국회 국민동의청원에 주목받은 엔허투(성분명 트라스투주맙·데룩스테칸)가 국내 허가 문턱을 넘었다.

식품의약품안전처는 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 유방암·위암 치료제 엔허투를 허가했다고 지난 19일 밝혔다.

엔허투는 암세포 표면에 발현하는 특정 표적 단백질(수용체)에 결합하는 단일 클론 항체(Antibody)와 강력한 세포사멸 기능을 갖는 약물(Drug, Payload)을 링커(Linker)로 연결한 ADC(Antibody Drug Conjugate, 항체 약물 접합체)다.

항체의 표적에 대한 선택성과 약물의 사멸 활성을 이용해 약물이 암세포에만 선택적으로 작용하게 함으로써 치료효과는 높이고 부작용은 최소화한 항암 제로 알려져 있다.

다만, 국내에서는 지난해 6월 식약처에 신속허가대상으로 지정됐음에도 허가가 늦어지며 지난 8월 국회 국민동의청원에 올라온 '유방암치료제 엔허투의 신속승인 요청' 청원이 올라와 국민동의 5만 건을 달성하기도 했다.

이번 식약처 승인으로 엔허투는 이전에 두 개 이상의 항 HER2 기반 요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자의 치료와 이전에 HER2 항 치료를 포함해 두 개 이상의 요법을 투여 받은 국소 진행성 또는 전이성 양성 위 또는 HER2 위식도접합부 선암종의 치료로 사용이 가능해졌다.

식약처의 승인은 DESTINY-Breast01임상시험과 DESTINY-Gastric01 임상을 근거로 이루어졌다.

DESTINY-Breast01 임상은 이전에 트라스투주맙엠탄신, 트라스투주맙, 퍼투주맙을 포함한 2개 이상의 항 HER2 요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 성인 환자 184명을 대상으로 한 2상 연구이다.

연구 결과, 1차 평가 변수인 엔허투의 확정 객관적반응률(confirmed ORR, 독립적중앙맹검평가)은 60.9%로 나타났다.

2차 평가 변수 중 일부인 반응기간 중앙값(mDOR) 및 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 각각 14.8개월과 16.4개월이었다.

또 DESTINY-Gastric01 임상결과 엔허투 투여군과 의사가 선택한 화학요법 (이리노테칸 또는 파클리탁셀)을 비교해, 객관적반응률(ORR)은 각각 48.4%와 12.9%, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 각각 12.5개월과 8.4개월 등으로 조사됐다.

이번 승인으로 유방암과 달리 트라스투주맙 외 임상적 유의성을 증명한 다른 HER2 표적 치료제가 없어 미충족 의료요구가 높았던 위암 환자들도 HER2 표적 치료를 이어갈 수 있다는 평가다.

식약처는 "새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"며 "앞으로도 규제 과학을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

한편, 엔허투는 미국 식품의약국(FDA)로부터 전이성 HER2-저발현 유방암 환자에 대한 최초의 표적항암제로 승인 받으며 향후 국내에서도 적응증 확장 가능성이 높다.

해당 적응증 확장은 지난 6월 ASCO에서 발표된 DESTINY-Breast04 연구를 기반으로 하고 있다. 엔허투가 전에 치료 받은 적이 있는 HER2 저발현 호르몬수용체(HR)양성 혹은 음성인 절제 불가, 혹은 전이성 유방암 환자에서 표준 요법인 항암 화학 요법 대비 우수성을 증명하며 주목받은 것.

특히, 임상적으로 유의미한 무진행생존기간(PFS)과 전체 생존(OS) 개선을 확인하며 새로운 표준 요법 등극 가능성을 높였다.