희귀난치성 질환을 치료할 수 있는 초고가 신약에 대한 급여화 목소리가 국회에서도 이어졌다.

급성림프성백혈병을 앓던 아이를 떠나 보낸 엄마와 척추성근위증 아이를 둔 엄마는 7일 열린 보건복지부 및 질병관리청 국정감사장에서 초고가 신약 '킴리아'와 '졸겐스마'의 급여를 호소했다.

이들은 국민의힘 강기윤 의원과 더불어민주당 최혜영 의원의 신청으로 각각 참석했다.

급성림프성백혈병 환아의 엄마 이 모 씨는 "집을 팔아 5억원에 달하는 약값을 마련했지만 아이는 결국 치료받지 못하고 하늘나라로 떠났다"라며 "그나마 팔 집이라도 있어서 약값을 마련했지만 그마저도 없어 약을 쓰지 못하는 부모들이 많다"고 토로했다.

이 씨의 자녀는 급성림프성백혈병을 앓았는데 3번의 재발을 거치면서 끝내 세상을 떠났다.

이 씨는 "아이의 병이 세 번째 재발했을 때가 작년 2월인데 당시 해외에서는 킴리아라는 획기적인 약이 있었다"라며 "그 때는 관련 법도 없어서 신약 도입을 기다릴 수밖에 없었다"라고 운을 뗐다.

첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨바법)이 지난해 8월부터 시행되면서 올해 3월 식품의약품안전처가 킴리아를 허가 했다.

킴리아는 CAR-T(키메릭항원수용체-T세포) 치료제로 체내의 면역세포를 꺼내 항체의 바이러스 벡터를 활용해 암세포에 특이적인 키메릭 수용체(CAR)를 발현시킨 뒤, 다시 넣어주는 방식의 새로운 항암제를 말한다.

이 씨는 "약가가 5억원 상당인데 치료를 받기 위해서 준비하려고 보니 어떤 사회복지적 제도가 준비 돼있지 않았다"라며 "약을 쓸 수 있는 인원은 백혈병 환자 50명 정도밖에 안되고 림프종 환자를 포함 하더라도 200명 정도다. 한 사람에게는 큰 돈이지만 국가가 부담하기에는 생각보다 얼마 되지 않는 금액일 수 있기 때문에 급여를 고려해 달라"고 호소했다.

척추성근위증 초고가 치료제로 꼽히는 신약 졸겐스마의 급여확대 목소리도 이어졌다. 졸겐스마 비용은 25억원 수준으로 알려졌다.

척추성근위증 환아 보호자인 남 모 씨는 "치료제는 있지만 돈이 없어 죽거나 장애를 안고 살아가야 하는 것을 지켜봐야 한다"라며 "미국, 영국, 독일 등에서는 국가에서 부담을 해 환자 본인 부담금이 1000만원, 일본은 없는 것으로 안다"라고 말했다.

이어 "우리 아이들에게는 시간이 얼마 남지 않았다"라며 "유치원에 가서 친구들 만나고 행복한 나날을 보내야 하는데 꿈을 잃고 좌절과 고통속에서 살고 있다. 꿈을 꿀 수 있는 기회가 올 수 있도록 도와주길 바란다"라고 덧붙였다.

정부도 적극적으로 검토하겠다는 의지를 보였다.

복지부 권덕철 장관은 "첨바법 시행 이후 1호 약제가 킴리아로 알고 있다"며 "건강보험심사평가원에서 논의를 진행 중이고 이는 초고가 약제를 최초 보험적용하는 사례다. 위험분담제 적용 등을 활용해 제약사와 도 적극적으로 협의해 나가겠다"고 답했다.