미국 제약사 알리믹스가 개발한 루게릭병 치료제 렐리브리오(Relyvrio, 성분명 페닐부틸산나트륨 및 타우루르소디올)가 5년 만에 루게릭병 신약으로 승인 받으면서 질환 미충족 수요를 채울 수 있을지 주목받고 있다.

다만, 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가 2번이나 열린 만큼 효능에는 아직 물음표가 달린 상황.

미충족 수요가 높다는 의견이 승인으로 이어졌지만 실제 효과로 이어질 수 있을지는 시간이 필요할 것으로 보인다.

아밀릭스 파마슈티컬스는 FDA가 성인 근위축성측삭경화증 환자의 신체 기능 상실을 유의하게 지연시킬 수 있는 치료제인 렐리브리오를 승인했다고 지난 달 29일(현지시각) 발표했다.

근위축성측삭경화증은 뇌와 척수의 운동신경세포 사멸로 인한 끊임없이 진행되고 치명적인 신경퇴행성질환으로. ALS에서 운동신경세포 손실은 근육 기능을 악화시키고 움직이고 말할 수 없게 하며 결국 사망에 이르게 한다.

이번 승인은 ALS 환자 137명을 대상으로 진행된 임상 2상 시험 CENTAUR의 데이터를 근거로 이뤄졌다.

연구결과 렐리브리오를 복용한 환자그룹은 일상기능의 임상적 평가에서 감퇴속도가 플라시보 대조그룹에 비해 둔화된 것으로 나타났다.

또한 렐리브리오 투여 후 발생한 가장 흔한 부작용은 설사, 복통, 구역, 상기도감염 등이다. 위장관 관련 부작용은 연구 전반에 걸쳐 발생했는데 치료 첫 3주 동안 더 빈번한 것으로 조사됐다.

CENTAUR의 자세한 데이터는 뉴잉글랜드저널오브메디신, 근육ㆍ신경저널, 신경학ㆍ신경외과ㆍ정신의학 저널에 게재됐다.

하지만 FDA 자문위는 지난 3월 열린 회의에서 렐리브리오의 연구결과와 관련해 6대 4로 승인에 반대결정을 내린바 있었다. 렐리브리오는 위약 대비 환자들의 생존기간을 연장하고 병의 진행 속도를 다소 늦췄지만, 효능을 뒷받침하기에 부족하다는 판단이 컸다.

이를 고려했을 때 렐리브리오의 3상 임상 결과를 확인한 후 허가 여부를 결정해야 한다는 시각이 주를 이뤘다.

하지만 루게릭병 환자들이 기존 약제들이 한계를 보이는 불확실한 상황에서 규제 유연성을 발휘해야 한다는 의견 등 질환 치료의 미충족 수요에 대한 의견이 커지자 FDA 자문위는 두 번째 회의를 열고 최종적으로 승인을 찬성했다.

현재 ALS에 대해 FDA의 허가를 받은 약제는 ▲프랑스 사노피(Sanofi)의 '리루텍'(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole) ▲일본 미쓰비시다나베 파마(mitsubishi tanabe pharma)의 '라디컷'(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) 등이 있다.

이에 대해 FDA 약물평가연구센터(CDER) 빌리 던 신경의학 치료제 관리국장은 "이번 승인은 현재까지 치유가 불가하고 생명을 위협하는 질환의 일종으로 꼽히는 근위축성 측삭경화증을 치료하는 데 중요한 또 하나의 대안을 선보일 수 있을 것으로 본다"고 말했다.

한편, 아밀릭스는 미국, 영국 등을 비롯해 12개 국가에서 ALS 환자 600명을 대상으로 '렐리브리오'를 평가하는 대규모 임상 3상 시험인 PHOENIX를 진행하고 있다. 해당 임상 연구의 결과는 오는 2025년에 발표될 예정이다.