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2만명의 환자와 단 한 개의 치료제.

지난 9일 녹십자의 '헌터라제'가 국내 허가를 받기 전 헌터증후군 치료의 열악한 환경이다.

녹십자 개발본부장 이성열 상무는 '헌터라제'의 개발이 환자들에게 두 마리 토끼를 선물할 수 있을 것으로 봤다. 기존약보다 싼 가격과 안정적인 의약품 공급이 그것이다.

"헌터증후군 치료제는 치료비용이 가장 비싼 의약품 중 하나로, 전세계적으로 단 1개의 제품만이 개발돼 국내는 물론 세계적으로 독점적 시장을 형성하고 있습니다. 국내도 연간 300억원에 달하는 치료제 전량을 수입에 의존하고 있는 실정이었죠."

실제 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 전세계적 2만명의 환자가 추정되지만, 그동안 이를 치료하는 의약품은 젠자임의 '엘라프라제'가 유일했다.

때문에 비싼 약값은 물론 치료제 공급이 원활치 못할 경우 환자 치료가 중단될 수 있다는 불안요소가 항상 존재했다. 공급사가 가격 등의 이유로 공급 거부 등의 횡포를 부려도 마땅한 해결책이 없었던 것.

이에 녹십자는 헌터증후군 치료제 개발의 필요성을 느꼈고 삼성서울병원 소아청소년과 진동규 교수를 중심으로 헌터라제를 개발했다. 여기에는 정부의 지원도 큰 역할을 했다.

그렇다면 헌터라제는 어떤 약일까.

단도직입적으로 기존 하나 뿐이었던 '엘라프라제'와 비교해 어떤 경쟁력을 갖는지 물었다.

이성열 상무는 이에 대한 설명으로 지난 2010년부터 삼성서울병원에서 31명의 헌터증후군 환자를 대상으로 한 임상시험을 꺼내들었다. '엘라프라제'와의 비교 임상 시험이다.

그에 따르면, 이 시험에서 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소됐고, 6분 동안 걷는 거리의 증가율이 19%로 나타났다. 이는 '엘라프라제' 대비 통계적으로 유의하게 향상된 효과다.

또 이상약물반응 발생률도 '엘라프라제'와 비교시 동등 이상의 결과를 보였다.

한마디로 기존약보다 유효성과 안전성이 개선됐다는 것을 임상을 통해 입증했다는 소리다.

"이런 개선된 효과는 녹십자가 개발한 최신 제조기술을 통해 생성된 효소의 활성을 현격하게 증가시켜 나타난 결과입니다. 이미 이 기술에 대해서는 작년에 세계 특허를 출원한 바 있습니다."

향후 계획을 물었다. 세계시장 50% 점유라는 대답이 돌아왔다. 수년내 1조원 규모로 성장할 것으로 보이는 헌터증후군 치료제 시장에서다.

"녹십자는 올 하반기 '헌터라제' 국내 출시를 시작으로 미국, 유럽, 중국 등 거대 의약품 시장과 이머징마켓 등 세계시장을 공략할 계획입니다. 이 치료제의 전세계 시장은 현재 5000억원 가량으로 수년내 1조원 규모로 성장할 것으로 추정됩니다. 여기서 점유율 50% 이상이 목표입니다."

당장의 시장 규모(환자수 등)보다는 미래를 내다 본 녹십자. 그들의 도전이 주목받는 이유다.