안구돌출, 시력상실 등 희귀 면역질환인 갑상선 안구질환(thyroid eye disease) 분야에 최초 표적 항체의약품이 처방권에 진입한다.

스테로이드 주사와 수술적 치료만이 유일한 해결책이었던 상황에서, 3주 간격으로 주사하는 약물치료제가 글로벌 허가 적응증을 처음으로 확보하면서 본격행보에 나선 것이다.

22일(현지시간) 미국FDA는 단일클론항체 약물인 '테프로투무맙(teprotumumab)'을 성인 활동성 갑상선 안구질환 치료제로 첫 시판허가를 결정했다.

이번 허가 적응증에 따르면, 테프로투무맙은 3주 간격으로 한 번에 8번 주사해 인슐린유사성장인자(IGF-1) 수용체를 차단하는 작용을 가진다.

갑상선 안병증은 중증 자가면역질환으로 심할 경우 시야 손상을 통해 눈이 멀게 된다. 특히 안구돌출을 비롯한 사시, 안구통, 광민감성, 복시 등의 증상도 흔하게 동반하는 것으로 나타난다.

갑상선기능항진증(hyperthyroidism)과 그레이브스병(Graves' disease)과 관련이 있는 것으로 알려진 갑상선 안병증의 현행 치료기준으로는, 스테로이드 사용과 수술적 치료만이 유일한 상황이라 항체약물 옵션의 진입이 주목되는 이유.

일단 테프로투무맙은 IGF-1 수용체 억제 기전의 인간화 단일클론항체 약물로, 작년말 발표된 2상임상과 3상 결과에서 긍정적인 결과지를 받으며 새로운 갑상선 안병증 치료옵션으로 학계 관심을 받았다.

FDA 허가 결정은 중등도 이상의 갑상선 안병증을 가진 42명 환자를 대상으로 진행한 2상임상과 다국가 3상임상인 'OPTIC 연구' 결과를 근거로 이뤄졌다. 2상임상의 경우 72주까지 테프로투무맙 치료를 지속했을때 안병증 증세가 유의하게 개선되는 결과를 보인 것.

또한 OPTIC 연구에서는 위약과 비교해 안구돌출과 시력 악화를 개선하는 분명한 차이를 나타냈다. 치료 24주차 테프로투무맙 치료군 41명에서는 시력 악화 소견없이 안구돌출 증세를 2mm 감소시켰다. 특히 이러한 개선효과는 테프로투무맙 치료군의 82.9%에서 보고되며 위약군 9.5%와는 효과 차이가 컸던 것.

이외에도 안와통증과 눈꺼풀 부종, 복시, 삶의질 점수 개선에도 유의한 차이를 확인했다.

FDA는 "이번 허가로 치료 옵션이 제한된 중증 질환인 갑상선 안병증 관리에 새로운 기회가 될 것"이라며 "무엇보다 테프로투무맙은 비수술적 치료제로 침습적인 수술치료가 필요한 환자에는 혜택이 클 것"이라고 평가했다.

한편 테프로투무맙은 2015년 4월 신속심사 트랙을 밟다가 2016년 7월 혁신치료제 지정을 받았따. 이후 2019년 6월 희귀의약품 지정 대상에 포함된 바 있다.

안전성과 관련해서는 근육경련을 비롯한 구역, 구토, 설사, 피로, 청력 상실, 탈모, 피부건조, 고혈당, 두통 등이 보고됐다. 임상에서 보고된 대부분의 이상반응들이 경증에서 중등증 수준으로 관리가 가능했지만, 임신부의 경우엔 투여 금기사항에 포함됐다.