[메디칼타임즈=김민건 기자] 소아 근시 진행을 억제하는 아트로핀 점안제가 국내에서 잇따라 허가를 받았다. 라이트팜텍이 국내 첫 정식 허가 제품을 확보한 지 사흘 만에 한국산텐제약도 가세하면서 치료제 선택지가 넓어졌다.한국산텐제약이 '리주시아점안액 0.025%(아트로핀황산염수화물)'의 품목허가를 받으면서 국내에선  소아 근시 진행 억제 효능을 인정받은 아트로핀 점안제는 3개 품목(2개 업체)으로 늘었다.27일 식품의약품안전처에 따르면 한국산텐제약은 전날 소아 근시 진행 억제 치료제 '리주시아점안액 0.025%(아트로핀황산염수화물)'의 품목허가를 받았다.앞서 라이트팜텍은 이달 23일 '마이오클리어점안액' 0.025%와 0.05% 두 농도 제형을 허가받았다. 이로써 국내에서 소아 근시 진행 억제 효능을 인정받은 아트로핀 점안제는 3개 품목(2개 업체)으로 늘었다.두 제품은 같은 아트로핀 계열이지만 허가 농도와 투여 대상 연령, 임상 근거에서 차이가 있다.식약처 허가사항 용법·용량에는 리주시아의 투여 연령이 5~15세, 마이오클리어는 5~12세로 명시됐다. 리주시아는 13~15세도 투여 대상에 포함한다는 점이 눈에 띈다.또한 일반적 주의사항에 있어 리주시아는 5~15세 외 연령에서, 마이오클리어는 5~12세 외 연령에서 안전성과 유효성은 연구되지 않았다는 점에서 차이가 있다.임상시험은 각각 일본과 국내에서 진행됐다. 산텐의 리주시아는 일본 소아 299명을 대상으로 진행한 임상 2/3상 'ORANGE' 연구를 근거로 허가받았다. 24개월간 아트로핀 0.025% 투여군의 평균 근시 도수 변화는 -1.02디옵터(D)로, 위약군의 -1.65D보다 작았다. 두 군의 차이는 통계적으로 유의했다. 안구의 앞뒤 길이인 안축장 증가량도 투여군 0.51mm, 위약군 0.74mm로 차이를 보였다.라이트팜텍은 국내 소아 475명을 대상으로 진행한 임상 3상 'STAMP' 연구에서 12개월간 유효성을 평가했다. 0.025% 투여군의 근시 도수 변화는 -0.27D, 0.05% 투여군은 -0.30D로 위약군의 -0.72D보다 작았다.두 임상은 대상 환자와 평가기간이 달라 결과만으로 제품 간 치료 효과의 우열을 판단할 수 없지만 투여 방법은 유사하다. 두 제품 모두 연간 근시 진행 속도가 0.5D 이상인 소아에게 투여를 시작하도록 허가됐다. 취침 전 하루 한 번 양쪽 눈에 각각 한 방울을 점안하며, 치료 중에는 최소 6개월 간격으로 근시 진행 상태를 평가해야 한다.이번 연속 허가는 두 제약사가 별도로 추진해 온 임상 개발이 비슷한 시기에 국내 품목허가로 이어졌다는 점에서도 주목된다.라이트팜텍은 2021년 11월 소아 근시 진행 억제 점안제의 국내 임상 3상 시험계획을 승인받았다. 이후 국내 다기관 STAMP 연구를 거쳐 약 5년 만에 품목허가를 획득했다.산텐은 일본에서 개발한 리주시아를 2024년 12월 허가받아 2025년 4월 출시했다. 2026년 6월에는 필리핀에서 판매허가를 받았고, 9월에는 중국에서 허가 신청이 심사 대상으로 접수됐다. 이번 국내 허가로 아시아 시장에서 허가 국가를 추가하게 됐다.이들 제품의 등장 배경에는 소아 근시 진행을 억제하려는 임상적 수요가 있다. 올해 발표된 국내 소아 근시 관리 전문가 합의문에 따르면, 2016~2017년 국민건강영양조사에서 5~18세 소아청소년의 근시 유병률은 65.4%, 고도근시 유병률은 6.9%로 나타났다.성장기 근시가 고도근시로 진행하면 성인이 된 뒤 망막박리와 근시성 황반병증 등 시력을 위협하는 합병증 위험이 높아질 수 있다.국내 안과 진료에서는 정식 허가 이전부터 아트로핀 점안제를 근시 진행 억제 목적으로 사용해 왔다. 작년  대한안과학회 학술대회에서 발표된 조사에 따르면, 국내 소아안과 전문의 119명 중 75.6%가 근시 진행 억제를 위해 0.125% 아트로핀 점안제를 처방한다고 응답(2023년 설문 참여)했다. 약물과 광학적 치료법을 병행한다는 응답도 63.0%에 달했다.기존에는 허가사항 외 사용(오프라벨)에 의존했던 만큼, 이번 연속 허가는 소아 근시 진행 억제 효능을 정식으로 인정받은 치료제들이 등장했다는 의미가 있다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 우르소데옥시콜산(UDCA)에 내약성이 없거나 반응이 불충분한 성인 원발성 담즙성 담관염 환자의 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 길리어드의 '리브델지캡슐(셀라델파리신이수화물)'을 20일 허가했다고 밝혔다.이 약은 과산화소체 증식제 활성화 수용체 델타에 작용해 간에서 담즙산 합성을 감소시켜 원발성 담즙성 담관염 치료에 효과를 나타낸다.식약처는 이 약이 기존 치료제로 치료가 어려운 원발성 담즙성 담관염 환자에게 치료 기회를 확대할 것으로 기대한다고 밝혔다.또한 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제52호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.한편 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 특발성 폐섬유증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 베링거인겔하임의 '자스케이드정(네란도밀라스트)'을 15일 허가했다고 밝혔다.특발성 폐섬유증은 원인불명으로 폐포벽에 만성염증 세포들이 침투해 폐조직의 구조적 변화를 야기하고 점차 폐기능이 저하되는 질환으로 진행성 폐섬유화를 특징으로 한다.이 약은 포스포디에스테라제4를 선택적으로 억제해 섬유성 폐질환에서 과발현되는 섬유증 유발 성장 인자와 염증 관련 물질의 발현을 감소시켜 항섬유화 및 항염증 효과를 나타내는 특발성 폐섬유증 치료제이다.식약처는 이 약이 기존 치료제와는 다른 작용기전을 통해 특발성 폐섬유증 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔다.또한 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제16호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다고 설명했다.한편 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.

식약처가 45호 국산 신약으로 한미약품의 '에페오토인젝터주를 허가했다.[메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처는 국내에서 개발된 45번째 신약으로 한미약품의 '에페오토인젝터주2·4·6·8·10밀리그램(에페글레나타이드)'를 7일 허가했다고 밝혔다.이 약은 당뇨를 동반하지 않은 성인 비만 및 과체중 환자의 만성 체중 관리를 위해 저열량 식이요법 및 운동요법의 보조제로 투여되는 주사제다.시상하부 및 연수 등 중추 신경계와 위장관에 분포한 GLP-1 수용체에 작용하여 식욕을 억제하고 음식물의 위 배출을 지연시켜 포만감을 지속시키는 기전의 비만치료제이다.식약처는 '에페오토인젝터주(에페글레나타이드)'를 2025년에 제정한 '신약 품목허가·심사 업무절차' 지침에 따라 허가했다.이 과정에서 ▲심사 전문인력을 포함한 품목전담팀 구성(19명) ▲임상시험(GCP)과 제조·품질관리(GMP) 심사 ▲품목허가 신청 후 맞춤형 대면회의 개최 등 업체와 긴밀히 소통해 신속하고 철저한 검토를 거쳐 품목허가를 완료했다.식약처는 앞으로도 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속히 제공할 수 있도록 허가·심사의 예측 가능성, 투명성, 신속성을 높여나가기 위해 노력해 나가겠다고 밝혔다.

JW중외제약 페린젝트주. AI로 기사 내용을 이미지화.[메디칼타임즈=김민건 기자] 해외에서 고용량 철분주사제 페린젝트와 동일 성분에 안전성 경고를 상향 조정함에 따라 국내에서도 동일한 추가 조치가 이어질 가능성이 있다.7일 업계에 따르면 미국FDA는 카르복시말토스 성분 주사제의 증상성 저인산혈증 위험을 알리는 경고를 '주의사항'에서 박스경고로 상향했다.유럽의약품청(EMA) 산하 약물감시위험평가위원회(PRAC)도 이달 4일 관련 위험을 평가하기 위해 주사용 철분제 대상으로 안전성 재검토에 착수했다.박스경고는 FDA 허가사항에서 눈에 띄는 안전성 경고 사항이다. 저인산혈증은 혈액 내 인산염 농도가 떨어지는 상태로 심하거나 장기간 지속될 경우 근육 약화와 통증, 피로뿐 아니라 골연화증이나 골절로 이어질 수 있다.FDA는 앞선 2020년부터 증상성 저인산혈증 위험을 허가사항에 반영해왔다. 최근 위험인자를 추가했으며, 올해 관련 이상사례 보고 등을 재분석한 결과 경고 등급을 조정하기로 했다.이에 따라 FDA는 새로 ▲저인산혈증 위험이 있는 환자가 재치료를 받거나 ▲이전 치료 후 3개월 이내 다시 치료를 받는 경우 투여 전 혈청 인산염 확인을 권고한 상황이다.국내에서는 JW중외제약의 페린젝트주가 동일 성분으로 허가돼 있다. 현재 국내 허가사항에는 시판 후 조사에서 골연화증이나 골절로 진행될 수 있는 증상성 저인산혈증이 보고됐다는 내용이 반영돼 있다.식약처는 지난 8월 4일 사용상 주의사항 추가 변경을 명령해 오는 11월 4일부터 '저인산혈증 위험인자에 유전성 출혈성 모세혈관확장증(Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia·HHT)' 위험인자를 추가하기로 했다.다만 미국과 유럽에서 관련 성분의 경고 등급 상향 조정 및 재검토에 들어간 만큼 식약처도 추가로 관련 내용을 확인 중이다.식약처는 JW중외로부터 의견서를 제출받고, 이후 국내외 허가사항 변경 현황 등을 종합해 추가 조치 필요성을 판단할 예정이다.식약처 관계자는 "업체가 제출한 의견 외에도 어떤 나라에서 허가사항이 어떻게 변경됐는지, 다른 점은 무엇인지 등을 함께 검토해 최종 결정하게 된다"고 설명했다.FDA의 박스경고는 국내 허가사항에선 사용상 주의사항 앞부분에 위치하는 '경고'와 유사한 성격이다. 중요한 안전성 정보이지만 안전성 서한이나 속보처럼 즉각적인 규제조치가 필요한 사안과는 차이가 있다는 설명이다.식약처 관계자는 "경고 항목이 추가될 수도 있지만 이러한 허가사항 변경 자체가 희귀한 절차는 아니다"며 "중요한 안전성 정보이지만 안전성 서한이나 속보처럼 즉시 처리해야 하는 사안과는 성격이 다르다"고 말했다.FDA는 기존 경고와 모니터링 권고에도 증상성 저인산혈증 사례가 계속됐다는 점을 들어 박스경고까지 수위를 높였다. EMA도 위험인자가 없거나 투여 횟수가 많지 않은 환자 사례를 근거로 다시 들여다보기 시작했다.국내에서도 현재 허가사항과 오는 11월 변경 예정인 안전관리 조치 외에 추가 검토가 필요한지 식약처 판단에 관심이 모인다.예정된 위험인자 추가와 별도로 페린젝트의 저인산혈증 관련 국내 허가사항이 다시 변경될 가능성이 열려 있다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '세피언스산(세피압테린)'을 3일 허가했다고 밝혔다.페닐케톤뇨증은 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하는 효소(페닐알라닌수산화효소)의 유전자 돌연변이로 인해 체내에 페닐알라닌이 축적되어 인지 능력 저하, 피부 색소 결핍, 발달장애 등을 초래하는 유전성 희귀질환이다.이 약은 체내에서 테트라하이드로비옵테린으로 전환되어 페닐알라닌을 분해하는 효소(페닐알라닌수산화효소)를 도와 혈중 페닐알라닌 수치를 감소시켜 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 증상을 개선한다.식약처는 이 약이 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 대한 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔다.또한 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제49호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력하였다.식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 골수섬유증 치료 희귀의약품인 '본조캡슐(파크리티닙시트르산염)'을 13일 허가했다고 밝혔다.골수섬유증(Myelofibrosis)이란 골수 증식 종양의 하나로, 조혈 기능을 담당하는 골수조직에 섬유화가 진행되어 정상적인 조혈기능을 못하게 되는 질환이다.이 약은 일차성 또는 진성적혈구증가증이나 본태성혈소판증가증 이후 발병한 이차성의 골수섬유증 성인 환자의 치료에 사용하며, 기존 치료제를 사용하지 못하는 중증 환자(혈소판 수가 50 × 109/L 미만인 중간 또는 고위험군)에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.식약처는 이 약을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제32호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가하여 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 일반의약품 개발을 활성화하고 소비자 수요에 맞는 일반의약품을 폭 넓게 선택할 수 있도록 표준제조기준을 확대하고자 비타민 액제·정제 함께 포장된 이중제형 제품 허용 등을 주요내용으로 하는 '의약품 표준제조기준'(식약처고시)을 8월 6일 개정했다고 밝혔다.식약처는 그간 표준제조기준과 관련한 업계의 개선 요청사항에 대한 의견을 수렴하고 국내 사용현황과 해외 사용례 등을 검토해 개정안을 마련했으며, 지난 7월 2일 2026 식의약 안심과제 중 대표과제로 선정하여 발표 후 신속한 개정을 추진했다.이번 개정고시에는 ▲비타민 이중제형 허용 ▲감기약 표준제조기준 등 각 효능 범위별 신규 유효성분 추가 ▲비타민 C 등 1일 최대분량 증량(1,500mg→2,000mg) ▲정장제 표준제조기준에 정장생균성분 배합 기준 명확화 ▲의약품 사용상의 주의사항에 최신 사용정보 반영 등이 담겨있다.식약처는 이번 개정으로 소비자 수요에 부합하는 다양한 일반의약품 개발을 촉진하여 소비자 선택권 확대로 국민건강 증진에도 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 현장의 목소리를 정책에 반영해 국민이 일상에서 변화를 체감할 수 있는 규제 혁신을 지속적으로 추진하겠다고 말했다.한편 자세한 개정 내용은 '식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 제개정고시등'에서 확인할 수 있다. 

[메디칼타임즈=허성규 기자] AI 응용제품 신속상용화 지원사업(AX-Sprint) 디지털 의료기기 분야의 총 6개 운영 컨소시엄이 최종 선정돼 뇌질환 예측, 암진단, 심혈관 예측 등 다양한 분야에 지원이 이뤄질 예정이다.이에 따라 국내 의료 인공지능(AI)이 단순 개발 단계를 넘어 실제 의료 현장의 임상과 진료에 도입되는 속도가 한층 빨라질 전망이다.보건복지부는 보건산업진흥원과 AI 응용제품 신속 상용화 지원사업 운영 컨소시엄을 최종 선정했다. 보건복지부와 한국보건산업진흥원(이하 보산진)은 4일 AI 응용제품 신속 상용화 지원사업(보건분야, 디지털 의료기기) 착수보고회 및 사업 협약 체결식을 개최하고, 우수 AI 의료기기의 진료실 도입을 위한 본격 지원에 나선다고 밝혔다.그동안 국내에서는 우수한 AI 응용 의료기기가 개발되어 식품의약품안전처 허가를 받더라도, 실제 의료기관 도입 및 건강보험 수가 적용까지의 장벽이 높아 환자들이 현장에서 첨단 의료기술을 체감하기까지 오랜 시간이 걸렸다.정부는 이러한 시장 진입 장벽에 가로막혀 있는 AI 기반 디지털 의료기기의 현장 적용과 조기 상용화를 본격 지원하면서 혁신 의료기술의 진료실 안착과 의료 서비스 질 향상에 속도를 내기 위해 'AI 응용제품 신속 상용화 지원사업(보건분야, 디지털 의료기기)'을 추진한다.이번 사업은 개발기업과 의료기관 간의 협력을 통한 AI 응용제품의 ▲진료 현장 실증, ▲실사용 데이터 축적, ▲마케팅 등을 지원하며, 국민 체감도가 높고 진료 현장에서의 수요가 큰 6개 분야 컨소시엄이 선정되었다.각 분야 컨소시엄 내용을 살펴보면 우선 뇌질환에서 '제이엘케이 컨소시엄'은 뇌관류 및 뇌경색 분석 AI를 한림대 성심병원, 분당서울대병원 등 22개 병원 신경과에 도입해 급성 뇌졸중 환자의 예후 개선 효과와 경제성을 입증한다.'휴런 컨소시엄'은 신촌세브란스병원 등 3개 병원의 신경과와 협력하여 자기공명영상(MRI) 기반 파킨슨병 진단 보조 AI를 활용해 불필요한 양전자 단층 촬영(PET) 검사 부담을 줄이고 진단 정확도를 높이는 임상 검증을 추진한다.암진단의 경우 '루닛 컨소시엄'은 흉부 엑스레이(X-ray) 및 유방암 진단보조 AI를 서울대병원, 강북삼성병원, 건국대병원 등 10개 병원에 적용해 25만 건의 실사용 데이터를 축적하고 보험 수가체계 진입을 추진한다.'프리베노틱스 컨소시엄'은 위내시경 실시간 AI 분석 솔루션을 서울대병원, 세브란스병원 등 7개 대형병원 소화기내과에 도입해 위암 전구병변 진단 정확도와 불필요한 조직검사를 줄이는 효과를 입증한다.마지막 심혈관 예측과 관련해서 '시너지에이아이 컨소시엄'은 생체신호 분석 AI를 서울성모병원, 고려대구로병원 등 15개 대학병원 순환기내과 등에 적용해 부정맥 위험 예측 유효성을 검증한다.또 '메디웨일 컨소시엄'은 연세세브란스병원, 한양대구리병원 등과 협력하여 안저(안구의 안쪽면) 영상 기반 심혈관 위험 평가 AI의 안전성과 효과성을 입증한다. 이를 통해 만성질환자 및 수술 전 환자의 심혈관 위험 평가 수가 등재를 달성할 계획이다.한편 이번 착수보고회 및 협약식에는 보건복지부와 보산진 관계자를 비롯해 6개 주관기업 대표, 주요 참여 병원의 대표 연구책임자(PI) 등 60여 명이 참석했다. 참석자들은 AI 의료기기의 성공적인 진료실 안착과 환자 편익 증진을 위한 협력 의지를 다졌다.보건복지부 성창현 보건산업정책국장은 "이번 사업은 AI 디지털 의료기기가 단순 기술 개발에 그치지 않고 실제 진료실에서 국민 건강에 기여할 수 있도록 돕는 핵심 마중물이 될 것이다"라며 "우수 AI 의료기기가 현장에 성공적으로 안착할 수 있도록 적극 지원하고, 이 사업을 통해 축적된 자료와 시장 진입 경험이 산업 전체에 확산될 수 있도록 하겠다"라고 밝혔다.이어 사업 전담기관인 한국보건산업진흥원 정영훈 기획이사는 "정부, 개발기업, 의료기관이 유기적으로 협력하여 실질적인 임상 성과와 산업적 결실을 동시에 창출해야 한다"라며 "진흥원의 전문성을 바탕으로 현장 밀착 관리와 맞춤형 지원을 강화하겠다"라고 강조했다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식약처가 하반기 희귀･난치 질환자의 치료 기회를 확대와 의료제품의 안정적 공급 관리와 제도 보완을 추진한다.또한 최근 관심이 높아지고 있는 바이오시밀러에 대한 제품화 지원과 함께 의약품‧건기식으로 오인할 수 있는 식품과 관련한 규제도 강화한다.식품의약품안전처 오유경 처장은 대통령 업무보고를 통해 하반기 핵심 정책 추진 계획을 발표했다. 16일 식품의약품안전처(처장 오유경, 이하 식약처)는 청와대 영빈관에서 열린 대통령 주재 하반기 부처 업무보고에서 이 같은 핵심 정책 추진 계획을 보고했다.우선 K-바이오의 글로벌 경쟁력 제고를 위해 전방위적인 맞춤형 규제 지원체계가 구축된다.12월 '바이오의약품 위탁개발생산기업(CDMO) 규제지원 특별법' 시행에 맞춰 수출 품질인증 및 규제 역량 강화를 골자로 하는 수출 맞춤 규제 프레임을 마련한다.또한 이미 허가된 바이오의약품과 동등한 후발 제품의 신속한 시장 진입을 돕기 위해 치료적 확증 임상자료(3상) 제출 면제하도록 했다.바이오의약품과 동등한 후발 제품인 바이오시밀러 제품화 지원을 위해 품질, 비임상, 약동학적 비교 동등성이 입증되는 경우에 자료 요건을 개선한 것이다.또한 환자들의 치료제 사용권을 보장하고 필수 의료제품의 안정적 공급망을 확보에도 힘을 쏟는다.이는 공급이 중단된 필수 의료제품에 대해 정부가 직접 수입(긴급도입)하는 품목을 확대하고, 필수의약품 공공 위탁 생산 체계를 통해 안정적인 공급망을 유지한다는 방침이다.또한 '필수의료기기 제도'를 새롭게 도입하는 한편, 희귀의약품과 동일한 성분의 후발 제품(대체 치료제)에 대한 허가 요건을 완화한한다.구체적으로는 위해성 관리계획(RMP) 자료 요건 중 조사대상자 수를 합리적으로 조정하고, 희귀 지정 해제 시 후발의약품의 RMP 제출을 면제할 방침이다.또한 주목할 점은 의료용 마약류 오남용 근절 및 전방위 감시 체계를 구축한다는 것이다.이는 의료인 등 마약류 취급자의 불법 유통과 처방 오남용을 막기 위한 행정제재와 감시가 대폭 강화되는 것.특히 마약류 취급자가 목적 외 사용이나 불법 유통 등 중대 위반행위를 저지를 경우, 기존 업무정지 처분 외에 강력한 '징벌적 과징금'을 부과할 수 있도록 법 개정을 추진한다.종업원에 대한 지도·감독 소홀로 도난·유출 사고가 발생할 경우 처분도 강화(업무정지 1개월→3개월)하며, 중대 위반자의 명단을 공개하는 공표제도 도입한다.여기에 프로포폴, 케타민 등 마취제를 중심으로 정밀 감시하는 '의료용 마약류 특별감시단'과 불법취급·오남용 공익신고센터가 가동되고, 12월에는 AI 기반 빅데이터로 오남용 의심 대상을 선별하는 '마약류 오남용 통합감시시스템(K-NASS)'을 구축해 모니터링 주기를 대폭 단축할 예정이다.이외에도 환자의 마약류 투약이력 확인 성분에 프로포폴을 추가(8월)하고, 처방 시 병원 내 의약품 정보시스템(DUR) 확인을 의무화해 과다·중복 처방을 차단한다. 아울러 사법-치료-재활 연계 모델 적용 대상을 확대하는 등 중독자 맞춤형 재활 지원 정책도 함께 다진다.한편 소비자들이 의약품 건기식과 오인할 수 있는 요소를 줄이고 식품을 안전하게 선택할 수 있도록 표시·제형도 개선한다.12월부터 식품에 의약품 명칭이나 유사 명칭 사용을 금지하고, 정제·캡슐 형태의 식품에 '의약품·건기식 아님' 표시를 의무화한다. 이를 위해 식약처는 지난 5월 식품표시광고법 시행령을 입법예고했고, 지난 6월 식품 표시기준 고시를 행정예고했다.또 의약품이나 건기식으로 오인 우려가 큰 정제·캡슐 형태 식품은 섭취 편의나 품질 유지 등 필요한 경우에만 허용하게 된다.여기에 오유경 처장은 "2026년 하반기는 식의약 안전 정보에 관한 국민들의 알권리가 획기적으로 신장되고, 식의약 안전관리에 AI와 디지털 기술이 접목되는 혁신의 전환점이 될 것"이라며, "국민의 안전을 최우선으로 하면서 글로벌 협력도 강화하여 K-푸드, K-뷰티, K-바이오가 규제 장벽 없이 세계로 뻗어 나갈 수 있도록 지원하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 바이오시밀러(동등생물의약품)의 신속한 개발을 지원하고 글로벌 규제 조화를 위해 3상 임상시험 및 동물실험에 관한 자료제출 요건을 합리화하는 내용의'생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정'(식약처 고시)을 7월 14일 개정·시행한다고 밝혔다.이번 개정은 국내 바이오시밀러 산업 활성화를 위해 작년 9월 대통령 주재 '바이오 혁신 토론회'의 후속 조치로 추진되었으며, 식약처는 '바이오시밀러 임상 개선 민관협의체'를 운영하는 등 업계와 긴밀히 협의하며 이번 개정안을 마련했다.그간 바이오시밀러 품목 허가 시, 오리지널의약품과의 비교 동등성 입증을 위해 임상시험성적에 관한 자료로 1상 임상시험와 3상 임상시험을 모두 제출해야 했다.이번 개정으로 품질, 비임상, 약동학적 비교 동등성이 입증되는 경우에는 3상 임상자료를 제출하지 않을 수 있도록 자료 제출 요건을 개선했다.또한 동물실험을 줄이는 글로벌 규제 흐름에 발맞추어, 바이오시밀러의 품질 및 약리학적 비교 동등성이 입증되는 경우에는 반복투여독성시험 자료를 제출하지 않을 수 있도록 규제조화 하였다.앞서 식약처는 바이오시밀러 3상 임상시험 수행 여부를 결정할 때 고려해야 할 요소를 담은 안내서를 발간하고, 업체가 임상시험 실시 여부를 미리 논의할 수 있는 사전검토 체계를 마련해 올해 3월부터 함께 운영 중이다.식약처는 이번 개정이 글로벌 규제 동향을 반영해 안전성이 확보되는 범위에서 바이오시밀러 개발에 필요한 자료제출 요건을 개선한 것이라며, 이번 개정으로 바이오시밀러의 제품 개발 기간과 비용이 줄어들어 국내 업체의 글로벌 경쟁력 강화에 기여할 것으로 기대된다고 밝혔다.아울러 식약처는 앞으로도 과학적 근거와 안전에 기반한 규제혁신을 지속 추진하여 국내 바이오의약품 산업의 성장과 글로벌 시장 진출을 적극 지원하겠다고 강조했다.한편 이번 개정에 대한 자세한 내용은 '식약처 누리집(mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 고시/훈령/예규'에서 확인할 수 있다.

식품의약품안전처는 새로운 다발신경병증 희귀 치료제인 와이누아오토인젝터주를 허가 했다. [메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 ASO 주사제 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)'을 지난 10일 허가했다고 밝혔다.트랜스티레틴(TTR) 가족성(Familial) 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으키는 질환이다.ASO(Antisense Oligonucleotide)는 질병을 유발하는 특정 유전자의 mRNA에 상보적으로 결합·절단해 단백질 생산을 억제한다.이에 이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 월 1회 투여(피하주사)되며, 주성분 에플론테르센나트륨은 화학적으로 합성된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제함으로써 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.앞서 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS) 환자의 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '조엔자정(레니올리십인산염)'을 7월 10일 허가했다고 밝혔다.활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)은 세포내 신호를 전달하는 PI3K 델타의 유전적 이상으로 인해 면역 저하, 반복성 감염, 림프 증식 등의 면역 이상 증상을 나타내는 희귀질환이다.이 약은 PI3K 델타를 선택적으로 억제함으로써 과도한 세포내 신호전달을 정상화해 치료 효과를 나타내며, 치료제가 없는 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.앞서 식약처는 '조엔자정(레니올리십인산염)'을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제27호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.식약처는 앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·유효성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가되어 환자 치료 기회 확대에 도움이 될 수 있도록 최선을 다할 예정이다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식약처가 최근 관심이 높아지고 있는 LLM 기반 디지털의료기기와 관련한 허가·심사 기준을 선제적으로 제시했다.30일 식품의약품안전처(처장 오유경) 식품의악품안전평가원(원장 강석연)은 의료 분야 전반으로 빠르게 확산하고 있는 거대언어모델(Large Language Model, LLM) 기술의 안전성과 유효성을 체계적으로 확인할 수 있도록 '식의약 안심 50대 과제'로 추진된 '거대언어모델(LLM) 기반 디지털의료기기 허가·심사 가이드라인(민원인 안내서)'을 제정했다고 밝혔다.생성형 인공지능 기술의 발전으로 다양한 디지털의료기기가 개발되고 있으며, 식약처는 이러한 기술 변화에 적극 대응하기 위해 지난해 1월 '생성형 인공지능 의료기기 허가·심사 가이드라인'을 선제적으로 마련하여 디지털의료기기의 허가·심사 방향을 제시한 바 있다.최근에는 범용성을 갖춘 초거대 인공지능 기반 모델과 자연어 기반 상호작용 기능을 바탕으로 임상의사결정 지원, 의무기록 요약 및 의료영상 판독 보조 등 다양한 LLM 기반 제품 개발도 활발히 이뤄지고 있다.이에 따라 기존 가이드라인에서 다루기 어려웠던 LLM의 세부 기술적 특성을 고려한 구체적인 허가·심사 기준 마련 필요성이 지속적으로 제기되어 왔다.식약처는 업계의 규제 개선 요청에 따라 제조사, 의료기관 및 대학 등 관련 전문가들의 자문을 거쳐 실제 국내외 기술, 규제 동향 등을 분석하고 디지털의료기기 개발 및 인·허가 과정에서 활용할 수 있는 고려사항과 관련 예시를 발굴하여 가이드라인에 반영했다.이번 가이드라인의 주요 내용은 ▲LLM 기반 디지털의료기기 예시 ▲LLM의 특성을 반영한 허가신청서 작성 ▲분석적·임상적 유효성 확인 ▲주요 기능의 성능 검증 ▲중요한 인·허가 변경 예시 등이다.특히 LLM 특유의 장기 대화(멀티 턴), 중요 정보 누락·왜곡 및 맥락 오인식 등 주요 위해요인에 대해 제품의 성능을 객관적·과학적으로 확인할 수 있는 검증 방법과 중요한 인·허가 변경에 해당하는 예시를 안내하여 업계의 예측 가능성을 높이고 시행착오를 줄이는 데 도움을 주고자 했다.이러한 LLM 기반 디지털의료기기는 실제 의료현장에 다양한 효용을 가져올 것으로 기대하고 있다.예를 들면, 의료진은 의무기록 작성, 요약 등 반복적인 문서 업무 부담을 덜고 의료영상 및 검사결과 해석을 보조받아 진료와 환자 소통에 더 집중할 수 있으며, 환자는 대기시간 단축 및 일관된 의무기록 관리 등을 통해 보다 안전하고 질 높은 의료서비스를 받을 것으로 예상하고 있는 것이다.전문가협의체에 참여한 숨빗에이아이 배웅 대표는 "이번 가이드라인은 LLM 기반 디지털의료기기를 개발할 때 무엇을 어떻게 검증해야 하는지를 구체적으로 제시한 것"이라며, "국내 제조업체가 제품을 개발하고 허가받는 과정의 불확실성을 크게 줄이고, 궁극적으로 국민이 더 안전한 인공지능 의료서비스를 받도록 하는 데 기여할 중요한 성과"라고 평가했다.아울러 식약처는 6월 30일 '디지털의료기기 허가·심사 임상평가 업무설명회'를 서울지방식품의약품안전청(서울시 양천구 소재)에서 개최한다.이번 설명회에서는 디지털의료기기의 임상평가 제도와 '거대언어모델(LLM) 기반 디지털의료기기 허가·심사 가이드라인'의 상세 내용을 안내하여 제조·수입업체가 실무에 원활히 적용할 수 있도록 지원할 예정이다.식약처는 이번 가이드라인이 LLM을 적용한 디지털의료기기의 신속한 제품화를 지원하는 데 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 규제과학에 기반한 합리적인 허가·심사 체계를 지속적으로 마련하고 안전성 및 유효성이 검증된 의료기기가 국민에게 신속하게 제공될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.한편 가이드라인에 대한 자세한 내용은 '식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 공무원지침서/민원인안내서'에서 확인할 수 있다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 신생아에게 선천적으로 발생하는 '선천성 거대결장증(일명 히르슈슈프룽병)' 진단에 꼭 필요하나 국내 공급이 중단되었던 제품을 긴급도입 의료기기로 26일 지정해 사용할 수 있게 되었다고 밝혔다.선천성 거대결장증(히르슈슈프룽병, Hirschsprung's disease)은 선천적으로 장 운동을 담당하는 장관신경절세포가 없어 항문 쪽으로 장의 내용물이 이동할 수 없는 질환으로, 4~5천명 출생에 1명 발생, 국내는 연간 약 100여 명 발생하는 것으로 알려졌다.긴급도입 의료기기 제도는 희귀·난치질환자 등 진단·치료에 필요하나, 국내 허가·유통되지 않는 의료기기를 국가가 직접 수입·공급하는 제도를 말한다.이번에 신규 지정된 의료기기 '생체검사용도구(rbi2 Suction Rectal Biopsy System)'는 신생아·영아에서 발생하는 '선천성 거대결장증'을 초기에 정확히 진단하기 위해 직장 점막 등 조직의 검체를 채취할 때 사용하는 제품이다.식약처는 해당 제품이 해외 제조원의 생산단종으로 국내에서 공급이 중단된다는 언론 보도와 현장 의료진의 의견을 바탕으로 공급 재개 방안을 모색했다.우선 한국의료기기안전정보원과 함께 대체품 조사 및 해외 제조원과 직접 공급계약을 추진하는 한편, 대한소아외과학회 자문과 소아외과 전문의·건강보험심사평가원 등으로 구성된 전문가 심의 등을 거쳤다. 또한, 서울대병원·삼성서울병원 등 전국 9개 주요 병원의 제품 사용 현황과 확진 방법 등도 파악했다.식약처는 이러한 전문가 심의 결과와 의료현장의 상황 등을 종합적으로 고려하여 소아 환자들의 안전한 진료를 위해 이번 희소·긴급도입 의료기기 지정을 결정하게 됐다.이번 지정으로 신생아·영아 환자는 전신마취 없이 보다 간편하고 안전한 방법으로 선천성 거대결장증을 진단을 받을 수 있게 되었고, 의료기관은 의료기기 수급에 대한 불안감 없이 정부의 안정적인 공급을 지원받을 수 있는 기반이 마련됐다.제품 지정을 신청한 전남대학교 어린이병원 소아외과 이주연 교수는 "현재 국내 의료기관에서는 흡인생검에 필수적인 소모품 수급이 불가능해 생후 6개월 이내의 신생아·영아들이 마취 없는 '직장 흡인생검' 대신 전신마취를 해야하는 '수술적 전층생검'을 받아야 했다"며, "이번 지정으로 의료현장의 애로사항이 해소되어 아이들이 전신마취의 위험과 고통 없이 안전하게 검사받을 수 있게 되었다"고 밝혔다.한편 식약처는 앞으로도 의료기기 수급상황과 관련된 현장의 의견을 면밀히 모니터링하여 필수 의료기기의 안정 공급망을 촘촘히 구축해 나갈 계획이다.