전이성 신세포암 환자를 겨냥한 신규 치료제가 국내 처방권에 진입한다.

작년 8월 분화 갑상선암에 1차약으로 급여등재된 '렌비마'가, 전체 신세포암의 약 80%를 차지하는 전이성 투명세포형 신세포암종에도 2차약으로 처방 범위를 확대했다.

일단 1차약제인 넥사바(소라페닙), 수텐(수니티닙), 보트리엔트(파조파닙) 등에 치료 반응이 떨어지는 환자가 주요 처방 대상으로, 현 2차약제인 아피니토(에베로리무스)와 병용사용이 가능하다.

관련 업계에 따르면, 최근 심평원은 VEGF(혈관내피세포증식인자) 표적요법 투여 후 진행된 전이성 투명세포형 신세포암에 표적항암제 '렌비마(렌바티닙)'와 아피니토 병용요법을 사전신청요법을 승인했다.

지난 2월 서울아산병원을 시작으로 현재 12개 병원에 승인이 진행됐으며 사용 가능 병원은 계속 확대될 예정이다. 다만 투여를 받을 경우 환자가 약제비의 100%를 부담해야 한다.

이번 사전신청요법 승인은 2상임상에서 렌비마+에베로리무스 병용요법이 에베로리무스 단독요법에 비해 높은 치료 효과를 보였다는 결과를 근거로 한다. 이미 유럽과 미국에서도 2상임상으로 승인이 확대됐다.

해당 2상임상인 'Study 205' 결과를 보면, VEGF 치료 경험이 있는 절제 불가능한 진행성, 전이성 신세포암 환자에서 PFS(무진행생존기간) 중앙값은 렌비마+에베로리무스 병용요법군이 14.6개월, 에베로리무스 단독요법군은 5.5개월로 나타났다.

전체생존기간은 각각 25.5개월과 15.4개월이었으며, 객관적 반응률 또한 병용요법군 43%, 단독요법군은 6%로 뚜렷한 차이를 보였다.

렌비마는 암세포 증식에 관여하는 VEGFR, PDGFR-a, RET, KIT 및 FGFR을 동시에 억제하는 다중 키나아제 억제제로, 방사성 요오드 불응성 분화 갑상선암 1차 치료제로 2015년 10월 허가받고 작년 8월부터 급여 등재된 바 있다.

의료계 관계자는 "기존 신세포암종의 경우 소라페닙이 1차약제로 많이 사용되는데 효과가 떨어지는 환자의 경우엔 대안이 많지 않았다. 관건은 VEGF 기전은 보통 2~3년이면 내성 때문에 약효가 저하되는데, 렌비마의 경우 VEFG 뿐만 아니라 FGFR까지 저해 내성을 최소화하다는 강점이 있을 것"으로 기대했다.

현재 치료 경험이 없는 진행성 신세포암 환자를 대상으로 한국을 포함한 글로벌 3상 임상시험을 진행 중이며, 렌비마+에베로리무스 병용요법군, 렌비마+펨브롤리주맙 병용요법군, 수니티닙 단독요법군에 대한 효과를 비교할 예정이다.

한편 사전신청요법은 허가 적응증 이외 질환 치료에 사용할 수 있도록 인정해주는 제도.

식약처가 지정한 임상시험 실시기관으로서 암 관련 전문의가 참여하는 다학제적위원회를 구성해 협의한 경우 신청 가능하며 암질환심의위원회 심의를 거쳐 인정되는 범위 안에서 사용할 수 있다.