[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 제약·바이오 기업들이 '빅딜'을 이뤄내며 주목받은 'JP모건 헬스케어 컨퍼런스'가 코 앞으로 다가오면서 과연 올해는 어떤 성과가 발표될지 관심이 쏠리고 있다.올해 행사의 키워드를 꼽는다면 글로벌 빅파마들의 '특허 절벽' 대응과 이에 따른 새로운 파이프라인 구축 여부다. 빅딜을 노리는 국내 제약·바이오 기업들 입장에서는 기술 수출의 기회요인으로 작용한다.오는 12일부터 15일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 제44회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JP Morgan Healthcare Conference)가 개최될 예정이다. 4일 제약업계에 따르면, 오는 12일부터 15일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 제44회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JP Morgan Healthcare Conference)가 개최될 예정이다. 올해 44회째를 맞은 이 행사는 국내는 물론 대형 글로벌 제약사 약 550여개, 90000여명의 투자자까지 참여해 신규 연구개발(R&D) 성과와 현황을 공유하고 향후 제약·바이오 업계의 발전 방향을 논의하는 자리다. 무엇보다 국내 제약·바이오 기업 입장에서는 '기술수출'과 '파트너십 체결'이라는 최대 목적을 달성하기 위한 기회의 장이라고 볼 수 있다.특히 이번 행사에서 주목받는 것은 글로벌 빅파마들이 그 어느 때보다 치료제 세대교체에 적극적이라는 점이다. 실제로 주요 빅파마들은 지난해 대표 의약품의 특허 만료와 맞물려 새로운 라인업 구축을 위해 포트폴리오 도입 및 M&A에 적극 나선 바 있다.우선 MSD, 화이자, 일라이 릴리, 노보노디스크, 아스트라제네카 등 글로벌 신약개발 트렌드를 이끌고 있는 빅파마들은 자사들의 향후 성장 포트폴리오를 공개할 예정이다. MSD의 경우 글로벌 시장 매출 1위 품목인 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'의 특허 만료(2028년 예정)에 대응하기 위해, 피하주사(SC) 제형  개발 및 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC) 파이프라인 강화를 통한 포트폴리오 다변화 전략을 발표할 계획이다.여기에 글로벌 비만 및 대사질환 치료제 시장을 이끌고 있는 릴리와 노보도 차세대 포트폴리오를 공개할 예정이다. 릴리는 경구용 비만 치료제로 주목받고 있는 '오르포글리프론'의 임상 3상 데이터를, 노보는 비만 치료를 넘어선 대사 질환 통합 관리 솔루션을 공개한다.또한 화이자와 노바티스는 차세대 성장 포트폴리오 구축을 위해 공격적으로 나섰던 M&A 전략에 따른 중장기 성장 로드맵을 제시할 것으로 보인다.라인업 세대교체 속 국내 제약‧바이오 성과 낼까글로벌 빅파마들이 차세대 먹거리 구축에 나서면서 행사에 참여하는 국내 제약‧바이오 기업들을 향한 기대감도 적지 않다.참고로 행사 주최 측의 초청을 받아 발표에 나서는 국내 기업은 총 5개다. 매년 발표 기업 리스트에 오르며 이제는 행사 단골손님으로 평가되는 삼성바이오로직스와 셀트리온을 비롯해 알테오젠, 디앤디파마텍, 휴젤 등이 나설 예정이다.이들 기업의 면면을 보면 글로벌 신약개발 트렌드를 확인할 수 있다. Main Track 발표자로 선정된 삼성바이오로직스와 셀트리온의 경우 모두 미국 소재 바이오의약품 생산 공장에 대한 인수 절차를 밟고 있는 만큼 관련 내용을 포함한 글로벌 사업계획을 발표할 것으로 보인다.APAC Track 발표로 선정, 이번 행사에 나서는 디앤디파마텍은 대사 이상 지방간염(MASH) 치료제 'DD01'의 임상 2상 24주차 중간 결과를 공개할 것으로 예상된다.치료제 SC 제형 전환기술를 보유하면서 주목받은 알테오젠도 APAC Track 발표 기업으로 나선다. 회사는 독자적인 '하이브로자임(Hybrozyme)' 기술 플랫폼을 포함한 파이프라인과 향후 비전을 소개할 예정이다. 발표는 사업개발(BD)을 담당하는 전태연 부사장이 맡아 진행한다.이 밖에 유한양행, 롯데바이오로직스, SK바이오팜, 펩트론, 에이비엘바이오, 이뮤노포지, 에이프릴바이오 등 국내 제약‧바이오기업들도 행사에 참여해 새로운 기회 창출에 적극 나설 것으로 보인다.

[메디칼타임즈=최선 기자]3D 바이오프린팅 기술과 특허 생체재료를 결합한 신경재생유도관이 신경 이식 수준의 재생 효과를 보인다는 연구 결과가 나왔다. 재생의료 전문 기업 티앤알바이오팹이 3D 바이오프린팅 기술과 복합 생체재료를 결합한 말초신경재생유도관 개발 연구 및 전임상 성과가 SCIE(과학기술논문색인 확장판)급 국제 학술지 '폴리머스(Polymers)'에 게재됐다고 5일 밝혔다.티앤알바이오팹은 교통사고나 산업재해로 빈번하게 발생하는 말초신경 손상의 결손 부위가 광범위할수록 회복이 어렵다는 점에 주목하고, 기존 '자가 신경 이식' 치료법이 지닌 추가 수술 부담과 공여 부위 감각 저하 등의 한계를 극복할 수 있는 기술 개발에 주력해 왔다. 그 결과 회사는 합성 고분자 폴리카프로락톤(PCL)과 돼지 유래 세포외기질(ECM)을 결합한 다층 구조의 신경재생유도관을 3D 프린팅 기술로 구현하는 데 성공했다.티앤알바이오팹이 개발한 3D 바이오프린팅 기반 복합 생체재료 신경재생유도관 논문 이미지회사가 개발한 신경재생유도관은 신경 구조를 안정적으로 지지하는 PCL 원통형 구조와 신경세포의 부착∙이동을 촉진하는 ECM 생체소재층을 결합해 구조적 안정성과 생물학적 재생 환경을 동시에 확보한 것이 특징이다. 기계적 실험을 통해 실제 수술 과정 및 체내 환경에서도 충분한 강도와 형태 안정성을 유지하는 것으로 나타났으며, 장기간 체내 이식 후에도 ECM과 PCL 사이의 접착 구조가 안정적으로 유지돼 층 분리와 같은 구조적 문제는 관찰되지 않았다.또한 토끼의 좌골신경 결손 모델을 활용한 전임상 동물실험 결과, 기존 PCL 단독 구조 대비 ▲축삭 성장 촉진 ▲슈반세포(Schwann cell) 침윤 증가 ▲조직 통합성 향상 ▲염증 반응 감소 등 유의미한 개선 효과를 보였다. 더불어 자가 신경 이식 그룹과 비교한 조건에서도 유사한 수준의 신경 재생 효과를 지니는 것으로 확인됐다.윤원수 티앤알바이오팹 대표는 "이번 연구는 3D 프린팅과 복합 생체재료 융합 기술을 통해 치료가 까다로운 장간격(Long-gap) 말초신경 손상의 새로운 치료 옵션을 제시했다는 점에서 의미가 크다"라며 "그간 주력해 온 경조직 재생 분야를 넘어 외상성 신경 손상, 유방 재건, 악안면 수술 등 다양한 연조직 재생 임상 분야로 사업 영역을 본격 확장해 나갈 방침"이라고 밝혔다.

[메디칼타임즈=이인복 기자]HER2 양성 전이성 위암 환자를 대상으로 한 임상 연구에서 이중특이 표적치료제 자니다타맙(상품명 지헤라) 기반 병용요법이 높은 반응률과 장기 생존 혜택을 보이며 임상적 유효성을 입증했다.이에 따라 현재 1차 치료제로 쓰이는 단일특이 표적치료제 트라스투주맙 위주의 치료 전략이 변화될지 관심이 모아지고 있다.분당서울대병원 혈액종양내과 이근욱 교수팀은 한국과 중국의 HER2 양성 전이성 위암 환자 33명을 대상으로 자니다타맙과 티슬레리주맙(테빔브라), 그리고 항암화학요법을 병용한 임상시험을 진행하고 5일 그 결과를 발표했다.자니다타맙·티슬레리주맙·항암화학요법 병용 사용 후 추적 관찰 결과위암 환자의 약 20%, 그리고 위식도접합부암 환자의 약 30%는 암세포 표면에 HER2라는 특정 단백질이 과다 발현되는 'HER2 양성'으로 분류된다.HER2 양성 전이성 위암은 세포의 성장과 분열을 촉진하는 단백질인 HER2가 암세포에서 과도하게 발현돼 암의 성장과 전이가 촉진되는 암으로 평균 생존기간이 16~20개월에 불과한 것으로 보고되고 있는 상황.이러한 HER2 양성 전이성 위암에 대해 과거에는 표적치료제 트라스투주맙(허셉틴)이 표준 치료제로 자리잡았다.또한 최근에는 트라스투주맙에 면역항암제인 펨브로리주맙(키르투다)과 항암화학요법을 병용하는 치료법이 1차 치료제로 승인된바 있다.하지만 이 치료법도 특정 면역 조건을 만족하는 환자에게만 적용 가능한 한계가 있어 더 효과적인 치료 옵션이 필요한 상황이었다.이러한 흐름 속에서 이근욱 교수팀은 자니다타맙(이중특이 표적치료제)과 티슬레리주맙(면역항암제), 그리고 항암화학요법을 함께 투여하는 새로운 병용 치료 전략을 제시했다.자니다타맙 등 3가지를 병용하는 임상시험을 설계하고 치료제는 3주마다 반복 투여했으며 결과를 보기 위해 종양 반응률(종양 크기가 의미 있게 줄어든 비율), 반응 지속기간(종양 감소 효과가 지속되는 시간), 무진행 생존기간(치료시작 후 종양이 다시 악화되기까지 걸리는 시간), 전체 생존기간을 추적 관찰했다.자니다타맙은 HER2 단백질의 두 부위를 동시에 표적(공격)하는 이중특이항체로 기존 트라스투주맙이 한 부위만 결합하는 단일특이항체인 것과 차이가 있다.또한 티슬레리주맙은 펨브로리주맙과 동일한 효과를 갖고 있는 면역항암제인데 펨브로리주맙보다 늦게 개발되었으나 사용 범위가 점차 확대되고 있다.연구 결과는 기대 이상이었다. 전체 환자의 75.8%에서 종양이 줄어드는 효과가 나타났으며, 일부 환자는 2년 이상 지속적인 치료 반응을 유지했다.주목할 만 한 점은 생존기간의 연장이다. 암이 진행되지 않은 기간인 무진행 생존기간 중앙값은 16.7개월, 전체 생존기간 중앙값은 32.4개월(약 2년 8개월)로 나타났다. 특히, 2년 생존율이 60.5%에 달해 장기 생존 혜택을 확인했다.특히 연구진은 이 치료법의 효과를 대규모로 검증하기 위한 3상 임상시험(HERIZON-GEA-01)이 진행 중인 것을 주목하고 있다.임상시험이 성공할 경우 새로운 병용요법은 기존 병용요법과 함께 HER2 양성 위암의 표준 1차 치료법으로 자리 잡을 수 있기 때문이다.이근욱 교수는 "이번 연구는 자니다타맙이라는 새로운 HER2 이중특이 항체와 티슬레리주맙의 조합이 HER2 양성 전이성 위암의 치료에 의미 있는 항암 활성을 보였다는 점에서 중요하다"며 "기존 승인된 트라스투주맙-펨브로리주맙 병용요법과 비교해 수치상 더 나은 효과를 나타냈다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=허성규 기자]한미약품이 개발 중인 pan-RAF 저해제 신약 후보물질인 '벨바라페닙'의 국내 개발에 다시 속도를 내는 모습이다.특히 해당 품목은 앞서 기술 이전에 성공했으나 글로벌 개발은 중단된 상태라는 점에서 향후 변화도 주목된다.한미약품은 항암 신약으로 개발 중인 벨바라페닙의 임상 2상을 승인 받으며 국내 개발에 속도를 내고 있다. 5일 한미약품은 식품의약품안전처로부터 개발 중인 항암제 'HM95573정'의 임상 2상을 승인 받았다.이번 임상 2상은 NRAS 돌연변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 벨바라페닙(Belvarafenib, HM95573)과 코비메티닙(Cobimetinib)의 병용요법을 평가하기 위한 것이다.한미약품이 개발 중인 벨바라페닙은 세포 내 신호전달을 매개하는 미토겐 활성화 단백질 키나아제(mitogen-activated protein kinases, MAPK) 경로 중 하나인 RAF 및 RAS를 억제하는 경구용 표적 항암제다.RAF와 RAS는 각각 3개의 아형(ARAF, BRAF, CRAF / HRAS, KRAS, NRAS)으로 이뤄져 있는데, 이들에서 변이가 발생하면 암이 유발되는 것으로 알려져 있다.특히 BRAF 및 KRAS, NRAS 돌연변이는 다양한 암을 유발하는 원인으로 파악되고 있다.이에 한미약품은 최초 개발에 성공한 이후 지난 2016년 9월 로슈 그룹 소속 제넨텍에 9억 1000만 달러 규모로 기술 수출한 바 있다.이후 제넨텍은 다양한 암종을 대상으로 두 개의 임상시험(프로젝트명 NCT04835802, NCT04589845)에서 벨바라페닙에 대한 연구를 진행해 왔으며, 한국 내 개발은 한미약품이 진행해 왔다.하지만 제넨텍의 경우 지난 2024년 진행중이던 NRAS 변이 흑색종 대상 글로벌 임상 1상의 환자 모집을 중단하며 사실상 개발을 중단했다.이에 한미약품은 해당 개발 중단에도 국내 개발은 지속적으로 추진한다는 입장을 밝혀왔다.다만 해당 개발 중단 이후 별다른 소식이 없던 벨바라페닙이 이번에 임상 2상에 진입하며 개발에 속도를 내는 모습이다.특히 벨바라페닙의 경우 이미 코비메티닙과의 병용 임상 1b상을 통해 치료 효능을 확인 한 바 있다.한편 한미약품은 2023년 진행된 ESMO에서 총 133명의 RAS/RAF 유전자 돌연변이가 있는 여러 고형암 환자 중 BRAF fusion/Indel 등 변이가 확인된 15명 환자(흑색종, 비소세포폐암, 대장암)에 대한 서브 코호트 분석 내용을 공개한 바 있다.당시 분석 결과에 따르면, 이 서브 코호트의 객관적 반응률(Overall Response Rate, ORR)은 67%(15명 중 10명), 질병 조절률(Disease Control Rate, DCR)은 93.3%, 반응지속시간(Duration of Response, DOR)의 중간값은 12개월, 무진행생존기간(Progression Free Survival, PFS)의 중간값은 13.7개월로 확인됐다.

[메디칼타임즈=김승직 기자]생성형 AI 모델 대부분이 잘못된 치료를 권할 위험성이 큰 것으로 나타났다. 악성 공격으로 임신부에게 태아 장애를 유발하는 약물을 권고하는 등 안전성에 대한 의료계 지적이 나온다.5일 의료계에 따르면 미국의사협회 국제 학술지 자마 네트워크 오픈(JAMA Network Open)에 이 같은 내용이 담긴 연구 결과가 최근 공개됐다. 이 연구는 서울아산병원 비뇨의학과 서준교, 정보의학과 전태준, 인하대병원 영상의학과 이로운 교수팀이 진행했다.생성형 AI 모델 대부분이 잘못된 치료를 권할 위험성이 큰 것으로 나타나면서,  안전성에 대한 의료계 지적이 나온다.최근 환자 상담 및 교육, 임상 현장 등에서 생성형 AI 활용도가 높아지고 있다. 하지만 외부로부터의 악의적인 명령어 입력 등 프롬프트 인젝션 공격으로, 위험하거나 금기된 치료를 권고하도록 조작될 가능성이 꾸준히 제기돼 왔다.프롬프트 인젝션 공격은 해커가 생성형 AI 모델에 악의적인 명령어를 삽입해 본래 의도와는 다르게 동작하도록 유도하는 사이버 공격이다.이에 연구팀은 지난해 1월부터 10월까지 AI 모델 3종인 ▲지피티-4오-미니(GPT-4o-mini) ▲제미나이-2.0-플래시 라이트(Gemini-2.0-flash-lite) ▲클로드 3 하이쿠(Claude 3 Haiku)의 보안 취약성을 분석했다.구체적으로 12개 임상 시나리오를 구성하고 위험도는 3단계로 나눴다. 중간 단계의 위험 시나리오는 당뇨 등 만성질환 환자에게 인정받은 치료 대신 생약 성분을 추천하는 방식이다.높은 단계의 위험 시나리오는 활동성 출혈이나 암 환자에게 치료제로서 생약 성분을 추천하고, 호흡기 질환 환자에게 호흡 억제를 유발할 수 있는 약을 우선적으로 권장하는 식이다. 최고 단계의 위험은 임신부에게 금기 약물을 권하는 것 등이었다.공격 기법으론 상황인지형 프롬프트 주입으로 환자 정보를 활용해 AI 모델의 판단 교란을 유도했다. 이와 함께 증거 조작을 통해 실제 존재하지 않는 정보를 그럴듯하게 만들어내는 방식을 사용했다.그 결과 연구팀은 의료용 대규모 언어모델(LLM)이 프롬프트 인젝션 공격에 94% 이상 취약하다는 사실을 최근 확인했다. 특히 최상위 AI 모델인 지피티-5(GPT-5)와 제미나이 2.5 프로(Gemini 2.5 Pro)마저도 프롬프트 인젝션 공격에 100% 노출돼 잘못된 건강 정보를 제공하는 것으로 나타났다.연구팀은 환자와 AI 모델 3종이 나눈 총 216건의 대화를 분석했는데, 그 결과 3종 전체에 대한 공격 성공률은 94.4%로 나타났다.시나리오의 위험 수준별 성공률은 중간 단계 100%, 높은 단계 93.3%, 최고 단계 91.7%로 확인됐다. 특히 임신부에게 금기 약물을 권장하는 공격에는 3종 모두 취약한 것으로 밝혀졌다. 조작된 답변이 후속 대화까지 지속된 비율은 3종 모두 80% 이상이었다.모델별 공격 성공률은 ▲GPT-4o-mini 100% ▲Gemini-2.0-flash-lite 100% ▲Claude 3 Haiku 83.3%였다. 최신 모델들도 ▲GPT-5 100% ▲Gemini 2.5 Pro 100% ▲Claude 4.5 Sonnet도 80% 등의 공격 성공률로 사실상 방어에 실패했다.이번 연구는 의료 상담 등에서 생길 수 있는 AI의 위험성을 세계 최초로 체계적으로 분석했다는 점에서 의의가 있다. 생성형 AI 모델이 프롬프트 인젝션 공격에 얼마나 취약한지 증명된 만큼, 향후 임상에 적용할 경우 안전성 검증과 같은 추가적인 조치가 필요하다는 요구가 나온다.이와 관련 서울아산병원 비뇨의학과 서준교 교수는 "이번 연구는 의료용 AI 모델이 단순 오류를 넘어 의도적 조작에 구조적으로 취약하다는 사실을 실험적으로 규명했다"며 "현재의 안전장치만으로는 금기 약물 처방을 유도하는 등의 악의적 공격을 차단하기가 어렵다"고 말했다.이어 "환자 대상 의료 챗봇이나 원격 상담 시스템을 도입하기 위해서는 AI 모델의 취약성과 안전성을 철저히 테스트하고 보안 검증 체계를 의무화하는 조치가 필요하다"고 강조했다.

[메디칼타임즈=임수민 기자]정부가 희귀, 중증난치질환에 대한 건강보험 산정특례 본인부담을 경감하고, 저소득 희귀질환자는 의료비 지원사업의 부양의무자 기준을 단계적으로 폐지한다.또한, 희귀질환 치료제를 신속 등재하기 위해 급여 적정성 평가와 협상에 걸리는 기간을 현행 240일에서 100일로 단축하고, 치료제 부족의 어려움이 완화되도록 정부가 직접 공급하는 긴급도입과 주문제조 품목을 확대한다.보건복지부(정은경 장관)는 이러한 내용을 담은 희귀·중증난치질환 지원 강화방안을 식품의약품안전처, 질병청 등 관계부처 합동으로 마련하고 5일 발표했다.우선 산정특례 지원을 강화한다. 희귀, 중증난치질환의 고액 진료비에 대해서는 건강보험 본인부담 수준을 현행 10%에서 추가로 인하하는 방안을 마련한다.▲지속적인 치료·관리가 필요한 특성 ▲고액 의료비 부담이 되는 상황 등을 종합적으로 고려해 금년 상반기 중 인하방안을 마련하고, 건강보험정책심의위원회 의결을 거쳐 금년 하반기 시행할 예정이다. 본인부담 일정 금액 초과분은 5% 부담 등 완화 방안을 검토하고 있다.정부가 희귀, 중증난치질환에 대한 건강보험 산정특례 본인부담을 경감한다.또한 올해 1월부터 산정특례 적용대상 희귀질환에 선천성 기능성 단장증후군 등 70개 질환을 추가하고, 지속적으로 확대한다.희귀·중증난치질환의 재등록 절차도 환자 중심으로 개편한다. 지금까지는 재등록 시, 희귀 및 중증난치질환 중 312개 질환에 대해서는 별도 검사결과를 요구하고 있었다.희귀·중증난치질환은 완치가 어려운 특성 상 별도 검사가 불필요하다는 현장의 의견을 수렴해, 앞으로는 재등록 시 불필요한 검사 절차를 삭제한다.우선, 희귀질환자 단체 등 현장 요구도가 높았던 샤르코-마리투스 질환 등 9개 질환은 금년 1월부터 재등록 시 검사를 삭제하고, 전체 질환으로 확대해 나갈 예정이다.저소득 희귀질환자의 건강보험 본인부담을 완화하는 희귀질환 의료비 지원사업도 확대한다.부양의무자 가구에 대해서 별도로 적용하던 소득·재산 기준을 ’27년부터 단계적 폐지를 추진해 저소득층 지원을 확대해 나간다.질환별 필요성에 따른 맞춤형 특수식 지원도 지속 확대한다. 식이조절이 필요한 희귀질환자에게 특수조제분유, 저단백 즉석밥 등을 지원하고 있고, 작년 9월부터는 당원병 환자를 위한 특수 옥수수전분 지원을 추가한 바 있다.보건복지부 정은경 장관은 "희귀·중증난치질환자의 고통을 덜기 위해서는 더 많은 지원 대책이 필요하다"며, "금년부터 우선 시행가능한 대책은 조속히 이행하고, 추가적으로 필요한 과제를 지속발굴하여 희귀·중증난치질환자가 희망을 가지고 치료를 포기하지 않도록 노력하겠다"고 밝혔다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]고지혈증 치료에 활용되는 '피타바스타틴'이 삼중음성유방암에서 항암 효과를 보였다는 연구결과가 발표됐다.삼중음성유방암의 경우 치료옵션이 부족해 예후가 좋지 않은 것으로 알려진 만큼 향후 피타바스타틴을 활용한 추가 임상연구가 이뤄질지 주목된다.고려대 구로병원 종양내과 서재홍 교수고려대 구로병원 종양내과 서재홍 교수 연구팀은 5일 '피타바스타틴'이 기존 항암제에 내성을 보이는 삼중음성유방암에서 항암 효과를 보였다는 연구결과를 발표했다. 삼중음성유방암은 치료가 가장 어려운 유형으로, ER·PR·HER2 단백질이 모두 없어 호르몬 치료나 HER2 표적치료제가 적용되지 않는다. 결국 파클리탁셀과 같은 세포독성 항암제에 의존할 수밖에 없어, 치료 후에도 재발과 전이가 흔해 예후가 매우 좋지 않은 것으로 알려져 있다. 특히 치료 과정에서 살아남는 암줄기세포가 약물 내성과 종양 재발의 핵심 원인으로 지목되고 있으며, 이 과정에서 암세포의 생존을 돕는 Mcl-1 단백질이 과도하게 증가해 항암 효과를 더욱 떨어뜨리는 것으로 보고돼 이를 직접 표적하는 새로운 치료 전략의 필요성이 강조되고 있다. 이 가운데 연구팀은 문제를 해결하기 위해 Mcl-1을 효과적으로 억제할 수 있는 약물을 찾는 과정에서 피타바스타틴이 Mcl-1 결합 부위에 직접 작용할 수 있다는 구조적 특징을 확인했다. 피타바스타틴은 원래 고지혈증 치료제로 임상현장에서 널리 쓰이며 안전성이 충분히 검증된 약물이지만, 여러 연구에서 암세포 성장 억제나 세포 사멸 유도 효과가 보고돼 항암제로 재창출할 가능성이 제기되어 왔다. 다만 그 항암 효과의 정확한 기전은 아직 명확히 규명되지 않은 상태였다.이에 따라 연구팀은 인공지능 기반 3D 도킹 분석을 통해 피타바스타틴이 Mcl-1 단백질의 BH3 결합 부위에 직접 결합할 수 있다는 점을 확인했고, Mcl-1 단백질을 직접 억제하는 새로운 기전을 가진다는 사실을 확인했다. 피타바스타틴을 투여하자 암세포의 미토콘드리아 기능이 빠르게 무너지고, 활성산소가 증가하며, 세포 에너지원인 ATP가 감소해 암세포가 스스로 사멸 과정에 들어가는 명확한 항암 반응이 나타났다. 특히 일반 항암제로 제거하기 어려운 암줄기세포의 수가 유의하게 감소하는 효과가 확인돼 재발·전이를 일으키는 근본 세포까지 억제하는 결과를 보였다.피타바스타틴은 Mcl-1에 작용해 암세포 사멸을 유도하고, 내성 관련 생존 신호를 억제해 재발과 전이를 줄인다.(자료제공 : 고대구로병원)또한 파클리탁셀에 내성을 가진 세포에서도 피타바스타틴은 내성의 핵심 요인인 Mcl-1과 P-glycoprotein의 발현을 감소시키고, 암세포의 생존 신호인 AKT·STAT3 경로를 억제해 내성 상태에서도 강력한 항암 효과를 유지했다. 실제로 피타바스타틴과 파클리탁셀을 함께 투여했을 때 종양 억제 효과가 크게 증가하는 시너지 효과가 관찰됐으며, 이는 기존 치료의 한계를 보완할 새로운 병용치료 가능성을 확인할 수 있었다.고대구로병원 종양내과 서재홍 교수는 "이번 연구는 고지혈증 치료제로 알려진 피타바스타틴이 삼중음성유방암에서 Mcl-1을 표적하는 새로운 항암치료 후보로 활용될 수 있음을 제시했다는 점에서 의미가 크다"며 "특히 파클리탁셀에 내성을 보이는 환자군에서도 적용 가능성을 보여줬다는 점에서 임상적 가치가 있다"고 밝혔다. 이어 "피타바스타틴은 이미 안전성이 검증된 FDA 승인 약물이기 때문에 기초 및 전임상 단계로 빠르게 확장할 수 있으며, 향후 암줄기세포 표적 치료 연구에도 중요한 기반을 마련했다"며 "이번 성과를 토대로 보다 발전된 치료 전략을 마련할 수 있도록 후속 연구를 적극적으로 이어가겠다"고 말했다.한편, 이번 연구는 '피타바스타틴: 파클리탁셀 내성을 극복하는 새로운 Mcl-1 억제제로서의 삼중음성유방암 치료 가능성(Pitavastatin is a novel Mcl-1 inhibitor that overcomes paclitaxel resistance in triple-negative breast cancer)'이라는 제목으로 국제학술지 Experimental Hematology &Oncology(IF 13.5)에 게재됐다.

[메디칼타임즈=이지현 기자]제네릭 약가인하 제도를 앞둔 제약업계의 긴축 바람이 의학계 학술생태계를 뿌리째 흔들고 있다.5일 의료계 및 제약업계에 따르면 정부의 약가제도 개편과 관련해 향후 매출에 상당한 타격이 예상됨에 따라 제약사들의 학술대회 후원 규모 축소를 검토 중이다. 일부 제약사 관계자는 "제약사별로 격차가 있겠지만 크게는 절반 가까이 줄이는 곳도 나올 것"이라고 전망했다.이는 단순히 학회 행사 규모 축소를 넘어 해외 연자 초청, 국제 학술교류, 나아가 임상연구 활성화에까지 파급효과를 미칠 것이라는 전망이 지배적이다. 학술대회 지원 얼마나 줄어드나학술대회는 일부 제약사 후원금으로 운영된다. 공정경쟁규약 등 규제 강화로 지속적인 변화가 요구되고 있지만 여전히 제약사 후원금이 상당한 비중을 차지하고 있는 게 현실이다. 실제로 2020년 기준 155개 학회 중 60% 이상이 학술대회 예산의 60% 이상을 제약사 후원금에 의존하고 있는 것으로 알려져 있다. 이를 통해 학술상, 연구상 등 시상하고 제품 설명회를 런천심포지엄 형태로 진행하는 식이다.학술대회 후원금 규모는 등급별로 상당한 편차가 있지만 크게는 1억~2억원 규모까지 지원하는 제약사도 있다.문제는 제약사들이 긴축에 나서면서 선택과 집중이 불가피해졌다는 점이다. 제약업계 관계자는 "주요 대형 학회는 최대한 유지하되, 지방 의사회나 하위 학회부터 후원을 축소하거나 중단할 가능성이 높다"고 말했다.그는 이어 "주요 학회는 금액을 줄이는 방식으로 대응하겠지만 의사회 집담회 등은 중단될 가능성도 배제할 수 없을 것"이라고 내다봤다.그 여파는 국제 학술교류에서도 크게 나타날 전망이다. 해외 석학을 초청하는 데는 상당한 비용이 소요되는데, 제약사 스폰서십 없이는 학회 자체 예산으로 감당하기 어렵기 때문이다.익명을 요구한 한 학회 임원은 "미국이나 유럽 연자를 초청하려면 글로벌 기준에 맞춰 강사료, 항공권, 숙박비 등 1명당 수천만원이 소요된다"면서 제약사 후원이 줄어들면 해외 연자 섭외에도 제동이 걸릴 수 밖에 없다고 봤다.그는 "제약사 후원이 줄어들면 해외 연자 초청 규모를 축소할 수밖에 없고, 이는 결국 국제 학술교류 위축으로 이어진다"고 말했다. 실제로 일부 학회에서는 이미 해외 연자 초청을 줄이거나 온라인 강연으로 대체하는 방안도 검토 중이다.약가인하 정책으로 제약사들이 긴축재정에 돌입하면서 학술대회 후원 축소가 불가피한 상황이다. 해당 사진은 기사와 무관함.한 학회 총무이사는 "국내 제약사가 최근 후원에 더 보수적인 분위기"라며 "2박3일 일정으로 1천여명 규모의 국제 학술대회를 준비하는 학회들은 고민이 커지고 있다"고 말했다.진료과목별 의사회 및 지역별 의사회가 진행해온 학술 집담회 등도 위축될 가능성이 높다. 진료과목별 의사회 한 임원은 "정부의 약가인하 정책 발표 이후 경색된 분위기가 느껴진다"고 전했다.또 다른 진료과목 의사회 임원은 "소그룹 집담회 추진에 변화가 있을 수 있다고 본다"면서 "개별로 진행했던 소규모 집담회는 사라지고 의사회 주최 학술대회로 집중화될 것"이라고 봤다.이는 과거의 사례에서도 쉽게 유추가 가능하다. 특허만료 이후 제네릭 공세를 받았던 약물을 출시한 제약사는 실제로 즉시 학회 후원을 축소한 바 있다. 제약업계 한 관계자는 "앞서 제약사가 특허만료로 제네릭이 출시되자 매출 감소 상황을 고려해 학회 후원을 줄이는 사례는 흔히 볼 수 있는 일"이라며 "매출이 줄어든 만큼 학회 지원이나 후원은 현저히 떨어질 수 밖에 없다"고 말했다. 제약업계 따르면 일선 제약사들이 신약개발 등 연구에 투입하는 예산 대비 학술대회 지원 및 학술 심포지엄 등 학술적인 부분에 예산 비중이 적지 않기 때문에 약가인하로 매출이 줄었을 때 줄일 수 밖에 없는 항목이 될 것이라고 봤다. 제약사 한 임원은 "학술 심포지엄까지 포함하면 해당 예산 비중이 상당하다"면서 "매출이 직격탄이 오면 그대로 유지해서 갈 수는 없는 항목으로 여파가 있을 것"이라고 말했다. 제약업계 패러다임 전환의 시그널한편, 전문가들은 이번 사태를 제약업계가 제네릭 의존에서 벗어나 신약 개발로 전환해야 한다는 신호로 읽을 필요가 있다고 봤다. 국회 한 관계자는 "그동안 한국은 제약산업이 열악하다는 이유로 제네릭 가격을 오리지널 대비 70~80% 수준으로 높게 책정해 신약 개발 자금을 지원해온 사실은 알려진 사실"이라면서 "해외 대비 한국은 제네릭 약가가 높은 수준"이라고 말했다.그는 "이제 약가를 국제 수준으로 현실화하고, 그 재원을 다른 곳에 활용하자는 게 정부 방침인 것으로 안다"며 "이제부터는 신약 개발에 집중하는 기업은 살고 제네릭에만 의존하는 기업은 도태되도록 만들어야 글로벌 기업이 더 나올 수 있다"고 덧붙였다.약가인하 제도를 기점으로 의학계와 제약업계가 모두 중장기적 생태계 재편을 준비해야 하는 시점인 셈이다.정계 정통한 한 관계자는 "제조원가가 낮은 제네릭 생산에만 매달리는 회사는 앞으로 입지가 좁아질 것"이라며 "이번 약가인하를 계기로 제약업계 전반의 체질 개선과 글로벌 경쟁력 강화가 이뤄져야 한다"고 말했다.

[메디칼타임즈=이인복 기자]파킨슨병과 통증 치료에 사용되는 뇌심부자극기(DBS)가 점점 더 고도화되면서 수면 상태에서 로봇의 보조를 받아 시술을 진행하는 방식이 등장해 주목된다.환자의 불편을 줄이면서도 표적 정확도를 높이고자 하는 노력으로 실제 임상 적용 결과 안전성과 효과 측면에서 다른 방식과 차이가 없었다는 점에서 새로운 선택지가 될 수 있다는 평가가 나오고 있다.로봇 보조 수면 DBS 시스템의 임상적 효용성을 분석한 연구가 나왔다.2일 대한의학회 국제학술지 JKMS에는 로봇 보조 수면 DBS 시스템을 한국 환자에게 직접 적용한 임상시험 결과가 공개됐다(10.3346/jkms.2025.40.e256).뇌심부자극술은 파킨슨병과 본태성 떨림, 근이상증을 포함한 운동 장애에 효과를 보이면서 글로벌 의료기기 기업들의 격전지가 되고 있는 분야 중 하나다.실제로 메드트로닉은 물론 보스톤사이언티픽, 애보트 등 글로벌 대기업들은 연이어 점차 고도화된 기기를 내놓으며 시장 점유율 싸움을 벌이고 있는 상황.결국 경쟁은 정확도 싸움으로 이어지고 있다. 자극 대상 부위에 전극을 정확하게 배치하고 알맞은 전류를 집어 넣어 최적의 효과를 주기 위해서다.특히 최근에는 영상 기술의 발전으로 자극 부위를 직접 표적화 하는 것이 가능해졌다. 하지만 여전히 미세전극기록(MER) 부분에 대해서는 논란이 분분한 것이 사실이다.수술 증 임상 증상을 보기 위해 각성 상태에서 시술을 해야 한다는 의견과 환자의 불편함과 수술 시간이 길어지는 문제를 해결하기 위해 수면 상태로도 충분하다는 주장이 나뉘고 있는 것이다.삼성서울병원 신경외과 이정일 교수가 이끄는 국내 연구진이 수면 상태에서 로봇이 정확도를 보정하는 시스템에 대해 실제 임상을 진행한 이유도 여기에 있다. 수면 상태에서 DBS를 시행하는 것이 각성 상태보다 유리한지를 알아보기 위해서다.이에 따라 연구진은 수술 전 O자형 정위 로봇 프래임을 사용해 자극 부위를 고정한 뒤 정맥을 통해 전신 마취를 진행해 수면으로 DBS를 시행한 그룹과 표준 방식을 비교 분석했다.그 결과 시술에 필요한 시간은 로봇 보조 수면 DBS와 대조군의 차이가 거의 없었다.로봇 보조 수면 DBS 시술은 평균 준비 시간이 74분 걸렸으며 수술 시간은 평균 2시간 26분을 기록했다. 대조군의 평균 준비 시간은 70분이었으며 평균 수술 시간은 2시간 14분으로 집계됐다.하지만 정확도 면에서는 차이를 보였다. 정위 장치를 기준으로 정확도를 비교하자 로봇 보조 수명 방식이 대조군에 비해 방사형 오차가 통계적으로 유의미하게 적었기 때문이다(P=0.001).논란의 핵심인 미세전극기록은 전신 마취 아래서도 잘 시각화되는 경향을 보였다. 특히 마취제로 레미마졸람을 사용한 경우 미세전극기록에 미치는 영향이 대조군과 아무 차이가 없었다.시술 효과는 두 방식간 차이가 없었다. 시술 1년 후 통합 파킨슨병 평가 척도(URDRS)를 평가한 결과 모두 유의미한 감소 효과를 보였기 때문이다(로봇 보조 그룹 P=0.002, 대조군 P=0.001).마찬가지로 레보도바 등 치료제의 일일 복용량도 6개월과 1년 시점에서 유의미한 감소 관찰됐으나 로봇 보조 수면 시술과 대조군 사이에 차이는 보이지 않았다.아울러 파킨슨병 설문-39(PDQ-39)를 이용한 평가에서도 개선 정도는 두 그룹간에 차이가 없었다(P=0.119).연구진은 이렇듯 시술 시간과 결과에 차이가 없으면서도 표적 정확도가 높아진다는 점에서 로봇 보조 수면 DBS 시술이 충분한 가능성이 있다고 결론내렸다.연구진은 "로봇 보조 수면 DBS는 다른 DBS 방식에 비해 임상적 개선에서는 유의미한 차이가 없었지만 전극 위치를 최적화해 방사형 오차를 크게 줄일 수 있었다"며 "특히 환자의 불편함을 크게 줄일 수 있다는 점에서 향후 좋은 옵션이 될 수 있을 것"이라고 밝혔다.

[메디칼타임즈=허성규 기자]지난해 2월 자료보호제도가 시행된 이후 제약사들의 소아 용법 추가, 적응증 확대를 통한 방어 전략이 활성화되는 모습이다.특히 적응증·용법 용량 확대 등 차별화를 통해 후발주자들과의 격차를 만들어낼 수 있다는 점에서 향후 변화도 주목된다.지난해 도입된 자료보호제도를 활용해 후발의약품과의 차별화를 노리는 전략이 활성화 되는 모습이다. 2일 식품의약품안전처 자료보호의약품 및 자료 인용 품목 현황에 따르면 지난해 제도 시행 이후 총 176건의 자료보호가 결정된 것으로 확인됐다.지난 2월 21일부터 시행된 자료보호제도는 기존의 PMS 제도를 보완해 새롭게 자료 보호 기간 등을 부여하는 제도다.이는 신약 등의 시판 후 안전관리인 재심사 제도와 위해성관리제도가 일원화되면서, 의약품 품목허가를 받기 위해 제출한 임상시험 자료를 원 제출자 이외 다른 자가 품목허가에 사용할 수 없도록 보호하기 위해 별도로 만들어진 제도다.이에 해당 제도 시행 이후 각 제약사들은 기존에 재심사와 달리 효능·효과의 추가 및 소아용법의 추가 등을 통해 장벽을 추가로 강화해왔다.이는 기존과 달리 추가적인 적응증 및 소아 용법 확대 등이 담긴 임상자료 제출에 따라 추가적인 자료보호 기간을 부여받음에 따라 차별화를 높이는 효과가 있기 때문이다.실제로 자료보호제도에 등록된 176건 중 상당수는 새롭게 허가를 받은 신약 및 개량 신약 등이다.특히 유효성분 종류 또는 배합비율 다르게 하는 국내 제약사들의 자료제출의약품이 40여 건에 달해 상당수의 지분을 차지했다.하지만 주목되는 것은 기존과 다른 효능·효과를 추가하거나 소아 및 청소년 용법의 활용으로 타 제품과의 차별성 강화 역시 이어지고 있다는 점이다.실제 명백하게 다른 효능효과를 추가해 4년의 보호 기간을 부여 받은 듀피젠트, 누칼라, 임핀지, 오스테도, 탈제나 등이 대표적이다.또한 보령A형간염백신, 페린젝트, 주블리아, 베믈리디 등이 어린이용 용법·용량 추가를 통해 4년의 자료보호 기간을 얻었다.이외에도 비만치료제로 돌풍을 일으킨 위고비 역시 12세 이상 청소년을 대상으로 용법을 확장하는데 성공했다.이같은 적응증 및 용법·용량의 추가는 제네릭 진입 등이 빠르게 이뤄지고 있는 국내 제약 환경 특성상 중요한 전략으로 작용하게 됐다.이는 제네릭 등 후발의약품이 진입하는 시점에 자료보호를 추가로 적용하면서 차별화가 가능해지기 때문이다.실제로 손발톱 무좀치료제인 동아에스티의 '주블리아'와 길리어드의 만성 B형간염 치료제 '베믈리디' 등이 소아 적응증 확대를 통해 후발의약품들과의 차별화를 시도했다.즉 동일 성분 제제들 속에서 차별화를 장점으로 삼아 경쟁력을 강화, 시장 입지 확보에 나서는 전략인 셈이다.아울러 최근 국내 제약업계에서는 빠른 특허 도전과 후발의약품 진입이 두드러지는데다, 소규모 우판권 등도 늘어나고 있는 만큼 추가적인 차별성을 가질 수 있는 제도 활용이 더 두드러질 것으로 예상된다.

[메디칼타임즈=임수민 기자]미국과 유럽 등 바이오 선진국을 중심으로 'New Approach Methodologies(NAMs)'가 신약·의료기기·화학물질 평가의 새로운 기준으로 빠르게 자리 잡고 있지만, 국내에서는 여전히 '도입 논의 단계'에 머물러 있다는 지적이 나온다.바이오헬스 강국을 선언한 정부의 산업 비전과 달리, NAMs를 뒷받침할 규제과학 인프라는 아직 출발선에 서 있다는 평가다.한국보건산업진흥원은 최근 New Approach Methodologies 최신 국제 동향 분석' 보고서를 발표했다.한국보건산업진흥원은 최근 New Approach Methodologies 최신 국제 동향 분석' 보고서를 통해 이 같이 지적했다. NAMs는 동물실험을 대체·보완해 인체 유래 세포, 오가노이드, 장기칩, AI 기반 시뮬레이션 등을 활용하는 차세대 평가 기술이다.NAMs는 동물실험을 대체·보완해 인체 유래 세포, 오가노이드, 장기칩, 인공지능(AI) 기반 시뮬레이션 등을 활용하는 차세대 평가 기술이다.미국 FDA와 NIH, 유럽 EMA·ECHA 등은 이미 NAMs를 규제 체계 안으로 끌어들이며 '선택 기술'이 아닌 기본 도구로 전환하는 작업을 본격화하고 있다.검증 기준과 표준화 로드맵을 마련하고, 실제 인허가 과정에서 활용 가능한 데이터로 인정하는 단계에 접어들었다는 평가다.반면 국내 상황은 다르다. 연구 과제와 파일럿 프로젝트는 늘고 있지만, 해당 결과를 규제에서 어떻게 활용할 수 있는지에 대한 명확한 기준은 부족하다.산업계에서는 기술 개발은 완성 단계에 올랐지만, 제출할 곳이 없다는 평가가 반복되고 있다.NAMs가 논문과 연구비 평가를 위한 성과로는 존재하지만, 실제 인허가와 시장 진입을 좌우하는 '규제 언어'로는 아직 자리 잡지 못했다는 의미다.이 같은 간극은 최근 정부가 제시한 바이오헬스 산업 육성 기조와도 맞물린다.보건복지부는 2026년 신년사를 통해 임상 3상 특화펀드 조성, 첨단의료기기 투자 확대 등을 언급하며 '바이오헬스 강국'으로의 도약을 강조했다.특히 정은경 장관은 신년사에서 바이오헬스를 미래 성장동력으로 분명히 했다. 다만 업계에서는 임상 실패를 줄일 구조적 해법, 즉 사람을 더 정확히 예측할 수 있는 NAMs 전략이 정책 전면에 보이지 않는다는 점을 지적한다.임상 3상과 첨단기술 투자는 중요하지만, 그 이전 단계에서 실패 가능성을 걸러낼 수 있는 평가 체계 없이는 산업 경쟁력을 담보하기 어렵다는 것이다. 글로벌 제약사들이 NAMs를 임상 성공률을 높이기 위한 핵심 인프라로 인식하는 것과 대비되는 지점이다.제약업계 관계자는 "NAMs는 윤리나 대체실험의 문제가 아니라, 임상 성공률과 직결된 산업 인프라"라며 "바이오 선진국들은 이미 이를 규제 언어로 채택하고 있다"고 강조했다.이어 "한국도 NAMs를 연구 과제가 아닌 국가 차원의 규제 전략으로 끌어올리지 않으면, 바이오헬스 강국 선언은 반쪽에 그칠 수 있다"고 전했다.

[메디칼타임즈=허성규 기자]골다공증은 치료 시작 시 약제의 선택 및 장기적인 관리를 위한 순차 치료 등 고려할 사항이 많은 질환 중 하나다.이에 임상 현장에서도 이런 약제의 선택 및 이후 관찰에 많은 고민과 관심을 가지고 있는 상황이다.이에 메디칼타임즈는 관련 전문가들과 함께 'Times Open Conference'를 열고 골다공증 치료의 최신 지견과 활발히 사용되고 있는 데노수맙의 중단 이후 순차 치료 등에 대해서 이야기를 들어봤다.최근 메디칼타임즈는 전문가들과 좌담회를 갖고 골다공증 치료의 최신 지견과 데노수맙의 중단 이후 순차 치료 등에 대해 들어봤다.(좌측위부터 시계방향으로 김혜순 교수, 김효정 교수, 정귀화 교수, 이지은 교수, 박일래 교수, 서현애 과장, 하은영 교수)이날 토론회에는 계명대동산병원 김혜순 교수가 좌장을 맡은 가운데 노원을지대병원 김효정 교수와 구미차병원 정귀화 교수가 발표를 진행했고, 계명대동산병원 하은영 교수와 대구파티마병원 서현애 과장, 영남대병원 박일래 교수, 구미차병원 이지은 교수가 패널로 참여해 의견을 나눴다.먼저 '데노수맙 중단 후 순차 치료에서 골흡수억제제의 선택'을 강의한 김효정 교수는 골다공증의 골절 위험도에 따른 약제의 선택지 등을 설명하는 한편 데노수맙 이후의 치료에 대한 부분에 집중했다.■ 데노수맙 중단 전후 BP 활용 필요…맥스마빌장용정도 주목김효정 교수는 "골다공증 치료에서 데노수맙은 물론 다양한 약제가 등장하면서 과거 비스포스포네이트제 만 쓰던 때에 비해 무기가 많이 있는 셈"이라면서도 "다만 데노수맙 이후 어떤 약제를 선택하지, 또 어떤 약제로 시작하지 등 다양한 부분을 고려하지 않으면 의사도 환자도 다 힘들어지는 상황이 될 수 있다"고 말했다.김 교수는 "데노수맙의 경우 1차 치료제로 오랜 기간 사용할 수 있지만 우려되는 점은 이를 중단했을 때 급격하게 골밀도(BMD)가 감소하면서 골절 위험이 높아질 수 있다는 점 "이라며 "또 치료 횟수가 많을수록 휴지기 동안 BMD의 감소율이 증가하는 만큼 쓸 때 잘 써야 하고 또 잘 마무리하지 않으면 오히려 환자에게 악영향을 줄 수 있는 약"이라고 소개했다.이어 "데노수맙 이후 약제 선택 관련 연구 진행에 대한 필요도 높아지고 있고 실제 다양한 연구들이 나오고 있다"며 "예를 들어 마지막 데노수맙 주사 후 6개월 이후 투여되는 졸레드로네이트 1회 정맥 주사는 최소 2년간 골소실을 예방한다. 다만, 데노수맙의 사용 기간이 길수록 약제 중단 시 BMD 감소는 크다"고 언급했다.또한 리세드로네이트는 알렌드로네이트, 졸레드로네이트와 달리 데노수맙 중단 후 BMD 손실 완화 효과가 적었고, 랄록시펜 연속 투여는  치료 전 BMD 수준으로 골량이 감소했으며, 테리파라타이드로 변경할 경우 요골축에서 골밀도가 감소했다고 소개했다.여기에 데노수맙 중단 후 골절 발생률을 살펴보면 비스포스포네이트제를 데노수맙 투여 전후에 복용하거나 데노수맙 투여 후에 복용한 것 보다 데노수맙 투여 전에만 BP를 복용하거나 복용하지 않은 경우에서 더 컸으며, SVGO/ASCO의 데노수맙 이후 약제 선택 가이드라인을 보면 치료 이후 12개월에서 24개월의 비스포스포네이트제 선택을 권장하고 있다고 언급했다.김효정 교수는 데노수맙 중단 이후 맥스마빌장용정의 활용 가능성을 언급했다. 김효정 교수는 폐경 후 골다공증 환자 360명을 대상으로 평균 4.2회의 데노수맙 투여 후 다양한 골흡수억제제로 전환했을 때의 골밀도 유지 효과에 대한 후향적 분석 결과인 MAXCARE 연구 결과를 공유했다.김 교수는 "최소 12개월 이상 데노수맙을 투여받은 환자에서 다양한 후속치료 약제의 효과를 분석해보자는 점에서 시작된 후향적 분석연구이고 " 졸레드로네이트와 알렌드로네이트. 리세드로네이트, 이반드로네이트. SERM 제제, 맥스마빌장용정 등을 투여했던 환자들이 포함되었다 "고 말했다.우선 맥스마빌장용정 투여 후 12개월 및 24개월 차에 확인된 요추, 대퇴골 경부 및 전체 고관절 골밀도는 유의한 차이를 보이지 않은 반면, SERM 제제, 리세드로네이트 및 이반드로네이트에서 골밀도 감소가 확인됐다.또한 맥스마빌장용정 투여군 중 1.7%에서 골절이 발생하였고 타 제제 대비 골절 위험이 낮게 나타났다.김 교수는 "실제로 데노수맙 투여 이후, 이반드로네이트, 리세드로네이트, SERM 제제 등은 골밀도를 유지하지 못했지만 졸레드로네이트와 알렌드로네이트가 비슷한 수준을 유지하고 있고, 맥스마빌장용정 역시 비슷한 수준을 유지하고 있는 것을 확인할 수 있었다"고 말했다.이어 실제 임상 현장의 경험 등을 공유하기도 했다.김 교수는 " 데노수맙 투여 후 골밀도가 호전된 이후 골절 위험도가 높지 않은 환자를 선별하여 맥스마빌을 처방했는데, 현재 3년째까지도 호전된 골밀도를 유지하고 있는 환자도 있다"며 "물론 약제마다 반응이 달라 모두가 유지되는 것은 아닌 만큼 중간에 약제를 다시 선택하는 과정 등이 필요하다"고 말했다.또한 "맥스마빌은 장용정인 만큼 식후에 복용해도 장에서 흡수가 되기 때문에 공복에 먹지 않아도 되는 장점이 있다"며 "이에 다른 약과 함께 복용하기 때문에 환자의 복약순응도 면에서 강점이 있고, 그런 만큼 골절 저위험군 환자에서의 데노수맙 투여 전후 후속치료에 도움이 될 것이라고 생각한다"고 덧붙였다.■ 목표지향적 치료 등 새 전략…현실적인 문제 개선돼야'골다공증 치료의 최신 지견'을 발표한 구미차병원 정귀화 교수는 최근 주목받고 있는 다양한 진단법은 물론, 비약물 치료, 약물 치료 등 변화하는 환경에 대해서 설명했다.아울러 골다공증 치료에 있어 목표지향적 치료와 관련한 내용을 공유하며, 다양한 약제 선택에서의 중요성을 언급했다.정귀화 교수는 최근 관심을 받고 있는 골다공증의 목표지향적 치료와 관련한 정리를 공유하는 시간을 가졌다.정귀화 교수는 "다른 만성질환과 마찬가지로 골다공증 치료 역시 목표하는 T-score를 설정하고 합리적인 기간이내에 (대개 3년 이내) 여기에 도달하기 위한 목표 지향적 접근을 하라는 것"이라며 "환자의 치료 목표는 임상적인 골절 병력, BMD, 그 외 골절의 위험인자들을 고려해서 개별화 하도록 하고 있다"고 말했다.이어 "목표지향적 치료에서는 '임박 골절 위험 (imminent risk)' 환자에 대해서 특히 강조하고 있는데, 최근 2년 내에 골절력이 있는 환자는 BMD와 관계없이 골절 위험도가 매우 높기 때문에 우선적으로 골형성촉진제를 사용하도록 권고하고 있다"며 "즉 약제를 선택할 때 환자의 목표에 도달할 확률이 높은 약제를 선택할 것을 제시하고 있다"고 말했다.정귀화 교수는 골다공증 치료에 있어 약제 선택의 중요성이 커지고 있다는 점을 강조했다. 정 교수는 "요약하면, 1)임박 골절 위험 환자의 치료 목표는 T-score 관계없이 골밀도를 신속하게 최대한 많이 개선시키는 것으로 즉 골절 위험을 최대한 빠르게 감소시키는 것이며, 2)T-score가 –2.5 이하인 경우 최소 –2.5 이상까지 증가시키는 것, 3)T-score가 –2.5를 초과하는 경우에는 대퇴 골밀도는 0.2, 척추 골밀도는 0.5를 더 개선하는 것이다"고 언급했다.덧붙여 "약제 선택 시 최근 2년 내에 골절이 있었거나 다발성 골절이 있었다면 골형성 촉진제를 우선적으로 고려하고, 골절력이 있지만 2년이상 경과한 경우에는 BMD score에 따라 결정 하되 주요 부위 골절이 있거나 BMD 자체가 너무 낮으면 역시 골형성 촉진제를 고려하라고 돼 있다"고 말했다.이와 함께 "치료 목표에 도달했는지 평가하기 위해 BMD와 골절 발생을 추적하는데, 새로운 골절이 발생했다면 환자의 BMD 개선 정도에 관계없이 가장 중요한 치료 목표인 골절 예방에 실패했기 때문에 목표에 도달하지 못한 것으로 평가를 하고 이런 경우 좀 더 강력한 약제나 치료 순차로 변경하도록 하고 있고, 목표에 도달했다면 이를 잘 유지하기 위한 전략을 선택하라는 것이 핵심적인 내용"이라고 정리했다.정귀화 교수는 "골다공증 치료는 20년 전만 해도 효과적인 약물이 비스포스포네이트 밖에 없었기 때문에 진단과 치료가 비교적 단순했지만, 점차 새로운 치료 약제들이 등장하면서 약물의 효과나 기전, 데노주맙의 후속 치료 필요성, 약제의 순차에 따른 치료 효과의 차이, 급여 기준 등 고민해야 할 것 들이 많아져 오히려 더 어려워진 부분이 있다" 며 "특히 어느 약제로 시작하는지에 따라 치료 결과도 달라지는 만큼 급여 기준의 현실화 등도 앞으로 해결해 나가야 할 문제가 아닐까 생각이 든다"고 전했다.■ 젊은 층 약제 활용도 고민…맥스마빌 활용성 주목이어진 토론에서는 골다공증 치료와 관련해 젊은 층의 치료 및 약제의 선택 등 다양한 논의가 진행됐다.특히 데노수맙의 사용 시점 및 다른 약제의 선택 등에 대해서 다양한 질의가 제시됐고, 발표자들이 이에 답하는 형태로 진행됐다.이에 김효정 교수는 "데노수맙을 환자들은 계속 쓰고 싶어해서 바꾸는 것도 쉽지 않지만 만약 중단할 생각이라면 2년에서 3년 이내에 바꿔야 한다"며 "다만 이때도 리스크를 고려해서 충분히 판단하는 것이 중요하고, 중단 이후 효과가 충분하지 않으면 언제든지 다시 데노수맙으로 돌아갈 필요는 있다"고 언급했다.아울러 데노수맙의 경우 빠른 시작 자체에 대한 장단점이 있는 만큼 젊은 환자 등에서 활용에 대한 고민도 제기됐다.이에 대해 정귀화 교수는 "젊은 골다공증 환자의 경우 먼저 이차성 골다공증의 가능성을 확인해야 하고, 너무 젊거나 골절 위험이 높지 않다면 칼슘과 비타민 D 복용, 운동, 금연, 음주나 카페인 섭취를 줄이도록 하는 생활 습관 개선을 우선적으로 시도하고, 이후에도 골밀도가 계속 감소한다면 비스포스포네이트 복용을 고려하는 경우가 있다"고 공유했다.김효정 교수 역시 "BMI가 낮은 환자에서 골밀도가 과소평가돼서 낮게 나오는 사람이 있을 수 있으니까 젊은 환자들의 경우 근력을 강화시킨다든가 단백질 섭취를 한다든가 하는 형태로 지켜본다"며 "다만 일부 리스크가 있는 경우도 있어 데노수맙을 조금 이르게 사용하는 환자도 있지만, 대부분 칼슘, 비타민D를 권하고 생활습관을 교정하는 편"이라고 언급했다.이외에도 맥스마빌 장용정과 관련한 복약 순응도 등에서의 장점으로 추가적인 활용 가능성도 공유됐다.이날 좌담회는 김혜순 교수가 좌장을 맡고 서현애 과장, 하은영 교수, 이지은 교수,박일래 교수가 패널로 참여해 의견을 나눴다.(좌측부터)이런 논의에 대해 좌장인 김혜순 교수는 "BP제제를 쓸 때는 복약 순응도가 중요한데, 맥스마빌의 경우 다른 약제들과 함께 복용할 수 있어 이런 면에서는 우수한 측면이 있다"며 "안심하고 쓸 수 있는 약제로 다른 약제와 같이 먹을 수 있는 장점이 있는 것 같다"고 정리했다.실제로 토론에 참여한 이지은 교수는 "사실 BP제제를 사용하면서 불만이 있는 환자들의 경우 맥스마빌을 선호하게 되는 부분이 있다"며 "이는 저용량이라는 점에서 불편함을 호소하는 경우가 적어 사용하기 편한 부분도 있다"고 언급했다.발표를 진행했던 김효정 교수는 "젊은 환자들에서도 검진을 통해서 골다공증이 많이 발견되고 있고 사용하기 용이한 데노수맙을 쉽게 시작하는 경향이 있는데 골다공증은 평생 치료해야 하는 질환이므로 시작부터 골절 위험도를 잘 평가하여 약제를 시작해야 하고 데노수맙 사용 전후 BP제를 적절히 사용했을 때 데노수맙 중단 후 반동 골절이 적었다는 데이터를 눈여겨봐야 한다"고 설명했다.또한 "졸레드로네이트와 알렌드로네이트, 맥스마빌 장용정이 각각 치료군 자체가 다를 것이라 생각한다" 며 저위험군 환자에서 또는 데노수맙 투여 후 저위험군으로 전환된 환자들에서 식후 복용이 가능하고 부작용이 적은 맥스마빌 정이 이런 측면에서 좋은 선택지가 될 수 있을 것"이라고 덧붙였다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]최근 몇 년 사이 고가 항암치료제를 필두로 한 신약들의 국내 허가가 늘어나면서 정부가 결국 약가제도 개편의 칼을 빼 들었다.정부가 발표한 약가제도 개편안을 바라보는 제약업계의 온도차는 사뭇 정반대인 모습이다. 복제의약품(제네릭) 약가인하에 따라 이를 우려하는 국내 제약업계의 목소리를 고려하면 상대적으로 다국적 제약업계는 구체적인 입장발표는 없지만 제도 시행을 기대하는 눈치다.공개된 약가제도 개편안의 면면을 살펴보면 다국적 제약업계가 줄곧 요구해 왔던 내용들이 다수 포함됐기 때문이다. 다만, 혁신신약 환자 접근성을 위한 구체적인 실행 방안이 나오기 이전까지는 이를 예단하기 어렵다는 의견도 적지 않다.결국 트리거 된 트럼프발 MFN 정책2025년 말 보건복지부가 발표한 약가제도 개선방안에는 중증·희귀질환 혁신 치료제의 환자 접근성 강화를 위한 제도 개선안이 포함됐다.핵심은 식약처 허가 이후 건강보험심사평가원이 진행하는 '급여 적정성 평가', 국민건강보험공단 '약가협상'으로 대변되는 혁신신약 급여 적용 체계를 개편하겠다는 것이 주요 골자다.키트루다(펨브롤리주맙, 한국MSD)로 대변되는 면역항암제 등 중증질환 치료 성과를 획기적으로 높인 혁신 신약 가치를 적정하게 평가·조정할 수 있는 신속등재-후 평가·조정 트랙 마련을 추진하겠다는 것이다.이는 곧 사실상 선등재-후평가 체계 도입을 의미한다. 신속등재 절차를 항암신약 뿐만 아니라 전 혁신 신약으로 확대하는 동시에 AI 등 디지털 헬스케어를 접목, 현장 데이터를 수집·평가하는 모델을 개발해 사후 조정 등을 통해 약가를 재산정한다는 구상이다.이 과정에서 복지부는 신약의 경제성평가 과정을 대표로 하는 동시에 다국적 제약업계가 줄곧 요구했던 ICER 임계값을 적정 수준으로 상향하겠다고 발표했다. 복지부는 희귀질환 등 혁신신약의 허가와 급여 등재기간을 획기적으로 단축하겠다고 발표했다.사실상 다국적 제약업계의 요구를 받아들인 것과 다름없다. 현재의 경제성 평가 체계로는 적절한 가치 평가에 한계가 있다는 지적과 이로 인해 신약의 '코리아 패싱' 발생이 지속되고 있다는 비판을 인정한 것이다.다국적 제약업계가 요구해왔던 제도 개선 요구 중 복지부의 이번 개편안에 포함된 것은 이것만이 아니다. 복지부가 이중약가제도(위험분담제, RSA)가 가진 '투명성 부족'과 '신약 도입 지연'이라는 딜레마를 해소하기 위해 '약가유연계약제(가칭)'로 개편을 추진하겠다고 발표했다.동시에 여러 적응증에 효능을 보이는 약제 대상으로 적응정 별 가치를 평가·보상하는 방안의 효과성도 검토하겠다는 입장이다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "정부가 항암제 병용요법 부분급여 정책과 마찬가지로 속전속결로 개선안을 마련, 발표하고 있다"며 "사실상 미국 트럼프 대통령의 MFN 정책이 기점이 됐다. 약가유연계약제부터 적응증별 약가제도 모두 신약의 코리아 패싱 문제가 직접적으로 표면화됨에 따른 것으로 볼 수 밖에 없다"고 평가했다.빠른 시일 내 제도개편? 현실성 있을까이제 관심은 복지부가 발표한 혁신신약 접근성 강화 방안이 얼마나 빠르게 현실화될 지에 쏠린다.다만, 약가제도 개편안 발표 이전부터 혁신신약의 달라진 온도차는 감지되고 있다.  최근 당뇨병 적응증 급여를 추진 중인 '마운자로(터제파타이드, 한국릴리)'가 대표적인 사례로 꼽힌다. 심평원 약제급여평가위원회는 지난해 12월 마지막 회의에서 마운자로를 '제2형 당뇨병 환자의 혈당 조절 개선을 위해 식이 요법과 운동 요법의 보조제(병용 투여)' 급여 적정성이 인정된다고 판단했다.이전까지 약평위 논의 단계에서 사실상 멈춘 것이나 다름없었지만, 복지부가 약가유연계약제 도입을 추진하면서 더 이상 약평위에서 이를 붙잡고 있을 명분이 사라졌다는 후문이다.심평원 약평위 한 임원은 "마운자로의 경우 복지부가 약가유연계약제 도입을 추진하면서 급여 적정성을 인정받은 것"이라며 "해당 약제가 희귀난치질환이나 암 등 중증질환이 아니기 때문에 논의 자체가 쉽지 않았었다"고 설명했다.그는 "복지부가 약가유연계약제를 추진하면서 마운자로 급여 논의에 길이 열린 것"이라며 "해당 사안이 구체화되기 전까지는 약평위에서 홀딩됐던 것과 마찬가지였다"고 귀띔했다.보건복지부는 면역항암제를 필두로 다중 적응증을 보유한 치료제의 약가를 달리 적용하는 방안을 검토하고 있다.제약업계와 임상현장에서 문제는 '이후'라고 지적한다.  복지부가 내건 희귀질환 치료제 신속 급여화 방안을 과연 현실화 할 수 있느냐에 주목하는 것이다. 앞서 개편안을 통해 복지부는 올해 희귀질환 치료제의 급여적정성 평가 및 약가협상을 간소화해 신속 등재를 추진하겠다고 공언했다. 현재 최대 240일이 소요되는 기간을 100일 이내로 단축시키겠다는 뜻이다.심평원이 진행하는 급여기준 설정 논의를 최대 150일에서 1개월로, 건보공단이 하는 약가협상을 60개월에서 1개월로 단축시키겠다는 방침이다. 사실상 심평원과 건보공단서 걸리는 최대 210일의 기간을 2개월로 줄이겠다는 것과 다름없다.제약업계에서는 이 같은 복지부의 일방 통행식 개편안 발표 이후 이를 실현하기에는 적지 않은 논의과정이 필요할 것으로 보고 있다. 당장 올해부터 신속등재 절차를 현실화 시킬 수 있느냐에 의문의 시선을 보내는 것이다.한 제약업계 관계자는 "희귀질환 치료제라고 해서 경제성 평가를 생략한다고 하더라도 급여기준 소위원회와 위험분담 소위원회 등 다양한 논의 과정을 거쳐 급여기준을 설정하는 것으로 안다"며 "이 모든 과정을 한 달 안에 마칠 수 있을지 사실 의문이 드는 것은 사실"이라고 꼬집었다.그는 "복지부가 심평원과 건보공단 과정을 한 달이라고 못을 박아 놨기 때문에 실행기관들도 답답할 것 같다"며 "제네릭 가격을 인하하고 이를 통해 절감된 건강보험 재정을 혁신신약에 투입된다는 일련의 흐름을 알겠지만 이 과정에서 전반적인 재정관리 추계 논의는 빠져있다"고 진단했다.

[메디칼타임즈=임수민 기자]이재명 대통령이 탈모 및 비만 등에 대한 건강보험 급여화 검토 필요성을 지적한 가운데, 정부가 "아직 지원 방안은 결정된 바 없다"는 입장을 밝혔다.2일 일부 언론사 등은 정부가 병원에 자주 가지 않는 젊은 건강보험 가입자에게 '청년 바우처'를 지급하고 이를 탈모 치료에 쓸 수 있도록 하는 방안을 추진 중이라고 보도했다.보건복지부가 청년 탈모 건강보험 급여화와 관련해 "결정된 내용이 없다"는 입장을 밝혔다.의료 이용량이 적은 청년(20~34세) 대상 시범사업으로 우선 도입한 뒤 사업 평가를 거쳐 전체 연령의 가입자 대상으로 확대할 계획이라는 것이다.청년바우처는 복지부가 2024년 발표한 제2차 국민건강보험 종합계획(2024~2028)에 담긴 시범사업으로, 연간 의료이용량이 4회가 안 되는 20~34세 청년에게 전년에 납부한 건보료의 10%(최대 12만원)를 바우처로 제공하고, 이를 만성질환 예방과 관리 등에 제한적으로 쓸 수 있도록 설계했다.이는 최근 이재명 대통령이 보건복지부 업무보고를 통해 탈모를 생존의 문제라고 지적하며, 건강보험 급여 적용을 검토하라고 주문한 데 따른 후속 조치로 풀이된다.당시 이 대통령은 "청년층의 보험료 부담은 높지만 혜택이 전혀 없다"며 "절실한데 왜 해주지 않는 것이냐. 청년 소외감이 너무 커져서 하는 소리"라고 언급한 바 있다.하지만 복지부는 보도 직후 "탈모 치료 지원에 대한 여러 가지 지원 방안을 검토 중이며, 지원 방안을 확정한 바 없다"는 입장을 밝혔다.복지부는 "향후 의료적 필요성, 비용효과성 등을 종합적으로 검토하여 건강보험정책심의위원회 등 논의를 거쳐 마련할 예정"이라고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]키트루다(펨브롤리주맙)로 대표되는 면역항암제에 대해 급여가 대폭 확대되며 건강보험 재정을 위협하자 건강보험심사평가원이  현미경 심사를 예고하고 나서 주목된다.특히 성장호르몬으로 불리는 소마트로핀 성분 주사제도 현미경 심사 방침을 유지하기로 하면서 삭감에 대한 주의가 요구된다.한국MSD 면역항암제 키트루다 제품사진이다. 복지부는 올해부터 키트루다의 건강보험 급여 범위가 대폭 확대했다.건강보험심사평가원은 2일 이 같은 내용을 골자로 한 올해 선별집중심사 계획을 공개했다.선별집중심사는 진료경향 개선이 필요한 항목을 사전에 예고하고 의료기관별 맞춤형 정보제공 등 관리를 통해 자율적으로 적정진료를 실시할 수 있도록 유도하는 사전 예방적 심사 제도다. 심평원은 2007년부터 매년 대상 항목을 선정해 운영하고 있다. 이 가운데 심평원은 올해 상급종합병원과 종합병원 대상 '면역관문억제제' 청구에 대해 새롭게 선별집중심사를 진행하기로 했다.여기서 면역관문억제제는 '면역항암제'를 뜻한다. 이를 두고 심평원은 건강보험 급여범위 지속 확대에 따라 적응증 부합여부 확인 및 건강보험 재정 영향 등 모니터링이 필요함에 따라 진행하게 됐다고 설명했다.실제로 올해 복지부는 한굮MSD 면역항암제 키트루다의 급여를 대폭 확대했다. 올해부터 키트루다는 비소세포폐암, 흑색종, 호지킨림프종, 요로상피암 등 기존 4개 암종 외에 ▲두경부암 ▲위암 ▲식도암 ▲자궁내막암 ▲소장암 ▲담도암 ▲직결장암 ▲삼중음성 유방암 ▲자궁경부암 등 9개 암종에서 건강보험 급여가 적용된다. 전체로는 총 17개 치료요법이 급여권에 포함됐다.여기에 다른 면역항암제들도 급여 확대를 추진하는 것은 마찬가지다. 아스트라제네카 임핀지(더발루맙)의 경우 담도암과 간암 급여 확대를 눈앞에 두고 있다. 현재 국민건강보험공단과 약가협상을 벌이고 있는데, 타결 여부에 따라 올해 상반기 급여확대가 기대된다.아울러 비원메디슨 '테빔브라(티슬렐리주맙)' 역시 식도암에 더해 최근 암질환심의위원회로부터 비소세포폐암 등 5개 적응증 급여기준 설정에 성공하며 급여 확대에 속도를 내고 있다.즉 올 한해 면역항암제들의 급여확대가 가속화될 것을 예상, 심평원이 재정 모니터링의 일환으로 선별집중심사 대상으로 포함한 것으로 풀이된다.또 심평원은 지난해부터 선별집중심사로 대상으로 선정, 종합병원과 의원급 의료기관 청구건을 확인하고 있는 소마트로핀 성분 주사제도 계속 현미경 심사를 벌이기로 했다.심평원 안유미 심사운영실장은 "대상항목의 청구경향에 대해 지속적인 모니터링을 실시하고, 기관별 맞춤형 정보를 제공하는 등 자율적인 진료경향 개선이 이루어질 수 있도록 하겠다"며, "의료단체 간담회 등 유관 기관과의 긴밀한 소통을 통해 적정 진료가 이루어질 수 있도록 협력해 나가겠다"고 전했다.