크게 향상시킨다는 점에서 의미가 크다"고 설명했다.그러면서 한지연 교수는 연구에서 확인된 로비큐아의 이상반응 관련해서는 임상현장에서 충분히 관리 가능한 수준이라고 평가했다. PFS 등 연구를 통해 입증된 혜택을 큰 만큼 이상반응 등을 이유로 치료제 활용을 주저해서는 안 된다는 뜻이다.이중 임상현장에서 가장 주목하고 있는 것은 중추 신경계(CNS) 관련 이상반응이다. 참고로 CRWON 연구에서 로비큐아군의 42%는 기분영향, 인지영향, 언어영향, 정신병적 영향 등과 같은 CNS 이상반응을 경험한 것으로 나타났다. 이중 인지영향 이상반응을 경험한 환자의 1%는 치료를 중단했고, 치료관련 CNS 이상반응을 경험한 로비큐아군 중 3명(혼란 상태 2명, 악몽 1명)은 약물 투여를 영구적으로 중단했다.한지연 교수는 "연구를 보면 CNS 이상반응을 포함해 약을 끊어야 하는 경우가 2% 정도로 높지 않다. 문제가 생겨서 끊어야 한다면 어쩔 수 없다"면서도 "기존 약물과 비교해 PFS 데이터가 2배를 넘는다. 독성을 관리해야겠지만 부작용 보다는 효과가 아주 높아 투여를 주저할 필요는 없다"고 강조했다.그는 "사실 현재 나온 데이터를 기준으로 한다면 2세대 치료제는 설 자리가 없다"며 "일각에서는 2세대 약물 등 쓸 무기를 다 써보고 로비큐아를 투여하면 치료 혜택이 더 클 것이라는 기대를 하는데 이는 예측할 수 없다"고 덧붙였다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]야누스키나제(Janus kinase, JAK) 억제제가 생물학적제제와 비교해 아토피피부염 염증 반응을 더 빠르고 강력하게 조절하는데 효과적이라는 점이 확인됐다.치료제 계열 간의 교체투여가 가능해진 가운데 임상 현장에서의 약제 선택의 주요 근거로 활용될 것으로 전망된다.한국애브비 JAK 억제제 계열 치료제 린버크서방정 제품사진.21일 제약업계에 따르면, 지난 3월부터 보건복지부는 급여기준을 개정해 아토피피부염 치료 시 JAK 억제제와 생물학적제제 간 교체투여를 허용한 바 있다.  치료제 계열 간 급여 교체투여가 가능해지면서 치료전략을 마련해야 하는 임상현장의 고민이 커진 상황.이 가운데 최근 JAK 억제제인 린버크(유파다시티닙, 애브비)와 생물학적제제인 두필루맙과의 직접비교 임상연구인 Heads Up 및 Level Up에 기반한 추가분석 연구가 발표됐다. 아토피 피부염 핵심병인인 Type 2 염증 반응을 빠르고 강하게 억제할 뿐만 아니라, Type 1 및 Type 17/22 등 아토피피부염 관련된 중요한 다른 염증 반응도 효과적으로 조절할 수 있음을 보여준 것.구체적으로 Heads up의 추가분석 연구에서 치료 2주차에 린버크군의 피부 속 유전자 발현 패턴(전사체)은 66.5% 정도 정상 피부와 비슷해진 반면, 두필루맙의 전사체 정상화는 2.0%에 그쳤다(P<.001).치료 16주차의 전사체 정상화 수준은 린버크군이 104.4%, 두필루맙군이 62.9%로, 린버크군이 유의미하게 더 높은 효과를 보였다(P<.0001).더불어, 린버크는 Type 2 염증 반응에 관여하는 사이토카인 중 피부 장벽 파괴, 염증‧가려움을 유발하는 IL-13(IL-4와 같이 Type 2 염증 관여) 및 Type 2 염증 반응을 증폭시키는 CCL17(TARC)을 억제하는데 두필루맙보다 우월한 효과를 확인했다. 올해 3월 개최한 AAD(미국피부과학회 연례학술대회)에서 발표한 Level Up 연구의 추가분석 연구에서도 유사한 결과를 보였다. 해당 연구에서 린버크군과 두필루맙군 모두에서 Type 2 염증 반응(CCL17/26, 호산구 수)과 관련한 사이토카인 감소를 보였으며, Type 1 염증 반응(CXCL10) 및 Type 17/22 염증 반응(IL-22, BD2)과 관련한 사이토카인 감소가 린버크군에서 두필루맙군보다 더 큰 것으로 나타났다.특히, 린버크군에서 거의 깨끗한 피부(EASI 90)를 달성한 환자들은 그렇지 않은 환자들보다 IL-22, BD2, CXCL10 등의 사이토카인이 훨씬 더 많이 줄어들었으며, Type 2 염증 반응과 관련한 CCL17, CCL26 등 사이토카인 수치도 더 낮았다. 경희대병원 신민경 교수(피부과)는 "아토피피부염은 복잡한 면역 반응이 관여하는 질환으로, 린버크는 임상연구에서 Type 2는 물론 다양한 염증 반응을 빠르고 강력하게 조절해 아토피피부염 환자들이 신속하게 일상으로 회복할 수 있도록 관리할 수 있는 최적의 약제라는 점을 보여줬다"고 평가했다.신민경 교수는 "생물학적제제에 반응하지 않는 환자에서도 폭넓은 염증 반응 조절이 가능한 린버크가 좀 더 효과적일 수 있다"며 "최근 아토피피부염 치료제 간 교체투여 시 보험적용이 허용된 만큼, 환자의 상태에 따라 약제 처방이 이뤄질 수 있을 것"이라고 전망했다.