[메디칼타임즈=김민건 기자] 알테오젠이 올해 3분기 처음으로 분기 매출 1000억원을 넘어섰다. 영업이익도 789억원으로 역대 최대를 기록했다. 피하주사(SC) 제형 변경 기술을 적용한 키트루다의 판매 확대와 신규 기술수출 계약이 실적으로 이어지면서 분기 영업이익률은 66%에 달했다.알테오젠 본사와 연구소 전경.알테오젠(대표이사 전태연)은 3일 잠정실적 공시를 통해 2026년 3분기 연결기준 매출액 1198억원, 영업이익 789억원을 기록했다고 밝혔다. 전년 동기 대비 각각 144%, 196% 증가한 수치다.올해 1~3분기 누적 매출액은 2603억원, 영업이익은 1524억원으로 지난해 같은 기간보다 각각 72.0%, 74.6% 늘었다. 당기순이익도 1435억원으로 102.8% 증가했다고 밝혔다.특히 3분기까지 누적 실적만으로 지난해 연간 매출액 2159억원과 영업이익 1069억원을 모두 넘어섰다.알테오젠은 이번 실적 성장의 배경으로 독자적인 피하주사 제형 변경 기술인 하이브로자임(Hybrozyme) 플랫폼의 상업화 성과와 신규 기술수출 확대를 꼽았다.하이브로자임은 정맥주사(IV) 방식으로 투여하던 바이오의약품을 피하주사로 개발할 수 있도록 하는 기술이다. 알테오젠은 이를 글로벌 제약사에 기술수출하고, 개발 및 상업화 단계에 따라 수익을 확보하는 사업을 전개하고 있다.대표적인 상업화 제품이 미국 MSD의 면역항암제 키트루다 피하주사 제형인 키트루다 큐렉스(Keytruda Qlex)다.알테오젠에 따르면 MSD가 판매한 키트루다 큐렉스의 올해 3분기 누적 매출액은 14억2000만달러(약 1조9000억원)에 달했다. 키트루다 큐렉스의 판매 확대에 따라 알테오젠이 벌어들이는 판매 마일스톤(단계별 기술료) 유입액이 증가했다.알테오젠은 지난 8월 비공개 글로벌 제약사와 바이오의약품 1개 품목의 피하주사 제형 개발 및 상업화를 위한 최대 3억6500만달러(약 4900억원) 규모의 라이선스 계약을 체결하기도 했다.뒤이은 9월에는 노바티스와 복수의 바이오의약품을 피하주사 제형으로 개발하는 최대 32억2300만달러(약 4조3253억원) 규모의 기술수출 계약을 맺었다.이를 포함한 올해 3분기까지 체결한 하이브로자임 플랫폼의 라이선스 계약은 총 4건으로, 향후 개발 및 상업화 과정에서 정해진 조건을 충족했을 때 받을 수 있는 마일스톤 등을 포함한 최대 계약금액은 44억5200만달러이다.이다.알테오젠은 기술수출 확대에 대응하기 위한 생산시설 투자를 추진하고 있다. 지난 8월 대전 둔곡지구에 바이오의약품 생산시설을 신설하기 위해 2532억원 규모의 투자를 결정했다.여기에 차세대 플랫폼과 신약 개발도 병행 중이다. 지난 9월 초장기지속형 접합체 플랫폼의 국제특허출원(PCT)을 완료했다.이 기술을 적용해 월 1회 투여를 목표로 개발 중인 비만치료제 후보물질 ALT-M5의 동물실험 결과는 이달 미국비만학회 연례학술대회에서 발표할 예정이다.전태연 알테오젠 대표이사는 "이번 실적은 하이브로자임 플랫폼의 파트너 제품의 상업화 성과와 신규 기술수출이 함께 뒷받침한 결과"라며 "기존 파트너사의 개발 진전과 제품 판매 확대에 따른 수익에 신규 파트너십 성과를 더해 지속적으로 성장할 수 있는 사업 기반을 강화하고 있다"고 말했다.이어 "자체 생산역량 확보와 차세대 플랫폼·신약 개발을 병행하고, 외부의 파이프라인 및 기술 도입 등 사업 기회도 적극적으로 검토해 중장기 성장동력을 넓혀 나가겠다"고 전했다.

[메디칼타임즈=이한수 기자] 퍼스트바이오테라퓨틱스가 SK바이오팜의 전략적 투자를 포함해 100억원을 추가 확보했다. 확보한 자금은 면역항암제 후보물질 'FB849'의 임상개발과 후속 파이프라인 연구에 투입한다.퍼스트바이오 로고.퍼스트바이오는 총 100억원 규모의 추가 투자금 납입을 완료했다고 2일 밝혔다. 이번 투자로 누적 투자유치 금액은 약 1175억원으로 늘었다.투자에는 전략적 투자자인 SK바이오팜과 뮤렉스파트너스 등 신규 투자자가 참여했다. SK바이오팜은 지난 9월 퍼스트바이오의 파킨슨병 치료 후보물질 '1ST-104'에 대한 글로벌 독점 라이선스 계약을 체결하면서 전략적 투자도 결정했다.주요 자금 투입 대상은 HPK1 저해제인 FB849다. 현재 미국과 국내에서 임상 1/2상을 진행 중이며, 2027년 1분기 MSD의 PD-1 항체 '키트루다'와 병용 임상 2상에 진입할 예정이다. 병용시험에 필요한 키트루다는 MSD로부터 무상으로 공급받을 예정이다.퍼스트바이오는 주요 파이프라인의 개발 성과를 바탕으로 기술이전과 사업화를 추진한다. 이와 함께 2027년 기업공개(IPO)를 목표로 상장 준비를 진행하고 있다.김재은 퍼스트바이오 대표는 "이번 투자에는 SK바이오팜의 전략적 투자와 신규 투자자의 참여가 함께 이뤄졌다"며 "확보한 재원은 주요 파이프라인의 임상개발과 후속 연구개발에 활용하고, 개발 성과를 기술이전 및 사업화로 연결해 나가겠다"고 말했다.

[메디칼타임즈=이한수 기자] 리가켐바이오가 개발한 HER2 표적 항체-약물접합체(ADC)가 엔허투 치료 후 질환이 진행된 유방암 환자에서 반응을 확인했다. 기존 치료제와 다른 작용기전의 약물을 활용한 ADC가 후속 치료 대안으로 자리 잡을 수 있을지 주목된다.리가켐바이오 본사. 리가켐바이오는 파트너사 익수다 테라퓨틱스가 개발 중인 'IKS014(LCB14)'의 임상 1상 중간 결과를 오는 12월 8일부터 11일까지 미국 텍사스주 샌안토니오에서 열리는 샌안토니오 유방암 심포지엄(SABCS)에서 발표한다고 밝혔다.이번 발표의 핵심은 엔허투 치료 경험이 있는 HER2 양성 유방암 환자군의 결과다. 회사 측은 엔허투 치료 후 질환이 진행된 환자에서 후속 치료에 대한 미충족 수요가 크다는 점에 의미를 부여했다.공개된 자료에 따르면 해당 환자군에서 효능 평가가 가능한 10명 중 5명이 부분반응(PR)을 보여 객관적반응률(ORR) 50%를 기록했다. 이들의 이전 치료 횟수 중앙값은 6회로, 최소 2회에서 최대 12회까지 여러 치료를 받은 환자들이었다.엔허투 치료 당시 질병 진행(PD)을 보였던 환자에서도 반응이 나타났다. 반응이 18개월 이상 유지된 환자도 포함됐다. 다만 소수 환자를 대상으로 한 임상 1상 중간 결과인 만큼, 향후 추가 환자와 추적 관찰을 통해 효과의 지속성을 확인하는 것이 중요하다.IKS014는 리가켐바이오의 독자 ADC 플랫폼 '콘쥬올(ConjuAll)'을 적용한 후보물질이다. 위치 특이적 접합 기술과 링커 플랫폼을 활용해 항체에 결합하는 약물인 MMAF 페이로드의 혈중 안정성을 높이고, 암세포 안에서 선택적으로 방출되도록 설계했다.특히 엔허투를 비롯한 토포이소머라제Ⅰ 억제제(TOP1i) 계열 ADC와 다른 작용기전의 페이로드를 탑재했다는 점이 특징이다. 같은 HER2를 표적으로 하더라도 암세포를 공격하는 약물의 작용기전을 달리해 기존 ADC 치료 후에도 효과를 낼 수 있는지 확인하는 것이다.안전성은 용량증량 단계인 파트1의 71명과 용량확장 단계인 파트2의 34명 등 전체 105명을 대상으로 평가했다. 파트2 투여 용량은 105mg/m²로 선정됐다.3등급 치료 관련 이상반응(TRAE)은 15.2%에서 나타났으며, 5등급 이상반응이나 치료 관련 중대한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았다. 익수다에 따르면 고등급 폐렴·간질성폐질환(ILD), 호중구감소증, 빈혈, 위장관 독성도 관찰되지 않았다.이번 중간 결과는 2026년 4월 데이터 마감 기준이다. 익수다는 12월 SABCS에서 이후 추가 등록된 환자를 포함한 업데이트 결과를 공개할 예정이다.지역별 개발도 진행 중이다. 리가켐바이오는 IKS014의 중화권 권리를 중국 복성제약에, 중화권과 한국을 제외한 글로벌 권리를 익수다에 각각 기술이전했다. 복성제약은 중국에서 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로 캐싸일라와 비교하는 임상 3상을 진행하고 있다.리가켐바이오 박세진 대표는 "IKS014는 당사 ADC 플랫폼 기술이 적용된 가장 앞선 개발 단계의 프로그램"이라며 "엔허투와 다른 작용기전의 페이로드를 탑재한 설계가 엔허투 치료 후 환자에서도 의미 있는 반응으로 이어졌다"고 말했다.이어 "ADC 업계의 화두가 되고 있는 페이로드 내성 이슈를 극복할 수 있는 경쟁력을 임상에서 확인한 결과"라고 평가했다.

[메디칼타임즈=김민건 기자] 큐로셀이 국내 첫 CAR-T 치료제 '림카토'의 치료 대상을 기존 3차 이상에서 2차 치료로 확대한다. 올해 3차 치료제로 품목허가를 획득한 데 이어 1차 치료에 실패한 환자까지 처방 대상을 넓히겠다는 계획이다.림카토 로고.큐로셀(대표이사 김건수)은 CD19 표적 CAR-T 치료제 림카토(안발캅타젠오토류셀)의 재발성 또는 불응성 성인 거대 B세포 림프종 2차 치료 적응증 확대를 위한 3상 시험계획(IND) 변경승인을 식품의약품안전처에 신청했다고 30일 밝혔다.림카토는 올해 상반기 재발성 또는 불응성 성인 거대 B세포 림프종 3차 치료제로 품목허가를 받았다.이번 임상은 림카토를 기존보다 앞선 치료 단계에서 사용할 수 있는지를 평가하기 위한 것이다. 회사가 개발 대상으로 삼은 환자군은 1차 치료에 반응하지 않거나 조기에 재발한 거대 B세포 림프종 환자다.이들 환자는 기존 2차 표준치료인 구제항암화학요법과 자가조혈모세포이식에 충분한 반응을 보이지 않거나, 고령 및 동반질환으로 이식이 어려운 경우가 있다.임상 3상은 삼성서울병원을 비롯한 국내 주요 의료기관에서 다기관·무작위배정 방식으로 진행된다.임상에서 림카토 투여군과 기존 표준치료(Standard of Care, SoC)군을 비교하며, 2차 치료제로서 유효성과 안전성을 확인할 계획이다.한편, 림카토에는 큐로셀이 독자 개발한 CAR-T 플랫폼 '오비스(OVIS)' 기술이 적용됐다. CAR-T 세포의 기능을 억제하는 면역관문 단백질 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 낮추도록 설계됐다. 이를 통해 종양미세환경에서 항종양 기능을 유지하도록 개발한 것이 특징이다.김건수 큐로셀 대표는 "올해 림카토의 허가를 통해 국산 CAR-T 상업화 시대를 열어가는 데 이어, 이번 3상 IND 신청은 림카토를 3차 이상 치료에 머무르지 않고 조기 치료 단계로 확대하기 위한 중요한 첫걸음"이라고 말했다.이어 "신속한 승인 절차를 거쳐 2027년 상반기 본격적인 3상에 돌입할 계획이며, 1차 치료 실패 후 대안이 절실한 환자들에게 보다 빠르게 CAR-T 치료 기회를 제공할 수 있도록 2차 치료 적응증 확대를 적극 추진하겠다"고 말했다.한편 큐로셀은 기존 허가 적응증인 3차 치료에서 림카토의 상업화도 추진하고 있다. 지난 9월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 제시된 평가금액 수용을 조건으로 급여 적정성을 인정받았다. 현재 건강보험 등재 후속 절차를 진행 중이며, 회사는 연내 급여 적용과 상업용 투약을 목표로 하고 있다.

[메디칼타임즈=김민건 기자] 알테오젠의 피하주사(SC) 제형 변경 기술이 적용된 면역항암제 '키트루다 큐렉스(Keytruda Qlex)'가 올해 3분기 1조원이 넘는 매출을 기록한 것으로 나타났다.알테오젠.알테오젠(대표이사 전태연)은 30일 MSD의 키트루다 큐렉스가 올해 3분기 8억3000만 달러(약 1조1000억원)의 매출을 기록했다며 이같이 밝혔다.MSD가 지난 29일(현지시간) 발표한 3분기 실적에 따르면 키트루다 큐렉스의 매출은 2분기(4억6300만 달러)보다 79.3% 증가했다.올해 상반기 전체 매출인 5억9000만 달러를 한 분기 만에 넘어선 것으로, 3분기까지 누적 매출은 14억2000만 달러(약 1조9000억원)에 이른다.키트루다 큐렉스는 MSD 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)에 알테오젠의 재조합 인간 히알루로니다제 'ALT-B4'를 적용한 피하주사 제형이다.기존 정맥주사(IV) 방식과 달리 피하에 약물을 주입할 수 있으며, 2025년 9월 미FDA 허가를 받았다. 투여 주기에 따라 3주마다 약 1분 또는 6주마다 약 2분간 피하주사로 투여할 수 있다. 약 30분이 소요되는 기존 정맥주사 제형보다 투여 시간이 짧아 환자의 치료 편의성과 의료기관의 운영 효율을 높일 수 있다.알테오젠에 따르면 미국 시장에서는 기존 정맥주사 제형에서 피하주사 제형으로 전환하는 움직임이 나타나고 있다.키트루다 큐렉스는 올해 9월 미국 내 키트루다 전체 추정 매출의 15.8%를 차지했는데 "경쟁 면역항암제의 피하주사 전환 사례와 비교해 빠른 시장 침투 속도"라는 회사 측 설명이다. 옵디보와 티센트릭의 미국 내 피하주사 전환율은 각각 출시 15개월 차에 10.6%, 18개월 차에 4.9%를 기록했다.MSD는 앞서 2분기 실적 발표에서 키트루다 큐렉스가 미국 전체 키트루다 매출에서 두 자릿수 비중을 차지하고 있다며 "출시 이후 2년 안에 피하주사 전환율 30~40%를 달성하겠다는 목표"를 제시했다.이번 3분기 실적 발표에서도 해당 목표에 긍정적인 전망을 유지했다.MSD는 기존 정맥주사 제형을 써왔던 키트루다 단독요법과 경구 항암제 병용요법, 수술 후 보조요법을 중심으로 피하주사 제형으로 전환을 추진하고 있다.한편, 알테오젠은 키트루다 큐렉스 판매에 따른 첫 번째 마일스톤 2500만 달러를 수령했다. 계약에 포함된 총 10억 달러 규모의 판매 마일스톤 가운데 첫 성과다.알테오젠은 향후 제품 판매가 늘어나는 데 따른 추가 판매 마일스톤과 로열티 수익 확대를 기대하고 있다.

[메디칼타임즈=김민건 기자] 암 악액질 치료제를 개발하는 토르테라퓨틱스가 알테오젠과 리가켐바이오 창업주가 설립한 투자사 등으로부터 시리즈 A 투자를 유치했다. 확보한 자금은 신약 후보물질의 비임상 개발과 임상시험 진입 준비에 투입할 계획이다.토르테라퓨틱스.토르테라퓨틱스(THOR Therapeutics)는 30일 시리즈 A 투자 라운드의 1차 클로징(First Close)을 완료했다고 밝혔다.이번 투자에는 바이오헬스케어협회(BHA) 관련 투자조합과 리가켐바이오사이언스 창업주 김용주 회장이 설립한 더이로운파트너스, 알테오젠이 참여했다. 특히 알테오젠은 전략적 투자자(SI)로 이름을 올렸다.바이오헬스케어협회는 지역 바이오기업 발굴과 투자 생태계 활성화를 지원하는 기관이다. 더이로운파트너스는 김용주 회장이 유망 바이오기업 투자를 위해 설립한 투자사다.토르테라퓨틱스는 이번 투자금을 암 악액질 치료제 후보물질 'THOR-017'의 비임상 개발과 의약품 제조·품질관리(CMC), 임상시험계획(IND) 신청 준비 등에 활용할 예정이다.회사는 2027년 3월까지 시리즈 A 2차 클로징을 추진한다. 일부 후속 투자자가 참여 의사를 표명한 가운데 국내외 벤처캐피털(VC)과 전략적 투자자들을 대상으로 추가 협의를 진행할 계획이다.이번 투자유치 금액과 투자자별 참여 규모는 공개되지 않았다. 회사는 2차 클로징 시점에 투자유치 총액을 공개할 예정이다.토르테라퓨틱스의 핵심 개발 분야는 암 악액질이다. 암 악액질은 암 환자에게 나타나는 복합적인 소모성 질환으로, 식욕 저하와 의도하지 않은 체중 감소뿐 아니라 골격근 손실과 근력 저하를 동반한다.단순히 영양 섭취를 늘리는 것만으로 회복하기 어려운 경우가 많으며, 환자의 일상생활과 항암치료 지속에도 영향을 줄 수 있다.회사가 개발 중인 THOR-017은 GFRAL 수용체를 표적으로 하는 항체 기반 신약 후보물질이다. GFRAL은 체내 스트레스 반응과 관련된 GDF15 단백질의 신호를 받아 식욕과 에너지 대사에 관여하는 수용체다.기존의 GDF15 단백질을 직접 중화하는 접근법과 달리, THOR-017은 신호를 받아들이는 GFRAL 수용체를 차단하는 방식으로 개발되고 있다.토르테라퓨틱스와 한국과학기술원(KAIST) 공동연구진은 지난 28일 국제학술지 '사이언스 어드밴시스(Science Advances)'에 GFRAL 수용체 차단 항체 관련 연구 결과를 발표한 바 있다.연구진은 항체가 수용체에 결합하면서 구조적 변화를 유도하고 신호전달을 차단하는 '유도적합(Induced-fit)' 기전을 규명했다.이 연구에서 THOR-017의 기반이 되는 연구용 항체는 암 악액질 생쥐 모델에서 식욕과 체중, 일부 근육량 및 근력 지표를 개선하는 것으로 나타났다. 뇌간과 척수의 교감신경 활성 지표도 감소했다.토르테라퓨틱스는 근육 보존과 신체 기능 개선을 핵심 목표로 글로벌 임상개발을 추진할 계획이다. 면역항암제와의 병용 가능성도 별도로 검증하고 글로벌 제약·바이오기업과의 공동개발 및 기술이전 기회를 모색한다.이를 위해 해외 과학자문위원회(SAB) 위원 3명도 위촉했다.새롭게 합류한 위원은 스위스 로잔연방공과대학교(EPFL) 네슬레 석좌교수인 요한 오웍스(Johan Auwerx), 스위스 와이스 취리히(Wyss Zurich) 평가위원회 의장인 권명옥, 에보텍(Evotec) 수석부사장인 토마스 한케(Thomas Hanke)다. 이들의 대사질환 연구와 글로벌 바이오 투자·사업개발, 신약개발 경험을 THOR-017의 임상개발 및 글로벌 파트너십 전략에 활용할 계획이다.토르테라퓨틱스 관계자는 "이번 투자를 바탕으로 THOR-017의 임상개발을 가속화하고, 해외 전문가들의 자문을 통해 글로벌 개발 전략을 고도화하겠다"며 "근육과 신체 기능을 보존하는 암 악액질 치료제 개발에 집중하겠다"고 말했다.

[메디칼타임즈=이한수 기자] 이뮨온시아가 면역항암제 후보물질 IMC-002의 임상 대상 확대를 추진한다. 다만 임상시험계획 변경 신청과 승인에 대한 공시 지연으로 불성실공시법인 지정 예고를 받으면서 연구개발 진척과 함께 성실 공시를 높이는 일이 중요해졌다.이뮨온시아가 임상시험계획 변경 신청·승인 지연공시로 불성실공시법인 지정 예고를 받았다.29일 이뮨온시아 공시자료에 따르면 회사는 IMC-002의 임상 1상 확장 코호트에 췌관선암종(PDAC) 환자군을 추가하는 임상시험계획 변경을 신청해 승인받았다. 표준치료에 실패한 진행성 암환자를 대상으로 진행하는 시험의 평가 범위를 넓히는 내용이다.해당 임상은 IMC-002의 안전성과 내약성, 약동학 및 임상적 활성을 평가하는 시험이다. 확장 코호트에서는 표준 항암요법과 병용해 후보물질의 개발 가능성을 살펴본다. 임상계획 승인은 시험 진행을 허용하는 절차로, 향후 임상을 통해 안전성과 유효성에 관한 근거를 확보해야 한다. 이번에 거래소가 살펴보는 사안은 이 같은 임상계획 변경 과정에서 발생한 공시 시차다.코스닥시장본부는 지난 28일 이뮨온시아의 임상시험계획 변경 신청과 승인 관련 공시불이행 두 건에 대해 불성실공시법인 지정을 예고했다. 지정예고 공시상 사유발생일은 신청이 7월 1일, 승인이 8월 4일이며 두 건 모두 9월 14일 공시됐다. 각각 75일과 41일의 간격이 있다.현재는 지정 여부를 심사하는 단계로, 최종 지정이나 제재 수준이 확정된 것은 아니다. 결정시한은 오는 11월 20일이다. 지정예고에 기재된 사유는 임상계획 변경 신청·승인의 지연공시이며, 임상 결과나 안전성에 대한 판단을 담고 있지는 않다.임상개발 과정에서는 시험 대상이나 설계가 달라지는 만큼 이러한 변화의 의미를 투자자에게 정확히 설명하는 일이 중요하다. 특히 환자군 추가는 어떤 질환에서 후보물질의 가능성을 평가할지 보여주는 정보여서, 개발 범위와 진행 상황을 이해하는 데 필요한 요소다.거래소의 2024년 코스닥시장 공시·상장관리 해설도 기존 임상계획의 중요한 내용을 변경 신청한 사실과 심사 결과를 각각 중요정보로 설명하고 있다. 단순하거나 경미한 변경을 제외하고, 변경 신청서 제출과 심사 결과 통보 시점에 공시하도록 안내한다.이뮨온시아는 지난 26일 홈페이지에 내부정보관리규정을 공표하기도 했다. 회사는 신속·정확한 공시와 임직원의 내부자거래 방지를 위해 내부정보의 관리 및 적절한 공개에 관한 사항을 정한 규정이라고 설명했다. 공지에 명시된 규정 제정일은 2025년 5월 15일이다.바이오기업의 공시 충실도를 높이는 작업은 금융당국도 추진하고 있다. 연구개발 중심 기업은 현재 실적뿐 아니라 임상 진척과 향후 사업화 가능성이 기업가치 판단에 중요한 만큼, 투자자가 개발 과정을 이해할 수 있도록 정보를 제공할 필요가 있기 때문이다.금융감독원은 지난 7월 제약·바이오기업 공시 개선방안을 통해 연구개발 제품별 전체 이력을 확인할 수 있는 총괄표 마련 등을 제시했다. 중요정보를 공시를 통해 우선 제공하고, 공시와 언론보도의 일관성을 높이는 내용도 포함됐다.이는 개별 임상 소식뿐 아니라 후보물질의 개발 경과를 연속적으로 파악할 수 있도록 하려는 방향으로 볼 수 있다. 신청과 승인, 계획 변경과 결과 발표가 차례로 정리되면 투자자가 각 단계의 의미와 남은 과제를 구분하는 데 도움이 된다.이뮨온시아 역시 임상 대상 확대의 의미와 향후 개발 경과를 적시에 알리는 것이 중요해졌다. 거래소의 최종 판단을 지켜보는 가운데, 연구개발 진행 상황을 충실히 공유하는 것이 시장과의 신뢰를 쌓는 기반이 될 수 있다.

[메디칼타임즈=김민건 기자] 넥스아이가 일본 오노약품공업에 면역항암제 후보물질을 기술이전한 데 이어 항체약물접합체(ADC)를 차기 사업화 카드로 꺼내 들었다. 대장암을 겨냥한 ADC 후보물질 'NXI-S301'의 비임상 경쟁력을 앞세워 조기 기술이전을 추진하는 한편, 후속 면역항암제 'NXI-201'도 한·미 임상에 진입시키며 두 번째 글로벌 기술이전 성과를 노리고 있다.넥스아이 윤경완 대표가 기업공개 기자간담회에서 NXI-S301은 조기 기술이전 목표 등을 설명하고 있다.윤경완 넥스아이 대표는 29일 서울 여의도 63스퀘어에서 열린 기업공개(IPO) 기자간담회에서 "현재 개발 중인 3개의 ADC 파이프라인 가운데 NXI-S301은 조기 기술이전을 목표로 개발하고 있다"고 말했다.NXI-S301은 대장암 환자 조직 분석 결과 약 70%에서 표적이 높은 수준으로 발현됐으며, 경쟁 ADC 후보물질과의 비교 평가에서는 암세포 내 약물 전달력이 약 4~4.5배 높았다.넥스아이는 애브비, 독일 머크, 로슈 등이 개발하는 ADC 후보물질을 비교 대상으로 평가했다. 이를 토대로 NXI-S301을 3개 ADC 파이프라인 중 가장 빠른 사업화 후보로 낙점해 조기 기술이전을 추진 중이다.후속 면역항암제 NXI-201에서도 비교 비임상 데이터를 제시했다. 대장암을 주요 적응증으로 개발 중인 NXI-201은 한국과 미국에서 임상 1/2상 시험계획(IND)을 승인받았다.인간화 모델에서 NXI-201과 PD-1 억제제를 병용한 결과, PD-1·VEGF 이중항체 '이보네시맙' 대비 약 2배 높은 항종양 효과를 확인했다. 약물 반응 가능성이 높은 환자를 선별하는 바이오마커와 약물의 표적 작용 여부를 확인하는 약력학적 지표(PD 마커) 측정법도 구축했다.윤 대표는 "인간화 모델에서 이보네시맙과 NXI-201·항PD-1 병용요법을 직접 비교한 결과, 여러 모델에서 약 2배 높은 항암 효과를 확인했다"며 "이를 근거로 글로벌 빅파마들과 논의하고 있으며 관심이 매우 높은 상황"이라고 말했다. 다만, 이 역시 아직 비임상 단계의 결과다. 실제 환자 대상 임상에서 같은 효과가 재현되는지는 향후 확인이 필요하다.넥스아이가 ADC와 면역항암제에서 동시에 후속 사업화를 추진할 수 있는 배경에는 자체 신약개발 플랫폼 '넥소라(NEXORA)'가 있다. 2021년 설립된 넥스아이는 면역항암제 불응 원인을 규명하고 새로운 치료 표적을 발굴하는 바이오기업이다. 현재 넥소라를 기반으로 항체·이중항체 4개와 ADC 3개 등 총 7개 파이프라인을 개발하고 있다.회사는 52종의 불응암 모델을 구축해 면역항암제 반응 종양과 불응 종양의 차이를 분석한다. 이 과정에서 발굴한 분비성 인자는 항체 치료제로, 암세포 표면 인자는 ADC 개발로 연결하는 방식이다. ADC 개발에서는 자체 발굴한 신규 표적과 항체에 외부 전문기업의 링커·페이로드 기술을 접목하며, 현재 국내외 ADC 기술 보유 기업들과 공동연구를 진행 중이다.넥스아이는 창업 초기 대웅제약과 GC녹십자로부터 전략적 투자를 유치했다. 이후 네 차례 투자 라운드를 거쳐 누적 약 1390억원을 확보하며 파이프라인과 임상개발을 확대했다.이 같은 사업화 전략의 출발점은 2024년 성사된 오노약품공업과의 기술이전이 있다. 설립 3년 만에 비소세포폐암 등을 겨냥한 항체 신약 후보물질 'NXI-101'을 오노약품공업에 기술이전에 성공했다. 현재 오노약품공업이 고형암 환자 대상 임상 1상을 진행 중이며, 임상시험기관도 기존 3곳에서 15곳으로 확대했다.NXI-101 개발 과정에서는 환자 선별에 활용할 바이오마커 측정법도 구축했다. 넥스아이는 이러한 전략이 기술이전 평가에서도 주요 요소로 작용했다고 설명했다. 윤 대표는 "첫 번째 파이프라인인 NXI-101에서 관련 바이오마커 측정법을 성공적으로 구축했으며, 이는 오노약품공업과의 기술이전 과정에서도 중요한 평가 요소 중 하나가 됐다"고 설명했다.눈여겨볼 대목은 이미 임상개발에 진입한 NXI-201과 달리, ADC 후보물질 NXI-S301은 더 이른 개발 단계에서 조기 기술이전을 목표로 하고 있다는 점이다. 넥스아이는 상장 과정에서 제시한 미래 실적 추정에 NXI-S301의 2027년 하반기 기술이전(예상 계약금 매출 86억원)을 반영했다. NXI-201은 2028년 하반기 기술이전을 가정해 계약금 매출 450억원을 추정했다. 모두 아직 체결되지 않은 계약을 전제로 한 전망치다.넥스아이는 오는 11월 12일 코스닥 상장을 앞두고 있다.

[메디칼타임즈=김민건 기자] 어린이 근시 진행을 늦추기 위해 오프라벨로 처방해 온 아트로핀 점안제가 국내에서 처음으로 정식 치료 목적으로 허가됐다. 하지만 1년간의 임상에서 확인된 약효를 성장기 내내 어떻게 유지할지는 여전히 풀어야 할 과제다.실제로 국내 소아 651명을 평균 6.1년간 추적 관찰한 연구에서 10명 중 9명꼴로 아트로핀 농도를 높인 것으로 나타났다. 국내 전문가들은 근시 진행 속도와 안축장(눈의 앞뒤 길이) 변화를 지속적으로 평가하며 약물 농도를 조절해야 한다고 강조한다.식품의약품안전처는 그간 오프라벨로 처방해 온 마이오클리어점안액의 근시 진행 억제 적응증을 허가했다.26일 업계에 따르면 라이트팜텍의 소아 근시 진행 억제 치료제 '마이오클리어점안액(아트로핀황산염)' 0.025%와 0.05%가 최근 식품의약품안전처 품목허가를 받았다.마이오클리어는 국내 18개 의료기관에서 5~12세 소아 475명을 대상으로 진행한 3상 임상(STAMP Study)에서 12개월 투여 후 위약군 대비 근시 진행량이 최대 약 62% 적은 것으로 나타났다.그동안 아트로핀 점안제는 근시 진행을 늦추기 위해 허가사항 외(오프라벨)로 처방돼 왔다. 근시 진행 억제 효과를 정식 적응증으로 인정받았다는 점에서 의미가 있다.다만 실제 치료가 수년에 걸쳐 이뤄질 수 있는 만큼, 환자별 치료 효과를 평가하고 적절한 농도와 중단 시점을 결정하는 것이 중요하다.근시 진행량·안축장 함께 평가…환자별 농도 조절 중요올해 4월 대한안과학회 국제학술지 'Korean Journal of Ophthalmology'에 게재된 국내 소아 근시 관리 전문가 합의문은 약물치료 효과를 평가할 때 굴절도뿐 아니라 안축장 변화도 함께 살펴야 한다고 제시했다.합의문은 기존 임상 근거를 종합해 소아 근시의 치료 대상 선정부터 효과 평가, 약물 농도 조절과 치료 중단까지 전반적인 관리 원칙을 정리했다.합의문에 따르면 연간 근시 진행량이 0.5디옵터(D) 이상이거나 안축장이 0.3~0.4mm 이상 길어지는 소아는 적극적인 근시 진행 억제 치료를 고려할 수 있다.치료 효과는 이전보다 근시 진행 속도가 둔화하면서 연간 굴절도 변화량이 0.5D 미만, 안축장 증가량이 0.3mm 미만으로 유지되는지를 참고해 평가할 수 있다.다만 소아의 연령과 기존 근시 정도에 따라 안구 성장 속도가 다르기 때문에 일률적인 기준보다는 환자별 평가가 필요하다.약물 농도 선택도 중요한 요소다. 합의문은 0.05% 아트로핀이 다수 환자에게 근시 진행 억제 효과와 부작용 사이에서 적절한 균형을 보일 수 있다고 평가했다. 동시에 낮은 농도로 치료를 시작한 뒤 효과가 부족하면 단계적으로 증량하는 접근도 가능하다고 설명했다.아트로핀은 농도가 높아질수록 근시 진행 억제 효과가 커지는 경향이 있지만, 동공 확대에 따른 눈부심이나 조절력 감소로 인한 근거리 시야흐림 등 부작용도 증가할 수 있다.이번에 0.025%와 0.05% 두 가지 농도 제형이 허가된 것은 환자의 근시 진행 정도와 치료 반응, 부작용 등을 고려해 약물을 선택할 수 있다는 점에서 의미가 있는 부분이다.6년 추적 연구서 91.1% 증량...초기 치료 반응이 관건국내 장기 추적 연구에서도 치료 반응에 따른 농도 조절의 중요성이 확인됐다.서울성모병원 안과 신선영·박신혜 교수팀은 저농도(0.025%) 아트로핀 치료를 5년 이상 받은 소아 651명을 후향적 분석(평균 6.1년 추적)해 지난 8월 국제학술지(Ophthalmic and Physiological Optics)에 발표했다. 연구팀은 6개월간 근시가 0.5D 이상 진행되면 농도를 0.05%로 높이고 필요시 추가 조정했다.분석 결과, 전체의 91.1%(593명)가 0.05%로 농도를 높였으며 상당수는 이후에도 추가적인 치료 강화가 필요했다. 특히 치료 시작 연령이 어릴수록 첫 증량 시기가 빨랐고, 안축장 증가 속도가 빠를수록 근시 진행 폭도 컸다. 전체 대상자의 연평균 근시 진행량은 -0.41D, 안축장 증가량은 0.23mm였다.5년 이상 치료를 지속한 환자만 선별한 한계는 있으나, 초기 농도 유지만으로 불충분한 환자가 존재하며 지속적인 효과 평가와 농도 조절이 필수적임을 보여주는 결과다.약물치료 중단 시점과 방식도 중요하다. 국내 전문가 합의문은 근시 진행이 안정되는 13~15세 전후로 연간 근시 진행량 0.25D 미만, 안축장 증가량 0.1mm 미만이 유지되면 점진적 중단을 검토할 수 있다고 제시했다. 단, 실제 중단 시점은 근시 정도와 진행 속도 등을 종합해 결정해야 한다.특히 치료 중단 후 근시 진행이 다시 빨라지는 '반동 현상(Rebound effect)'을 주의해야 한다. 어린 나이에 중단하거나 고도근시인 경우, 고농도 아트로핀을 사용한 환자일수록 위험이 크다. 반동 위험을 줄이기 위해 농도나 투여 횟수를 서서히 줄이는 방법이 거론되지만, 아직 근거가 부족해 표준화된 중단 지침은 확립되지 않았다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] Dx&Vx(디엑스앤브이엑스)가 한미약품 이사회와 감사위원회에 주주서한을 보내 주요 투자와 회사 자금 집행, 내부통제 적정성에 대한 독립적인 특별감사를 요청했다.Dx&Vx(디엑스앤브이엑스는 한미약품 이사회와 감사위원회에 주주서한을 보내 주요 투자와 회사 자금 집행, 내부통제의 적정성에 대한 독립적 특별감사를 요청했다고 23일 밝혔다.이는 한미약품의 기업가치 회복과 전체 주주의 권익 보호를 위해 주요 의혹에 대한 객관적인 검증이 필요하다는 입장이다.한미사이언스와 한미약품의 주식을 보유한 Dx&Vx는 이번 서한을 통해 ▲앱토즈 바이오사이언스 관련 투자 및 자금 지원 ▲송영숙 회장의 직위·보수·법인카드 사용 ▲회사 내부자료 유출 및 홍보비 집행 등을 주요 조사 대상으로 제시했다.특히 앱토즈 관련 투자에 대해서는 투자·대여 당시 기업가치 평가와 자금 지원 조건, 상환 가능성, 이사회 의사결정 및 사후 관리의 적정성을 확인해 달라고 요구했다.관련 보도에서 언급된 대여금 약 568억원과 전체 투자·자금 지원 약 700억원에 대해서도 실제 집행액과 투자약정액 등을 구분해 검증할 필요가 있다고 주장했다.송영숙 회장과 관련해서는 직위와 보수 지급의 법적 근거, 법인카드 사용의 업무 관련성 및 승인 절차 등을 조사 대상으로 제시했다. 회사 내부자료의 외부 제공 경위와 홍보비 집행의 적정성에 대한 검증도 요청했다.Dx&Vx는 조사 대상 및 이해관계자로부터 독립된 외부 전문기관을 통해 특별감사를 실시하고, 관련 회계자료와 계약서, 이사회 회의록 등 증거를 보존해야 한다는 입장이다.아울러 서한 수령 후 14일 이내에 특별감사 실시 여부와 조사 범위 등에 대한 서면 답변을 요구했으며, 오는 11월 30일까지 조사 결과 또는 진행 경과를 제시해 달라고 요청했다.Dx&Vx는 이번 요청이 특정 의혹의 진위를 미리 단정하려는 것은 아니라며, 조사 결과 위법하거나 부당한 자금 집행 등이 확인될 경우 법적 요건에 따라 환수와 손해배상 청구 등 필요한 조치를 검토하겠다고 밝혔다.

[메디칼타임즈=허성규 기자] 온코닉테라퓨틱스는 자큐보 구강붕해정(성분명 자스타프라잔시트르산염)의 약동학적 특성과 안전성을 평가한 연구 결과가 국제학술지 'Pharmacology Research & Perspectives(PR&P)'에 게재됐다고 23일 밝혔다.자큐보 구강붕해정 제품사진. PR&P는 영국약리학회(British Pharmacological Society, BPS)와 글로벌 학술출판사 Wiley가 발행하는 SCI급 국제학술지로, 기초·임상 약리학 및 신약 개발, 약동학 등 약리학 전반에 관한 연구를 다룬다.자큐보는 2024년 10월 출시된 칼륨 경쟁적 위산분비 억제제(Potassium-Competitive Acid Blocker, P-CAB) 계열의 위식도역류질환 치료제다. 자큐보 구강붕해정은 물 없이도 복용할 수 있도록 개발된 제형으로, 2025년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받고 2026년 1월 출시됐다.이번 임상 시험은 건강한 성인 54명을 대상으로 진행된 무작위배정, 공개, 단회투여, 교차설계 연구로, 자큐보 구강붕해정 20mg을 물과 함께 또는 물 없이 복용했을 때의 약동학적 특성과 안전성을 기존 일반정제와 비교·평가했다.연구 결과, 자큐보 구강붕해정은 물과 함께 복용하거나 물 없이 복용한 두 조건 모두에서 기존 일반정제 대비 생물학적 동등성 기준을 충족했다.또한 약물 흡수속도와 최고혈중농도 도달시간에서도 유사한 양상을 보였으며, 구강붕해정 투여에 따른 추가적인 초기 전신 노출 증가는 관찰되지 않았다.평균 혈중 약물 농도 비교그래프안전성 평가에서도 중대한 이상사례는 발생하지 않았으며, 임상적으로 의미 있는 안전성 우려는 확인되지 않았다.이번 논문은 이미 품목허가를 받은 자큐보 구강붕해정이 물과 함께 또는 물 없이 복용하는 두 가지 조건 모두에서 기존 일반정제와 생물학적 동등성을 충족한다는 연구 결과를 국제학술지에 발표한 것으로, 구강붕해정의 약동학적 특성과 안전성에 대한 과학적 근거를 학술적으로 제시했다.이번 연구 결과는 의료진이 환자의 복용 환경과 특성을 고려해 적절한 제형을 선택하는 데 참고할 수 있는 근거로 활용될 것으로 기대된다. 특히 기존 정제 복용에 불편함을 느끼는 연하운동 기능이 떨어진 고령 환자들이나 물이 없는 환경에서 빠르게 복약가능한 구강붕해정이라는 복용 선택지를 제공함으로써 환자 중심의 처방과 복용 편의성 확대에 기여할 것으로 전망된다.연구진은 "이번 연구를 통해 자큐보 구강붕해정이 물과 함께 또는 물 없이 복용하는 두 가지 조건 모두에서 기존 일반정제와 생물학적 동등성을 충족하는 것으로 확인됐다"며, "기허가된 구강붕해정의 약동학적 특성을 국제학술지를 통해 제시하고, 해당 제형의 생물학적 동등성에 대한 과학적 근거를 학술적으로 인정받았다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.

[메디칼타임즈=김민건 기자] 엘앤씨바이오의 분쇄형 무세포동종진피 제품 '메가필(MegaFill)'을 활용한 유방재건 방법이 한국유방암학회 학술대회에서 소개됐다. 유방암 수술과 방사선치료 이후 발생한 피부·연부조직 결손을 지방이식과 인체조직 이식재를 병용해 보완하는 방법이다.엘앤씨바이오 로고.엘앤씨바이오는 이달 17일 그랜드 조선 제주에서 열린 '한국유방암학회 2026 추계학술대회'에서 한현호 울산의대 교수가 메가필을 활용한 유방재건 방법을 발표했다고 22일 밝혔다.한 교수는 '림프절 양성 유방암에서 선행치료 후 유방재건의 시기와 술기'를 주제로 강연했다. 방사선치료 계획과 환자별 피부·연부조직 상태를 고려해 재건 시기와 방법을 결정하는 개별화된 유방재건 전략을 소개했다.특히 유방절제 후 방사선치료(PMRT)를 받은 환자에서 지방이식과 메가필을 병용하는 방법을 설명했다.메가필은 인체 진피에서 세포를 제거한 뒤 분쇄해 만든 무세포동종진피 제품이다. 필요한 부위에 주입하는 방식으로 조직 결손을 보충하고, 유방암 수술 이후 발생한 조직 함몰이나 비대칭을 보완하는 데 활용된다.이번 발표에서는 지방이식과 메가필 병용 이후 관찰된 피부의 부드러움과 유연성, 유착·수축 부위의 상태 등 조직의 물리적 특성도 다뤄졌다.유방재건 과정에서는 결손 부위의 범위와 위치, 필요한 조직의 지지 정도에 따라 이식 방법을 달리 적용할 수 있다. 넓은 판 형태의 무세포동종진피를 수술로 이식하는 방식과 함께 국소적인 결손 부위에 분쇄형 제품을 주입하는 방법도 활용되고 있다.엘앤씨바이오에 따르면 메가필은 2013년 출시된 분쇄형 피부 인체조직 제품으로, 재건과 미용 분야에서 부족하거나 결손된 조직을 보충하는 데 사용돼 왔다.회사는 메가필을 통해 축적한 인체조직 가공기술을 바탕으로 후속 제품인 '리투오'의 개발을 이어왔다고 설명했다. 두 제품 모두 인체 진피 유래 세포외기질(ECM)을 활용한다는 기술적 공통점이 있지만, 제품별 사용 목적과 특성에는 차이가 있다.엘앤씨바이오 관계자는 "분쇄형·주입형 인체조직은 최근 새롭게 등장한 개념이 아니라, 기존 재건의료 현장에서 조직 결손을 보충하기 위한 방법으로 활용돼 온 기술"이라며 "이번 학술대회 발표는 인체 진피 유래 ECM이 실제 재건의료에서 어떻게 활용되고 있는지 살펴볼 수 있는 사례라는 점에서 의미가 있다"고 말했다.이어 "앞으로도 인체조직의 안전성과 품질관리 원칙을 기반으로 제품별 과학적·임상적 근거를 강화하고, 축적된 데이터를 바탕으로 인체조직 ECM 기술의 활용 가치와 안전관리에 대한 객관적이고 합리적인 논의가 이뤄질 수 있도록 노력하겠다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=김민건 기자] 엘앤씨바이오(회장 이환철)는 19일 대림성모병원(이사장 김성원)과 함께 10월 유방암 예방의 달을 맞아 ' 2026 핑크리본 사랑나눔 골프대회'를 개최했다고 밝혔다. (사진 오른쪽) 김성원 대림성모병원 이사장과 한국유방암협회 김희정 홍보대외협력이사(서울아산병원 유방외과 교수) .이달 15일 남양주 해비치컨트리클럽에서 진행된 행사는 유방암에 대한 사회적 관심을 높이고, 예방과 조기 발견의 중요성을 알리기 위해 마련됐다.행사에는 이환철 엘앤씨바이오 회장, 김성원 대림성모병원 이사장, 홍준석 병원장 등 각계 참가자 100명이 참여했다. 참가자들은 핑크색을 드레스 코드로 맞추고 가슴에 핑크리본을 달아 유방암 예방의 의미를 되새겼다.대림성모병원과 참가자은 자발적 기부로 기금 3000만 원을 모았다. 기금은 한국유방암학회에 전달돼 유방암 관련 연구와 학술 활동에 지원에 쓰인다. 이환철 엘앤씨바이오 회장은 "이번 행사가 유방암 연구와 예방에 힘을 보태고 환자들에게 희망을 전하는 계기가 되길 바라며, 앞으로도 의료현장과 함께 사회에 기여할 수 있는 활동을 이어가겠다"고 말했다.김성원 이사장은 "많은 분들이 뜻을 모아 유방암 연구와 예방을 위한 나눔에 동참해 더욱 의미가 있는 자리였다"며 "한국유방암학회에 전달한 연구 기금이 유방암 예방과 극복을 위한 소중한 밑거름으로 활용되길 바란다"고 말했다. 한편, 엘앤씨바이오는 KPGA 박성국, 김민준, 이대한 프로를 후원하고 있다.

[메디칼타임즈=김민건 기자] 큐리언트가 개발 중인 CDK7 저해제 모카시클립(Q901)의 임상 1상에서 일부 진행성 고형암 환자의 종양이 줄어드는 등 초기 항암효과가 관찰됐다. 약물의 체내 작용을 뒷받침하는 지표도 확인하면서 후속 병용 임상에 활용할 근거를 확보했다.큐리언트.19일 큐리언트(대표이사 남기연)는 오는 23일부터 27일까지 스페인 마드리드에서 열리는 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2026)를 앞두고 모카시클립의 임상 1상 결과를 담은 초록이 공개됐다며 이같이 밝혔다.이번 초록에는 임상 1상 용량 증가 시험 전 과정과 안전성, 약동학·약력학 분석, 예비 효능 지표 등이 담겼다. 세부 데이터는 학회 기간 중 포스터 발표를 통해 공개될 예정이다.임상에는 진행성 고형암 환자 65명이 참여했다. 큐리언트는 모카시클립 투여 용량을 18mg/m²부터 168mg/m²까지 6단계에 걸쳐 증량하며 안전성과 약물의 체내 작용을 평가했다.참여 환자들은 기존 항암치료를 여러 차례 받은 상태로, 일부는 최대 17종류의 항암치료를 경험했다.효능 평가가 가능한 환자 53명 가운데 2명에서 부분관해(PR)가 관찰됐으며 16명에서는 안정병변(SD)이 확인됐다.안정병변을 보인 환자 중 거세저항성 전립선암과 난소암 환자에서는 종양표지자가 크게 감소한 사례가 확인됐고, 일부 환자는 40주 이상 질병이 진행되지 않았다.약동학·약력학 분석에서 투여 용량을 높일수록 체내 약물 노출량이 증가했으며, 가장 낮은 용량인 18mg/m²부터 CDK7 저해 작용과 관련된 바이오마커인 POLR2A 유전자 발현 변화가 관찰됐다.큐리언트는 모카시클립이 인체에서도 의도한 약효 기전으로 작용한다는 근거로 평가했다.안전성 평가에서는 투약 기간 동안 관리 가능한 내약성을 확인했다고 밝혔다. 이를 바탕으로 임상 2상 권장용량(RP2D)을 126mg/m²로 확정했다. 투약법은 3주 투약 후 1주 휴약하는 방식으로 결정했다.큐리언트는 이번 결과가 기존 항암제들의 초기 임상 성과와 대등한 수준이라고 평가했다. 회사에 따르면 화이자의 CDK4/6 저해제 입랜스(팔보시클립)는 단독요법 임상 1상에서 효능 평가가 가능한 환자 37명 가운데 부분관해 이상의 반응 없이 13명에서 8주 이상 안정병변이 관찰됐다는 것이다.아스트라제네카의 AKT 저해제 티루캡(카피바설팁)은 단독요법 임상 1상 참여 환자 90명 중 1명에서 부분관해가, 6명에서 12주 이상 안정병변이 확인됐다고도 했다.큐리언트는 이 같은 사례를 근거로 모카시클립의 초기 임상 결과가 후속 개발 가능성을 뒷받침한다고 설명했다.큐리언트는 모카시클립의 병용요법 개발도 진행하고 있다.호르몬 수용체 양성 유방암에서는 호르몬 치료제와의 병용을, 삼중음성 유방암에서는 항체약물접합체(ADC)와의 병용을 평가하는 임상 2상을 진행 중이다. 특히 ADC 병용은 모카시클립이 암세포의 DNA 복구 기능을 억제한다는 기전에 기반한다.큐리언트는 이달 초 국제학술지 '사이언스 어드밴시스(Science Advances)'에 게재한 연구에서 "모카시클립이 MYC와 E2F를 통한 전사 활성화를 억제하고 DNA 상동재조합수선(HRR) 관련 유전자 발현을 낮춰 TOP1 저해제 기반 ADC의 효능을 높이는 분자 기전을 규명했다"고 밝혔다.남기연 큐리언트 대표는 "임상 1상을 통해 모카시클립의 안전성과 약효 기전을 성공적으로 확인했다"며 "사람에서 안전성이 확인된 큐리언트의 CDK7 저해제 프랜차이즈는 단독·병용요법은 물론 이중 페이로드 ADC의 페이로드로서도 차별화된 경쟁력을 갖게 됐다"고 말했다.이어 "탄탄한 기전과 안전성을 기반으로 이제 병용 임상 및 이중 페이로드 ADC를 통해 효능을 확인하고 활용 범위가 넓어지는 단계에 들어선 만큼, 더 많은 환자에게 다가갈 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=김민건 기자] 오름테라퓨틱이 재발성·불응성 급성골수성백혈병(AML)을 겨냥한 항체-분해약물 접합체(DAC) 신약 후보물질 'ORM-1153'의 미국 임상 1상에서 첫 환자 투여를 개시했다.오름테라퓨틱오름테라퓨틱(대표 이승주)은 14일 CD123을 발현하는 혈액암 환자를 대상으로 ORM-1153의 안전성과 내약성, 초기 항백혈병 활성을 평가하는 임상 1상에서 첫 환자 투여를 완료했다고 밝혔다.ORM-1153은 오름테라퓨틱이 자체 개발한 CD123 표적 항체에 GSPT1 단백질 분해제를 결합한 차세대 DAC 후보물질이다. 암세포 표면에 발현된 CD123을 정밀 타깃해 GSPT1 분해제를 세포 내부로 선택적으로 전달한다.해당 항체는 표적 세포 내부로 효율적으로 내재화되면서도 비특이적 독성을 유발할 수 있는 Fc-감마 수용체와의 상호작용은 최소화하도록 설계됐다. 혈류 내에서 약물이 안정적으로 유지되도록 돕는 고유의 링커 기술도 적용됐다.회사 측에 따르면 앞서 진행한 전임상 연구에서 ORM-1153은 AML 환자 유래 세포와 난치성인 TP53 돌연변이 모델에서 유의미한 항암 활성을 나타냈다. 이번 임상은 전임상에서 확인된 효능이 실제 환자에서도 재현되는지 확인하는 첫 관문이다.이번 연구는 인체에 처음 투여하는 최초 인체 적용(First-in-Human) 임상으로, 오픈라벨(공개) 방식의 용량 증량 시험으로 진행된다. 초기에는 미국 내 다수의 임상시험기관에서 약 42명의 환자를 모집하며, 향후 타 지역으로 임상 기관을 확대할 가능성도 열려 있다.주요 평가지표는 ORM-1153의 최적 생물학적 용량(OBD) 도출 및 안전성·내약성 확인이다. 이와 함께 체내 약물 동태를 파악하는 약동학(PK)과 생물학적 작용을 살펴보는 약력학(PD) 특성, 예비 항백혈병 활성 등도 종합적으로 평가할 예정이다.올라프 크리스텐센(Olaf Christensen) 오름테라퓨틱 최고의료책임자(CMO)는 "탄탄한 전임상 데이터를 확보한 만큼, 이제 임상 현장에서 동일한 결과가 재현되는지 규명하는 것이 핵심 과제"라며 "전임상에서 확인한 페이로드 전달 개선 효과가 실제 환자에서 유효성과 내약성 간의 이상적인 균형으로 이어지는지 면밀히 평가할 것"이라고 말했다.이번 임상에 참여하는 미국 임상연구기관 START 미드웨스트의 앤드루 소차키(Andrew Sochacki) 혈액내과 부책임자는 "재발성·불응성 AML 환자, 특히 고위험 분자 유전학적 특성을 지닌 환자군은 여전히 예후가 불량해 새로운 치료 대안이 절실하다"며 "GSPT1 분해제를 표적 전달하는 방식은 차별화된 치료 접근법으로, 이번 1상을 통해 ORM-1153의 안전성과 약리학적 특성 및 잠재적 항암 활성에 대한 중요한 초기 근거를 확보할 수 있을 것"이라고 했다.한편 이번 임상시험의 상세 정보는 미국 국립보건원(NIH) 임상시험 등록 사이트 '클리니컬트라이얼즈(ClinicalTrials.gov)'에서 등록번호 NCT07809906으로 확인할 수 있다