[메디칼타임즈=문성호 기자]식도암 분야 첫 면역항암제로 불리는 테빔브라 건강보험 적용 논의에 속도가 붙고 있다.건강보험 급여 적용될 경우 항암화학요법 위주로 이뤄지는 임상현장에서 표준옵션으로 자리 잡을 전망이다.건강보험심사평가원은 올해 첫 약제급여평가위원회를 열고 베이진코리아의 면역항암제 '테빔브라'에 대해 급여 적정성이 있다고 판단했다.13일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 올해 첫 약제급여평가위원회를 열고 베이진코리아의 면역항암제 '테빔브라(티슬렐리주맙)'에 대해 급여 적정성이 있다고 판단했다.해당 적응증은 '식도편평세포암'이다.테빔브라의 경우 2023년 11월 식품의약품안전처로부터 이전 백금 기반 화학요법 치료를 지속할 수 없거나 투여 이후에 재발 또는 진행된 절제 불가능, 재발성, 국소진행성 또는 전이성 식도편평세포암 성인 환자에서의 단독요법으로 승인된 바 있다.이 후 한 차례의 재도전 끝에 지난해 8월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 통과해 본격적인 건강보험 적용 절차를 밟아왔다.심평원이 암질심 통과 후 올해 첫 약평위에서 급여 적정성까지 인정하면서 테빔브라는 일정대로 한다면 올해 상반기 급여 적용이 유력해졌다.이 가운데 테빔브라가 더 주목받는 이유는 국내 임상현장에서 식도암으로 활용 가능한 면역항암제가 제한적이었기 때문이다. 실제로 오래 된 치료옵션인 항암화학요법이 현재까지도 주요 옵션으로 임상현장에서 자리하고 있다.하지만 테빔브라 허가 이후 급여까지 적용 받게 된다면 치료전략이 빠르게 변화할 수 있을 것으로 예상된다.특히 예상대로 급여화 될 경우 희귀 혈액암 신약 '브루킨사'(자누브루티닙)와 함께 임상현장에서의 베이진의 영향력이 한층 커질 것으로 보인다.한편, 테빔브라는 글로벌 3상 임상연구 RATIONALE-302에서 화학요법 대비 전체생존기간(OS) 중간값을 2.3개월 연장(8.6개월 vs 6.3개월)했다.  아울러 테빔브라는 항암화학요법과 비교해 치료에 반응을 보인 환자의 비율이 약 2배 이상 많았으며(20% vs 10%), 반응 지속기간 중간값을 4.0개월에서 7.1개월로 약 3개월 연장하여 지속적인 반응을 보였다.이에 미국 국립종합암센터네트워크(NCCN, National Comprehensive Cancer Network)는 진료가이드라인 개정을 통해 식도편평세포암 2차 치료에서 선호옵션으로 테빔브라를 높은 수준(Category 1)으로 권고한 바 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국산폐암 신약 렉라자와 리브리반트 병용요법이 마침내 국내에서 허가되면서 임상현장 치료전략에 큰 변화가 예상된다. 병용요법 허가로 국내 임상현장에서 활용 가능한 1차 치료옵션에서 총 네 가지로 늘어나면서 치료 최상의 조합을 선택해야 하는 임상현장의 고민이 더 커질 전망이다.왼쪽부터 유한양행 렉라자, 얀센 리브리반트 제품사진.13일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자의 1차 치료로서 렉라자(레이저티닙, 유한양행)와 리브리반트(아미반타맙, 한국얀센) 병용요법을 허가했다. 지난해 8월 미국식품의약국(FDA)이 허가 한 지 6개월만이다. 동시에 식약처는 이전에 EGFR TKI를 포함해 치료받은 적이 있는 EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자에서의 리브리반트. 카보플라틴 및 페메트렉시드와의 병용요법도 함께 허가했다. 비소세포폐암 1차 치료옵션인 렉라자+리브리반트 병용요법과 함께 EGFR TKI 내성 환자 옵션인 리브리반트+카보플라틴 및 페메트렉시드 병용요법 두 가지를 한꺼번에 허가 받은 것이다.이로써 기존 표준치료 옵션인 타그리소(오시머티닙, 아스트라제네카)와 국내 임상현장에서 본격적인 경쟁을 앞두게 됐다. 1차 치료옵션으로 단독요법으로 렉라자와 타그리소, 병용요법으로 렉라자+리브리반트 및 타그리소+페메트렉시드와 백금 기반 항암화학요법과 병용요법으로 임상현장 선택지가 확대되게 됐다.이 중 단독요법은 렉라자와 타그리소 모두 건강보험 급여 적용되는 반면, 병용요법은 당분간 비급여로 유지될 전망이다.특히 얀센이 1차 치료옵션과 함께 리브리반트를 활용한 EGFR TKI 내성옵션까지 한꺼번에 허가받으면서 국내 임상현장에서 본격적은 주도권 경쟁에 나설 모양새다.이제 관심은 렉라자+리브리반트 병용요법이 얼마나 빠르게 국내 임상현장에서 안착할 수 있느냐다. 국내 허가를 받았기 때문에 임상현장에서 활용이 가능해졌지만, 당분간은 비급여로 활용이 불가피하다. 렉라자 단독요법이 급여로 적용되고 있지만 새롭게 병용요법을 허가받았기 때문에 제도상으로 새롭게 절차를 밟아나가야 하기 때문이다.제약업계에서는 이 같은 환경 탓에 얀센과 유한양행이 협의해 환자 프로그램을 운영할 것으로 예상하고 있다. 상대적으로 아스트라제네카는 렉라자+리브리반트 병용요법과 견줄 수 있는 '타그리소와 페메트렉시드와 백금 기반 항암화학요법과 병용요법'에 대해 지난해 하반기부터 급여 확대에 나선 바 있다.일단 지난해 말 건강보험심사평가원은 암질환심의위원회를 열고 급여기준 '미설정' 판단을 내린 바 있다.아스트라제네카는 재도전 여부를 올해 하반기로 예정된 타그리소와 페메트렉시드와 백금 기반 항암화학요법과 병용요법' 허가 근거가 된 FLAURA2 추가 전체 생존기간(OS) 데이터 발표 이후에 결정할 것이라는 관측이 나온다.참고로 OS 결과에서 타그리소 단독요법보다 1년 이상 연장했다고 발표한 렉라자+리브리반트 병용요법 MARIPOSA 추가 연구결과는 오는 3월 말 프랑스 파리에서 열리는 유럽폐암학회 연례학술회의(ELCC 2025)에서 발표될 것으로 예상된다.익명을 요구한 한 제약업계 관계자는 "암 환자에게 1년 이상 생존기간 연장을 줄 수 있다는 것은 굉장한 것이다. 3월 ELCC에서 MARIPOSA 추가 데이터가 구체적으로 공개될 것 같다"며 "만약 렉라자+리브리반트 병용요법이 국내 허가됐지만 새로운 치료법이라고 판단, 두 치료제 모두 비급여가 된다. 대신 이 경우 환자 프로그램 운영이 가능하기 때문에 회사 차원에서 환자 부담을 낮출 수 있다"고 설명했다.그는 "실손의료보험 환자도 대상이 될 수 있는데 수술 후 보조요법이 아닌 전이성 암을 대상으로 하기 때문에 1년 이상 생존기간 혜택의 의미는 정말 크다"며 "글로벌 표준 치료요법의 지위가 변화될 수 있다"고 전망했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국산폐암 신약 렉라자와 리브리반트 병용요법이 마침내 국내에서 허가됐다.기존 표준 치료법보다 생존율을 1년 이상 늘린다는 임상근거를 확보하면서 국내 임상현장에서 표준 치료옵션으로 자리매김할지 주목된다.왼쪽부터 유한양행 렉라자, 얀센 리브리반트 제품사진.13일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자의 1차 치료로서 렉라자(레이저티닙)와 리브리반트(아미반타맙) 병용요법을 허가했다. 허가 근거가 된 연구는 미국과 유럽과 마찬가지로 MARIPOSA 3상이다. 연구 결과에 따르면, 렉라자-리브리반트 병용요법은 표준 치료법으로 여겨지는 타그리소(오시머티닙, 아스트라제네카) 단독요법 대비 질병진행 또는 사망 위험을 30% 감소시켰다.또한 무진행 생존기간(PFS)은 23.7개월로, 오시머티닙의 16.6개월 보다 길었으며, 반응 지속 기간(DOR)도 25.8개월로 타그리소의 16.8개월보다 9개월 더 길었다.동시에 최근 존슨앤드존슨(J&J)이 발표한 추가 연구에 따르면, 렉라자-리브리반트 병용요법이 타그리소 단독요법보다 전체 생존기간(OS)에서도 우위에 있는 것으로 확인됐다. J&J는 렉라자+리브리반트 병용요법이 타그리소 대비 OS 중앙값을 1년 이상 연장했고 이는 통계적으로 유의미한 결과라고 설명했다.타그리소는 허가 임상인 FLAURA 연구에서 OS 38.6개월을 기록한 만큼, 렉라자+리브리반트 병용요법의 OS는 50개월을 초과할 수 있다는 계산이 선다.여기에 식약처는 이전에 EGFR TKI를 포함해 치료받은 적이 있는 EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자에서의 카보플라틴 및 페메트렉시드와의 병용요법도 함께 허가했다.해당 허가의 2023년 유럽임상종양학회 연례학술회의에서 발표된 'MARIPOSA2' 3상 결과가 바탕이 됐다.총 657명의 환자를 대상으로 한 MARIPOSA2 연구는 리브리반트+항암화학요법(131명), 리브리반트+렉라자+항암화학요법(263명), 항암화학 단독요법(263명)으로 무작위 배정돼 진행됐다.관찰 8.7개월 시점에 분석한 결과, 리브리반트+항암화학요법군의 mPFS 6.3개월로 나타났다. 렉라자까지 추가한 그룹은 8.3개월, 항암화학 단독요법은 4.2개월로 나타나 치료성적을 개선했다.마찬가지로 지난해 하반기 미국 허가를 받아낸데 이어 올해 초 렉라자+리브리반트 병용요법과 함께 국내 허가된 것으로 확인됐다.이로써 얀센은 1차 치료옵션으로 렉라자+리브리반트를, 타그리소 내성 옵션으로 리브리반트+카보플라틴 및 페메트렉시드와의 병용요법을 동시에 허가받게 됐다.  연세암병원 조병철 교수(종양내과)는 "OS 데이터를 포함한 MAROPOSA 연구결과는 전례가 없던 데이터로 사실 개인적으로 표준 치료법보다 mOS가 7개월 이상이었으면 하는 바람이 있었다. 이를 훨씬 상회하는 결과였다"며 "1차 치료에서 1년 생존기간 연장 혜택을 제공하는데 어떤 의료진이 단독요법을 선택할 것인가"라고 반문했다.조병철 교수는 "올해 초 국내 허가도 날 것으로 예상했다"며 "앞으로 1차 요법에서 3세대 EGFR-TKI 단독요법을 먼저 활용해야 한다는 의견은 앞으로 사라질 것"이라고 의견을 제시했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]울토미리스가 건강보험 급여 확대에 성공하며 희귀질환 시장에서 입지를 확고히 하고 있다.임상현장에서 진단에 어려움이 있던 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS) 치료에 있어 대안이 될 전망이다. 다만, 사전 승인제도의 경우 삭감 위험에 따라 유지되는 것이 바람직하다는 의견이다. 세브란스병원 김진석 교수가 아스트라제네카가 개최한 울토미리스 급여확대 기자간담회에 참석해 임상현장에 미칠 영향을 평가하고 있다.세브란스병원 김진석 교수(혈액내과)는 10일 한국아스트라제네카가 마련한 행사에 참석해 aHUS 질환 치료 새 옵션으로서 울토미리스(라불리주맙)가 임상현장 대안이 될 것으로 평가했다.울토미리스는 솔리리스 대비 반감기를 약 4배 연장한 차세대 C5 보체 억제제다. 솔리리스는 2주 간격으로 투여가 필요한 반면, 울토미리스는 8주로 투여 간격을 늘려 치료 편의성을 개선했다.현재 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)에 대해서만 급여로 적용 중이다.이 가운데 복지부는 올해부터 울토미리스를 aHUS에까지 급여를 확대했다.여기서 aHUS은 만성적으로 제어되지 않는 보체의 활동으로 혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 지속적으로 손상을 입히는 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy, TMA)이 발생하는 희귀질환이다.국내에서는 솔리리스(에쿨리주맙)가 근본적인 치료제로서 기대 받으며 2016년 aHUS 치료에 대한 적응증을 추가한 후 2018년부터 건강보험 급여로 적용되고 있다.하지만 솔리리스의 경우 급여를 위한 사전승인율이 떨어져 임상현장에서 aHUS 치료에 큰 어려움을 겪어왔다. 실제로 아스트라제네카에 따르면, 지난해 솔리리스 aHUS 사전 승인 신청 은 10개월 동안 27건을 신청, 단 4건의 승인만 이뤄졌다.승인율이 15% 수준이다.김진석 교수는 "aHUS의 경우 진단이 어려워 승인율이 낮다. 이 질환은 진단할 수 있는 혈액검사가 없다"며 "진단 자체가 어려워 사전 승인도 동시에 어려워지는 것 같다"고 평가했다.하지만 김진석 교수는 올해부터 울토미리스가 ▲PNH ▲aHUS ▲전신 중증 근무력증(gMG) ▲시신경 척수염 범주질환 중 2가지 희귀질환 영역에서 급여로 활용할 수 있게 되면서 치료 패러다임이 빠르게 변화할 것으로 예상했다.사실상 솔리리스의 영역을 대체할 것이란 뜻이다.김진석 교수는 "1년에 울토미리스를 쓰게 되면 환자 부담은 3억 7천만원이다. 급여 여부를 개별 병원이 판단하고 투여, 신청하게 되면 삭감의 위험이 커 사전 신청제도가 유지되는 것"이라며 "PNH의 경우도 사전 승인제도가 유지됐는데 최근 필요성이 낮아져 제도가 사라졌다. 하지만 aHUS은 진단이 애매한 상황에서 삭감 위험 때문에 사전 승인은 유지해야 한다"고 설명했다.그는 "aHUS에서 솔리리스는 2주 마다 환자가 투여받아야 한다. 하지만 울토미리스는 8주마다 투여 맞으면 된다"며 "환자의 부담도 적고 더 좋은 결과를 얻을 수 있다는 측면에서 PNH와 더불어 울토미리스가 시장을 주도하게 될 것"이라고 예상했다.한편, 아스트라제네카는 지난 2020년 알렉시온을 390억 달러(약 42조원)에 인수한 뒤 국내에서 한독이 맡았던 솔리리스와 울토미리스 판권을 2023년 1월 회수한 바 있다.이에 뒤질세라 최근 한독은 PNH 치료제인 엠파벨리(페그세타코플란) 급여적용을 계기로 희귀질환 시장에 재진입한 상황이다. 여기에 솔리리스 바이오시밀리인 에피스클리와 PNH 경구용 치료제 한국노바티스 '파발타(입타코판)'까지 국내 시장에 등장하면서 임상현장 경쟁은 더 치열해질 것으로 보인다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 제약사들의 항암신약 급여 도전이 늘어나면서 정부도 건강보험 적용 이후 성과관리 업무도 강화하고 있다.최근 고가이면서 효과의 불확실성이 큰 신약들이 증가함에 따라 이를 대비하자는 포석으로 풀이된다. 왼쪽부터 한국MSD 면역항암제 키트루다, 다이이찌산쿄 및 아스트라제네카 엔허투 제품사진.10일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 중증(암)질환심의위원회(이하 암질심) 운영규정안을 사전 예고하고 의견수렴 작업에 돌입했다.개정안의 핵심은 암질심에서 상정되는 항암신약 급여 적용 시 향후 예상되는 성과평가 논의를 강화하겠다는 것이다.암질심 회의에 심평원 약제 사후관리 업무를 관장하는 부서장이 참여, 의견을 제시할 수 있는 조항 신설하는 것이 주요 내용이다.규정을 신설하는 배경으로 심평원은 최근 고가이면서 효과의 불확실성이 큰 신약들이 증가해 급여 등재 및 확대 이후의 성과관리 중요성 강화됐다는 이유를 들었다.실제로 최근 몇 년 사이 다국적 제약사 중심으로 항암신약의 급여 적용 도전이 늘어나면서 제약업계와 의료진, 환자 사이에서 이를 둘러싼 논란이 끊이지 않고 있다.특히 건강보험 시 예상되는 소요 재정이 1000억원 이상 되는 대형 품목들이 급여를 추진하면서 정부의 고민도 적지 않은 상황.실제로 지난해 렉라자(레이저티닙, 유한양행)와 타그리소(오시머티닙, 아스트라제네카), 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸, 한국다이이찌산쿄, 아스트라제네카)가 급여기준 신설 및 기준이 확대되면서 연간 건강보험 재정 소요이 1000억원 이상이 투입될 것으로 평가된 바 있다.아울러 한국MSD는 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)에 대해 국내 허가를 받은 17개 암종, 33개 적응증 중 17개를 심평원에 보험급여 신청하며 암질심 통과 여부가 지난해 큰 관심을 모았다. 아직도 이중 단 1개도 암질심을 통과하지 못하면서 이슈는 현재 진행형이다.또 엔허투를 필두로 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)와 이중특이항체 신약들이 고형암과 혈액암 분야에서 급여를 새롭게 추진하면서 향후 불확실성을 대비하기 위한 심평원의 포석으로 풀이된다.심평원 측은 규정 개정배경을 두고 "최근 고가이면서 효과의 불확실성이 큰 신약들이 증가해 급여 등재 및 확대 이후의 성과관리 중요성 강화됐다"며 "사후 실제효과 등을 수집 및 평가하는 부서장이 심의단계부터 참여하도록 해 약제 관리 업무의 실효성을 강화하고자 한다"고 설명했다.동시에 암질심 위원인 한 상급종합병원 교수는 "희의 안건으로 상정되는 항암신약의 경우 급여기준 설정 시 투입될 재정규모가 가장 큰 화두가 되는 것은 당연하다"며 "동시에 급여 적용에 따른 성과도 중요하다. 이 배경으로 추진되는 것 같다"고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]유한양행의 국산 폐암신약 렉라자가 리브리반트 병용요법으로 기존 표준 치료법보다 생존율을 1년 이상 늘린다는 임상근거를 확보하면서 과연 표준요법의 지위에 오를 수 있을지 기대감이 높아지고 있다.38개월 수준인 표준 치료법보다 1년을 더 늘리며 최대 50개월을 초과하는 전체 생존기간(Overall survival, OS)을 기록했기 때문이다.동시에 지난해 렉라자(레이저티닙), 타그리소(오시머티닙, 아스트라제네카) 단독요법이 건강보험 급여권에 들어온데 이어 병용요법 또한 국내 허가가 가시화되고 있다. 이에 대해 전문가들은 적절한 치료전략 마련이 향후 쟁점으로 부상할 것으로 전망하는 모습이다.렉라자+리브리반트 표준 치료 지위 얻나9일 제약업계에 따르면, 최근 미국 존슨앤드존슨(J&J)은 미국과 유럽 등 글로벌 허가 근거가 된 MARIPOSA 3상 OS 탑라인 결과를 공개했다. MARIPOSA 연구는 렉라자와 리브리반트 병용요법을 상피세포 성장인자수용체(EGFR) 엑손 19 결실 또는 엑손 21 L858R 치환 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 1차 치료에서 효과를 평가한 것.효성을 평가한 임상3상 MARIPOSA 연구 OS 탑라인 결과를 공개했다. 구체적으로 렉라자+리브리반트 병용요법은 최근 공개된 OS 결과에서 타그리소 단독요법보다 우위에 있는 것으로 확인됐다. J&J는 렉라자+리브리반트 병용요법이 타그리소 대비 OS 중앙값을 1년 이상 연장했고 이는 통계적으로 유의미한 결과라고 설명했다.타그리소는 허가 임상인 FLAURA 연구에서 OS 38.6개월을 기록한 만큼, 렉라자+리브리반트 병용요법의 OS는 50개월을 초과할 수 있다는 계산이 선다. 미국 존슨앤드존슨(J&J)은 미국과 유럽 등 글로벌 허가 근거가 된 MARIPOSA 3상 OS 탑라인 결과를 공개했다.  구체적인 데이터는 오는 3월 개최 예정인 ELCC 2025에서 공개할 것으로 예상된다.구체적인 OS 결과는 오는 3월 말 프랑스 파리에서 열리는 유럽폐암학회 연례학술회의(ELCC 2025)에서 발표될 것으로 보인다.이는 기존 공개됐던 MARIPOSA 연구 결과와 함께 글로벌 시장서 표준 치료법으로 부상할 수 있는 근거 활용될 전망이다. 렉라자+리브리반트 병용요법인 1차 평가변수(Primary endpoint)인 PFS 유효성을 입증했지만, 2차 평가변수인 OS에서는 타그리소 대비 유리한 경향성만 확인된 바 있다.결과적으로 1년 이상 기존 표준 치료법보다 환자의 생존기간을 늘릴 수 있게 되면서 추가 기대수명 연장으로 이어질 수 있게 됐다는 평가다. 현재 3세대 EGFR-TKI 치료 후 유일한 옵션인 항암화학요법(페메트렉시드+카보플라틴)을 소진하지 않았기 때문에 의료진과 환자 입장에서 쓸 수 있는 무기가 남은 셈이다.이 같은 소식에 해당 임상을 총괄했던 연세암병원 조병철 교수(종양내과)는 J&J의 발표가 이례적이라며 전무후무한 결과라고 의미를 부여했다.또한 이번 결과는 면역항암제가 항암화학요법 대비 평가됐던 OS 데이터와 비견될 만한 결과라고 강조했다. 가령 MSD 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)의 전이성 비소세포폐암 대상 연구인 KEYNOTE-024에 따르면, 키트루다는 항암화학요법 대비 16개월 가까운 OS 혜택을 제공했다. 키트루다 투여군의 mOS는 30개월, 항암화학요법군은 14.2개월이었다.연세암병원 조병철 교수(종양내과)는 J&J의 발표를 계기로 비소세포폐암 치료 패러다임 변화 가능성을 전망했다.렉라자+리브리반트 병용요법이 이에 비견될 만한 OS 데이터 결과를 도출했다는 뜻이다.연세암병원 조병철 교수는 "전례가 없던 데이터로 사실 개인적으로 표준 치료법보다 mOS가 7개월 이상이었으면 하는 바람이 있었다. 이를 훨씬 상회하는 결과“라며 ”1차 치료에서 1년 생존기간 연장 혜택을 제공하는데 어떤 의료진이 단독요법을 선택할 것인가“라고 반문했다.조병철 교수는 "키트루다가 항암화학요법 대비 16개월 가까운 OS 혜택을 제공했다. 이후 면역항암제 사용은 당연해졌다"며 "앞으로 1차 요법에서 3세대 EGFR-TKI 단독요법을 먼저 활용해야 한다는 의견은 앞으로 사라질 것"이라고 의견을 제시했다.3월 전 국내 허가? 임상현장 허들 존재이제 관심은 국내 허가 시점이다. 현재 J&J와 얀센은 지난해 미국과 유럽에 이어 올해 중국과 일본에도 렉라자+리브리반트 병용요법 품목 허가를 신청한 상태다. 유럽과 비교해 상대적으로 EGFR 돌연변이 양성 NSCLC 환자가 아시아에서 더 많다는 점을 고려하면 렉라자+리브리반트 병용요법의 활용도는 더 클 수 있다는 분석이 가능한 지점이다.한국얀센 측에서 국내 허가신청 여부를 공개할 수 없다고 밝힌 가운데 임상현장에서는 올해 1분기 내 국내 허가가 날 수 있다는 예상을 내놓고 있다. 실제로 연세암병원 조병철 교수는 "빠르게 국내 허가도 이어질 것으로 기대하고 있다"고 부연하기도 했다.현실화된다면 임상현장 1차 치료 선택지로 렉라자와 타그리소 단독요법과 함께 렉라자+리브리반트 병용요법, 타그리소+항암화학요법 병용요법까지 4가지가 된다.최근 NCCN은 비소세포폐암 분야 가이드라인을 개정, EGFR 변이 비소세포폐암 환자 1차 치료옵션에 렉라자+리브리반트를 권고했다.그러나 문제는 임상현장 활용에 있어 장애물이 상당하다는 점이다.렉라자, 타그리소 단독요법은 지난해부터 급여로 적용되고 있지만, 병용요법까지 급여를 확대할 경우 다시금 논의 과정을 밟아야 한다. 더 큰 문제는 함께 짝을 이루는 리브리반트의 경우 지난해 급여에 실패해 비급여로 남아있다는 점이다.결과적으로 병용요법이 허가 된다고 하더라도 가격적인 장벽이 높아 임상현장에서의 활용이 쉽지 않을 수 있다. 설령 얀센과 유한양행이 협의해 렉라자+리브리반트 병용요법을 추진할 경우 기존 급여 적용 중인 렉라자의 약가는 추가로 인하해야 하는 부담이 존재한다.참고로 경쟁 치료제인 타그리소가 단독요법과 함께 화학요법 병용요법까지 급여확대를 추진 중인 상황이다. 지난해 대한폐암학회가 급여 확대를 요청해 암질환심의위원회에서 급여가 논의 됐지만 일단 급여기준 미설정을 판단이 내려진 바 있다.제약업계에서는 일단 렉라자+리브리반트 병용요법 허가 시 실손의료보험 적용 환자와 함께 추가적인 환자프로그램 적용이 예상된다는 설명이다.한 제약업계 관계자는 "암 환자에게 1년 이상 생존기간 연장을 줄 수 있다는 것은 굉장한 것이다. 3월 ELCC에서 구체적인 데이터가 결과될 것 같다"며 "만약 렉라자+리브리반트 병용요법이 국내 허가된다면 새로운 치료법이라고 판단, 두 치료제 모두 비급여가 된다. 이 경우 환자 프로그램 운영이 가능하기 때문에 환자 부담을 낮출 수 있다"고 설명했다.그는 "실손의료보험 환자도 대상이 될 수 있는데 수술 후 보조요법이 아닌 전이성 암을 대상으로 하기 때문에 1년 이상 생존기간 혜택의 의미는 정말 크다"며 "글로벌 표준 치료요법의 지위가 변화될 수 있다"고 전망했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]초고가 치료제인 졸겐스마가 국내 도입된 이 후 대부분의 투여 환자가 효과를 본 것으로 나타났다.한국노바티스 SMA 치료제 졸겐스마 제품사진.8일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원 진료심사평가위원회는 한국노바티스는 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)의 성과 평가를 진행한 것으로 나타났다.이 가운데 정부는 졸겐스마의 급여 적용 이후 투여 전과 투여 후 매 6개월마다 5년까지 임상평가를 실시해야 하고 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 제출하도록 했다.졸겐스마는 ▲영구적 호흡기 사용 또는 사망 ▲CHOP-INTEND 점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점 이상 개선되지 않은 경우 ▲투여 전후 CHOP-INTEND 점수 개선이 있더라도 이후 반응평가에서 2회 연속 CHOP-INTEND 4점 이상 또는 운동기능평가(HFMSE) 3점 이상 감소된 경우 투여 실패로 정의한다.공개된 심의결과, 전체 9건 중 의미있는 개선은 8건, 기타 1건으로 나타났다. 이 중 기타 1건은 20개월 남아에게 2022년 9월 투여 후 24개월이 지난 시점에 평가한 사례로, 운동기능평가가 3점 이상 감소된 경우에 해당해 다음 평가 시 운동기능평가를 통한 운동기능을 확인하도록 했다.결과적으로 국내 임상현장에 졸겐스마를 도입, 투여한 환자 전체를 보면 18명 중 17명은 의미 있는 개선이 있었고, 1명은 투여 실패로 사망했다.대부분의 환자가 졸겐스마 투여 후 효과를 확인했다는 뜻이다.심평원 진료심사평가위원회 측은 "현재까지 총 21명의 환자가 투여했으며, 이 중 3명은 투여 후 6개월 평가 전"이라며 "나머지 18명 중 17명은 의미 있는 개선이며, 1명은 투여 실패했다"고 설명했다.한편, 노바티스는 졸겐스마 활용과 동시에 '척추강내 투여제형(이하 IT)' 임상3상에 성공하면서 추가 투여영역 확대에 나선 상황이다. 실제로 현재 졸겐스마의 경우 중증의 유형이면서 전체 환자의 50%에 해당하는 SMA 타입 1을 대상으로 하고 있다. 동시에 2세 미만 환자에서만 투여가 가능하다.여기에 최근 졸겐스마 IT 제형 임상에 성공, 향후 추가로 출시된다면 SMA 1형뿐만 아니라 2형인 2세 이상 환자에까지 영향력 확대가 가능할 전망이다. 노바티스 개발 담당 사장 겸 최고의학책임자(CMO)인 슈리람 아라드하이(Shreeram Aradhye) 박사는 "2세 이상의 SMA 환자에서 IT 제형의 효능, 안전성 및 내약성에서 긍정적인 결과를 확인했다"며 "이번 결과로 광범위한 SMA 환자를 치료할 수 있을 것으로 예상된다"고 전망했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]올해 피하주사 제형으로 전환된 개발된 항암제들의 임상현장 진입이 본격화될 전망이다.투여 시간 단축에 따른 혜택이 부각되면서 임상 현장에서 치료 패러다임이 본격적으로 변화될 수 있다는 평가를 내놓고 있기 때문이다.왼쪽부터 로슈 티쎈트릭, BMS-오노약품공업 옵디보 제품사진이다.7일 제약업계에 따르면, 최근 브리스톨 마이어스스퀴브(BMS)의 면역항암제 옵디보(니볼루맙)가 SC 제형으로 지난달 미국 FDA 승인을 받았다. 이로써 옵디보는 미국 최초의 PD-1 계열 면역 항암제로, 2014년 FDA 허가를 받은 지 10년 만에 피하주사(Subcutaneous injection, SC) 제형으로 다시 승인 받은 것이다.구체적으로 FDA는 옵디보와 재조합 인간 히알루노니다아제를 병용하는 옵디보 큐반티그(Opdivo Qvantiq)가 기존의 거의 모든 옵디보 정맥주사(IV) 고형암 적응증에서 사용가능하도록 승인했다. 히알루로다니제는 유효성분인 피하흡수를 촉진하는 효소다.이에 앞서 SC 제형으로 가장 먼저 FDA 승인을 받은 면역항암제로는 로슈의 '티센트릭(아테졸리주맙)'이 존재한다.그동안 항암제는 정맥으로 주사를 놓는 IV 제형이 대부분이었다. 약물의 빠른 흡수와 정확한 투여가 장점이지만 시간이 오래 걸린다는 단점이 있다. 항암제 정맥주사를 위해 환자는 병원을 방문해야 하며 보통 4~5시간 주삿바늘을 꼽고 있어야 하는 부담을 갖기 일쑤였다. 반면, 항암제를 SC 제형으로 개발 할 시 환자 투약 편의성이 대폭 개선된다는 장점이 있다. 약물 투여 시간은 수 시간에서 최대 10분 이내로 줄어들기 때문에 환자는 항암제 주사를 위해 긴 시간 병원에 머물 필요가 없어진다.이에 따라 면역항암제를 보유한 글로벌 제약사들이 SC 제형 전환 임상 및 허가 추진에 적극 나서왔다.즉 이 같은 노력이 지난해 하반기부터 본격 결과로 이어지고 있다는 뜻이다.한국바이오협회 측은 "지난해 11월 19일 머크는 키트루다(펨브롤리주맙)의 SC 제형 개발을 위해 알테오젠에서 개발 및 제조한 히알루로다니제 변이체와 함께 투여한 긍정적인 임상시험 결과를 발표했으며, 현재 고형 종양 대상 키트루다 피하 제형에 대한 허가신청을 준비하고 있다"고 설명했다.주요 면역항암제를 보유한 글로벌 제약사들이 기존 정맥주사 형태의 치료제를 피하주사 형태로 전환하기 위해 노력하고 있다. 이 중 티쎈트릭과 옵디보가 지난해 허가 받으며 국내 임상현장 도입도 초읽기에 들어갔다.여기에 미국 시장으로 대표되는 글로벌 시장에서 환자 접근성 측면에서 SC 제형이 가진 장점이 더 크다는 것도 개발 열기에 기름을 붓고 있다. 대표적인 품목이 존슨앤드존슨(J&J)의 리브리반트(아미반타맙)다.현재 J&J는 미국임상종양학회(ASCO)에 공개된 PALOMA-3 연구를 통해 IV 제형 대비 SC 제형의 비열등성을 확인 한 바 있다. 이를 바탕으로 최근 FDA에 리브리반트 SC 제형의 추가 허가를 신청한 상태다.이에 따라 국내 임상현장에서도 IV 제형 중심인 치료 패러다임이 올해 본격 변화될 수 있다고 평가했다.연세암병원 조병철 교수(종양내과)는 "미국에서는 주사제에 대한 인센티브가 있는데 정맥주사를 쓰나 피하주사를 쓰나 보상 정도가 같다"며 "굳이 흔히 나타나는 주사관련 이상반응이 나타나는 정맥주사 형태를 고집할 이유가 없다"고 설명했다.같은 병원 임선민 교수(종양내과) 역시 "피하 주사로 진행되면 1~2분이면 리브리반트 투약이 이뤄진다. 정맥주사 형태로 생겨날 수 있는 이상반응이 있다면 고열 및 혈압이 떨어진다는 점"이라며 "피하 주사로 진행된다면 이러한 이상반응이 줄어들 것이라는 생각을 갖고 있다"고 전했다.  다만, 환자 투여 면에서는 분명한 장점이 존재하지만 미국 등 글로벌 시장과 달리 국내 임상현장에서는 지리적 접근성이 뛰어난다는 점에서 시장을 빨리 대체하기란 한계가 있다는 의견도 존재한다. 동시에 의료진이 그동안 경험하지 못한 SC 제형으로 선뜻 변경하기에는 쉽지 않을 것이란 의견도 적지 않다.삼성서울병원 박연희 교수(혈액종양내과)는 "국내 환자들은 병원에서 기다리기를 원하는 경우가 있고, 큰 병원의 경우는 대기 시간이 길어 (SC 제형)갈아타는 것을 선호할 수 있다"며 "임상연구 외 실제 현장에서 처방된 지 오래되지 않았기 때문에 당장은 기다리더라도 정맥주사를 선호할 수 있다"고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]정부가 최근 임상현장에서 존재감이 커진 성조숙증 치료 관련 급여기준 개정을 이달부터 시행에 들어갔다.한 차례 보류를 거친 뒤 유예기간 끝에 임상현장 적용에 들어간 것이다.주요 GnRH-agonist 주사제 주요 품목 제품사진.7일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 '성선자극호르몬 방출호르몬(GnRH-agonist) 주사제' 급여기준 개선안을 담은 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안'을 확정, 시행에 들어갔다.고세렐린(goserelin), 류프로렐린(Leuprorelin), 트립토렐린(triptorelin) 성분 주사제들이 주요 대상.현재 해당 시장의 경우 대웅제약 루피어와 다케다 루프린, 입센 디페렐린, 아스트라제네카 졸라덱스, 동국제약의 로렐린 등이 주도하고 있다.이 가운데 복지부는 임상현장에서 성조숙증 치료제가 소위 '키크는 주사로'로 잘못 활용되는 움직임이 일자 건강보험 적용이 가능한 성조숙증 주사제 급여기준을 손보기로 했다.구체적인 투여 대상을 보면, 2차성징성숙도(Tanner stage) 2 이상의 2차 성징이 '역연령 여아 8세(7세 365일) 미만, 남아 9세(8세 365일) 미만에 발현되고, 골연령이 해당 역연령보다 증가되며, GnRH(생식샘자극호르몬분비호르몬) 자극검사에서 황체형성호르몬(LH)이 기저치의 2~3배 증가되는 경우로 한정했다.다만, 이 과정에서 복지부는 '2차 성징 발현 확인 기준 연령(역연령 여아 8세 미만, 남아 9세 미만)을 초과해 요양기관 방문 시'에도 급여에 해당 될 수 있다는 점을 강조했었다.한 차례 급여기준 개정을 보류할 당시 환자 및 보호자가 성조숙증 검사 시기를 놓쳐 방문하는 경우가 많다는 이유에서 치료제를 급여기준에 맞게 처방받을 수 없다는 이유에서 논란이 된 바 있다.복지부 측은 "최초 요양기관 방문 시점이 기준 연령을 초과하는 경우에도, 담당의사가 환자의 발달상태 등을 포함한 병력 청취 및 진찰을 통해 2차 성징 발이 시점이 여아는 8세 미만, 남아는 9세 미만임을 확인해 진료기록부에 기록하는 경우, 2차 성징 발현 기준을 충족한 것으로 인정한다"며 "다만, 2차 성징의 발현 시점 이외에 골연령 측정 결과 및 호르몬 검사 결과가 급여 조건을 충족해야 치료 약제의 급여를 인정한다"고 추가 질의응답을 통해 방침을 설명했다.아울러 급여기준이 유예기간을 거쳐 본격 시행되면서 심평원은 GnRH-agonist 주사제의 선별집중심사를 병·의원급 의료기관 대상으로만 진행하기로 했다. 대신 임상현장에서 키 크는 주사로 쓰이고 있는 소마트로핀 성분 주사제를 종합병원과 병·의원급 의료기관 대상으로 새롭게 선별집중심사를 벌이기로 했다.익명을 요구한 A소아청소년과 원장은 "최근 경제상황이 힘들어지면서 성장호르몬 시장도 감소할 것 같다"면서도 "글로벌 시장에서의 공급에도 한계가 있으면서 국내에도 영향을 미치고 있는 형국"이라고 설명했다.그는 "소마트로핀 성분 위주 성장호르몬 시장의 경우 제약사의 경쟁 과열로 비급여 시장이 고점을 찍은 후 하향세로 전환할 가능성이 적지 않지만 그 규모도 만만치 않을 것"이라며 "급여 시장을 겨냥한 성조숙증 치료제의 경우 글로벌 및 국내 제약사에서 제품이 존재하는데 급여기준 시행을 계기로 의료기관 생태계가 다시 정립될 수 있다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 도입된 대표적인 초고가 치료제인 졸겐스마가 처방 영역 확대에 청신호가 켜졌다.임상현장 활용에 가장 큰 한계점으로 여겨졌던 활용 연령 제한이 개선될 여지가 생겼기 때문이다. 한국노바티스 SMA 치료제 졸겐스마 제품사진.6일 제약업계에 따르면, 최근 노바티스는 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)의 '척추강내 투여제형(이하 IT)' 임상3상에 성공했다.해당 임상3상인 STEER 연구는 SMA 2형 환자 100명이 참여해 효능과 안정성을 확인했다.그 결과, IT 제형의 경우 해머스미스 기능 운동 척도 확장(HFMSE) 점수를 베이스라인 대비 증가시킨 것으로 나타나면서 1차 평가변수를 충족했다.HFMSE는 척수성 근위축증 환자의 운동 능력과 질병 진행을 평가하는 표준 척도로, 치료받은 환자에서 관찰된 HFMSE 점수 증가는 척수성 근위축증 환자의 운동 기능이 개선됐음을 의미한다.이와 함께 안전성 프로파일은 양호했으며, 전체 이상반응과 중대한 이상반응은 두 그룹이 유사했다. 가장 흔한 이상반응은 상기도감염, 발열, 구토였다.노바티스 개발 담당 사장 겸 최고의학책임자(CMO)인 슈리람 아라드하이(Shreeram Aradhye) 박사는 "2세 이상의 SMA 환자에서 IT 제형의 효능, 안전성 및 내약성에서 긍정적인 결과를 확인했다"며 "이번 결과로 광범위한 SMA 환자를 치료할 수 있을 것으로 예상된다"고 전망했다.실제로 현재 졸겐스마의 경우 중증의 유형이면서 전체 환자의 50%에 해당하는 SMA 타입 1을 대상으로 하고 있다. 동시에 2세 미만 환자에서만 투여가 가능하다.국내 임상현장에서도 동일하게 적용 중이며 급여기준도 이 같이 설정돼 있다.이 때문에 질환을 확인하는 시점부터가 늦어지면서 제때 치료제를 투여받기 힘들다는 것이 임상현장 전문가의 설명이다. 이른바 '진단방랑' 때문에 환자가 치료의 최대 이익을 달성할 수 있는 시점을 넘어 치료제 투여가 이뤄지는 환경이 국내 임상현장에서 벌어지고 있다는 뜻이다.용인세브란스병원 이하늘 교수(소아신경과)는 "기본적으로 SMA 중에서도 타입 1은 빠르게 진단해서 치료제를 투여하는 가장 좋은 효과를 볼 수 있다. 결국 시간의 싸움"이라며 "하지만 현재 임상현장에서는 보통 생후 3~6개월 사이에 질환을 확인한 부모가 클리닉을 방문, 종합병원을 방문하는 시스템으로 병원 상황에 따라 3개월 정도 지연이 될 수도 있다. 더구나 질환 진단 이후 제약사에 치료제를 요청해야 하는 동시에 심평원에 이를 사전 신청해야 때문에 추가 시간이 더 소요된다"고 설명했다.만약 이번 임상연구 결과를 토대로 졸겐스마 IT 제형이 추가로 출시된다면 SMA 1형뿐만 아니라 2형인 2세 이상 환자에까지 영향력 확대가 가능할 전망이다.슈리람 아라드하이 박사는 "이번 연구를 보면 더 넓은 범위의 SMA 환자들에게 사용이 가능할 것으로 본다"며 "일 회 투여 유전자 치료제를 통해 SMA 치료 혁신을 선도하기 위해 최선을 다하고 있다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]전 세계적으로 비만인구가 늘어나면서 비만치료에 대한 사회적인 관심이 높아지고 있다. 세계비만연맹이 발표한 보고서에 따르면 10년 뒤인 2035년엔 세계 인구의 절반 이상이 비만이나 과체중으로 분류될 전망이며 우리나라 역시 마찬가지다.  이 가운데 글로벌 시장서 품귀 현상이 일어날 정도로 관심을 일으킨 비만 치료제 노보노디스크제약 '위고비(세마글루타이드)'가 마침내 지난해 말 국내 임상현장에 도입됐다.뒤 이어 체중감량 효과가 뛰어난 신약들이 잇따라 국내 도입을 추진, 비만치료 패러다임 변화를 예고하는 한편, 적응증 확장도 시도하며 임상영역 전반에 영향을 미치고 있다.2025년 '위고비vs마운자로' 경쟁6일 제약업계에 따르면, 한국노보노디스크제약은 비만치료제인 '위고비 프리필드펜'을 지난해 10월 중순부터 임상현장에 공급하고 있다. 위고비는 주 1회 투여되는 비만치료제로, 식약처는 2023년 4월 초기 체질량지수(Body Mass Index, 이하 BMI)가 30kg/m2 이상인 비만 환자, 또는 초기 BMI가 27kg/m2 이상 30kg/m2 미만인 과체중이며 한 가지 이상의 체중 관련 동반 질환이 있는 환자의 체중 감량 및 체중 관리를 보조제로 허가 한 바 있다.여기에 위고비는 지난해 7월, 확증된 심혈관계 질환이 있으면서 초기 BMI가 27 kg/m2 이상인 과체중 또는 비만 환자에서 주요 심혈관계 사건(심혈관계 질환 사망, 비치명적 심근경색 또는 비치명적 뇌졸중) 위험 감소를 위해 투여하는 것으로 추가 적응증을 허가 받았다.한국노보노디스크 측은 위고비 출시와 동시에 80여명에 달하는 자체 영업·마케팅 인력을 통해 국내 비만 치료제 시장 주도권 확보에 적극 나서고 있다. 이에 따라 현재 의원급 의료기관 중심으로 비급여 비만치료에 활용되고 있다. 한 달 투여 시 평균 70~80만원을 환자가 부담해야 한다.노보노디스크제약의 비만 치료 보조제 위고비가 출시되면서 임상현장의 비급여 체계가 빠르게 변화하고 있는 것으로 나타났다.대한비만연구의사회 이철진 회장(좋은가정의원)은 "일본이 전 세계 최저가로 보이지만 보험가다. 일단 전 세계 비급여로는 우리나라가 최저가로 출시됐다"며 "이는 현재 일정이 정해지지 않았지만 마운자로(터제파타이드)가 국내 임상현장에 출시될 경우를 고려하는 것 같다"고 평가했다.즉 마운자로보다 먼저 국내 임상현장에 우선 진입, 시장을 장악하려는 의지로 본 것.이제 관심은 위고비의 라이벌로 평가되는 '마운자로'의 국내 도입 시기다. 한국릴리는 올해 내 국내 임상현장 도입하겠다는 계획이다. 참고로 한국릴리는 마운자로를 성인 2형 당뇨병에 이어 위고비와 동일한 만성 체중 관리를 위한 보조제로 추가 국내 허가를 받은 바 있다. 글로벌 시장에서는 '젭바운드'라는 상품명으로 비만치료제 시장에서 경쟁 중이지만, 국내에서는 마운자로가 당뇨병 및 비만치료제 모두에서 활용될 예정이다.여기서 주목되는 것은 최근 릴리가 발표한 SURMOUNT-5 오픈라벨 임상3b상 탑라인 결과다. 해당 연구는 마운자로와 위고비 효과를 직접 비교한 것이다.발표 결과에 따르면, 마운자로를 투약한 환자의 체중이 위고비로 치료받은 이들보다 체중감량 효과가 더 큰 것으로 평가됐다. 마운자로와 위고비 맞대결에서 마운자로가 더 우위에 있다는 뜻이다. 당뇨병이 없는 비만 및 과체중 환자 751명을 대상으로 진행한 임상연구 결과, 72주간 마운자로를 복용한 환자들은 평균적으로 체중의 20.2%에 해당하는 22.67kg을 감량한 것으로 나타났다. 같은 기간 위고비 복용군은 체중의 13.7%(14.96kg)를 감량한 것으로 평가됐다. 체중 감소 폭을 직접 비교했을 때 젭바운드가 위고비보다 약 47% 가량 뛰어난 효과를 보인 셈이다. 결과적으로 국내 시장에 마운자로가 공급된다면 위고비가 '반짝' 인기에 그칠 수도 있다는 의견도 나온다.이철진 회장은 "바이알 제형 마운자로 국내 허가가 논의되고 있는 것으로 안다"며 "위고비에 비교해 마운자로가 1년 금액으로 환산할 시 우리나라 금액으로 300만원 정도 저렴한데다 바이알 제형은 미국에서 50% 약가를 인하했다. 국내에도 허가 받아 도입된다면 이보다 더 저렴한 가격이 기대되기 때문에 임상현장에서 마운자로에 관심을 두는 것 같다"고 평가했다.그는 "바이알 제형이 나온다면 펜 타입에 비해 의료진 입장에서 더 긍정적"이라며 "개원가에서 패키지 상품으로 묶어 일주일 마다 바이알 형태로 투여한다면 최적의 상황이 될 수 있다"고 평가했다.비만은 시작, 수면무호흡‧MASH 등 영역확장위고비와 마운자로의 성공으로 인해 국내‧외 제약‧바이오 업계에서는 글루카곤 펩타이드 유사체(GLP-1)가 연구개발(R&D) 트렌드로 자리 잡았다.GLP-1 계열 신약의 성공을 목격한 제약기업들이 경쟁적으로 임상에 나서고 있다.실제로 최근 FDA는 마운자로 동일 성분인 젭바운드를 수면무호흡치료제로 승인했다. 당뇨병과 비만에 이어 수면무호흡까지 처방 영역을 확장하며 치료제 사용량 증가가 예상되는데, 국내에도 추가적으로 적응증 확대가 기대된다.이 같은 성공을 목격한 후발주자들은 GLP-1이 인슐린 분비와 감수성을 개선해 혈당 조절을 원활하게 하는 만큼 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 가능성도 확인 중이다. MASH는 알코올 섭취량이 적거나 없는 사람의 간에 지방이 축적돼 발생하기 때문에 체중 감량은 환자에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 이에 제약사들은 GLP-1이 당뇨병, 비만과 함께 MASH 치료제로서의 가능성도 존재한다고 판단하고 임상에 몰두하고 있다.이는 위고비와 마운자로 성분인 세마글루타이드와 터제파타이드도 마찬가지다. 현재 노보노디스크와 릴리는 MASH 환자를 대상으로 임상적 유용성을 확인하고 있다. 각각 3상과 2상을 진행하며 추가 영역확장을 기대케 하고 있다. 동시에 베링거인겔하임도 개발 중인 서보두타이드의 임상 2상에서 유효성을 확인하며 MASH 신약 후보 중 하나로 떠오르고 있다.국내 바이오업계에서도 GLP-1의 신약 가능성을 주목하며 여러 기업이 임상연구에 뛰어들고 있다. 대표적인 기업을 꼽는다면 프로젠과 디앤디파마텍이다. 프로젠의 경우 당뇨병‧비만 신약개발 영역에서 최근 주목을 받고 있다. 구체적으로 GLP-1·GLP-2에 이중 작용하는 당뇨병, 비만치료제 'PG-102'를 개발 중이다.현재 신약 후보물질은 식품의약품안전처로부터 국내 임상2상을 승인 받은 상태로, 회사는 GLP-1과 GLP-2 동시 작용을 통해 장 기능 개선, 지방 조직의 당 흡수 촉진 및 만성 염증 완화 등에 효과를 극대화 하는 것을 목표하고 있다.윤건호 프로젠 임상개발 총괄 사장(내분비내과 전문의)은 "현재 신약후보물질의 경우 GLP-1과 GLP-2 동시 작용하는 치료제가 없다는 점에서 계열 내 최초 신약(First-in-class) 후보로 볼 수 있다"고 의미를 부여했다.디앤디파마텍은 MASH뿐만 아니라 파킨슨병과 치매 등 다양한 영역에서 GLP-1 제제의 임상을 진행하고 있다. 지난해 회사는 FDA으로부터 DD01의 글로벌 임상2상시험계획(IND)를 승인받아 임상2상에 돌입한 상태다.임상2상은 MASH를 동반한 과체중, 비만 환자 68명을 대상으로 미국 내 10여 개 임상시험실시기관에서 동시에 진행되는데, 국내 임상현장에서도 디앤드파마텍의 성과를 주목하고 있다.이철진 회장은 "디앤디파마텍의 경우 GLP-1과 GLP 이중 작용제, 아밀린 수용체 작용제 제형을 모두 보유하고 있다"며 "주사제형과 함께 자체 경구 전환 플랫폼까지 보유하고 있다는 점에서 경쟁력이 갖추고 있다"고 평가했다.그는 "결국 GLP-1 제형 개발에 있어 누가 먼저 저렴하게 다변화를 할 수 있느냐가 핵심이 될 수 있다"며 "주사제형에서 바이알, 경구 제형까지 저렴한 가격에서 다양한 임상혜택을 가져오느냐에 따라서 시장 경쟁에서 승부가 갈릴 것"이라고 내다봤다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]유한양행이 개발한 렉라자(레이저티닙)가 유럽 진출해 성공했다.함께 짝을 이루는 리브리반트(아미반타맙) 병용요법 허가를 따낸 것이다. 이로써 글로벌 시장에서 가장 큰 영역을 차지하는 미국과 유럽에서 활용이 가능해졌다.왼쪽부터 유한양행 렉라자, 얀센 리브리반트 제품사진.2일 제약업계에 따르면, 최근 유럽집행위원회(EC)는 렉라자(라즈클루즈)와 리브리반트 병용요법에 대해 EGFR 엑손 19 결실 또는 엑손 21 L858R 치환 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자 1차 치료제로 허가했다.지난해 11월 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)가 승인 긍정의견을 제시한 데에 따른 공식허가로 풀이된다.따라서 미국식품의약국(FDA) 허가에 이어 연내 유럽 진출까지 성공한 셈이다.존슨앤드존슨(J&J) 헤나 헤비아(Henar Hevia) 종양학 부문 박사는 "렉라자+리브리반트 병용요법은 새로운 1차 표준 치료로서 자리매김할 수 있다"며 "치료 초기에 질병 진행을 상당히 지연시키고 결과를 개선하는 동시에 내성이 더 복잡해지는 치료 후기 단계를 위해 화학요법을 유보할 수 있는 잠재력을 갖는다"고 의미를 부여했다.이제 관심은 미국과 유럽에 이어 아시아 시장 공략 여부다. 이미 존슨앤드존슨(J&J) 계열사인 얀센이 중국과 일본에도 병용요법 품목 허가를 신청한 상태다. 유럽과 비교해 상대적으로 EGFR 돌연변이 양성 NSCLC 환자가 아시아에서 더 많다는 점을 고려하면 렉라자+리브리반트 병용요법의 활용도는 더 클 수 있다는 분석이 가능한 지점이다.중국과 일본에서의 공식 허가 시점도 가까워지면서 국내 임상현장에서도 덩달아 관심이 커지고 있는 상황.렉라자 단독요법과 함께 1차 치료옵션으로 병영요법까지 제시된다면 임상현장에서 의료진의 선택지가 확대되기 때문이다. 렉라자 단독요법의 경우 최근 국내 임상현장에서 손발저림 증상(paresthesia)을 호소하는 환자에 대한 관리가 화두가 되는 상황에서 또 다른 선택지로 병용요법이 될 수 있다는 점에서 긍정적인 요소다.다만, 렉라자와 짝을 이루는 리브리반트의 경우 국내에서 급여 적용이 되고 있지 않다는 점을 고려했을 때 환자 부담측면에서는 국내 허가가 된다고 하더라도 걸림돌이 될 것임이 분명하다.연세암병원 조병철 교수(종양내과)는 "단독요법의 손발저림 증상의 경우 상대적으로 우리나라를 포함해 아시아 인종에서 독특하게 발생하는 이상반응이라는 정도"라며 "다만, 병용요법은 상대적으로 이 같은 점이 크지 않다. 미국에 더해 유럽, 국내 허가도 기대되는 이유"라고 설명했다.하지만 아직까지 국내 허가 시점을 알 수 없는 상황이다. 얀센 측은 아직까지 국내 허가와 관련해서는 답할 수 없다는 입장을 유지하고 있다.한국얀센 관계자는 "아직까지 병용요법에 대한 국내 허가 추진 여부는 구체적으로 답변하기 어렵다"고 입장을 내놨다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]난소암은 자궁경부암과 달리 효과적인 조기 검진 방법이 아직 확립되지 않은 상태다. 이로 인해 대부분의 난소암 환자들은 발견 당시 3기인 경우가 많을뿐더러 환자의 85%가 재발을 경험하는 등 재발률이 높은 암으로, 재발할 때마다 무진행생존기간(Progression-free survival, PFS)이 짧아져 예후가 좋지 않은 암에 속한다.실제로 2021년 기준, 5년 상대생존율 또한 유방암 및 자궁경부암 등 다른 여성암과 비교해도 가장 낮다.이 가운데 신규 표적 항암제의 진입이 더뎠던 난소암 분야에 최근 PARP 억제제를 활용한 치료 패러다임 변화가 빠르게 이뤄지고 있다. 처방권 진입 초창기 바이오마커로 잡혔던 BRCA 유전자 변이 환자들로 시작해, 이제는 보다 상위 개념인 HRD(상동재조합결핍, Homologous Recombination Deficiency) 변이에 이르기까지 처방 범위를 지속적으로 확대해 나가고 있다.2일 서울대병원 김세익 교수(산부인과)를 만나 난소암 치료제 급여확대와 활용을 위한 바이오마커인 HRD 진단 검사의 의미와 과제를 들어봤다. 맞춤치료 가능해진 난소암임상현장에서의 난소암의 표준 치료는 종양절제술 이후 백금 기반 항암화학요법, 그리고 유지요법 치료로 진행된다. 이때 수술부터 항암치료까지의 과정은 약 4~5개월 동안 이어진다. 이 기간 동안에는 항암화학요법 경과는 물론, 이후의 치료 단계를 준비하는 데 집중하게 된다. 이 과정에서 난소암 바이오마커의 경우, 항암화학요법 이후 이어질 1차 유지요법에 대비해 확인해야 한다. 상피성 난소암에서는 새로 진단받은 모든 환자를 대상으로 생식선(germline) BRCA1/2 유전자 변이 여부를 확인하는 유전자 검사가 시행된다. 만약 검사 결과에서 변이가 발견되지 않으면 추가적인 조직 검사를 통해 앞선 검사에서 미처 확인하지 못한 변이가 있는지 확인, 해당 검사 결과에서 조직(tissue) BRCA1/2 유전자 변이가 확인되지 않으면 HRD 검사를 진행해 바이오마커에 따른 맞춤 치료 전략을 세울 수 있다. 서울대병원 김세익 교수는 지난해 말 제줄라 등 PARP 억제제의 급여가 확대되면서 임상현장에서 난소암 치료패러다임이 개선됐다고 평가했다.김세익 교수는 "환자 개개인의 최적화된 맞춤 치료 전략을 수립하기 위해서는, PFS와 전체생존기간(OS)의 연장을 최우선적으로 고려함과 동시에 환자마다 다르게 나타나는 다양한 이상반응을 관찰하고 그에 따른 관리 방안을 고려해야 한다"며 "이 과정에서 유전자 변이와 HRD 검사 결과뿐만 아니라 항암화학요법 치료 시 발생한 이상반응, 경제적 요인 등 여러 측면을 종합적으로 고려하고 있다"고 설명했다.특히 김세익 교수는 지난해 10월 국내 허가된 PARP 억제제 중 하나인 제줄라(니라파립, 한국다케다제약) 1차 유지요법의 보험급여 인정 기준이 HRD 양성 난소암 환자로 확대된 것에 의미를 부여했다.해당 고시 이후, HRD 검사를 희망한다며 먼저 요청하는 환자가 다소 늘었다는 평가다. 그는 "BRCA1/2 유전자 검사 결과가 음성(wild-type)인 환자들의 요청 시, 환자 상태를 고려해 HRD 검사를 진행한다"며 "HRD 양성 난소암 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있다는 점에서 긍정적인 변화라고 본다"고 설명했다.김세익 교수는 "현재까지 조사된 바로는 국내 BRCA1/2 유전자 변이 유병률은 약 26%라는 연구 결과가 있으며, 해외 통계에서는 HRD 양성 환자가 전체 난소암 환자 중 약 절반에 달한다는 연구 결과가 있다"며 "하지만 실제로 검사를 해보면 지금까지 알려진 것보다 더 높은 수치가 확인되는데, BRCA1/2 유전자 변이는 약 30% 전후, HRD 양성은 60% 이상으로 나타난다"고 말했다.급여확대 계기로 치료패러다임 변화이 가운데 국내 임상현장에서는 HRD 양성이 확인된 난소암 환자들은 허가사항 기준으로 2가지 PARP 억제제 중 하나를 1차 유지요법(단독 또는 병용)으로 처방받을 수 있다. 즉 바이오마커를 확인하게 되면 각 약제의 특성과 환자의 상태에 맞춰 치료 전략을 명확하게 수립할 수 있다는 장점을 가지게 됐다. 다만, HRD 검사를 할 수 있는 의료기관이 제한적이라 향후 검사기관 확대는 과제로 여겨진다 김세익 교수는 이 과정에서 '제줄라'가 국내 허가사항 기준으로 바이오마커와 관계없이 처방이 가능한 '올커머'(All-comer) 치료제라는 점에 주목했다. 참고로 난소암 1차 유지요법으로서 제줄라의 임상적 유효성을 확인한 3상 PRIMA 임상 연구에서 이어진 6.2년 간의 장기 추적 관찰 연구 결과, 임상적 확정시점(Clinical cutoff date)에서 HRD 환자군의 PFS 중앙값은 제줄라군 24.5개월, 위약군 11.2개월로 나타났다(HR 0.52; 95% CI, 0.40-0.68; P<0.001). 그는 "주요 임상 연구 결과 모든 바이오마커군에서 유의미한 치료 혜택이 확인됐지만 특히나 BRCA1/2 유전자 변이를 포함한 HRD 양성 난소암 환자군에서는 상대적으로 더욱 유의미한 PFS 연장 혜택을 제공했다"며 "게다가 HRD 양성 난소암 환자의 1차 유지요법에서도 건강보험이 적용되기 때문에 바이오마커 검사 결과 BRCA1/2 유전자 변이 또는 HRD 양성이 확인된 환자들에게 우선적으로 고려할 수 있게 됐다"고 평가했다.특히 김세익 교수는 제줄라 급여 확대를 계기로 재정적으로 부담을 느꼈던 환자들에게 치료기회가 확대됐다는 점에서 긍정적으로 평가했다.김세익 교수는 "난소암 1차 유지요법에서 PARP 억제제 처방에 영향을 미치는 다양한 요소가 있다. 그 중에서 경제적 부담은 매우 큰 부분을 차지한다"며 "건강보험 급여 확대가 되기 이전에는 경제적인 부담 때문에 HRD 양성 환자들이 제줄라 처방을 원하더라도 쉽게 사용하지 못하는 경우가 있었다. 그러나 이제 진단 검사를 통해 HRD 양성이 확인된 환자들에게는 건강보험 적용이 가능해져 이전보다 더욱 많은 환자들이 치료 기회를 얻게 됐다"고 말했다.이를 통해 김세익 교수는 장기적으로 난소암이 관리가 가능한 질환이라는 인식이 뿌리내리고 치료성적도 개선될 것으로 기대했다.그는 "제줄라는 HRD 양성 난소암 1차 유지요법 시 단독 복용이 가능해 환자들에게 치료 편의성을 제공한다. 올라파립의 경우 HRD 양성 난소암 1차 유지요법 시 베바시주맙과의 병용요법으로 허가를 받았다"며 "3주마다 병원을 방문해 정맥주사로 베바시주맙을 투여 받아야 하기 때문에 진료 대기를 포함한 내원 시간에 대한 부담, 그리고 주사 치료 자체가 환자들에게 여러모로 제한이 될 수 있다. 제줄라는 하루 1회 복용으로 복약 순응도를 높일 수 있다"고 설명했다.김세익 교수는 "전세계적으로 난소암 유병율이 높아지는 추세인데 동시에 사망률은 낮아지고 있다"며 "우리나라 역시 마찬가지로 난소암 환자들의 치료 성적을 비롯해 생존율이 점차 개선되고 있다. 난소암은 충분히 극복할 수 있는 질환"이라고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]⑥'렉라자' FDA 승인…국산 신약 최초 이정표올해 유한양행이 개발한 국산 폐암 신약 렉라자(레이저티닙)가 미국식품의약품(FDA) 허가를 받는 데 성공했다.국산 폐암 신약 렉라자가 FDA 승인을 받으며 새 역사를 썼다.렉라자 허가를 계기로 유한양행은 국내 제약사로서는 최초로 항암 분야에서 치료제를 개발, 글로벌 시장에 본격 진출하게 되는 이정표를 세우게 됐다.구체적으로 FDA는 지난 8월 렉라자와 리브리반트(아미반타맙) 병용요법을 상피세포 성장인자수용체(EGFR) 엑손 19 결실 또는 엑손 21 L858R 치환 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 1차 치료제로 승인했다.이를 바탕으로 전 세계 항암치료 가이드라인이라고 평가되는 미국종합암네트워크(NCCN)까지 비소세포폐암 분야 가이드라인을 개정, 상피세포 성장인자수용체(EGFR) 변이 비소세포폐암(NSCLC) 환자 1차 치료옵션에 렉라자+리브리반트를 권고했다.명실상부 글로벌 시장에서 폐암 1차 옵션으로 등극하는 순간이다.최근에는 유럽에서도 렉라자·리브리반트 병용요법 공식 허가, 내년 미국을 넘어 유럽, 아시아 시장에서 활용도가 더 커질 전망이다.⑦시장 풀린 위고비, 비만치료제 시장 재편전 세계적 품귀 현상이 일어날 정도로 화제를 일으킨 비만 치료제 '위고비(세마글루타이드, 노보노디스크제약)'가 마침내 올해 말 국내 시장에 풀렸다.노보노디스크제약의 비만 치료 보조제 위고비가 출시되면서 임상현장의 비급여 체계가 빠르게 변화하고 있는 것으로 나타났다.출시 전부터 기대를 모았던 약물인 만큼 개원가에서는 사전 예약 프로그램을 가동하는 등 '비만 치료제' 신드롬을 일으켰다.위고비는 펜 모양 주사제 형태로 하나당 약 용량이 0.25㎎, 0.5㎎, 1.0㎎, 1.7㎎, 2.4㎎ 등 5개로 나오는데, 공급 가격은 용량에 관계없이 37만 2025원으로 정해진 것으로 전해졌으며, 적은 양부터 투약을 시작해 점차 늘려가는 방식으로 투여가 이뤄지고 있다.다만, 제약사의 출고가가 사전에 공개되며 임상현장의 '불만' 섞인 목소리가 나오는 동시에 경쟁약인 '마운자로(터제파타이드, 릴리)'에 더 큰 관심을 보이는 의견도 적지 않다.  현재 임상현장에서는 한 달 평균 70만원 수준으로 비급여 가격대가 형성돼 있다. 공급가는 37만원 수준이지만 환자가 실제로 부담해야 하는 금액은 제약사의 출고가에 더해 유통사 마진 및 구입에 따른 세금과 진료비까지 총 합쳐진 금액이기 때문이다.대한비만연구의사회 회장인 좋은가정의원 이철진 원장은 "바이알 제형 마운자로 국내 허가가 논의되고 있는 것으로 안다"며 "위고비에 비교해 마운자로가 1년 금액으로 환산할 시 우리나라 금액으로 300만원 정도 저렴한데다 바이알 제형은 미국에서 50% 약가를 인하했다. 국내에도 허가 받아 도입된다면 이보다 더 저렴한 가격이 기대되기 때문에 임상현장에서 마운자로에 관심을 두는 것 같다"고 평가했다.그는 "바이알 제형이 나온다면 펜 타입에 비해 의료진 입장에서 더 긍정적이다. 개원가에서 패키지 상품으로 묶어 일주일 마다 바이알 형태로 투여한다면 최적의 상황이 될 수 있다"며 "벌써부터 마운자로 국내 공급을 위해 국내사들이 파트너 계약에 집중하고 있다는 소식을 듣기도 했다"고 전했다.⑧한미약품 오너일가 내홍 깊어져…결국 해 넘긴 경영권 분쟁국내 제약업계에서 굳건하게 자리를 지키고 있던 한미약품그룹은 올 한해 내홍으로 몸살을 겪었다.한미약품그룹의 경영권 분쟁은 지난 1월 송영숙 회장과 임주현 부회장이 OCI그룹과의 통합을 추진하면서부터 시작됐다.OCI그룹 통합 추진으로 시작된 힌미약품그룹의 경영권 분쟁이 올 한해 지속됐다.그룹 통합에 반대한 임종윤, 임종훈 형제가 모녀의 결정에 반발하며, 주주총회를 통해 경영권 장악에 나선 것.특히 지난 3월 진행된 주주총회에서는 형제들은 한미약품그룹의 대주주 중 하나인 신동국 한양정밀 회장의 지지를 얻어 승리를 거뒀다.하지만 주주총회 이후에도 오너일가의 갈등은 봉합되지 않았고 다시 한미사이언스의 이사회와 한미약품의 대표이사 자리를 두고 연이어 임시주주총회가 열리며 경쟁이 다시 수면위로 올라왔다.이 과정에서 당초 우군이던 신동국 회장이 모녀를 지지했고, 결국 한미사이언스 정관 개정에는 성공하지 못했지만 이사회 구성을 동률로 만들며 절반의 성과를 거뒀다.이어진 한미약품 임시주총에서는 모녀 일가를 지지하는 박재현 대표이사의 해임안이 부결되며 다시 형제측의 패배를 끝이 났다.결국 양측은 주주총회와 임시주주총회에서 각자 승기를 거두며 현재까지 갈등을 이어가고 있는 상황으로 내년 주주총회에서도 이같은 갈등은 이어질 전망이다.다만 형제 중 임종윤 이사가 4인 연합과 화합을 택한 것은 변수다. 이는 12월 26일 임종윤 이사가 4인연합에 지분 일부를 매각하는 한편 경영권 분쟁 종식과 전문 경영인 체제 구축에 힘을 보태겠다는 뜻을 밝힌 것.반면 임종훈 대표 측은 해당 소식이 전해진 이후 '논의 중'이라는 입장을 밝혀 여전히 불씨는 남아있다.⑨전공의 집단 사직 여파 현실화…국내 저널 '공회전'지난 2월 정부의 의대 정원 증원 정책에 반대해 전공의들이 집단 사직을 단행한 이후 연쇄 반응을 일으키고 있다. 전공의 공백은 대학병원 교수들의 업무량 증가로 이어졌고, 이는 당직 횟수 증가와 같은 실질적 업무 부담을 가중시키며 의료 현장 전반에 영향을 끼친 것. 이는 국내 의학 학술지 발간에도 큰 위협이 되고 있다.전공의는 의료 현장에서 환자 진료와 수술 보조, 응급 상황 대응 등 핵심적인 역할을 담당해 왔다. 대학병원 교수들이 전공의의 업무를 떠안는 상황이 벌어지면서 연구와 학술 활동에 쏟아야 할 시간을 임상 업무에 빼앗기며 장기적인 연구 활동에 큰 지장을 받고 있다.대한내과학회 영문학술지(KJIM)  메인 화면. 11월호 발간 이후 저널 발간 일정이 차질을 빚는 등 다양한 저널이 투고 및 심사 보릿고개에 시달리고 있다.실제로 국내 저널이 발간 지연 또는 중단 사태를 겪고 있다. 일부 저널의 경우 심사위원인 교수들이 심사 업무를 수행할 시간이 부족해 심사 과정이 지연되고 있고,연구 결과를 정리해 발표할 여유가 부족해짐에 따라 신규 논문 제출 수 자체도 감소하고 있다.대한내과학회 영문학술지(KJIM), 대한의사협회지(JKMA)는 11월호 발간 이후 멈춰섰고, 대한의학회의 국제학술지(JKMS)는 12월호에 맞춰 신규 논문 한편만 새로 게재하는 등 예정된 호수 발간을 무기한 연기하거나 심사 대기 시간이 비정상적으로 길어지는 상황에 직면해 있다.이는 국내 연구자들의 연구 결과를 적시에 발표할 기회를 박탈하고, 국제 학술 무대에서의 경쟁력을 약화시키는 결과를 초래할 가능성이 크다는 점에서 결국 대한민국 의료의 경쟁력 약화 요인으로 작용한다는 게 전문가들의 평이다.⑩마침내 국내 상륙한 치매신약 레켐비…기대감 폭발올해 12월 마침내 치매 신약인 레켐비(레카네맙, 에자이)가 우리나라에 상륙하면서 기대감을 높이고 있다.치매 신약 레켐비가 12월 국내에 상륙하면서 기대감을 높이고 있다.레켐비는 알츠하이머병을 일으키는 아밀로이드 베타의 생성을 막아 병의 진행을 멈추거나 지연시키는 기전을 가진 치료제로 지난 2023년 7월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받으며 세상에 나왔다.실제로 레켐비는 대규모 무작위 대조 임상인 'Clarity AD'에서 18개월 시점에 위약군 대비 알츠하이머병의 진행을 27%나 지연시키며 유효성을 입증했다.특히 Clarity AD의 확장 연구에서도 3년 시점에 알츠하이머병의 진행 정도를 보여주는 CDR-SB(Clinical Dementia Rating Sum of Boxes)가 대조군 대비 0.95점 감소하며 장기 효과를 보였다.국내 출시에 맞춰 각 대학병원들은 레켐비 처방을 위한 준비에 들어갔지만 걸림돌은 바로 가격이다.아직 급여권에 진입하지 못해 현재 상황에서는 연간 최대 3천만원 정도의 환자 부담이 불가피하기 때문이다.하지만 그럼에도 현재 마땅한 치료법이 없는 알츠하이머병의 특성상 국내에서도 이에 대한 수요는 폭발적이라는 점에서 과연 가격 부담을 넘어 레켐비가 국내 임상 시장에서 자리잡을 수 있을지 주목된다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]한국로슈의 항암신약 '페스코(퍼투주맙·트라스투주맙)'의 임상현장 영향력이 급여 적용과 함께 빠르게 확대되고 있다.급여 확대와 동시에 국내 대학병원에서의 활용도 늘어나는 양상이다.한국로슈 유방암 치료제 페스코 제품사진이다. 올해 8월 급여 확대된 이후 2군 항암제 목록 포함을 예고하면서 쓰임새 확대를 예고했다.27일 제약업계에 따르면, 올해 8월 한국로슈 유방암 치료제 '페스코'를 건강보험 급여로 등재한 바 있다.지난해 8월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 문턱을 넘은 지 1년 만에 급여에 등재되는 셈이다. 페스코는 정맥주사 제형인 허셉틴(트라스투주맙)과 퍼제타(퍼투주맙)를 피하주사제로 변형시켜 개발된 항암제다.국내에서는 최초의 개량 생물의약품으로 지난 2021년 9월 허가를 받았다.정맥주사 제형인 두 품목을 하나로 합쳐 SC 제형으로 개발, 유방암 환자들의 치료제 투여 시간을 대폭 감소했다는 평가를 받고 있다. 실제로 허셉틴·퍼제타 정맥주사로 3주마다 유지요법 치료를 받던 전이성 HER2 양성 유방암 환자가 페스코 SC로 변경한다면 4시간이 넘는 투약 및 모니터링에 시간이 20분까지 줄어들 것으로 기대된다.여기에 페스코는 건강보험 목록으로 등재된 지 4개월 만인 이번 달부터 급여 확대되기도 했다. 기존 퍼제타는 조기 유방암에 있어 국소진행성, 염증성 또는 초기 단계(지름 2cm 초과)인 HER2 양성 유방암 환자가 선행화학요법으로 투여 시 본인부담비율 30%로 선별 급여가 적용됐다. 여기에 추가적으로 림프절 양성 환자가 새롭게 급여 대상으로 포함되면서 선행화학요법 투여가 가능한 환자의 폭이 한층 넓어졌다.해당 기준은 퍼제타와 허셉틴을 하나로 합친 피하주사 제형인 페스코의 급여 기준에도 함께 적용된 것.특히 급여 확대는 의학계의 의견이 반영돼 이뤄졌다. 미국종합암네트워크(National Comprehensive Cancer Network, 이하 NCCN) 및 유럽종양학회(European Society for Medical Oncology, 이하 ESMO) 등 최신 글로벌 가이드라인에서 권고돼 있는 만큼 보험당국도 의학계의 요구를 받아들인 것.이를 바탕으로 페스코는 국내 대형병원 중심 임상현장에서의 영향력도 확대되는 양상인 것으로 나타났다.실제로 국내 빅5 병원 중심으로 페스코를 약사위원회(DC)에 상정, 신속하게 코드를 신설해 처방이 가능하도록 조치한 것으로 나났다.심평원도 이 달 ‘암환자에게 처방‧투여하는 약제에 따른 공고 개정안’을 예고, 페스코를 2군 항암제에 추가하는 것을 추진 중이다. 2군 항암제는 전통적인 항암제 이후에 나온 것으로 약효가 우수한 것으로 평가되는 약물을 의미한다.임상현장은 정부의 이 같은 움직임에 내년부터 페스코가 SC 제형의 장점을 내세워 임상현장의 영향력이 크게 확대될 것으로 내다봤다. 흔히 나타나는 주사관련 이상반응이 나타나는 정맥주사 형태를 고집할 이유가 없어질뿐더러 환자관리가 굉장히 편리해지기 때문이다. 동시에 투약시간이 줄어들면 순응도가 월등히 높아지고 좀 더 의료진이 적극적인 처방으로 이어질 수 있다는 전망이다.익명을 요구한 한 대학병원 종양내과 교수는 "SC 제형 형태로 주입했을 때 장점이 투약 기간이 상당히 짧아진다는 점"이라며 "정맥주사 형태로 생겨날 수 있는 이상반응이 있다면 고열 및 혈압이 떨어진다는 점이다. 피하 주사로 진행된다면 이러한 이상반응이 줄어들 것이라는 생각을 갖고 있다"고 말했다. 그는 "다만, 미국의 경우 클리닉에서 암 환자들이 치료제를 투여받은 것이 일반적"이라며 "국내의 경우는 사정이 다르다. 대학병원 중심으로 암 환자 치료가 이뤄지는 만큼 치료제 특성과 국내 임상현장의 특성을 반영해 치료제 투여가 이뤄질 것 같다"고 전했다.