글로벌 세포유전자치료제를 개발을 이끄는 지역이 유럽에서 미국으로 무게추가 옮겨지고 있는 모습이다.

한때 세포․유전자치료제 분야 리더였던 유럽의 경우 유전자변형생물체(GMO) 규제 등이 발목을 잡고 있는 상황. 반대로 미국은 전 세계 세포유전자치료제 개발 기업과 임상이 50% 가까이 비중을 늘리하면서 영향력을 확장하고 있다.

한국바이오협회는 8일 '2023년 글로벌 세포․유전자치료제 시장 동향' 보고서를 통해 세포유전자치료제 현안을 살펴봤다.

글로벌 세포유전자치료제와 관련해 눈에 띄는 흐름 중하나는 성장세를 거듭하던 투자액이 지난해 감소추세로 전환됐다는 점이다.

전 세계 세포․유전자치료제 투자는 ▲2019년 98억 달러 ▲2020년 199억 달러 ▲2021년 227억 달러 등으로 계속 증가추세에 있었다.

하지만 2022년도 한 해 동안 전 세계 세포유전자치료제 기업에 투자된 금액은 126억 달러로 2021년 227억 달러 대비 44%가 줄었다.

다만, 신약 창출에서는 유의미한 성과를 얻었다. 지난해 미국과 유럽에서 6개가 치료제가 최초로 허가되고, 5개가 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가됐다.

이와 함께 5개의 세포․유전자치료제가 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가됐는데 대표적으로 CAR-T치료제인 BMS의 브레얀지, 노바티스의 킴리아, 길리어드사이언스의 예스카타 등이 포함됐다.

세포유전자치료제 글로벌 임상 현황을 살펴보면 전 세계에서 2023년 1월 기준 2200개의 임상이 진행되고 있다.

이를 지역별로 보면 ▲북미지역 43% ▲아시아태평양(APAC) 38% ▲유럽 18% 순으로 진행 중이며, 진행 중인 임상의 60%가 종양을 표적하고 고형암과 혈액암의 비중은 큰 차이가 없었다.

또 지난해 새롭게 254개 세포․유전자치료제 임상이 추가됐으며, 이중 48%는 아시아태평양(APAC) 지역이었다.

현재 임상 3상에는 202개가 진행 중으로 유전자편집기술(CRISPR)을 통한 임상시험도 100개 이상이 진행되고 있다.

특히, 올해는 세계최초로 유전자편집기술을 이용한 고형암 적응세포치료제(Adoptive Cell Therapy)와 뒤센느 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy) 유전자치료제가 허가받을 것으로 전망되고 있다.

기업단위로 살펴보면 전 세계 세포․유전자치료제 개발기업은 1457개사로 전년 대비 11% 증가했다. 이중 47.1%인 686개사가 북미 지역에 소재하고 있으며 ▲아시아태평양 지역 492개사 ▲유럽 244개사 ▲기타 지역 35개사 순으로 위치했다.

한편, 세포유전자치료제 개발과 관련해 큰 흐름의 변화 중 하나는 유럽의 정체와 미국의 활성화를 꼽을 수 있다.

세포․유전자치료제 분야 리더였던 유럽은 첨단바이오의약품(ATMP)으로 허가받은 24개의 치료제 중 7개가 보험 급여 등의 이슈로 철수된 상태다.

또 지난해 유럽에는 임상 1상에 단 3개만이 신규진입했는데 이는 유럽에서 세포유전자치료제가 여전히 유전자변형생물체(GMO) 규제를 받고 있는 등의 문제가 가장 큰 요인으로 작용했다는 평가다.

반면 미국의 경우 올해 최대 14개의 세포․유전자치료제 허가 여부가 결정되고 이중 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 예상되는 등 세계에서 가장 활발하게 임상 및 인허가 가 진행 중인 상황이다.

여기에 더해 신기술의 등장에 따른 세포 및 유전자치료제의 등장이 늘어나면서 미국 식품의약국(이하 FDA)이 이를 심사하기 위한 신약허가 심사인력 확충에 나섰다.

바이오의약품평가연구센터(CBER) 조직 및 첨단치료제과 윌슨 브라인언 과장에 따르면 지난 5년~10년 동안 IND 신청 건수와 상담 업무량이 FDA 심사자 및 프로젝트 관리자 증가를 훨씬 초과하는 속도로 증가한 상태다.

과거 조직 및 첨단치료제과에 제출된 신규 IND 건수는 지난 2016년 163건에 불과했으나 ▲2020년 350건 ▲2021년 299건 등으로 급증했고 이후에는 더 증가할 것으로 예상되고 있다.

이 때문에 FDA는 많은 새로운 세포 및 유전자치료제에 대한 심사 역량과 전문성 확보를 위해 지난 2022년 9월 기존 담당부서인 OTAP(Office of Tissues and Advanced Therapies)를 OTP(Office of Therapeutic Products)로 확대 개편하고, 현재 300명인 심사인력이 있으나 향후 5년에 걸쳐 100명을 추가로 채용할 계획이다.