한국화이자제약이 말단비대증 치료제 소마버트주(성분명 페그비소만트)가 9월부터 건강보험급여 적용을 받는다고 2일 밝혔다.

소마버트는 수술 및/또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-1 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료제로 지난해 9월 허가를 받았다.

이번 급여 기준에 따라 소마버트는 허가사항 범위 내에서 수술 및/또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않는 성인(만 18세 이상) 말단비대증 환자로 소마토스타틴 유사체(Octreotide 30mg 또는 Lanreotide 120mg)를 최소 24주간 투여했으나 충분한 반응을 보이지 않으면서, 인슐린성 성장인자(IGF-1, Insulin-like growth factor 1)가 정상범위상한(ULN)의 1.3배 이상인 경우에 급여가 적용된다.

특히, 소마버트의 이번 급여기준은 기존 말단비대증 2차 치료제의 급여기준보다 완화돼 치료 전환이 필요한 환자에게 새로운 기회가 될 것으로 전망된다.

지금까지는 1차 옵션인 소마토스타틴 유사체로 충분히 조절이 되지 않는 2차 치료 옵션이 필요한 말단비대증 환자는 성장호르몬(GH) 수치와 IGF-1 수치 두 가지를 모두 만족해야 2차 치료제에서 급여를 적용 받을 수 있었다.

하지만 소마버트는 평균 성장호르몬(GH) 수치가 2.5㎍/L 이상' 이라는 조항이 삭제돼 GH 수치가 높지 않지만 IGF-1이 높은 2차 치료옵션이 필요한 환자에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.

이번 보험 급여에 기반이 된 연구는 대규모 장기추적 관찰 레지스트리 연구(ACROSTUDY)로 통해 15개국 2090명의 말단비대증 환자를 대상으로 장기적인 효과와 안전성을 확인했다.

12년까지의 추적 연구 결과, 연구 시작 시점에는 환자의 89%가 IGF-1 정상범위상한(ULN)을 초과했으나, 소마버트 투여 이후 IGF-1 수치가 정상인 환자의 비율이 1년차에 53%에서 10년차에 73%까지 증가했다,

또 소마버트 투여 후 추적검사에서 말단비대증 환자 1702명을 대상으로 분석한 결과 72.2% 환자는 종양의 크기에 변화가 없었으며, 16.8%는 종양 크기가 감소했다.

4.3% 환자는 종양의 크기가 커지고, 작아짐을 동시에 보였으며, 6.8%의 환자만이 종양의 크기가 증가하는 것으로 확인됐다.

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 "말단비대증은 치료제가 제한적인 상황에서 기존의 2차 치료제의 급여기준이 엄격해 치료 전환이 쉽지 않았다"며 "이번 완화된 급여 기준을 통해 1차 치료에 불응한 말단비대증 환자들에게 효과와 안전성을 확인한 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다"고 말했다.