[메디칼타임즈=문성호 기자]바이오젠이 한국 법인을 이끌 새로운 수장으로 김철웅 신임 대표이사(General Manager)를 선임하며, 국내 환자 접근성 및 전문성 강화에 나섰다.바이오젠코리아 김철웅 신임 대표이사바이오젠코리아는 20일 이 같은 사실을 밝히고,  김철웅 신임 대표가 경영 전반을 총괄하게 될 것이라고 설명했다.김철웅 대표는 국내외 제약·바이오 업계에서 희귀·난치성 질환 포트폴리오를 이끌어 온 전문가다. 한국아스트라제네카 희귀질환사업부 총괄 전무를 역임하며 미충족 수요가 높은 극희귀질환 치료제 분야에서 환자 중심의 다양한 프로그램을 전개했다. 특히 'One Patient Counts(한 명의 환자도 소중하다)'라는 철학을 바탕으로, 진단과 치료 과정에서 어려움을 겪는 희귀질환 환자들을 위한 국내 임상 연구 유치와 환자 지원 프로그램을 연계하며 치료 환경 개선에 기여해 왔다.한국아스트라제네카 합류 전에는 화이자 이머징 아시아에서 희귀질환 분야 Regional Therapeutic Area Lead(Senior Director)를 맡아 국내외 희귀질환 치료제 출시와 치료 접근성 확대를 이끈 바 있다.바이오젠코리아는 환자 수가 적고 진단까지 오랜 시간이 걸려 미충족 수요가 높은 희귀질환 시장의 특수성을 깊이 이해하고 현장에서 실질적인 변화를 이끌어 온 김 대표의 독보적인 전문성을 바탕으로 바이오젠이 보유한 차세대 혁신 치료제의 국내 도입을 가속화하고 환자들의 치료 접근성을 높이겠다는 계획이다.김철웅 신임 대표이사는 "신경과학 및 희귀질환 분야에서 혁신을 주도해 온 바이오젠코리아를 이끌게 되어 매우 뜻깊게 생각한다"며 "희귀질환 분야에서 쌓아온 독보적인 전문성과 마케팅 노하우, 그리고 환자 중심의 철학을 바탕으로 바이오젠의 혁신적인 치료제들이 국내 환자들에게 신속하고 안정적으로 전해질 수 있도록 최선을 다하겠다"고 포부를 밝혔다. 이어 "앞으로도 정부, 의료진, 환자 커뮤니티와 긴밀히 협력하는 신뢰받는 파트너로서 국내 희귀·난치성 질환 환자와 가족들의 치료 여정에 실질적인 변화를 만들어 가겠다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]주사제 중심이던 비만 치료제 시장이 '하루 한 알' 먹는 경구제 시장으로 빠르게 재편되는 가운데, 글로벌 빅파마 간의 영토 확장이 미국을 넘어 유럽 시장으로 확대되고 있다.이러한 글로벌 허가 흐름에 발맞춰 한국법인들 역시 국내 시장 도입을 위한 전초 작업에 착수했다. 특히 단순 제품 도입을 넘어 비만과 당뇨병 사업부를 통합하는 등 조직 개편을 통한 체질 개선에 나서 주목된다.글로벌 경구용 비만 치료제 시장에서 경쟁 중인 일라이 릴리의 '파운데요(왼쪽)'와 노보 노디스크의 '위고비 필'. 주사제 중심이던 비만약 처방 시장이 편의성을 높인 알약 형태로 빠르게 재편되는 양상이다.효능·인지도 앞세운 '위고비 필' 영역 확장제약업계에 따르면, 유럽연합 집행위원회(EC)는 지난 15일(현지시간) 노보 노디스크(이하 노보)의 경구용 비만 치료제 '위고비 필(세마글루타이드)'의 품목 허가를 최종 승인했다. 이로써 위고비 필은 유럽 내 최초의 경구용 GLP-1 계열 비만 치료제 타이틀을 확보하게 됐다.이번 유럽 승인은 글로벌 시장의 흐름과 무관하지 않다. 먼저 시장이 열린 미국 경구용 비만약 시장(위고비 필 2026년 1월 출시, 파운데요 2026년 4월 출시)의 초기 점유율 경쟁에서는 노보가 다소 우세한 흐름을 보이고 있다.기존 주사제와 동일한 브랜드명을 사용해 의료진과 환자에게 높은 친숙도를 제공한 데다, 임상에서 입증된 16.6%(치료 순응 환자군 기준)의 우수한 체중 감량 효과가 처방 현장에 즉각 반영된 결과다.노보 마이크 두스트다르(Mike Doustdar) 사장 겸 CEO는 "이번 허가는 단순한 규제적 이정표를 넘어 비만 환자들의 지속 가능한 건강을 향한 중요한 도약"이라고 평가하며, "유럽 내 가장 심각한 공중보건 과제 중 하나인 비만 극복을 위한 강력한 사회적 대응책이 마련된 셈"이라고 의미를 부여했다.하지만 후발 주자인 일라이 릴리(이하 릴리)의 '파운데요(오르포글리프론)'의 추격 기세도 만만치 않다. 파운데요는 비펩타이드성 '소분자(non-peptide)' GLP-1 수용체 작용제라는 독보적인 약물 유형적 강점을 지니고 있다.매일 아침 공복 상태에서 물 한 모금으로 복용하고 이후 30분간 금식을 유지해야 하는 위고비 필과 달리, 파운데요는 식사 여부나 물 섭취 제한 없이 편하게 복용할 수 있어 편의성 면에서 확연한 우위를 보이기 때문이다. 임상 기간(약 72주) 동안 확인된 체중 감소율 또한 약 12~15% 수준으로 위고비 필을 바짝 뒤쫓고 있다.업계에서는 본격적인 점유율 경쟁이 하반기부터 시작될 것으로 보고 있다. 릴리가 미국 3대 PBM(처방약급여관리업체) 보장 목록에 파운데요를 전격 등재시키며 보험 가입자 기준 월 25달러 수준의 약가 경쟁력을 확보했기 때문이다. 나아가 화학 합성 제제 특유의 강점을 살려 대량 생산을 통한 글로벌 공급망 확대에 나설 경우, 장기적인 판세는 언제든 뒤집힐 수 있다는 분석이 나온다.노보 노디스크 '위고비 정'과 일라이 릴리 '파운데요' 주요 임상 데이터 및 글로벌 출시 현황 비교.한국법인 '효율성 극대화' 총력전글로벌 허가 레이스가 본격화되면서 국내 의료계와 산업계의 시선은 자연스럽게 국내 도입 시점으로 쏠리고 있다. 양사 한국법인은 구체적인 출시 일정을 밝히지 않고 있지만, 식품의약품안전처 허가 신청을 위한 내부 검토 및 사전 작업에 착수한 상태다.의료계 관계자는 "주사제 제형인 위고비와 마운자로가 이미 국내 처방 시장에 성공적으로 안착한 만큼, 편의성을 대폭 개선한 경구제의 수용성도 매우 높을 것"이라며 "결국 인허가 속도와 공급 물량 확보가 향후 초기 시장 선점의 열쇠가 될 것"이라고 진단했다.현재 한국릴리는 파운데요의 글로벌 임상 결과를 바탕으로 국내 허가 신청을 검토 중이며, 한국노보노디스크 역시 글로벌 허가 데이터를 기반으로 규제당국 대응을 준비 중인 것으로 알려졌다.이와 동시에 한국법인들이 국내 출시를 앞두고 내부 조직 재정비에 돌입했다는 점도 주목할 만한 대목이다.가장 눈에 띄는 변화는 한국노보노디스크제약에서 감지된다. 한국노보노디스크는 최근 그동안 별개로 운영해 오던 '비만 사업부'와 '당뇨 사업부'를 전격 통합했다. 비만과 당뇨병, 그리고 대사이상 관련 지방간염(MASH)까지 결국 '만성 대사질환'이라는 하나의 큰 연결고리 안에 묶여 있는 만큼, 개별 단위의 마케팅과 영업망을 일원화해 통합적인 접근 전략을 마련하겠다는 계산이다. 아울러 이는 글로벌 본사의 통합 대사질환 조직 운영 흐름과 궤를 맞추겠다는 의지로도 풀이된다.이 과정에서 기존 비만 사업부 헤드 및 일부 계약직 영업 인력이 퇴사한 것으로 전해지는 등, 한국노보노디스크는 출시 전 체질 개선을 위해 실무진 라인을 유기적으로 재배치하는 작업을 단행한 것으로 확인됐다.반면 한국릴리는 기존 마운자로의 국내 영업·마케팅 인력을 점진적으로 확대하는 작업을 이어가고 있다. 이와 함께 비만에 대한 질병 인식을 제고하기 위한 전담 조직을 신설하는 등 시장 저변 확대에 공을 들이는 모습이다.제약업계 관계자는 "기존 주사제 시장에서 릴리의 고용량 제품 공세와 노보의 방어전이 치열했던 만큼, 경구용 신약 도입을 앞두고 한국법인들이 조직의 효율성을 극대화하려는 전략"이라며 "당뇨와 비만, 대사질환 영역을 아우르는 선제적 포트폴리오 구축이 향후 국내 시장 안착의 핵심 경쟁력이 될 것"이라고 내다봤다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]요로상피암 치료의 새로운 패러다임으로 주목받고 있는 '파드셉(엔포투맙베도틴)'과 '키트루다(펨브롤리주맙)' 병용요법의 건강보험 급여 등재를 위한 약가협상 기한이 결국 한 달 연장됐다.신약과 기존 약제의 급여 확대가 동시에 맞물린 병용요법 특성상, 국민건강보험공단 내 서로 다른 협상팀과의 조율 과정에서 협상이 장기화되는 모습이다.왼쪽부터 한국MSD 항PD-1 면역항암제 키트루다, 아스텔라스 항체-약물 접합체 파드셉 제품사진.16일 제약업계에 따르면, 국민건강보험공단과 아스텔라스(파드셉), 한국MSD(키트루다)는 당초 예정됐던 요로상피암 1차 치료제 병용요법에 대한 약가협상 기한을 한 달간 추가 연장하기로 합의했다. 이에 따라 당초 7월 중순까지였던 협상 기한은 8월까지로 연장됐다.이번 기한 연장은 병용요법 약제들의 독특한 행정 절차 차이에서 비롯된 것으로 분석된다. 현재 파드셉은 국내에 최초로 등재되는 '신약'인 반면, 키트루다는 이미 등재된 상태에서 적응증을 넓히는 '급여 확대' 협상이라는 차이가 있다.하나의 병용요법을 두고 공단 내 두 개 팀이 각기 다른 글로벌 제약사와 개별 협상을 진행해야 하는 구조다. 즉, 각기 다른 협상팀이 아스텔라스 및 한국MSD와 각각 협상을 벌이면서도, 동시에 타결을 이뤄야 하는 '타사 간 병용요법'의 특성이 고스란히 반영된 결과다.제약업계 관계자는 "두 약제가 완전히 하나의 세트로 묶여 처방되는 병용요법인 만큼, 결국 두 협상이 동시에 타결되어야만 최종 급여 적용이 가능하다"며 "서로 다른 공단 부서와 제약사 간의 패키지 딜(Package Deal)을 성사시키는 과정에서 조율할 항목이 많아 협상이 길어지는 것으로 보인다"고 귀띔했다.아울러 협상이 연장된 근본적인 배경에는 약가와 재정 분담에 대한 이견도 자리 잡고 있다. 글로벌 항암 신약 트렌드가 신약 간 병용요법으로 굳어지는 상황에서, 이번 협상이 향후 급여 적용의 주요 모델로 활용될 수 있는 만큼 정부 입장에서도 신중을 기할 수밖에 없다는 분석이다.또 다른 제약업계 관계자는 "신약 간 병용요법이 글로벌 항암 신약 개발과 치료의 대세로 자리 잡으면서 급여 패러다임 역시 변화가 불가피하다"며 "파드셉-키트루다 병용요법이 이러한 변화 속에서 첫 급여 적용 모델이 될 것"이라고 강조했다.이어 그는 "양사 간 조율 자체가 워낙 복잡한 구조다 보니, 한쪽이 먼저 타결한 뒤 상대 제약사의 협상 결과를 마냥 기다리기도 어려운 상황으로 보인다"며 "결국 추가된 협상 기간 동안 삼자가 적극적으로 타협점을 찾아야 할 것"이라고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]암젠코리아는 15일 소세포폐암 치료제 임델트라(탈라타맙)가 식품의약품안전처로부터 백금-기반 화학요법 중 또는 이후 질병이 진행된 재발 또는 불응성 확장병기 소세포폐암(extensive-stage small cell lung cancer, ES-SCLC) 성인 환자의 치료제로 허가를 받았다고 밝혔다.암젠코리아 소세포폐암 치료제 임델트라 제품사진.이번 허가로 임델트라는 기존 3차 이상 치료에 앞서 2차 치료 단계에서도 사용할 수 있게 됐다.이번 적응증 확대는 글로벌 임상 3상 DeLLphi-304 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. DeLLphi-304는 1차 백금 기반 화학요법으로 치료 중 또는 이후 질병이 진행된 확장병기 소세포폐암 성인 환자를 대상으로 임델트라와 표준 항암화학요법을 비교 평가한 다기관, 오픈라벨, 무작위 배정, 글로벌 임상시험이다. 이를 통해 임델트라는 확장병기 소세포폐암 2차 치료에 허가된 치료 옵션으로 표준 항암화학요법 대비 유의미한 전체생존기간 개선을 확인했다.연구 결과, 임델트라 투여군의 전체생존기간 중앙값은 13.6개월(95% CI: 11.1-NR)로 항암화학요법군의 8.3개월(95% CI 7.0–10.2) 대비 5개월 이상 연장됐으며, 사망 위험을 40% 감소시켰다(HR=0.60, 95% CI 0.47–0.77; P<0.001). 또한 무진행생존기간 중앙값 역시 임델트라 투여군에서 4.2개월(95% CI, 3.4-4.5)로 항암화학요법군의 3.7개월(95% CI, 2.9-4.2) 대비 개선됐고, 객관적 반응률과 반응지속기간에서도 일관된 치료 효과를 보였다. DeLLphi-304 연구에는 뇌전이 환자를 포함한 상대적으로 예후가 불량한 환자들이 포함됐으며, 주요 하위 환자군 전반에서도 항암화학요법 투여군 대비 일관된 생존기간 개선이 나타났다.안전성 프로파일은 기존에 보고된 임델트라의 안전성 결과와 전반적으로 일관되게 확인됐다. 암젠코리아 신수희 대표는 "재발 또는 불응성 확장병기 소세포폐암은 오랜 기간 치료 옵션이 제한적이고 기대 여명이 수개월에 불과했던 대표적인 난치암이었다"며 "이번 적응증 확대를 통해 환자들이 보다 이른 치료 단계에서 임델트라® 치료에 접근할 수 있게 된 것은 매우 의미 있는 진전"이라고 말했다. 한편, 임델트라는 소세포폐암을 적응증으로 개발된 첫 번째 이중특이적 T세포 관여항체(Bispecific T-cell Engager, BiTE) 치료제로 , 소세포폐암 세포에서 발현되는 델타-유사 리간드 3(Delta-like ligand 3, DLL3) 항원과 T세포의 CD3 항원에 동시 결합하여 T세포가 암세포를 직접 공격하도록 유도한다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 제약업계에서 유독 비소세포폐암(NSCLC) 영역만 오면 작아졌던 'TROP2 표적 항체-약물접합체(ADC)' 시장이 마침내 전환기를 맞이했다.MSD 파트너사인 중국 캘룬-바이오텍(Kelun-Biotech)이 개발한 TROP2 ADC가 폐암 1차 치료제 시장에서 기존 표준 치료를 뛰어넘는 임상 데이터를 확보하며, 그간의 'TROP2 ADC 잔혹사'를 끊어내는 분위기다.MSD는 캘룬-바이오텍과의 파트너십을 바탕으로 TROP2 ADC 'sac-TMT'를 도입, 특허 만료를 앞둔 키트루다의 뒤를 이을 차세대 병용 포트폴리오 구축에 속도를 내고 있다.'PFS 충족' 글로벌 3상 성공에 시장 주목15일(현지시간) 중국 캘룬-바이오텍은 독립적 데이터모니터링위원회(IDMC)의 분석 결과, 자사의 TROP2 ADC 후보물질인 'sac-TMT(사시투주맙 티루모테칸)'와 MSD의 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'를 병용 투여하는 임상 3상(OptiTROP-Lung06) 연구가 1차 평가변수를 충족했다고 발표했다.이번 임상은 'PD-L1 음성(TPS <1%)' 비편평 비소세포폐암 환자의 1차 치료를 대상으로 설계됐다. 특히 단순히 단독 요법과의 비교가 아닌, 현재 글로벌 표준 치료법인 '키트루다-이중 화학요법(백금계-페메트렉시드)' 병용군과 직접 맞붙은 '헤드투헤드(Head-to-Head)' 임상이라는 점에서 학계의 주목을 받았다.탑라인 분석 결과, 사시투주맙 티루모테칸-키트루다 병용군은 대조군 대비 대맹검독립중앙심사(BICR)가 평가한 무진행 생존기간(PFS)을 유의미하게 연장시켰으며, 전체 생존기간(OS)에서도 긍정적인 개선 경향성을 나타냈다. 치료 옵션이 극도로 제한적이었던 PD-L1 음성 환자군에서 기존 독성 강한 화학요법을 배제하고 'ADC +-면역관문억제제' 병용 요법만으로 1차 평가변수를 충족한 세계 최초의 임상 3상 연구다.이러한 전격적인 성공은 지난 5월 말 ASCO 2026에서 공개된 PD-L1 양성(TPS ≥1%) 대상 임상 3상(OptiTROP-Lung05)의 데이터가 있었기에 가능했다. 당시 Lancet에 동시 게재된 세부 데이터에 따르면, '사시투주맙 티루모테칸-키트루다 병용군'은 기존 표준인 키트루다 단독군(mPFS 5.7개월) 대비 질병 진행 및 사망 위험을 무려 65% 감소(HR=0.35, p<0.0001)시키며 아직 중앙값에 도달하지 않는(NR) 성적을 냈다. 12개월 PFS율 역시 단독군(29.0%)의 두 배를 웃도는 62.4%였으며, 객관적 반응률(ORR)은 70.2%에 달했다.캘룬-바이오텍의 최고경영자(CEO)인 마이클 거(Michael Ge) 박사는 "PD-L1 음성 비소세포폐암 1차 치료에서 사시투주맙 티루모테칸-키트루다 병용요법이 기존의 면역항암제와 화학요법 병용군 대비 매우 고무적이고 긍정적인 결과를 도출해냈다"며 "이번 OptiTROP-Lung05 및 Lung06 연구의 연이은 성공은 두 조합이 가진 시너지 효과를 과학적으로 증명한 것"이라고 말했다.그는 "이 병용요법이 PD-L1 발현율에 관계없이 광범위한 비소세포폐암 1차 치료 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하고, 표준 치료제로서 자리매김할 수 있는 충분한 잠재력을 확인했다"고 강조했다.아스트라제네카의 TROP2 ADC '다트로웨이' 홍보 부스.MSD '포스트 키트루다'로 국내외 판도 재편 예고이번 임상 성공이 시장에서 더 주목받는 이유는 그간 글로벌 TROP2 ADC 시장이 폐암 영역에서 유독 고전을 면치 못했기 때문이다. MSD는 지난 2022년 캘룬-바이오텍으로부터 ADC 후보물질 사시투주맙 티루모테칸의 중화권 외 글로벌 개발 및 상업화 권리를 사들이며 공을 들여왔다.사시투주맙 티루모테칸이 상업화로 이어질 경우 가장 강력한 라이벌로 여겨질 아스트라제네카(AZ)와 다이이찌산쿄의 '다트로웨이(다토포타맙 데루스테칸)'는 2차 치료제 대상 글로벌 3상(TROPION-Lung01) 등에서 전체 생존율(OS) 개선 입증에 난항을 겪으며 'TROP2 ADC는 폐암에서 한계가 있다'는 회의론을 키웠다.그러나 사시투주맙 티루모테칸이 양성과 음성 환자군을 가리지 않고 1차 치료 영역에서 확실한 통계적 우위를 입증하면서 시장의 흐름을 뒤집을 수 있는 계기가 마련됐다는 평가다.제약업계에서는 이번 성과로 특허 만료를 앞둔 MSD의 '포스트 키트루다' 전략이 확실한 궤도에 올랐다고 평가한다. 사시투주맙 티루모테칸이 상용화될 경우 키트루다 단독만으로 방어가 힘든 특허 만료 이후 시장을 '키트루다 + TROP2 ADC'라는 병용 포트폴리오로 선점해 장벽을 치겠다는 구상이다.다만, 국내 임상 현장에서는 여전히 TROP2 타깃 ADC의 폐암 영역 도전기를 차분하게 지켜보는 분위기다.서울의 한 상급종합병원 종양내과 교수는 "비소세포폐암 분야에서 ADC 역할을 기대하면서 그간 진행된 TROP2 타깃 ADC 연구들을 보면 그나마 어떤 서브 그룹(하위 환자군)에서만 효과가 좋았다는 수준에 머물렀다"며 "실제 기존 데이터들을 가지고 과연 미 FDA의 최종 승인을 받아낼 수 있겠는가라는 회의론이 나왔던 것도 사실이다. 결국 핵심인 1차 평가변수(종료점)를 깔끔하게 만족하지 못했기 때문"이라고 설명했다.그는 이어 "하지만 이번 사시투주맙 티루모테칸 3상은 1차 치료제 시장에서 양성과 음성 환자군 모두 확실하게 1차 평가변수를 조기에 만족시키는 성적을 냈다"며 "향후 글로벌 시장뿐 아니라 국내 임상 가이드라인과 처방 환경마저 뒤바꿀 수 있을지 관심이 가는 것은 사실"이라고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 시장을 주도 중인 아스트라제네카가 점유율 사수를 위해 승부수를 던졌다.존슨앤드존슨(J&J)이 '리브리반트(아미반타맙)-렉라자(레이저티닙)' 병용 요법과 피하주사(SC) 제형을 앞세워 타그리소(오시머티닙)의 시장 지위를 위협하자, 아스트라제네카는 역으로 J&J의 독점 영역이었던 희귀 변이 시장을 정조준하며 반격에 나서는 양상이다.아스트라제네카가 렉라자·리브리반트 병용 공세에 맞서 경구용 신약 '제그프로비'를 도입하며 폐암 치료제 시장의 경쟁이 2라운드로 접어들고 있다. 엑손 20 삽입 변이…'리브리반트 SC' 편의성에 맞불15일 제약업계에 따르면, 아스트라제네카는 중국 디잘 파마슈티컬(Dizal Pharmaceutical)과 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 치료 신약인 '제그프로비(선보저티닙)'의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 획득하는 독점 라이선스 계약을 체결했다.이번 계약은 반환 의무가 없는 선급금만 6억 달러(약 8300억원)에 달하며, 향후 개발·허가 및 상업화 단계별 마일스톤을 포함하면 최대 9억 달러를 추가 지급해 총 15억 달러(약 2조 700억원) 규모에 이르는 초대형 딜이다. 상업화 이후에는 글로벌 매출에 따른 단계별 로열티도 디잘 측에 추가 지급된다.그동안 EGFR 변이 비소세포폐암 중에서도 '엑손 20 삽입 변이'는 임상 현장에서 미충족 수요가 높은 영역으로 여겨졌다. 미국·유럽 NSCLC 환자의 10~15%, 아시아 환자의 30~40%가 EGFR 변이를 나타내는데, 이 변이 환자 4명 중 1명꼴(약 25%)로 엑손 20 삽입 변이를 포함한 희귀 변이를 가지고 있는 것으로 평가된다.더 주목할 점은 시장 상황이다. 다케다의 경구제 '엑스키비티'가 2023년 말 효능 입증 실패로 자진 철수하면서 J&J의 이중항체 주사제 '리브리반트'가 시장을 독점하다시피 하고 있다.하지만 리브리반트는 정맥주사(IV) 제형 특성상 긴 투여 시간과 주입 관련 부작용(IRR)이라는 한계가 명확했다. 이 같은 단점을 극복하기 위해 최근 J&J가 투여 시간을 5분으로 단축한 피하주사(SC) 제형 '리브리반트 파스프로'를 개발, FDA 승인을 획득하며 편의성을 끌어올렸다. 이에 대응해 아스트라제네카는 '하루 한 번 먹는 약'인 경구제 제그프로비의 권리를 전격 확보하며 반격에 나선 것으로 풀이된다.제그프로비는 이미 미국 FDA와 중국 CDE로부터 백금 기반 화학요법 치료 이후 병이 진행된 2차 치료제로 승인을 받은 상태다. 여기에 디잘 측이 최근 개최된 ASCO 2026에서 1차 치료제 대상 글로벌 임상 3상(WU-KONG28) 연구 결과를 발표하고 세계 최고 권위 학술지인 NEJM(New England Journal of Medicine)에 이를 동시 게재하며 시장의 주목을 받았다.해당 3상 데이터를 바탕으로 미 FDA와 중국 CDE는 제그프로비 1차 치료제 지정을 위한 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation) 승인을 완료했으며, 현재 1차 치료제 적응증 확대를 위한 허가 심사 절차가 신속하게 진행 중이다.데이브 프레드릭슨(Dave Fredrickson) 아스트라제네카 부사장은 "EGFR 변이 폐암 치료 분야의 리더로서, 치료 옵션이 제한적이었던 엑손 20 삽입 변이 환자들을 위해 자사의 혁신 신약 포트폴리오에 '제그프로비'를 추가하게 돼 매우 기쁘다"고 말했다.장샤오린(Xiaolin Zhang) 디잘 CEO 역시 "중국에서 발견한 혁신 신약의 혜택을 전 세계 환자들에게 전할 수 있게 됐다"며 "제그프로비는 이전 전신 치료를 받은 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 환자들을 위해 미국과 중국에서 승인된 유일한 경구용 표적 치료제"라고 소개했다.'렉라자 병용' 공세…'세분화 전략'으로 대응결국 이번 딜의 본질은 EGFR 변이 폐암 시장의 표준 치료제로 여겨지는 '타그리소'를 지키기 위한 아스트라제네카의 고민과 맞닿아 있다.현재 J&J는 유한양행의 국산 폐암 신약 렉라자와 리브리반트 병용 요법(MARIPOSA)을 앞세워 타그리소가 장악하던 1차 치료제 시장을 빠르게 잠식해 들어가고 있다. 더욱이 리브리반트가 SC 제형으로 전환되면서 병용 요법의 최대 약점이었던 투약 번거로움마저 지워낸 상태다.이에 대응해 아스트라제네카는 시장을 더욱 촘촘하게 쪼개는 '세분화(Segmentation)' 전략으로 맞불을 놨다는 평가다. 일반 EGFR 변이 영역은 타그리소 단독 및 타그리소+화학요법 병용(FLAURA2)으로 시장을 방어하는 동시에, 렉라자 병용 요법의 포트폴리오가 미치지 못하는 틈새시장은 '제그프로비'라는 경구제로 상쇄하겠다는 뜻이다.글로벌 제약업계 관계자는 "J&J가 병용 요법이 가진 임상적 효과와 리브리반트 SC 제형 전환을 앞세워 시장에서 빠른 성장을 거두자, 아스트라제네카가 기존 리브리반트만이 가졌던 독점 시장을 타격하는 방식으로 맞선 것"이라며 "두 빅파마 간의 폐암 영토 전쟁이 2라운드로 접어들면서, 시장 주도권을 쥐기 위한 마케팅 및 임상 데이터 경쟁은 더욱 치열해질 것"이라고 내다봤다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 당뇨병 환자가 빠르게 늘고 있지만, 여전히 3명 중 2명은 혈당 조절 목표에 도달하지 못하고 있는 것이 현실이다. 전문가들은 이 같은 혈당 조절 실패의 주요 원인으로 주사제 치료로의 전환이 지연되는 '임상적 관성(Clinical Inertia)'을 지적한다. 환자들의 주사제에 대한 거부감과 의료진의 순응도 우려 등이 맞물리면서 적절한 치료 타이밍을 놓치고 있다는 분석이다.  최근 임상 현장에서는 단순히 '얼마나 혈당을 강하하느냐'를 넘어, 환자가 치료를 얼마나 잘 유지할 수 있는지 즉, '치료 지속성과 순응도'가 주사 치료 성패를 좌우하는 핵심 기준으로 부상하고 있다.  가톨릭대 서울성모병원 내분비내과 이은영 교수는 동양인 당뇨병 환자의 특성을 고려했을 때 베타세포 보존을 위한 FRC 제제의 조기 전환이 중요하다고 강조했다. 14일 서울성모병원 이은영 교수(내분비내과)를 만나, 2형 당뇨병 치료 트렌드 변화 속에서 기저 인슐린과 GLP-1 수용체 작용제(GLP-1 RA)를 결합한 고정비율복합제(FRC) '솔리쿠아(인슐린 글라진/릭시세나티드, 사노피)'의 임상적 활용 가치와 효율적인 주사제 도입 전략을 짚어봤다.  "1일 1회로 공복·식후 동시 관리…불편함 줄인 편의성 핵심"이은영 교수는 먼저 최근 2형 당뇨병 치료 현장에서의 주사 치료 도입 양상에 대해 "과거에는 인슐린 자체에 대한 공포감이나 거부감이 주요 장벽이었다면, 최근에는 비만치료제 등의 영향으로 주사제에 대한 거부감은 많이 줄어들었다"고 진단했다.  그러나 여전히 투약 편의성 측면에서의 한계는 존재한다고 짚었다.  이 교수는 "지금은 공포보다 불편함이 더 큰 문제다. 특히 직장 생활을 하는 환자들은 정해진 시간에 투약하기 어려워, 매일 맞아야 함에도 일주일에 3~4회 정도만 투약해 혈당 조절이 기대만큼 되지 않는 경우도 있다"며 "최근에는 거부감보다 투약의 번거로움과 순응도가 더 중요한 요인"이라고 강조했다.  이 같은 관점에서 기저 인슐린과 GLP-1 수용체 작용제를 하나로 결합한 FRC 제제 '솔리쿠아'는 환자들의 복약 편의성을 극대화해 순응도를 끌어올릴 수 있는 유용한 옵션이라는 게 이 교수의 설명이다. FRC 제제는 한 번의 주사로 공복혈당과 식후혈당을 동시에 조절할 수 있어 주사 횟수를 늘리지 않고도 치료를 강화할 수 있기 때문이다.  특히 이 교수는 한국인 환자의 식이 특성을 고려할 때 솔리쿠아의 편의성이 더욱 빛을 발한다고 설명했다. 우리나라는 탄수화물 섭취량이 많아 공복혈당은 양호하더라도 식후혈당만 유독 높은 환자가 많은 편이다.  이 교수는 "보통 식후혈당 조절을 위해 식사 직전 투여가 필요한 제제를 추가하면 점심이나 저녁 식사 전 외부에서 약을 휴대하고 주사해야 하는 부담이 생기지만, 솔리쿠아의 경우 아침 첫 식사 전 1시간 이내에만 투여하면 되어 복약 편의성 측면에서 장점이 있다"고 평했다. 아울러 인슐린 단독 치료 대비 적은 용량으로도 우수한 혈당 조절을 기대할 수 있고, 체중 증가 부담도 상대적으로 적어 환자들의 치료 수용성을 높인다고 덧붙였다.  "베타세포 보존 위해 FRC 조기 전환 적극 고려해야"그렇다면 실제 임상 현장에서 솔리쿠아가 가장 적합한 환자군은 누구일까. 이은영 교수는 대한당뇨병학회 진료지침에 따라 강력한 혈당 강하와 인슐린 분비능 보완이 필요한 환자들에게 FRC 제제가 훌륭한 대안이 될 수 있다고 제시했다. 이 교수는 "솔리쿠아와 같은 FRC 제제는 GLP-1 수용체 작용제와 기저인슐린이 함께 작용하기 때문에, 동양인 환자들 가운데 마른 체형이면서 인슐린 분비가 완전히 소실된 것은 아니지만 상대적으로 부족한 경우, 또는 당뇨병 유병 기간이 긴 환자들 등 인슐린 치료가 함께 필요한 환자들에 더 큰 도움이 되는 경우가 많다"고 지적했다. 이은영 교수가 최근 2형 당뇨병 치료 트렌드 변화와 복약 편의성을 갖춘 FRC 제제의 임상적 가치에 대해 설명하고 있다. 비만하지 않은 당뇨병 환자가 많은 국내 환경에서 주사 투여 횟수를 줄이며 치료 효율을 극대화할 수 있다는 의미다. 실제 외래 진료 시 기저 인슐린을 쓰고 있음에도 공복혈당(90~100mg/dL)은 양호하나 식후혈당이 300mg/dL 이상으로 튀는 환자들에게 솔리쿠아 전환 효용성이 가장 크게 나타난다고 밝혔다. 경구약 조합으로 혈당 조절이 실패해 기저 인슐린을 추가해야 하는 시점에도 유용하다.  이 시점에서 이 교수가 가장 강조한 것은 '베타세포 기능 보존'을 위한 조기 치료 전환이다.  이 교수는 "이 경우 무엇보다 중요한 것은 인슐린 분비 능력으로, 인슐린 분비가 필요한 수준에 비해 부족한 환자에서는 인슐린을 추가하면서 GLP-1 기반 치료를 함께 유지하는 것이 베타세포 기능 보존에도 긍정적인 영향을 줄 수 있다"며 "기본적으로 GLP-1은 베타세포 보호 효과가 있는 것으로 알려져 있어, 인슐린 분비 기능이 완전히 소실되기 전이거나 감소가 시작되는 시점에 선제적으로 사용하면 장기적인 관점에서 베타세포 기능 보존에 도움이 될 수 있다"고 제언했다. 다만, 이 같은 임상적 유용성에도 불구하고 경직된 국내 보험급여 기준은 아쉬운 대목으로 꼽혔다. 현재 솔리쿠아는 복합제라는 이유로 급여 인정 기준이 다소 제한적이어서 환자들이 단독 요법을 먼저 거쳐 실패한 후에야 전환이 이루어지는 구조다. 이로 인해 FRC 도입 시기가 후순위로 밀리고 있다는 것이 이 교수의 지적이다.  이 교수는 "환자마다 차이는 있지만 췌장 기능이 비교적 천천히 감소하는 환자가 있는 반면 빠르게 감소하는 환자도 있는데, 혈당 조절이 불충분한 상태를 오래 방치할수록 베타세포 기능 저하가 누적돼 이후 치료가 더 어려울 수 있다"며 "인슐린 분비 기능 감소 진행 전이나 진행 즉시 선제적으로 사용하는 것이 도움이 될 수 있으며, 이러한 점을 고려하면 보험 기준의 제약이 곧 치료의 제약으로 이어져서는 안 된다고 생각한다"고 밝혔다.  그는 전문가가 환자의 임상적 상황을 고려해 유연한 전략을 펼칠 수 있도록, 최소한 내분비내과 전문의 판단 하에 기저 인슐린이나 혼합형 인슐린(프리믹스)에 준하는 수준으로 급여 기준을 완화해 주기를 바란다고 건의했다.  마지막으로 이은영 교수는 최근 당뇨병 치료에서 중요하게 다뤄지는 혈당변동성 제어 측면에서도 솔리쿠아의 가치를 재차 피력했다. 고혈당과 저혈당을 오가는 변동성을 줄여 예후를 개선하는 데 솔리쿠아가 확실한 역할을 해낼 수 있다는 뜻이다.  이 교수는 "동양인 환자의 경우 베타세포의 양이 적고 상대적으로 인슐린 분비능 저하가 중요한 특징으로 나타나기 때문에, 결국 인슐린을 써야 하는 환자라면 FRC 제제를 조기에 사용하는 것을 적극적으로 고려해 보길 바란다"며 조기 전환에 대한 인식 변화를 주문했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]알츠하이머병 치료제 '레켐비(레카네맙)'가 환자 스스로 집에서 투여할 수 있는 피하주사(SC) 제형으로 미국식품의약국(FDA)의 승인을 획득했다.  기존 2주마다 병원을 방문해 장시간 정맥주사(IV)를 맞아야 했던 환자들의 투약 편의성이 획기적으로 개선될 전망이다.  한국에자이-바이오젠 알츠하이머병 치료제 레켐비 정맥주사용 제품사진.에자이와 바이오젠은 14일(현지시간) FDA가 초기 알츠하이머병 환자의 치료 시작(Initiation) 단계에서 사용할 수 있는 레켐비 피하주사 제형인 '레켐비 이클릭(LEQEMBI IQLIK)'의 품목허가신청(sBLA)을 승인했다고 발표했다.  이번 승인으로 레켐비는 초기 치료 단계부터 유지 요법까지 전 과정에서 자가 투여가 가능한 세계 최초의 항아밀로이드 치료제가 됐다.  이번에 허가된 레켐비 이클릭은 펜 형태의 오토인젝터(자가 주사기)를 활용해 초기 요법 기준 주 1회 500mg(250mg 2회)을 투여하며, 각 주사당 투약 시간은 약 15초에 불과하다. 18개월 동안 정맥주사나 피하주사 치료를 받은 이후에는 주 1회 360mg 용량의 유지 요법으로도 투여할 수 있다.  특히 초기부터 유지 단계까지 IV와 SC 제형을 환자 상태에 따라 자유롭게 선택하고 상호 전환(Switch)할 수 있어, 임상 현장에서의 투여 유연성이 극대화될 것으로 기대된다.  이번 FDA 승인은 레켐비 피하주사 개발 프로그램(SC-AI)의 임상 데이터를 바탕으로 이뤄졌다. 임상 3상 Clarity AD 장기 연장 연구 결과에 따르면, 주 1회 피하 투여는 기존 2주 1회 정맥 투여와 동등한 수준의 약물 노출도를 나타내며 유사한 효능과 아밀로이드 플라크 제거 효과를 입증했다.  안전성 측면에서도 뇌부종 등 약물 노출 관련 부작용(ARIA-E) 발생률이 IV 투여군과 유사할 것으로 예상됐으며, 전체적인 안전성 프로파일도 정맥주사와 대체로 유사한 것으로 확인됐다.  실제 환자들을 대상으로 진행한 자가 주사기 수용성 연구에서도 초기 알츠하이머 환자 및 보호자의 94%가 레켐비 이클릭 기기가 사용하기 쉽다고 응답해 높은 만족도를 보였다.  임상 현장에서는 이번 피하주사 제형 승인이 의료기관의 부담을 대폭 경감시킬 것으로 보고 있다. 환자의 외래 방문 횟수를 줄일 뿐만 아니라, 병원 내 주사제 조제 시간과 간호 모니터링 요구량을 크게 감소시킬 수 있기 때문이다.  실제로 알츠하이머 분야 권위자들 역시 이번 피하주사 제형 승인이 치료 패러다임을 바꿀 획기적인 전환점이 될 것으로 전망하고 있다.  알츠하이머병 연구재단(ADDF)의 공동 설립자이자 명예 수석 과학 책임자인 하워드 필리트(Howard Fillit) 박사는 "레켐비 이클릭의 치료 시작 단계 요법 승인은 알츠하이머 치료의 새로운 시대를 여는 이정표"라고 의미를 부여했다.  이어 필리트 박사는 "환자와 보호자가 항아밀로이드 치료제의 투여 방식을 직접 결정할 수 있는 실질적인 선택권을 갖게 된 것은 사상 처음"이라며 "치료 옵션이 다변화되는 상황에서 투여 제형의 혁신은 약물 접근성 향상은 물론, 향후 병용 요법 연구 지원과 알츠하이머 맞춤형 정밀 의료를 앞당기는 데 핵심적인 역할을 할 것"이라고 강조했다.  한편, 에자이와 바이오젠은 오는 2026년 8월 말 미국 시장에 레켐비 이클릭을 본격적으로 출시할 계획이다. 에자이 측은 환자들의 치료 접근성을 높이기 위해 보험 커버리지 및 본인 부담금 산정을 돕는 '레켐비 컴패니언(LEQEMBI Companion)' 프로그램을 가동하는 한편, 재정적 기준을 충족하는 일부 미보험 환자에게 약물을 무상으로 제공하는 환자 지원 프로그램(PAP)도 함께 운영할 예정이라고 밝혔다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 키메릭항원수용체 T세포(Chimeric Antigen Receptor T-cell, CAR-T) 치료제 시장이 재편되고 있는 가운데, 글로벌 블록버스터 신약인 길리어드 사이언스의 '예스카타(악시캅타젠실로류셀)'가 건강보험 급여권 진입을 위한 재도전에 나서며 이목이 쏠리고 있다.이번 재도전은 한국노바티스의 '킴리아'에 더해 국산 최초의 CAR-T 신약인 큐로셀의 '림카토'가 기존 '3차 치료제' 시장에서 급여를 추진하고 있는 상황에서 이뤄져 주목된다. 경쟁 약물들이 후기 치료에 집중하는 반면, 예스카타는 국내 최초로 이보다 앞선 '2차 치료' 단계를 정조준하는 차별화된 전략으로 시장의 판도를 완전히 바꾸겠다는 포석이다.최근 길리어드 사이언스 코리아는 건강보험심사평가원에 예스카타 급여를 재신청했다. 3차 요법 혼전 속 예스카타 '2차 치료' 승부수14일 제약업계에 따르면, 길리어드 사이언스 코리아는 이 달내 건강보험심사평가원에 1차 화학면역요법 후 12개월 이내에 조기 재발하거나 불응하는 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-cell Lymphoma, DLBCL) 환자를 대상으로 하는 '2차 치료' 요양급여 신청서를 다시 제출할 계획이다.앞서 국내 CAR-T 시장은 3차 치료제인 킴리아가 독점적 지위를 누려왔으며, 최근 림카토가 급여 첫 관문을 넘어서며 향후 3차 치료 시장 내에서의 치열한 점유율 경쟁이 예고된 상태였다.길리어드가 이러한 3차 시장의 혼전 속에서 '2차 치료 조기 진입'에 회사의 역량을 집중하기로 한 것은 임상 현장의 미충족 수요(Unmet needs)를 공략하는 동시에 경쟁자들과 확실한 차별점을 두겠다는 전략적 선택으로 풀이된다.임상 현장의 전문가들은 경쟁 약물들이 집중하는 3차 요법보다 예스카타가 노리는 '2차 요법'의 임상적 가치에 더 주목하고 있다. 환자가 치료 실패를 거듭하며 3차 단계까지 도달하기 전에, 가장 효과적인 세포치료제를 조기에 투입하는 것이 완치율을 극적으로 높일 수 있다는 이유에서다.서울아산병원 윤덕현 교수(종양내과)는 "1차 표준치료 이후에도 많은 환자가 재발을 경험하거나 치료에 불응한다"며 "특히 1차 치료 후 12개월 이내에 조기 재발하는 고위험군 환자들은 현재 국내 급여 환경상 오래된 세포독성 항암제 기반의 구제항암요법이 유일한데, 이 경우 2년 생존율이 고작 20%에 불과해 사실상 환자들이 방치되고 있는 실정"이라고 지적했다.국제적 임상지침인 NCCN 가이드라인에서도 1차 치료 후 1년 이내에 재발하는 DLBCL 환자에 대한 2차 치료로서 CAR-T 치료제를 이미 가장 높은 수준(Category 1)으로 권고하고 있다. 3차 치료 옵션이 늘어나는 것과 별개로, 국내 표준 치료의 단계를 글로벌 트렌드에 맞춰 앞당겨야 한다는 목소리가 커지는 이유다.'재정 설득·삭감 차단'이 관건임상 현장에서 3차 치료제들과의 차별성을 논할 때 핵심으로 꼽히는 것은 약제의 구조적 차이와 그에 따른 강력한 질병 통제 능력이다. 예스카타는 대규모 글로벌 임상(ZUMA-7)을 통해 기존 표준요법 대비 무사건 생존기간(EFS) 중앙값을 약 4배 이상 연장시키는 등 2차 치료제로서의 압도적인 장기 생존 혜택을 증명했다.삼성서울병원 김석진 교수(혈액종양내과)는 약제의 구조적 차이를 기반으로 예스카타의 임상적 강점을 분석했다. 김 교수는 "급여가 전제된다면 의사들은 약제의 구조적 차이와 부작용 프로파일을 고려해 선택하게 된다"며 "예스카타는 T세포를 자극하는 Co-stimulatory molecule로 'CD28'을 사용하는 반면, 킴리아와 림카토는 '4-1BB'를 사용하는 구조적 차이가 있다"고 설명했다.부작용과 치료 효과의 균형에 대해서도 김 교수는 "예스카타는 고령이거나 취약한(Frail) 환자의 경우 부작용이 심하게 올 수 있다는 보고가 있어 주의가 필요하다"면서도 "치료 효과 측면에서는 확실한 우월성을 보이고 있다"고 강조했다.특히 그는 "킴리아와 예스카타가 모두 사용 가능한 해외 국가들의 추세를 보면, 질병 컨트롤 효과가 강력하고 우월한 데이터를 보유한 예스카타를 처방하는 환자 수가 훨씬 많다"며 "한국에서도 급여화가 정착된다면 이와 유사한 선호 현상이 벌어질 것"이라고 내다봤다. 환자가 3차 치료까지 버티지 못하고 악화되는 경우가 많은 만큼, 강력한 효과를 지닌 약제를 2차 단계에 빠르게 쓰는 것이 임상적으로 우세하다는 의미다.다만 임상 현장의 기대감과 별개로 향후 심평원 심사 과정에서 건보 재정 부담을 어떻게 설득할지가 최대 관건이다. 대상 환자군이 상대적으로 넓어지는 2차 치료 급여는 정부 입장에서 재정적 부담이 클 수밖에 없기 때문이다.이에 따라 의료진의 삭감 리스크를 차단하고 정부의 재정 우려를 불식시킬 정교한 급여 기준 설정이 요구된다. 김석진 교수는 "삭감을 방지하기 위해서는 급여 기준이 철저하게 허가사항 및 임상시험(ZUMA-7)의 기준과 일치되게 설정돼야 한다"며 "1차 면역화학요법 치료 후 12개월 이내에 재발하거나 불응인 환자라는 명확한 타깃에만 급여가 집중된다면 오남용을 막고 삭감 우려도 덜 수 있을 것"이라고 제언했다.제약업계에서는 길리어드가 속도감 있게 급여 과정을 거치는 것이 임상 현장 경쟁력을 유지하는 데 관건으로 보고 있다.이와 관련해 제약업계 관계자는 "길리어드가 심평원 약제급여평가위원회를 조건부 통과했던 기존 3차 급여 논의를 철회한 것은 2차 치료의 가치를 평가받고 환자들에게 실질적인 조기 치료 혜택을 제공하겠다는 의지"라며 "일단 올해 내 한 차례 고배를 마신 암질심 통과를 최우선 목표로 둘 것 같다. 국산 치료제의 가세로 카티 급여 논의에 이목이 집중된 만큼 정부와의 적극적인 소통이 필요한 시점"이라고 귀띔했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]최근 국내 혈우병 치료제 시장에 다국적 제약사들의 혁신 신약이 잇따라 상륙하는 가운데 가운데, 노보 노디스크가 피하주사방식의 'B형 항체 혈우병' 치료제를 선보이며 판도 변화를 예고하고 나섰다.식품의약품안전처는 최근 한국노보노디스크제약의 혈우병 치료제 '알헤모'를 허가했다.13일 제약업계에 따르면, 식품의약품안전처는 최근 한국노보노디스크제약의 혈우병 치료제 '알헤모 프리필드펜(컨시주맙, 이하 알헤모)'을 12세 이상 소아 및 성인 혈우병 환자의 출혈 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법으로 허가했다.알헤모의 가장 큰 특징은 혈액응고 제8인자 또는 제9인자에 대한 억제인자(항체) 유무와 질환 유형(A·B형)에 구애받지 않고 모두 사용이 가능하다는 점이다.특히 이번 허가는 기존 치료법으로는 대응이 어려웠던 '혈액응고 제9인자 억제인자를 보유한 B형 혈우병 환자'에게 매일 한 번 스스로 투여할 수 있는 피하주사 방식의 새로운 예방요법을 제시했다는 점에서 임상적 의미가 크다.또한 알헤모는 부족한 응고인자를 직접 주입하는 전통적인 대체요법인 기존 치료제들과 기전부터 궤를 달리한다.알헤모의 성분인 컨시주맙은 혈액 응고를 억제하는 '조직인자경로억제제(TFPI)'를 표적해 차단한다. 체내 혈액 응고를 방해하는 요소를 묶어둠으로써 최종적으로 트롬빈 생성량을 증가시켜 출혈을 예방하는 '비응고인자 요법'이다.투여 편의성 면에서도 차별점을 가졌다. 사노피 알투비오 등 주 1회 혈관을 찾아 투여해야 하는 정맥주사 방식과 달리, 알헤모는 인슐린 주사처럼 피부 아래에 찌르는 '하루 1회 피하주사' 제형이다. 환자의 체중과 혈장 농도에 따라 개별 유지용량 조절이 가능한 프리필드 펜 디바이스를 적용해 자가 투여 편의성을 극대화했다.글로벌 임상서 '출혈 제로' 입증… 우수한 안전성 확인이번 국내 허가는 글로벌 3상 임상연구인 'explorer7'과 'explorer8' 결과를 기반으로 성립됐다.억제인자를 보유한 환자를 대상으로 한 explorer7 연구 결과, 알헤모 예방요법군의 연간 출혈률(ABR)은 1.7회로, 예방요법을 실시하지 않은 대조군(11.8회) 대비 출혈률을 유의미하게 감소시키며 우월성을 입증했다(p<0.001).특히 알헤모 투여군의 연간 출혈률 중앙값은 0회를 기록했으며, 환자의 63.6%가 24주간 치료가 필요한 출혈을 단 한 번도 겪지 않는 '제로 블리딩(Zero Bleeding)'을 달성했다. 장기 추적 관찰에서도 혈중 약물 농도가 안정적으로 유지됐으며 혈전색전증(TE) 등의 이상반응은 보고되지 않았다.억제인자가 없는 환자를 대상으로 진행된 explorer8 연구에서도 알헤모 예방요법군은 대조군 대비 A형 혈우병에서 86%, B형 혈우병에서 79%의 연간 출혈률 감소 효과를 나타냈다.제약업계에서는 노보 노디스크의 이번 알헤모 국내 출시를 두고 가장 큰 시장인 A형 시장보다는 치료 옵션이 제한적인 B형 혈우병 시장에서 중요한 전환점이 될 것으로 평가하고 있다. 국내에 수백 명에 불과한 B형 환자, 그중에서도 극소수인 항체 보유 환자들에게 유일한 대안이 될 수 있기 때문이다.한국노보노디스크제약 캐스퍼 로세유 포울센 대표는 "알헤모는 치료 옵션이 부족했던 B형 혈우병 항체 보유 환자들에게 새로운 희망이 될 치료제"라며 "하루 한 번 피하주사라는 편의성과 우수한 출혈 예방 효과를 통해 환자들의 치료 경험과 삶의 질 개선에 기여하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 1차 치료 시장이 다시 한번 요동치고 있다. 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2026)에서 화이자의 3세대 ALK 억제제 '로비큐아(롤라티닙)'의 CROWN 임상 7년 추적 관찰 데이터가 기폭제가 됐다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS) '미도달', 질병 진행 및 사망 위험 '81% 감소'라는 전무후무한 수치는 임상 현장에 강한 메세지를 던졌지만, 역설적으로 기존 2세대 약제들과의 '순차 치료(Sequencing) 디베이트'를 더욱 진화시키는 계기가 됐다는 평가다."로비큐아 효능은 반박 불가" 한 목소리로비큐아의 CROWN 임상 3상 7년 추적 관찰 결과는 ALK 표적항암제 역사상 이견이 없는 임상적 유효성(Efficacy)을 다시 한 번 입증했다.치료 경험이 없는 ALK 양성 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 연구에서 로비큐아는 대조군 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 81% 감소시켰다((HR=0.19; 95% CI 0.13-0.26). 7년이 지난 시점에서도 mPFS는 중앙값에 도달하지 않는(NR) 성적을 거뒀다. 특히 7년 시점에서 환자의 55%가 질병 진행 없이 생존했고, 초기 24개월 동안 진행이 없었던 환자의 79%는 7년까지 그 효과가 유지되는 지속성을 보였다. 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 투과율 설계 덕분에 전체 환자의 92%가 7년 동안 두개내 질환 진행 없이 암세포를 통제해, 전이성 폐암에서 가장 까다로운 뇌전이 차단에서도 완벽에 가까운 제어력을 증명했다.  이 같은 임상 데이터에 대해 치료를 전담하는 임상현장 종양내과, 호흡기내과 전문가들 역시 효능 그 자체에 대해서는 반박할 수 없다는 데 입을 모은다.로비큐아 CROWN 임상의 5년 vs 7년 주요 추적 관찰 지표 비교표. 장기 생존 데이터의 지속성과 일관된 안전성 프로파일이 확인된다.한지연 국립암센터 교수(혈액종양내과)는 "진행성 폐암 치료 역사에서 보기 어려운 수준의 전례 없는 결과"라며, 기전적으로 2세대 약제들이 '저분자 화합물(Small molecule)' 구조인 반면 로비큐아는 '거대 고리형(Macrocyclic)' 구조로 설계돼 ALK 표적에 훨씬 더 단단하고 영구적으로 결합하기 때문에 이 같은 격차가 발생한 것이라고 평가했다.  이승룡 고대구로병원 교수(호흡기내과) 역시 "데이터 자체는 팩트이며 로비큐아가 학계의 예상을 뛰어넘는 우수한 장기 치료 효과를 증명한 것은 확실하다"며 "여태까지 나온 전이성 비소세포폐암 임상 데이터 중 이 정도의 PFS를 보여준 약제는 전무후무하다"고 의미를 부여했다.자연스럽게 이러한 유효성을 근거로 종양내과 중심으로 1차 치료제로 로비큐아를 전면 배치해야 한다고 주장한다. 한 교수는 "과거 국립암센터 EAP 데이터를 분석했을 때, 2세대를 먼저 쓰고 내성이 생긴 환자 중 '뇌 외(Extra-cranial) 부위'가 진행된 환자들은 후속으로 로비큐아를 써도 효과가 오래가지 못했다"며, 어떤 환자가 뇌 외 부위로 재발할지 미리 예측할 수 없는 상황에서 처음부터 가장 강력한 무기를 아끼는 전략은 위험하다고 지적했다. 그는 "과거 EGFR 시장에서 순차 치료를 노리다 재조직검사의 한계 등으로 후속 약제를 써보지도 못하고 치료 기회를 박탈당한 환자가 절반이 넘었다"며, "부작용 관리 계획만 있다면 처음부터 가장 강력한 약제를 1차로 사용하여 암세포를 제압하는 'Early Develop' 전략이 정해진 룰이자 환자를 위한 당연한 선택"이라고 강조했다.'부작용'의 이면…삶의 질 고려한 시퀀싱 전략 그러나 임상 데이터의 수치 이면에는 환자가 장기간 약제를 복용하며 견뎌야 하는 '이상반응(Side effect) 관리'라는 현실적인 장벽이 존재한다.이로 인해 일각에서는 단순한 PFS 수치만으로 처방 기준을 단일화하기 어렵다는 신중론을 펼치며, '2세대 선제 사용 후 3세대 전환'이라는 순차 치료 전략도 여전히 유효하다는 의견을 제기하고 있다.이승룡 교수는 "ALK 변이 폐암은 일반 폐암과 달리 40~50대 이하의 젊은 환자군이 다수를 차지하는 특성이 있다. 다음 옵션을 우려해 1차 처방을 주저할 필요는 없으며, 환자를 위해 선택의 폭(1차 처방 권한)은 넓혀두는 것이 당연하다"면서도 "환자의 사회 활동 여부와 부작용 관리 능력에 따라 치료가 개별화돼야 한다"고 설명했다.다시 말해, ALK 변이 환자군의 절대다수를 차지하는 젊은층의 경우 장기 생존을 목표로 치료 기간을 최대한 길게 끌고 가야 하며 부작용에 대한 관리가 상대적으로 수월하기 때문에, 초기에 로비큐아를 선택해 종양을 억제하는 전략이 적합할 수 있다는 뜻이다. 이 교수는 "생각보다 관심을 덜 가져서 그렇지, 과거 차트를 정리하다 보면 환자 보호자들이 '성격이나 인지 능력이 변했다'고 털어놓은 중추신경계 이상반응 기록들이 존재한다"면서도 "다만 약물 중단이나 감량을 통해 회복이 가능한 수준으로 조절 자체는 가능하다"고 덧붙였다.유비스트 기준 최근 4개년 주요 ALK 비소세포폐암 표적항암제 매출액 현황 비교표. (단위: 억 원)반면, 상대적으로 비중은 작지만 일부 고령 환자군의 경우 기존 2세대 약제(알레센자, 알룬브릭)의 생존 데이터(mOS 약 7~8년)를 고려한 전략적 선택이 필요하다는 의견도 존재한다.순환기내과 협진이 필수적인 고지혈증(Hyperlipidemia)이 동반되거나, 중증 이상반응(Grade 3 이상)에 속하는 체중 증가 및 심각한 부종(Edema)이 발생할 경우 환자들이 일상생활에서 느끼는 내약성과 삶의 질(QoL) 저하 문제가 불거질 수 있기 때문이다.따라서 로비큐아를 무조건 1차 옵션으로 고집하기보다 약제 자체의 스펙을 넘어 환자의 연령, 동반 질환을 종합적으로 확인하는 맞춤형 치료 전략이 임상 현장에서 중요하게 다뤄질 것이라는 분석이다.이와 함께 제약업계 일각에서는 국내 급여 환경의 특수성(3세대 실패 후 2세대로 전환 시 급여 불가)을 고려해, 2세대 약제의 복용 기간을 인위적으로 늘리는 '국소공고요법(방사선 치료 병용)' 전략을 대안으로 제시하고 있다.실제로 다케다의 BRIGHTSTAR 연구에 따르면, 2세대인 알룬브릭 복용 중 일부 국소 진행이 일어났을 때 약제를 바꾸지 않고 방사선 치료(RT)를 병용해 잔존 병변을 제어한 결과, 치료 지속 기간이 66개월(5.5년)까지 연장됐다.제약업계 관계자는 "2세대 약제와 방사선 병용 요법을 통해 최대한 기간을 끌어 생존율을 높인 뒤, 후순위 약제로 3세대 로비큐아를 선택하는 시나리오 역시 환자의 삶의 질과 생존 기간을 모두 챙길 수 있는 전략"이라고 말했다.그는 "향후 4세대 ALK 저해제(넬라달킵 등)가 국내에 도입되기 전까지 환자 특성에 맞춘 다양한 옵션 경쟁은 계속될 것"이라고 내다봤다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]그동안 다국적 제약사들이 독점해오던 면역항암제 시장에 중국산 신약이 추가로 진입하면서 국내 소세포폐암 치료 환경이 변화를 맞이하고 있다.특히 진행 속도가 빠르고 예후가 불량해 미충족 의료수요(Unmet needs)가 높았던 확장병기 소세포폐암(ES-SCLC) 1차 치료제 시장에 새로운 옵션이 등장함에 따라 기존 치료제들과의 경쟁이 예상된다.국내 두 번째 중국계 바이오텍 면역항암제로 소세포폐암 시장 진입을 선언한 알보젠코리아의 '서플루마'.9일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 PD-1 면역관문억제제 신약인 '서플루마(서플루리맙)'를 확장병기 소세포폐암 성인 환자의 1차 치료제로 품목허가했다.대만 로터스제약의 자회사인 알보젠코리아가 국내 독점 상업화를 담당하는 서플루마는 중국 상하이 헨리우스 바이오텍이 자체 개발한 인간화 항 PD-1 단클론항체다. 이 약물은 암세포가 T세포를 회피하는 데 사용하는 PD-1 수용체에 직접 결합, PD-L1 및 PD-L2와의 상호작용을 억제함으로써 T세포를 활성화해 항종양 효과를 나타내는 기전을 가졌다.이번 허가로 서플루마는 카보플라틴 및 에토포시드 등 기존 백금 기반 항암화학요법과의 병용요법으로 국내 소세포폐암 환자들에게 투여될 수 있게 됐다.'키트루다'가 연 국내 면역항암제 시장…중국산 진입 가속화국내 면역관문억제제 시장은 지난 2014년 12월 최초의 CTLA-4 억제제인 BMS의 '여보이(이필리무맙)' 허가를 시작으로 작용 기전에 따라 PD-1, PD-L1, CTLA-4 등 3가지 계열의 성분들이 처방 시장을 이끌어왔다.특히 2015년 3월 국내 최초의 PD-1 억제제로 허가된 한국MSD의 '키트루다(펨브롤리주맙)'는 줄곧 국내 최대 의약품 수입 품목 자리를 지켜왔으나, 최근 비만치료제 '위고비(세마글루타이드)' 열풍으로 인해 항암제와 비만치료제를 중심으로 수입 의약품 지형 변화가 가속화되는 추세다.그간 국내 시장에서 허가된 면역항암제는 BMS, MSD, 로슈 등 글로벌 빅파마의 전유물이었으나, 최근 중국계 바이오텍의 역습이 거세다. 서플루마는 중국 바이오텍이 개발해 국내 승인을 받은 두 번째 면역항암제로 기록됐다.난치성 소세포폐암 시장 표적…약물경제성 앞세워 시장 공략소세포폐암은 폐암 전체 발생 중 약 10~15%를 차지하는 비교적 드문 암종이나, 비소세포폐암에 비해 종양 성장 속도가 매우 빠르고 진단 당시 이미 전신 전이가 동반된 확장병기 상태로 발견되는 경우가 대부분이다. 오랜 기간 백금 기반 항암화학요법 외에 뚜렷한 치료 대안이 없어 대표적인 난치성 암으로 분류돼 왔다.허가의 기반이 된 글로벌 임상 3상(ASTRUM-005) 연구 결과에 따르면, 서플루마 병용요법은 기존의 항암화학요법 단독 투여군 대비 전체생존기간(OS)과 무진행생존기간(PFS)을 모두 유의미하게 연장시킨 것으로 나타났다. 특히 전체생존기간 중앙값을 4.7개월가량 연장하는 임상적 유용성을 확인했다.현재 국내 확장병기 소세포폐암 1차 치료 면역항암제 시장은 2017년 1월 국내 최초로 허가된 PD-L1 억제제인 한국로슈의 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'과 한국아스트라제네카의 '임핀지(더발루맙)' 등 글로벌 빅파마의 신약들이 선점하고 있는 상황이다.여기에 PD-1 계열인 서플루마가 강력한 '약물경제성(가성비)'을 무기로 시장 진입을 선언하면서, 고가의 글로벌 면역항암제 대비 비용 효과적인 대안을 찾는 의료진과 환자들에게 새로운 선택지가 될 수 있다는 평가다.다만, 신약이 실제 처방 현장에 안착하기 위해서는 건강보험 급여 등재라는 높은 문턱을 넘어야 한다. 소세포폐암은 환자 수가 비소세포폐암에 비해 적고 중증도가 높은 만큼 급여 진입 속도가 시장 경쟁력을 가를 핵심 변수다.익명을 요구한 상급종합병원 종양내과 교수는 "소세포폐암은 워낙 예후가 좋지 않고 치료 옵션이 제한적이라 새로운 면역항암제의 등장은 임상 의사 입장에서 환영할 만한 일"이라며 "중국산 신약에 대한 의료진의 심리적 장벽은 글로벌 임상 데이터를 통해 많이 해소된 만큼, 향후 국내 출시 가격과 급여 적용 속도가 실제 처방 확대를 결정짓는 핵심 지표가 될 것"이라고 내다봤다.한편, 국내 유통 및 상업화를 맡은 알보젠코리아 측은 품목허가 획득을 기점으로 신속한 임상 도입과 약제 접근성 확보를 위한 본격적인 마케팅 및 급여 절차에 착수할 계획인 것으로 알려졌다.

[메디칼타임즈=문성호 기자] 미국 트럼프 행정부가 글로벌 제약사들을 겨냥해 도입한 '최혜국 대우(MFN·Most-Favored-Nation) 약가 정책'이 본격화된 지 약 1년이 지나면서, 글로벌 제약 바이오 산업의 지형도가 요동치고 있다.  당초 미국 내부의 약가 인하 기조에 그칠 것이라는 예상과 달리, 다국적 제약사들이 미국 시장의 마진을 지키기 위해 해외 선진국 시장에서 신약을 전격 철수하거나 출시를 유예하는 사례가 실제로 목격되고 있기 때문이다. 이에 정부도 대대적인 제도 개편방안을 발표하며 대응책 마련에 나섰으나, 임상현장의 불안감은 쉽게 가라앉지 않는 모양새다.MFN 족쇄로 이어진 치료제 철수 나비효과글로벌 약가 시장의 구조적 격변을 촉발한 직접적인 원인은 지난해 미국 트럼프 행정부와 다국적 제약사들 간에 체결된 '자발적 MFN 약가 협정'이다. 미국 보건당국은 화이자, 일라이 릴리, 노보 노디스크 등 미국 브랜드 의약품 시장의 86%를 점유하고 있는 17개 주요 글로벌 제약사를 대상으로 미국 내 신약 출시 가격을 OECD 주요국의 최저 가격 수준에 연동하는 'Prospective MFN' 계약을 성사시켰다. 미국 내 처방약 가격 접근성 강화를 전면에 내세운 'TrumpRx' 플랫폼. 트럼프 전 대통령의 이러한 행보가 향후 글로벌 제약 업계 및 의약품 유통 구조에 미칠 파장이 주목된다.다국적 제약사들은 미국 정부가 제시한 '향후 3년간 의약품 및 원료에 대한 신규 수입 관세 면제'라는 혜택을 수용하는 대가로 이 협정에 서명했으나, 이는 역설적으로 해외 특정 선진국에서 확정된 낮은 순가격이 미국 내 매출 기준가를 강제로 끌어내리는 부메랑이 됐다.이러한 정책적 연동 구조가 해외 선진국 시장에서의 실질적인 신약 철수로 이어진 대표적인 사례가 올해 초 발생한 글로벌 빅파마 암젠(Amgen)의 덴마크 시장 철수 사태다. 외신에 따르면, 암젠은 지난 2월 중순 덴마크 공공의료 의약품 조달 기관인 암그로스(Amgros)와 2027년 여름까지 체결돼 있던 고지혈증 치료제 '레파타(Repatha, 에볼로쿠맙)'의 국책 공급 계약을 이행하지 않고 시장 철수를 전격 단행했다.당시 레파타는 덴마크 내 고위험군 환자 수천 명에게 처방되던 약제였으나, 국가 입찰 특성상 가격이 낮게 책정돼 있었다. 암젠 본사는 이처럼 낮아진 덴마크의 약가 데이터가 오는 10월 도입될 미국의 강제 약가 상한제(GLOBE/GUARD 모델)의 참조 기준이 될 경우, 연간 약 17억 5000만 달러(약 2조 4000억 원)에 달하는 미국 내 레파타 매출이 감소할 것으로 판단하고 덴마크 시장 포기를 결정한 것으로 나타났다. 다시 말해 미국 시장의 마진을 지키기 위해 상대적으로 소규모인 덴마크 시장을 포기한 셈이다. 덴마크 당국과의 마찰이라는 리스크를 감수하더라도 미국 약가를 사수하는 것이 이익이라는 계산이다.이처럼 미국 매출을 지키기 위해 해외 선진국의 신약 공급망에 차질이 빚어지는 사례는 우리나라도 마찬가지다. 미국 시장을 겨냥한 글로벌 본사의 엄격한 가격 통제 기조 속에서, 국내 허가는 이뤄졌으나 급여 신청은 물론이거니와 직접적인 마케팅과 영업까지 사실상 포기한 신약이 실제로 존재한다는 것이 임상현장의 설명이다.익명을 요구한 상급종합병원 혈액종양내과 교수는 "특정 항암제의 경우 미국 MFN 정책에 따른 본사의 강력한 약가 방어선이 투영된 상징적 약제가 된 상황"이라며 "미국 외 시장에서 약가를 낮게 잡으면 안 된다는 본사 지침에 갇히다 보니 역설적으로 국내 임상현장에서는 가격 조정의 유연성을 발휘하기 힘든 구조가 됐다"고 진단했다. 그는 이어 "자연스럽게 급여 신청도 사실상 포기한 것 같다. 한 사이클에 2100만 원에 달하는 약가는 사실상 마케팅이 불가능한 수준"이라며 "국내 허가는 받았지만 글로벌 약가 연동 리스크 때문에 한국 내 직접적인 영업활동은 아예 포기한 것 아니냐는 의견까지 나온다"고 덧붙였다.약가유연제 도입 대응, 임상현장 혼란 여전상황이 급박하게 돌아가자 정부는 국내 환자들의 신약 접근성이 차단되는 것을 막기 위해 '약가 유연계약제(이중약가제)' 카드를 올해 상반기 꺼내 들었다. 다국적 제약사가 미국 MFN 정책의 타깃이 되지 않도록 대외적인 국내 건강보험 급여 상한가(표시가격)는 글로벌 수준에 맞춰 높게 유지해 주되, 실제 재정이 지출되는 '실거래가'는 사후 환급 등을 통해 별도로 챙기는 방식이다. 이미 노바티스, 노보노디스크 등 주요 다국적 제약사들이 일부 약제에 대해 계약을 체결하며 제도가 본격 시행됐다.그러나 정부의 전향적인 시도에도 불구하고 임상현장과 제약업계가 맞닥뜨린 현실은 녹록지 않다. 당장 글로벌 당뇨·비만 치료제 시장을 주도하고 있는 한국릴리 '마운자로(터제파타이드)'는 유연계약제 조율을 시도했으나 실패한 대표적인 사례다.한국릴리와 국민건강보험공단은 마운자로의 당뇨병 급여를 놓고 약가 유연계약제 구조를 포함한 '이중 약가' 조율을 시도했으나, 결국 지난 5월 최종 협상 결렬이라는 고배를 마셨다. 정부는 국내 환자들의 신약 접근성이 차단되는 것을 막기 위해 '약가 유연계약제(이중약가제)' 카드를 올해 상반기 꺼내 들었다. 당시 릴리 측은 비급여인 비만 시장과 건강보험이 적용되는 당뇨 시장을 동시에 만족시키기 위해, 비만 환자용 가격에 비해 당뇨병 환자용 약가를 낮춰 제공하는 절충안을 제시한 것으로 알려졌다. 즉, 대외적인 표시가격은 높게 유지하는 대신 차액의 일정 부분을 정부에 다시 돌려주는 '리펀드(환급제)' 방식을 논의했던 것이다.하지만 결국 행정적, 절차상의 문제가 발목을 잡으며 약가유연계약제 조율은 실패로 돌아갔다. 제약사 처지에서 '동일한 마운자로지만 당뇨용 약가를 처음부터 대폭 낮춰서 표시'하는 방안도 논의됐지만 결과적으로 협상 결렬로 이어졌다. 한국 시장의 낮은 표시가격이 글로벌 약가 산정의 기준(참조가격제)이 되어 타국 시장까지 연쇄 타격을 입힐 수 있는 '부메랑'이 되기 때문이다. 결국 한국릴리는 최근 전열을 재정비해 급여 적용을 재신청하며 심평원 약제급여평가위원회부터 다시 과정을 밟아나갈 예정이다.또 다른 문제는 제도 운영 과정에서 불거진 치료제 공급 현장의 혼선이다. 약가 유연계약제의 핵심인 '비밀유지 조항'이 도매 및 유통업계, 약국가에 심각한 '정보 비대칭' 부작용을 낳고 있다. 제약사는 계약 유지를 위해 실제 거래 가격을 철저히 함구하지만, 유통업체들은 차액 정산과 재고 관리를 위해 결국 우회적인 경로로 실제 가격을 파악할 수밖에 없어 유통 과정에서의 혼란은 발생할 수밖에 없다는 지적이다.결국 글로벌 약가 혼란 속에서 국내 중증·희귀질환 환자들의 신약 접근성을 실질적으로 지켜내기 위해서는, 단순히 형식적인 우회로를 마련하는 수준을 넘어 글로벌 빅파마 본사의 규제 리스크를 상쇄해 줄 수 있는 정부의 사후관리 인프라 정비가 시급하다는 지적이 나온다.대한당뇨병학회 임원인 상급종합병원 내분비내과 교수는 "미국 MFN 정책 등 글로벌 가격 연동 리스크에 묶인 빅파마 본사들은 한국 정부의 사후 환급 약속조차 실거래가 노출 우려 때문에 신뢰하지 못하는 분위기가 팽배하다"며 "정부가 가격 조정의 유연성을 발휘하기 힘든 구조적 한계를 외면한 채 경직된 규제 잣대만 고집한다면, 국내 허가는 받았지만 한국 내 영업과 마케팅을 아예 포기하는 '신약 패싱'의 피해는 고스란히 임상현장의 환자들에게 돌아갈 것"이라고 우려했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 제약바이오 시장에서 차세대 표적 항암제로 주목받아온 KRAS 억제제 시장의 패권 경쟁이 암종별 임상 결과에 따라 재편되는 양상이다. 후발 주자인 로슈(Roche)가 비소세포폐암 중심의 직접 비교 임상에서 선두권 약물 대비 효과를 입증하며 전면에 부각된 반면, 초기 시장을 선점했던 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb, 이하 BMS)의 '크라자티(아다그라십)'는 시장의 한 축인 대장암 확증 임상에서 실패하며 수세에 몰렸다.8일 제약업계에 따르면, 글로벌 빅파마들의 KRAS 억제제 파이프라인 성적표에 따른 희비가 엇갈리고 있다.최근 로슈는 차세대 KRAS 억제제 '디바라십'의 임상 3상에서 효과를 입증, 글로벌 항암제 시장의 주도권 변화를 예고하고 나섰다.로슈 '디바라십', 격전지 '폐암'서 효과 입증이번 시장 재편을 촉발한 것은 로슈다. 최근 로슈는 차세대 고선택성 KRAS 억제제인 '디바라십(divarasib, GDC-6036)'의 임상 3상(Krascendo 1) 탑라인(Top-line) 결과를 공식 발표했다.KRAS 억제제 시장에서 가장 규모가 큰 '비소세포폐암(NSCLC)' 등을 타깃으로 한 이번 임상에서 로슈는 표준 화학요법이 아닌, 기존 시장 선두 주자인 암젠의 '루마크라스(소토라십)' 및 BMS의 '크라자티'와 직접 맞붙는 '헤드투헤드(Head-to-Head)' 임상 설계를 취했다.결과는 디바라십의 우세였다. 발표에 따르면 디바라십은 폐암 등 주요 고형암 환자군에서 대조군인 크라자티와 루마크라스 투여군 대비 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS) 모두에서 통계적으로 유의미한 우월성을 입증했다.그동안 종양학계에서는 KRAS 변이 비소세포폐암을 둘러싼 효과적인 치료법의 등장을 오랜 미충족 수요(Unmet needs)로 꼽아왔다. KRAS 변이 중에서도 가장 흔한 G12C 돌연변이는 전체 비소세포폐암 환자의 약 14%에서 발견되며, 환자의 예후 불량과 직접적인 관련이 있기 때문이다.로슈의 최고 의료 책임자(CMO) 겸 글로벌 제품 개발 총괄인 레비 개러웨이(Levi Garraway) 박사는 "이번 KRAS 억제제 직접 비교 연구에서 입증된 우월한 생존율은 디바라십이 환자의 임상 결과를 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있음을 확인시켜 준다"며 "이러한 결과는 디바라십이 기존 치료 경험이 있는 폐암 환자를 위한 새로운 표준 치료법(Standard of Care)으로 자리매김할 수 있도록 해줄 것"이라고 강조했다.BMS 크라자티, 대장암 3상 지표 미달…국내선 허가 절차 로슈가 비소세포폐암 영역에서 유의미한 데이터를 확보한 반면, BMS는 기존에 선점하고 있던 대장암 적응증 영역에서 지표 미달 결과를 성적표로 받았다.BMS는 최근 개최된 유럽종양학회 소화기암 학술대회(ESMO GI 2026)에서 전이성 KRAS 변이 대장암 환자를 대상으로 진행한 'KRYSTAL-10' 임상 3상 시험의 최종 데이터를 공개했다.ESMO GI 2026에서 공개된 BMS '크라자티-세투시맙' 병용요법과 표준 화학요법의 대장암 3상(KRYSTAL-10) 최종 분석 데이터. 공동 1차 평가지표인 PFS(좌측)과 OS(우측) 모두에서 통계적으로 유의미한 개선을 입증하지 못했다. (OS 중앙값 크라자티군 21.6개월 vs 화학요법군 21.7개월)기존 치료에 실패한 환자 461명을 대상으로 '크라자티-세투시맙' 병용요법과 표준 화학요법을 비교한 이 연구에서, 크라자티군은 1차 평가지표인 PFS와 OS 모두에서 대조군 대비 통계적 유의성을 증명하지 못했다. OS 중앙값은 크라자티군 21.6개월, 화학요법군 21.7개월로 확인됐다.이번 3상 실패는 확증 시험 성격을 띠고 있었다는 점에서 향후 시장 전략에 변수가 될 전망이다. 크라자티는 초기 임상의 반응률 데이터만을 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 대장암 '가속 승인(Accelerated Approval)'을 획득한 상태였다. 확증 3상 임상이 일차 평가지표를 충족하지 못함에 따라 향후 대장암 적응증의 유지 여부나 라벨 변경 가능성에 대한 검토가 불가피해진 상황이다.결과적으로 BMS는 지난 2023년 미라티 테라퓨틱스(Mirati Therapeutics)를 58억 달러에 인수하며 크라자티를 확보했으나, 최대 시장인 폐암 영역에서는 후발 주자의 진입에 직면하고 대장암 영역에서는 자체 확증 임상 지표 미달이라는 결과를 마주하게 됐다.다만, 이 같은 글로벌 규제환경 변화의 변수 속에서도 국내 상용화 절차는 본격화되는 모습이다.한국BMS제약은 최근 식품의약품안전처에 항암제 '크라자티'의 허가 신청서를 제출한 것으로 알려졌다. 이 약은 지난 1월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다. 구체적인 적응증은 '이전에 적어도 한 번의 치료를 받은 적이 있는 KRAS 변이 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암'이다.크라자티는 앞서 2022년 12월 미국 FDA로부터 가속승인을 획득한 바 있으며, 이는 2021년 승인된 암젠의 '루마크라스'에 이어 두 번째로 허가된 글로벌 KRAS 억제제다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]사노피(Sanofi)가 글로벌 블록버스터 신약으로 육성 중인 혈우병 A형 치료제 '알투비오(성분명 에프네소코토코그알파)'의 핵심 생산기지가 미국식품의약국(FDA)으로부터 '경고장(Warning Letter)'을 받았다. 미국 FDA가 사노피 혈우병 A형 치료제 알투비오 생산공장 CGMP 위반에 따른 경고장을 발부하면서 품질 신뢰성에 타격을 입게 됐다.7일 제약업계에 따르면, 최근 FDA는 사노피의 아일랜드 워터포드 소재 바이오의약품 생산 자회사인 '젠자임 아일랜드(Genzyme Ireland Limited)'를 대상으로 의약품 제조 및 품질관리기준(CGMP) 위반에 따른 경고장을 공식 발부했다.이번 조치는 올해 1월 진행된 FDA 현장 실사 결과를 바탕으로 이뤄졌으며, 위반 항목이 확인된 주요 품목에는 사노피의 차세대 주력 품목인 혈우병 A형 치료제 '알투비오'와 면역억제제 '티모글로불린' 생산 라인이 포함됐다.주목받는 품목은 단연 알투비오다. 알투비오는 기존 응고인자 제제의 반감기 한계를 극복하기 위해 Fc 도메인, 폰 빌레브란트 인자(VWF) 비의존적 설계, XTEN 기술이 적용된 최초의(First-in-class) 장기 지속형 응고인자 제제(HSF)다.기존 응고인자 제제는 주 3~4회 투여가 필요했던 반면, 알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 15% 이상 유지할 수 있다. 치료 안정성과 편의성을 획기적으로 개선했다는 평가를 받으며 글로벌 시장에서 큰 주목을 받아왔다.그러나 이번 FDA 경고장 원문에 따르면, 해당 공장은 제약 GMP 규정 중 '데이터 무결성(Data Integrity) 실패 및 은폐' 행위가 확인됐다.품질 관리(QC) 직원들이 실험실 기록을 검토하는 과정에서 '비공식 검토 체크리스트'를 임의로 활용한 뒤 해당 문서를 파쇄(Discarded)한 사실이 드러났다. 또한 미생물 및 미립자 기준치 초과(Excursion)나 테스트 실패 기록이 장비 히스토리에는 남아있으나, 공식 실험실 검토 기록에서는 누락시켜 조사를 회피한 정황도 적시됐다. FDA는 특정 테스트의 경우 기록 없이 최대 11회까지 반복 수행된 사실을 확인했다고 밝혔다.아울러 공정 중 발생한 이상 징후(Deviation)를 근본 원인 분석이나 제품 영향 평가 없이 '취소·종결(Cancelled)' 처리한 건수도 포착됐다. FDA는 사노피의 소급 조사 및 시정 계획에 대해 "과학적 근거가 부족하며 품질 부서(Quality Unit)가 관리·감독 기능을 상실했다"며 '경고장'을 발령했다.