GSK의 만성특발성 혈소판감소성자반병(ITP) 치료제 엔트롬포팍을 6개월 이상 장기 복용하면 우수한 혈소판 증가 및 출혈감소 효과가 나타난다는 연구결과가 나왔다.

이는 미국혈액학회(ASH) 연례회의에서 발표된 RAISE 3상 임상연구결과에 따른 것이다. 이번 임상시험은 과거에 ITP 치료제를 경험한 혈소판 수가 30,000/μL 미만인 환자 197명(엘트롬보팍군 135명, 위약군 62명)을 대상으로 한 이중맹검 시험이다.

환자들은 엘트롬보팍 50mg(혹은 이에 상응하는 위약)으로 1일 1회 치료를 시작했으며, 환자 각각의 혈소판 반응에 따라 1일 1회 25mg ~ 75mg까지, 혹은 빈도를 줄여 개별적으로 용량을 조정했다.

연구 시작 시점에서 혈소판 수 중앙값은 위약군과 엘트롬보팍군 모두 16,000/μL였다.

연구결과 6개월의 치료기간 동안 엘트롬보팍 투여군은 위약군 보다 8배 더 많은 50,000 ~ 400,000/L 사이의 혈소판 수를 유지했고 출혈증상도 완화된 것으로 나타났다. 병용약물이나 응급약물의 필요성도 줄었다.

구체적으로 살펴보면, 연구 전반에 걸쳐 위약군의 혈소판 수 중앙값은 30,000/μL를 초과하지 않았다. 반면 엘트롬보팍군은 일주일 후에 혈소판 수 중앙값이 36,000/μL로 상승하는 것을 경험했으며, 이후 나머지 연구기간 중 혈소판 수치 중앙값은 52,000 ~ 91,000/μL 범주로, 6개월의 치료기간 동안 1차 평가변수 반응을 달성했다.

엘트롬보팍 복용군은 위약군보다 혈소판 수가 50,000 ~ 400,000/μL 로 증가한 전체적인 반응율을 8배 더 많이 달성했다. 연구기간 동안 엘트롬보팍으로 치료받은 환자군은 위약군에 비해, 모든 종류의 출혈이나 임상적으로 유의한 출혈을 보인 환자가 더 적었으며, 병용하고 있던 ITP 치료를 중단하거나 줄인 군은 위약군(32%)보다 엘트롬보팍군(59%)에서 더 많았다.

또 임상연구 기간 중, 위약군(40%) 보다 엘트롬보팍군(19%)에서 응급치료를 덜 필요로 했다.

전반적인 이상반응 발생은 대부분 경도에서 중등도까지로, 엘트롬보팍군(87%)과 위약군(92%)이 서로 유사했다.

두 군에서 가장 흔한 이상반응은 두통이었다. 두 가지의 코티코스테로이드 연관 이상반응(소화불량 및 말단 부종)은 위약군에 비해 엘트롬보팍군에서 유의하게 적게 발생한 것으로 보였으나; 위약군(7%)에 비해 엘트롬보팍 투여군(13%)에서 간담즙성 수치 이상이 보고됐다.

이같은 수치 이상은 중증의 약물 유발성 간 손상의 전조는 아니었다. 위약군에서 한 건의 사망이 보고되었다. 엘트롬보팍 투여군에서는 골수 섬유증을 암시하는 어떤 임상적 혹은 실험실적 증상도 없었다.

GSK 항암제 연구개발 수석부사장 파올로 파올레티 박사는 "엘트롬보팍은 경구용 치료제로 혈소판이 생성 및 유지되는 것을 보여주는 최초의 승인 약물"이라고 말했다.

뉴욕 프레스비테리언/웨일 코넬 의학센터의 소아암 및 혈액 재단에서 혈소판 질환센터 제임스 부쎌 박사는, "만성 특발성 혈소판감소성 자반증 환자는 질병 관리에서 종종 어려움을 겪는다. 이들은 심한 타박상, 출혈 및 때로는 드물게 치명적일 수 있는 보다 중증의 출혈을 경험할 수 있다"며 "RAISE 연구에서 나타나듯이, 엘트롬보팍은 혈소판 지혈 반응을 유지하는 데 효과적인 약으로 ITP 환자들이 선택할 수 있는 중요한 경구용 신약"이라고 소개했다.