세계 제약산업 패러다임이 전환국면에 접어들었다. 화두는 '희귀약(Orphan Drug)'과 '바이오약(오리지네이터·시밀러)' 등 획기신약과 메르스·지카 등 치명적 팬더믹(대량 감염) 예방약이다.

합성약은 차츰 만성질환에서 희귀난치질환으로 개발표적이 바뀌고 있고 바이오의약품은 희귀·유전·면역질환 중심에서 고지혈·치매 등 만성난치질환으로 치료범위를 확대해 나가고 있다.

세계를 불안의 한 가운데 위치시켰던 중동호흡기증후군(메르스·MERS)과 소두증 유발 등 모기를 매개로 남미 전역을 공포에 몰아넣은 지카바이러스 등 신종 바이러스 긴급해결·예방을 위한 치료제 개발 움직임도 과거 대비 활발해지는 모습이다.

이처럼 '획기적 의약품' 시판허가 시점이 지속 앞당겨지는 게 세계 의약품 정책의 트렌드로 자리매김하고 있다.

실제 미국 FDA, 유럽 EMA, 일본 후생노동성 등 소위 제약 선진국들은 이같은 획기신약 개발을 촉진하고 삶의 질과 안전을 도모하기 위해 '브레이크쓰루 테라피(Breakthrough Therapy, BTD)' 등으로 대표되는 획기신약 신속허가 지원 트랙을 앞다퉈 구축해 왔다.

신약 등 의약품 분야를 미래 신성장 동력으로 상정하며 '제약 3.0'시대를 열겠다고 공표한 우리 정부도 선진국 사례를 벤치마킹 해 '한국형 BTD' 도입에 나섰다.

식품의약품안전처가 오는 10월 국회 제출을 예고한 '의약품 개발지원 및 허가특례법(일명 획기신약 특별법)'이 그것이다.

박근혜 대통령은 지난달 열린 제5차 규제개혁장관회의에서 "바이오헬스케어 산업은 연구개발(R&D)에서부터 제품 허가까지 세계시장 진출을 타깃으로 경쟁력을 키워야 한다"고 강조했다. 꼭 필요한 규제철폐나 완화 사안이 있다면 정부(식약처)에 적극 건의해달라고도 했다.

오는 2020년 바이오 7대 강국으로 도약하겠다는 정부의 의지는 거듭 강조돼왔다. 이같은 정부의 목표를 뒷받침할 수 있는 법률이 획기신약 특별법이다.

사람 대상 임상을 할 수 없는 핵물질·생화학무기·감염병 질환 치료제는 동물실험만으로 긴급 시판허가를 내주는 '한국형 애니멀 룰' 도입이 특별법의 한 축이다.

다른 한 축은 항암제·희귀약 등 생명을 다투는 치명적 질환치료제 중 1상에서 혁신적이라고 평가할만한 약효·안전성을 입증한 의약품을 2상만으로 선허가 후 사용성적 조사 등 안전관리를 강화하는 '한국형 BTD'가 그것이다. FDA가 운영중인 롤링리뷰와 우선심사 등 특례도 모두 포함됐다.

환자 치료기회 확대를 극대화하기 위해 시판 허가된 고가 획기신약을 제약사와 환자 동의 하에 건강보험 적용 전 무상 또는 저가로 공급하는 조항도 마련됐다.

제정법 국회 통과·국내 도입을 최일선에서 추진중인 식약처 의약품정책과 김상봉 과장은 "획기신약 특별법은 현재 운영되는 임상3상 조건부 신속허가와 취지와 차원이 다르다. 기존 식당에 메뉴하나를 추가하는 게 아니라 추가로 획기신약만을 전담 허가 심사하는 거대한 레스토랑을 새로 짓는 것"이라고 설명했다.

획기신약 특별법이 성공적으로 뿌리내리려면 전폭적 신뢰기반 위에 서야 한다. 환자 치료 접근성과 안전성, 제약산업 기술발전이라는 세 마리 토끼를 한 꺼번에 잡아야 한국형 BTD의 진짜 모습이 빛을 발한다.

데일리팜은 내달 8일 오후 2시부터 제약협회 대강당에서 '데일리팜 제24차 제약산업 미래포럼'을 통해 특별법이 국내 안착하는 과정에서 발생할 수 있는 국민안전적·산업발전적 두 측면을 식약처와 학계, 국회, 소비자 단체, 산업계 전문가들과 함께 논의한다.

포럼은 성균관대 약대 이재현 교수가 좌장을 맡는 가운데 특별법 신설·운영 주체인 식약처 김상봉 의약품안전정책과장의 발제를 중심으로 진행된다.

법률의 직접적 혜택·영향을 입게 될 환자를 대표해 한국환자단체연합회 안기종 대표와 건강사회를 위한 약사회 리병도 회장이 시민단체 시각에서 본 특별법을 말한다.

전 질병관리본부장인 이종구 서울대교수와 대한암학회 학술위원장인 김태유(서울대병원 암병원장) 교수 등은 전문가 입장에서 제정법률안에 대해 평가 분석하고, 한미약품 김나영 상무 등은 국내외 제약산업의 목소리를 낼 예정이다.

더불어민주당 조원준 보건복지전문위원도 참석해 입법적 차원에서 쟁점을 제시한다.

데일리팜은 이번 제약산업 미래포럼을 통해 특별법안의 의미와 우리 사회에 미칠 영향 등을 면밀히 분석하고, 동시에 우려되는 사항을 보완 개선할 방안을 모색하는 뜻 깊은 자리가 될 것으로 기대하고 있다.

[획기신약 특별법, 두 마리 토끼 잡으려면-24차 미래포럼 신청 바로가기]