주사 1회에 19억원 초고가약 졸겐스마가 8월부터 급여권에 들어선다. 당초 25억원에 달해지만 약가협상 과정에서 19.8억원으로 합의했다. 건강보험 적용시 환자 부담은 1회 최대 598만원(본인부담 10% 적용) 수준으로 낮아진다.

보건복지부는 20일 건강보험정책심의위원회(이하 건정심) 부의안건으로 척수성 근위축증 질환(SMA) 치료제 졸겐스마 등 약제급여 개정안을 상정, 의결했다.

졸겐스마는 주사 1회에 수십억원에 달하는 초고가 약이라는 점에서 건정심에서도 열띤 논쟁이 벌어졌지만 결국 통과시켰다.

다만, 청구금액의 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건강보험공단에 환급하는 조건을 달았다.

일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위성과기반 환급형' 계약을 체결했다.

위험분담제 취지와 재정 영향 등을 고려해 앞서 약평위를 통과한 약 20억8천만원에서 5%인하한 19억8천만원으로 최종 결정했다.

복지부는 1차연도 약 277억원의 재정소요를 예상했지만 환급형, 총액제한형 등 성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 낮을 것이라고 전망했다.

대상 환자는 1차년도에 스핀라자주 사전승인 공개 심의사례에서 2020년 SMA 1형 신규 환자 7명과 스핀라자주에서 교체투여 환자 7명을 포함해 14명이고, 2차년도는 SMA 1형 신규 환자 7명이다.

복지부는 투여환자의 치료성과를 수집해 성과기반 위험분담제를 시행, 성과에 따라 차등적으로 환급할 예정이다.

대한소아신경학회, 대한신경과학회, 대한신경근육질환학회 등 관련 학회는 졸겐스마에 대해 SMA질환의 원인이 되는 AMN1유전자를 직접 주입, 단회 투여로 빠른 효과 발현과 지속적인 효과를 보인다는 의견을 냈다.

이어 평생 4회월마다 투여하는 스핀라자주(nusinersen)와 비교에서도 환자와 보호자의 부담을 크게 완화할 수 있다고 봤다. 특히 질병이 급속하게 진행하는 는 SMA 1형 환자에서 약리기전의 우월성과 평생 1회 투여라는 점을 이점으로 꼽았다.

한편, 복지부는 이날 졸겐스마 이외에도 소나조이드주(지이헬스케어, 에스에스한국지점), 도파체크주사(듀켐바이오), 도네리온패취87.5mg, 도네리온패취175mg(셀트리온 제약) 도네시브패취87.5mg 도네시브패취175mg(아이큐어) 등도 함께 의결, 급여권으로 진입했다.