길리어드 사이언스의 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포) 치료제인 예스카타가 CRA-T 치료제 중 최초로 세포 림프종(이하 LBCL) 초기 치료제로 승인 받으며 치료제 영역을 또 한 번 확장했다.

길리어드는 미국 식품의약국(FDA)이 예스카타를 1차 화학면역요법에 불응하거나 1차 화학면역요법 후 12개월 이내에 재발한 성인 거대 B세포 림프종 환자의 치료제로 승인했다고 4일 발표했다.

예스카타는 2017년에 ZUMA-1 임상시험을 기반으로 두 가지 이상의 치료에 실패한 일부 거대 B세포 림프종 환자의 치료제로 처음 FDA에 의해 승인됐다. 이후 2017년 3차 이상 치료제로 승인받아 사용돼왔다.

이번 적응증 확대를 통해 예스카타는 CAR-T 치료제 중 LBCL의 1차 표준치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 첫 사례라는 이정표를 남기게 됐다.

기존에 LBCL 환자에 대한 표준요법은 면역화학요법으로 시작해 여러 단계에 걸쳐 진행되며 조혈모세포이식으로 끝나게 된다.

예스카타는 ZUMA-7 임상시험에서 수십 년 동안 시행돼 온 기존 표준요법보다 무사건 생존기간을 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 입증됐다.

무사건 생존기간은 중앙심사위원회에 의해 결정됐으며 무작위 배정 이후 질병 진행, 새로운 림프종 치료의 개시, 모든 원인에 의한 사망 발생까지의 기간으로 정의됐다.

예스카타 1회 주입 이후 질병 진행 또는 추가적인 암 치료 없이 2년 동안 생존한 환자 비율은 표준요법 이후 2년 동안 생존한 환자 비율보다 2.5배 높았다(각각 40.5%, 16.3%). 무진행 생존기간 중앙값은 예스카타 치료군이 표준요법군보다 4배 더 긴 것으로 분석됐다(각각 8.3개월, 2.0개월).

이에 따라 최근 미국종합암네트워크(NCCN)는 예스카타를 미만성 거대 B세포 림프종에서 12개월 미만 재발성 질환 또는 1차 불응성 질환에 대해 Category 1로 권고하도록 B세포 림프종 임상실무지침을 수정했다. 에스카타는 이러한 NCCN Category 1 권고를 받은 첫 CAR-T세포 치료제다.

카이트 크리스티 쇼 CEO는 "카이트는 세포 치료를 통해 생존 희망을 만든다는 매우 대담한 목표에서 출발했고 이정표를 만드는데 수년이 걸렸다"며 "FDA의 승인은 치료 여정에서 보다 일찍 CAR-T세포 치료제의 힘을 사용할 수 있도록 함으로써 더 많은 환자에게 희망을 제공한다"고 말했다.

한편, 예스카타는 현재 전 세계 규제기관에 의해 ZUMA-7 임상시험의 환자군을 포함한 추가 적응증에 대해 심사되고 있다.

ZUMA-7은 동종유형 최초 및 최대의 임상시험이고 추적관찰 기간이 가장 긴 기념비적인 연구로 간주된다.