메디칼타임즈=허성규 기자식품의약품안전처(처장 오유경)는 최근 국내에서 활발하게 개발되는 보툴리눔 제제의 독성 평가를 수행하는 비임상 수행기관과 간담회를 7월 22일 개최한다고 밝혔다.현재 국내 제조 보툴리눔 제제 허가 품목수(수출용 포함)는 지난 2019년 18개엣, 2021년 32개, 2024년 6월 현재 43개로 확대되고 있다이에 독성평가에서 합리적이고 일관된 기준을 적용하기 위한 목적으로 개최되는 이번 간담회에서는 △최근 개정한 '보툴리눔 제제 심사 시 고려사항' 중 비임상시험 분야 변경 내용을 비임상시험 기관에 설명하고, △독성시험 결과 평가 시 고려사항 등에 대해 논의하며, △보툴리눔 제제 비임상시험 시험기관의 애로사항 등을 청취한다.식약처는 이번 간담회가 보툴리눔 제제 특성을 고려한 독성 평가 기준을 제시함으로써 비임상시험 결과의 신뢰성을 확보하는 데 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 업계, 시험기관 등과 적극 소통하며 국내 보툴리눔 제제 개발을 적극 지원하겠다고 전했다.

메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약 STAT3 억제제 'JW2286'의 임상 1상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다.JW중외제약은 고형암 치료제로 개발하고 있는 STAT3 억제제 'JW2286'의 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 19일 밝혔다.JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 먹는 약(경구제)으로 개발하고 있으며, 삼중음성 유방암, 위암, 직결장암 등 고형암이 적응증이다.이번 임상시험은 서울대학병원에서 70여 명의 건강한 한국인 및 코카시안 성인을 대상으로 JW2286의 안전성, 내약성, 약동학적 특성 평가를 목적으로 한다.STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 깊이 관여하고 있으며, 아토피 피부염과 같은 염증성 질환과 자가면역질환을 유발한다고 알려져 있다.JW중외제약이 2021년 미국암연구학회(AACR) 연례학술회의에서 발표한 비임상 약리시험 평가 결과에 따르면, JW2286은 STAT3 고활성을 바이오마커로 갖는 여러 고형암에서 기존 표준요법 대비 높은 유효성과 안전성을 보였다. 특히 삼중음성 유방암에 강력한 효능을 나타냈다. 삼중음성 유방암은 여성 호르몬과 표피성장인자(HER2)의 영향을 받지 않는 유방암으로, 미충족 의료 수요가 매우 높다.JW중외제약 관계자는 "이번 IND 승인은 JW2286의 개발 과정에서 매우 중요한 이정표로, 항암과 면역질환 분야에 있어서 의학적 미충족 수요를 해결하는 새로운 가능성을 인정받은 것"이라며 "앞으로 JW2286을 STAT3을 선택적으로 억제하는 최초의 혁신 신약으로 개발해 나가겠다"고 말했다.한편, JW2286은 '2022년도 2차 국가신약개발사업' 지원 과제로 선정된 바 있다. 국가신약개발사업단으로부터 연구비를 지원받아 JW2286의 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가와 임상용 약물 생산을 완료했다. 

메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약은 지난 15일부터 나흘간 미국 텍사스주 달라스에서 열린 미국 피부연구학회(Society of Investigative Dermatology)에서 기존 탈모치료제 대비 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'의 모낭생성·모발성장 우위성을 발표했다고 20일 밝혔다.JW중외제약은 지난 15일부터 나흘간 미국 텍사스주 달라스에서 열린 미국 피부연구학회에서 기존 탈모치료제 대비 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'의 모낭생성·모발성장 우위성을 발표했다.이번 학회에서 JW중외제약은 인간 피부 오가노이드(장기 유사체)와 남성형 안드로겐성 탈모 동물모델에서 평가한 JW0061의 효능을 최초로 공개했다.인간 유도만능줄기세포에서 분화시킨 피부 오가노이드를 활용한 연구는 JW0061이 실제 인간 두피에서 모낭을 생성하는지 예측하는 시험이다. 오가노이드는 동물실험을 대체할 수 있으며, 직접 사람을 대상으로 임상시험을 하지 않고도 약물의 유효성을 파악할 수 있는 차세대 신약 개발 기술이다.JW0061과 표준치료제(Standard of Care Drug)를 피부 오가노이드에 각각 처리한 결과, JW0061을 처리한 오가노이드에서 모낭 수가 표준치료제 대비 유의미하게 증가했다. 세부적으로는 JW0061이 표준치료제에 비해 약물 처리 5일째, 10일째 기준 모낭 수가 각각 7.2배, 4.0배 많았다.특히, JW중외제약의 피부 오가노이드 연구 발표는 이번 학회 포스터 세션 중 유일한 결과로 참가자들로부터 주목을 받았다는 설명이다.이와 함께 남성 호르몬인 테스토스테론을 유발시킨 안드로겐성 탈모 동물모델 시험에서 모발 성장 효과를 확인했다.남성형 탈모 동물모델을 JW0061 저용량, JW0061 고용량, 표준치료제(SoC), 위약 등 4개 그룹으로 나눠 각 약물을 투약한 결과, JW0061 저용량·고용량 모두 표준치료제 대비 모발 성장을 빠르게 촉진시켰다. 또한 투약 17일째 기준 표준치료제에 비해 JW0061 저용량과 JW0061 고용량에서 각각 18%, 39%의 효능 개선 효과가 나타나는 등 용량 의존적 반응도 확인했다.이번 학회에서 발표한 유효성은 JW0061이 모유두(Dermal Papilla) 세포에 있는 GFRA1 단백질에 직접 결합해 Wnt 신호전달경로를 활성화한 결과다. JW중외제약은 'Wnt 2022' 학회에서 발모 작용기전을 규명한 최초의 저분자 약물 사례로 JW0061를 공개해 주목을 받은 바 있다.JW0061은 Wnt 신호전달경로를 활성화해 모낭 증식과 모발 재생을 촉진시키는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 이 물질은 JW중외제약의 AI(인공지능) 기반 데이터 사이언스 플랫폼 '주얼리(JWELRY)'를 통해 발굴됐다.Wnt 신호전달경로는 배아 발생과 신체 성장 과정에서 피부 발달과 모낭 형성에 중요한 역할을 하며, 피부 줄기세포의 모낭 분화를 촉진한다. 특히, 모근 끝에 위치해 모발의 성장과 유지를 조절하는 모유두 세포 증식에도 관여한다.JW중외제약은 이번 학회 발표내용을 포함한 다양한 전임상 결과와 해외기관에서 완료한 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가를 바탕으로 연내 임상 1상에 착수할 계획이다.JW중외제약은 관계자는 "이번 학회 발표를 계기로 JW0061이 세계 시장에서 기존의 탈모치료제를 보완하거나 대체할 수 있는 유망한 치료 옵션으로 부상할 것으로 기대한다"며 "앞으로 남성과 여성 탈모 환자 모두 사용이 가능하며 안전성도 우수한 글로벌 혁신 탈모치료제로 개발해 나갈 것"이라고 말했다.한편, JW0061은 지난해 국가신약개발사업단 지원 과제로 선정돼 비임상 연구비를 지원받았다.

메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약은 미국 피부연구학회에서 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'의 전임상결과를 포스터 발표한다.JW중외제약은 오는 5월 15일부터 18일까지 미국 텍사스주 달라스에서 열리는 미국 피부연구학회(Society of Investigative Dermatology)에서 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'의 전임상결과를 포스터 발표한다고 7일 밝혔다.JW0061은 Wnt 신호전달경로를 활성화해 모낭 증식과 모발 재생을 촉진시키는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 이 물질은 JW중외제약의 AI(인공지능) 기반 데이터 사이언스 플랫폼 '주얼리(JWELRY)'를 통해 발굴됐다.Wnt 신호전달경로는 배아 발생과 신체 성장 과정에서 피부 발달과 모낭 형성에 중요한 역할을 하며, 피부 줄기세포의 모낭 분화를 촉진한다. 특히, 모근 끝에 위치해 모발의 성장과 유지를 조절하는 모유두(Dermal Papilla) 세포 증식에도 관여한다.JW0061은 모유두 세포에 있는 GFRA1 단백질에 직접 결합해 Wnt 신호전달경로를 활성화한다. JW중외제약은 'Wnt 2022' 학회에서 발모 작용기전을 규명한 최초의 저분자 약물 사례로 JW0061를 공개해 주목을 받은 바 있다.JW중외제약은 이번 미국 피부연구학회에서 인간 피부 오가노이드(장기 유사체)를 포함한 다양한 모델의 효능 평가 결과를 공개한다.오가노이드는 환자들의 장기 조직뿐만 아니라 구조·기능적 특이성을 재현한다. 동물실험을 대체할 수 있으며, 직접 임상시험을 하지 않고도 결과를 예측할 수 있는 차세대 신약 개발 기술이다.JW중외제약은 전임상 연구결과를 바탕으로 연내 임상 1상에 착수할 계획이다. 현재 해외기관에서 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가를 마쳤으며, 임상용 약물을 생산하고 있다.JW중외제약 관계자는 "다양한 비임상 시험에서 JW0061의 우수한 모발 성장과 모낭 신생성 효과가 확인되고 있다"며 "이번 학회 발표를 통해 기존 탈모치료체를 보완, 대체하는 혁신적인 치료 옵션으로서의 JW0061 개발 가능성을 국제적으로 공고히 할 계획"이라고 말했다.한편, JW0061은 지난해 국가신약개발사업단 지원 과제로 선정돼 비임상 연구비를 지원받았다.

메디칼타임즈=허성규 기자JW 과천 사옥JW중외제약은 한국 특허청으로부터 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'에 대한 특허를 취득했다고 4일 밝혔다.이번 특허는 Wnt 신호전달경로 기반의 탈모치료제 신약후보물질에 관한 것으로 'JW0061의 신규한 헤테로 사이클 유도체, 이의 염 또는 이성질체 그리고 이를 유효성분으로 포함하는 조성물'을 보호하는데 목적이 있다.이로써 JW중외제약은 지난해 3월 러시아를 시작으로 호주, 일본, 인도, 사우디아라비아, 중국, 한국 등 총 7개국에서 JW0061 특허 등록을 완료했다. 현재 미국과 유럽, 캐나다 등 5개 지역에서는 특허 심사를 받고 있다.JW0061은 피부와 모낭 줄기세포에 있는 Wnt 신호전달경로를 활성화해 모낭 증식과 모발 재생을 촉진시키는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 이 물질은 JW중외제약의 AI(인공지능) 기반 데이터 사이언스 플랫폼 '주얼리(JWELRY)'를 통해 발굴됐다.Wnt 신호전달경로는 배아 발생 과정에서 피부 발달과 모낭 형성에 중요한 역할을 하며, 피부 줄기세포가 모낭 줄기세포로 변해 모낭으로 분화하는데 필요하다. 특히, 모근 끝에 위치해 모발의 성장과 유지를 조절하는 모유두(Dermal Papilla) 세포 증식에도 관여한다.JW0061은 모유두 세포에 있는 GFRA1 단백질에 직접 결합해 Wnt 신호전달경로를 활성화한다. JW중외제약은 'Wnt 2022' 학회에서 발모 작용기전을 규명한 최초의 저분자 약물 사례로 JW0061를 공개해 주목을 받은 바 있다. 동물실험에서는 위약군 대비 JW0061의 우수한 모발 성장과 모낭 신생성 효과를 확인해 안드로겐성 탈모증, 원형 탈모증과 같은 탈모 증상에 효과적이고 예방효과도 우수할 것으로 기대하고 있다.JW중외제약은 이 같은 전임상 연구결과를 토대로 연내 임상 1상에 착수할 계획이다. 현재 해외기관에서 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가를 마쳤으며, 임상용 약물을 생산하고 있다.JW중외제약 관계자는 "퍼스트-인-클래스 신약후보물질인 JW0061의 특허가 세계 시장에서 원천기술로 인정받고 있다"며 "JW0061이 기존 탈모치료체를 보완, 대체해 남성과 여성 탈모 환자 모두 사용할 수 있는 글로벌 혁신신약으로 개발하겠다"고 말했다.한편, JW0061은 지난해 국가신약개발사업단 지원 과제로 선정돼 비임상 연구비를 지원받았다.

메디칼타임즈=허성규 기자일동제약(대표 윤웅섭)이 자회사 유노비아를 통해 개발 중인 대사성 질환 신약 후보물질 'ID110521156'에 대하여 중국과 일본에서 물질 특허를 취득했다고 1일 밝혔다.'ID110521156'는 GLP-1 수용체 작용제(glucagon-like peptide-1 receptor agonist) 계열의 약물로, 체내에서 인슐린 분비를 유도하여 혈당 수치를 조절하는 GLP-1 호르몬의 유사체로 작용한다.GLP-1 호르몬은 췌장의 베타 세포에서 생성되며, 체내 인슐린 합성 및 분비, 혈당량 감소, 위장관 운동 조절, 식욕 억제 등에 관여하는 것으로 알려져 있다.일동제약에 따르면, 'ID110521156'은 GLP-1 호르몬과 동일한 기능을 갖는 저분자 화합물로서, 펩타이드와 같은 생물학적 제제에 비해 상대적으로 물질이 안정적이며 상업화 측면에서 약물 디자인과 합성 등이 용이하다는 장점을 지닌다.앞서 일동제약은 질환 동물모델을 이용한 효능평가와 독성평가를 통해 'ID110521156'이 가진 인슐린 분비 및 혈당 조절 관련 유효성은 물론, 동일 계열의 경쟁 약물 대비 우수한 안전성 등을 확인한 바 있다.회사 측은 'ID110521156'이 갖는 저분자 화합물의 특성을 활용하여 제조 효율과 시장성 측면에서 경쟁력이 높고 환자 입장에서 사용이 편리한 경구용 치료제로 개발해 차별화를 꾀한다는 전략이다.일동제약은 현재 자회사 유노비아를 통해 'ID110521156'의 내약성 및 안전성, 약동학적 특성 등을 평가하는 임상 1상 시험을 진행 중이며, 임상개발 등 상업화 작업의 진행 상황에 따라 향후 제2형 당뇨병, 비만 등을 겨냥한 신약으로 개발한다는 방침이다.일동제약 관계자는 "상업화에 유리한 요건을 갖추기 위해 한국, 미국, 중국, 일본, 인도, 호주 등 주요 시장 국가에 대한 특허 취득을 완료한 상태"라며, "신약 물질에 대한 권리 확보 작업과 함께 라이선스 아웃, 오픈이노베이션 등 사업 제휴 전략도 병행 추진할 계획"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자일동제약이 GLP-1 수용체 작용제(glucagon-like peptide-1 receptor agonist) 기전의 신약 물질에 대한 임상 시험 계획 승인을 취득하고 본격적인 개발 작업에 착수한다고 7일 밝혔다.일동제약 양재동 사옥 전경.일동제약은 5일, 식품의약품안전처로부터 자사의 대사성 질환 분야의 신약 후보물질인 'ID110521156'과 관련해 임상 시험용 신약(IND, Investigational New Drug) 및 임상 1상 시험 계획을 승인 받았다.회사 측은 건강한 성인을 대상으로 'ID110521156'에 대한 내약성 및 안전성, 약동학적 특성 등을 평가할 예정이며, 임상개발 등 상용화 작업의 진행 상황에 따라 향후 제2형 당뇨병, 비만 등을 타깃으로 하는 경구용 신약으로 개발한다는 구상이다.'ID110521156'는 GLP-1 수용체 작용제 계열의 약물로, 체내에서 인슐린 분비를 유도하여 혈당 수치를 조절하는 GLP-1 호르몬의 유사체로 작용한다. GLP-1 호르몬은 췌장의 베타 세포에서 생성되며, 체내 인슐린 합성 및 분비, 혈당량 감소, 위장관 운동 조절, 식욕 억제 등에 관여하는 것으로 알려져 있다.일동제약 관계자는 "질환 동물모델을 이용한 'ID110521156'의 효능평가 및 독성평가에서 인슐린 분비 및 혈당 조절과 관련한 유효성은 물론, 동일 계열의 경쟁 약물 대비 우수한 안전성 등을 확인한 바 있다"고 설명했다.이어 "현재 다수의 글로벌 제약기업들과 라이선스 아웃 등 파트너십에 관한 논의가 활발히 진행 중"이라며 "상업화 추진 및 권리 확보 차원에서 유리한 요건을 선점하기 위하여 한국, 미국, 유럽, 중국, 일본 등 주요 시장국에 대한 특허 등록 또는 출원을 마친 상태"라고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자국내 제약바이오사가 개발 중임 항암 신약 임상데이터를 국제무대에 알리기 위해 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2023)에 나선다.AACR이 종양학 분야 세계최대 국제학술행사로 꼽히는 만큼 항암신약 임상데이터 결과 공개를 통해 기술수출의 기획을 엿보고 있는 셈인데, 면역항암제부터 특정 바이오마커의 표적치료제까지 다양한 기술을 선보일 예정이다.14일 제약업계에 따르면, 국내 전통 제약사들부터 신흥 바이오사들까지 다양한 기업들이 AACR를 통해 그동안 추진한 항암신약 임상연구 결과 발표를 예고했다.올해로 116회를 맞이하는 AACR은 127개 국가의 회원 4만8000여명을 보유하는 한편, 미국임상종양학회(ASCO)와 함께 종양학 분야 최대 국제학술행사다.AACR(American Association for Cancer Research) 2023은 미국 올랜도에서 현지시간으로 4월 14일부터 19일까지 6일간 개최된다.AACR(American Association for Cancer Research) 2023은 미국 올랜도에서 현지시간으로 4월 14일부터 19일까지 6일간 개최된다.한미 지난해 이어 항암제 후보물질 연구 공개이번 AACR에서도 국내 항암신약 개발에 앞장서 온 전통 제약사의 발표가 이뤄진다. 한미약품은 국내 기업 중 가장 많은 7건의 연구성과를 공개한다는 계획이다.구체적으로 인터루킨-2(IL-2) 면역항암제, KRAS 변이 타깃 SOS1 저해제, 히포 신호전달경로 표적 고형암에 대한 새로운 YAP/TAZ-TEAD 저해제 등과 함께 mRNA(메신저 리보핵산) 기반 항암 백신의 면역 반응을 통한 치료 가능성 등에 대해 포스터 발표한다.한미약품이 개발 중인 HM16390은 IL-2 수용체들 간의 결합력을 최적화해 강력한 항종양 효능은 물론 안전성까지 개선한 후보물질이다. 항암 주기당 1회 피하 투여가 가능한 제형으로 현재 임상 1상 진입을 위한 독성 연구가 진행되고 있다.또 EZH1/2 이중저해제 HM97662의 강력한 항암 효과를 확인한 연구결과를 19일 발표할 계획. HM97662를 진행성 고형암 치료제로 개발 중이며, 올해는 적응증 확장 차원에서 T세포 림프종 치료제로서의 가능성을 제시한다.한미약품 관계자는 "한미의 올해 AACR 발표는 '혁신'과 '확장', '새로운 모달리티'라는 키워드로 설명할 수 있다"며 "기존 R&D 과제를 더욱 고도화하면서 새로운 혁신적 프로그램을 지속적으로 발굴해 나가겠다"고 말했다.지난해 빅딜로 주목받았던 레고켐바이오와 에이비엘바이오도 각각 보유하고 있는 파이프라인인 LCB97과 ABL102에 대한 내용을 발표한다.항암제에 암세포를 표적하는 항체를 결합하는 ADC 기술을 보유한 레고켐바이오는 저분자화합물 'LCB33'을 활용한 면역항암제 연구 결과를 공개할 예정. 종양모델 적용 결과와 원숭이 대상 에비 독성평가 결과를 공개한다.또 에이비엘바이오는 면역항암제 후보물질 ABL102(ROR1x4-1BB)의 전임상 데이터를 포스터로 발표한다.ABL102는 에이비엘바이오의 핵심 플랫폼 기술인 Grabody-T가 적용된 최초의 ROR1x4-1BB 이중항체이다. Grabody-T의 4-1BB항체가 가지고 있는 기억 T 세포(Memory T-cell)는 장기 효과 유지 및 재발 방지에 특화돼 있기 때문에, 단기간에 내성이 생기고 재발률이 높아 미충족 수요가 큰 암종에 대한 치료가 가능할 것으로 기대된다.국내 CAR-T 선두주자 차세대 후보물질 공각 사 홈페이지 및 현앤파트너스코리아 자료 메디칼타임즈 재구성한 가지 눈여겨볼 점은 국내에서 CAR-T 치료제 임상이 진행되고 있는 가운데 선두주자로 평가 받고 있는 기업들의 발표가 이뤄진다는 것이다.먼저 큐로셀은 T세포 림프종 치료제인 CD5 CAR-T의 연구결과를 발표한다.이번에 발표하는 CD5 CAR-T 치료제는 T세포 표면에 존재하는 CD5를 표적하는 CAR-T 치료제이다. 큐로셀이 자체 발굴한 신규 항체와 기존 CD5 CAR-T 치료제의 문제로 지적돼 온 동족살해(fratricide) 현상을 최소화하는 기술이 적용됐다.또 앱클론은 지난해 11월 미국 특허 등록을 완료한 AT101에 대한 비임상 및 임상 1상 결과 일부를 공개할 예정이다.앱클론은 기존에 상용화된 4종의 CD19 CAR T 치료제와 달리 CD19 단백질의 새로운 부위에 작용하는 차별점을 설명할 전망된다.이밖에도 박셀바이오는 최근 특허 출원한 고형암을 표적으로 하는 항PD-L1 CAR치료제의 전임상 결과를 발표한다.박셀바이오의 항PD-L1 CAR치료제는 새롭게 개발된 scFv를 사용했다. 실제 전임상 시험에서 암세포에는 강력한 살상능을 보이면서도 독성을 보이지 않아 효능과 안전성을 입증했다. 또한 치료제 특성상 PD-L1을 발현하는 모든 암종에 적용이 가능해 범용성 치료제로서의 개발 가능성을 보였다.이외에도 제일약품 자회사 온코닉테라퓨틱스는 이중저해 표적항암제 신약 후보물질 '네수파립'에 대해, 티움바이오는 면역항암제 'TU2218'에 대해 2건의 비임상 연구 결과를 발표한다.▲메드팩토 ▲프레스티지바이오파마 ▲네오이뮨텍 ▲큐리언트 ▲CJ바이오사이언스 ▲압타머사이언스 등도 참가해 자사 항암 치료제에 대한 연구성과를 뽐낼 예정이다.

메디칼타임즈=황병우 기자압타머사이언스가 임상시험 수탁기관(CRO)인 씨엔알리서치와 간암치료제(AST-201) 임상연구협력 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.이번 임상연구협력 계약은 ApDC 플랫폼에서 발굴된 첫 번째 약물이 임상단계에 진입과 글로벌 기술이전 추진계기를 마련했다는 점에서 의미가 있나는 게 압타머사이언스의 설명.앞서 압타머사이언스는 비임상시험관리기준(Good Laboratory Practice, GLP) 독성평가시험 및 간암 이외의 추가 적응증 확보를 위한 동물실험, CDMO 계약체결 등을 통해 임상시험용 원료의약품과 완제의약품의GMP 생산으로 임상시험실시를 위한 준비를 진행해온 바 있다.현재 압타머사이언스는 과거 수급에 어려움이 있던 일부 변형핵산 원료물질의 합성 공정개발을 완료해 특허 출원을 준비하고 있으며, 원료물질 공급자의 다변화를 통해 수급차질로 인한 생산지연을 방지할 수 있을 것으로 전망하고 있다.압타머사이언스 관계자는 "임상시험 및 인허가 절차 경험이 풍부한 씨엔알리서치와 함께 압타머 기술을 이용한 첫번째 ApDC 약물의 임상시험을 성공적으로 이끌겠다"며 "AST-201의 안전성과 약동학적 특성을 확인함과 동시에 동물시험 모델에서 확인됐던 기존 제품과의 차별적 우위성을 확인함으로써 글로벌 기술 이전에 대한 협의가 한층 가속화될 것"이라고 전했다.한편, 압타머사이언스는 우수한 조직투과성, 물질 안정성, 약물접합을 위한 화학적 변형이 용이한 점 등 압타머 기술이 갖는 장점을 활용해 항체 기반 ADC기술의 미충족 수요를 해결하기 위한 ApDC계 항암제 개발 플랫폼을 구축해 왔다.간암치료제(AST-201) 이외에도 CD25, Trop2등의 여러 표적에 대한 후속 파이프라인 개발에 주력해 오고 있다.

메디칼타임즈=황병우 기자미국 식품의약국(FDA)이 해외 의약품 시설 불시점검부터 동물시험 대체 제도 정비까지 제도적 변화를 예고하고 있다.국내 제약바이오산업 역시 FDA의 변화가 현재와 미래가 맞물려 있다는 점에서 선제적인 대응이 요구되는 모습이다.당면한 문제는 해외 의약품 실사 불시점검 프로그램이다. 기존에 FDA는 실사를 3달 전에 공지해 준비할 시간을 줬다면 이제는 이러한 준비기간이 없거나 부족할 가능성이 농후하다.특히, 국내 기업이 FDA 실사가 결정되면 전사적으로 실사준비에 매달린다는 점을 고려했을 때 불시점검의 여파가 얼마나 커질지 예상하기 어려운 상황이다.제약업계 관계자에 따르면 불시점검 실사를 대비하기 위해서 가장 중요한 부분은 실사를 위한 기록 등을 리얼타임 즉, 실시간으로 준비를 해야 된다는 점이다.이러한 부분이 불가능한 것은 아니지만 인력난에 시달리는 제약바이오 기업의 특성상 전담 인력을 배치하기가 어렵다는 게 현장의 시각이다.하지만 한국이 FDA 실사 대상 상위 10개국에 포함된 만큼 구체적인 안이 나오기 이전의 대응도 요구되고 있다.또 다른 변화는 독성평가 규정에 동물시험 대체법을 규정에 적용될 수 있도록 하는 제도 정비다. 이미 신약개발에 인공지능(AI), 바이오프린팅 등 신기술이 적용되고 있는 상황에서 의약품 허가에 새로운 전환점이 마련된 셈.상대적으로 제약시장 규모가 작고 신약개발 기술이 계속 발전하고 있는 국내기업의 입장에서는 비용을 감축시키고 성공률을 높일 수 있는 신기술을 적용하고 있어 호재로 작용할 가능성이 높다.남은 문제는 이러한 제도를 '어떻게' 대응하고 활용할 수 있을지에 대한 여부다.국내에서도 새로운 제도가 시행되면 안착되고 상황에 따른 유권해석이 적용되는 경우가 많다. FDA의 변화가 국내 기업에 직간접적인 영향을 줄 수 있기 때문에 각 기업의 상황에 맞는 디테일을 선제적으로 챙겨야하는 이유이기도 하다.국내 제약바이오산업이 발전하면서 대표적인 글로벌 시장 미국의 규제기관인 FDA와 더욱 밀접한 관계가 형성되고 있다.GMP, 신약개발 모두 장기간의 시간과 노력이 필요한 분야인 만큼 문제가 생긴 이후에 대응하는 것은 시간이 더 걸릴 수밖에 없다. FDA 변화에 발맞춘 정부와 제약바이오기업의 선제적 대응을 기대해본다. 

메디칼타임즈=황병우 기자미국 식품의약국(FDA)이 동물시험 대체법을 독성평가 규정에 적용될 수 있도록 제도를 정비하면서 신약개발에 새로운 변화가 예고되고 있다.제도정비를 통한 즉각적인 변화가 나타나긴 어렵지만 새로운 기술의 적용의 측면에서 상징적이라는 평가. 가깝게는 동물시험 대체법의 표준화와 실효성을 입증하기 위한 움직임이 있을 것이란 전망이다.최근 FDA는 동물시험 대체법을 독성평가 규정에 적용될 수 있도록 제도를 정비했다.미국 식품의약국은 18일 지난해 말 통과된 1조6500억 달러 규모의 2023년 통합세출법통합세출법(Consolidated Appropriations Act of 2023)을 바탕으로 기존 미국 연방 식품의약품화장품법(Federal Food, Drug, and Cosmetic Act) 개정에 대한 근거를 마련했다고 밝혔다.이번 식품의약품화장품법 개정의 가장 특징은 FDA에서 지난 80년 이상 의약품의 안전성과 유효성 확인을 위해 필수적이었던 동물시험 없이도 허가 신청이 가능해졌다는 점.개정된 법을 보면 비임상 시험(Nonclinical Test)을 '의약품의 안전성과 효과성을 조사하는 임상시험 전 또는 그 과정 중에 시험관에서(in vitro), 컴퓨터에서(insilico), 또는 화학적으로(in chemico), 또는 비인체 생체시험(nonhuman in vivo test)에서 수행되는 시험'이라고 정의했다.또한 비임상 시험의 예시로 ▲세포 기반 어세이(Cell-based assays), ▲조직 칩(Organ chips) 및 미세생리시스템(Microphysiological systems) ▲컴퓨터 모델링 ▲기타 바이오프린팅(bioprinting)과 같은 비인체 또는 인체 생물학기반 시험방법 ▲동물시험 등 5가지를 제시했다.이 밖에도 공중보건법(Public health Service Act)을 개정해 바이오시밀러 승인 신청 시 필요한 독성 평가 규정에도 이러한 동물시험 대체법이 적용될 수 있도록 제도를 보완했다.동물시험 대체법이 법적으로 인정된 것이 의약품 허가 시스템에 어떠한 영향을 미칠지에 대해서는 아직 여러 시각이 교차하고 있는 상황.크게 동물시험 대체법이 아직 초기 단계로 향후 몇 년간 동물시험을 대체하기는 어렵다는 시각과 조직 칩 등의 동물시험 대체법이 지난 10년-15년간에 걸쳐 개발되고 있는 만큼 확산이 가능할 것이라는 의견이 존재한다.그렇지만 전 세계에서 동물시험 대체를 위한 노력이 이뤄지고 있는 만큼 이에 대한 법적 제도 마련은 긍정적이라는 게 현장의 평가다.온코클루 조건식 전무는 "조직칩 등을 이용해 동물시험을 대체하는 시도는 3~4년 전부터 본격적으로 시작됐고 오가노이드 기술도 성숙도가 올라가 신약 개발에 사용된 연구결과가 많이 나왔다"며 "동물시험 대체 모델이 필요하다는 인지가 있던 상황에서 이에 대한 법이 생겼다는 점은 관심도가 높아진다는 것을 의미한다"고 밝혔다.실제 현재 FDA는 생쥐와 같은 설치류 한 종과 원숭이나 개와 같은 비설치류 한 종에 대한 독성 시험을 요구하고 있어 기업들은 이러한 시험을 위해 매년 많은 동물시험을 진행하고 있는 상태다.하지만 임상시험에 들어간 신약후보 물질 10개중 9개는 실패를 하고 있다는 점에서 동물시험 반대 의견이 지속 제기되고 있는 상황.이 같은 흐름으로 영국에서 가장 큰 동물시험을 진행 기업 중 하나인 생어 인스티튜드(Sanger institute)는 동물시험을 대체하기 위한 방안을 찾겠다고 선언한 상태다.하지만 법이 개정돼 FDA가 동물시험 없이도 임상시험을 진행할 수 있도록 했지만 필수 규정이 아닌 만큼 어느 정도 영향을 줄지는 아직 물음표가 남아있다.한국바이오협회에 따르면 FDA에 있는 독성학자들은 매우 보수적이라 동물이 안락사된 후 모든 장기에서 잠재적인 약물의 독성 영향을 조사하고 있는 만큼 동물시험을 선호할 수 밖에 없다는 의견을 내고 있다.한국바이오협회는 "이번 법 개정을 통해 FDA가 기업들과 동물대체 시험법이 적절한지 여부에 대해 진지하게 논의할 수 있는 장이 열렸다"며 "조직칩이나 바이오프린팅과 같은 동물시험 대체법에 대한 연구개발과 상용화가 촉진될 수 있는 법적 근거가 마련됐다는데 큰 의미를 부여할 수 있을 것"이라고 말했다."동물시험 대체 안착 표준화 필수"…글로벌 제약사 선도 전망바이오 업계는 궁극적으로 동물시험 대체가 이뤄지기 위해서는 기술의 표준화가 선행돼야한다고 강조했다.바이오 업계는 신약기술에 실제 동물시험 대체가 적용되기 위해서는 기술 표준화를 과제로 꼽았다.가령 줄기세포가 기반이 되는 오가노이드와 같은 기술을 구현할 때 기관마다, 연구소마다 가지고 있는 기능에 차이가 있어 똑같은 약물에도 반응이 다를 수 있다는 것. 이로 인해 독성 평가 시 기준점을 마련할 수 있는 표준화가 필요하다는 지적이다.바이오업계 A관계자는 "동물시험을 완벽히 대체하는 것은 불가능 하지만 동시에 같이 사용될 것으로 생각한다"며 "동물시험으로 독성과 효능을 평가해도 실제 임상에서는 차이가 나타나 실패확률이 높은데 오가노이드 등을 활용하면 이러한 간극을 좁힐 가능성이 높다는 기대감이 있다"고 설명했다.결국 장기적으로 봤을 때 동물시험과 비교해 동물시험 대체 기술의 표준화와 기준점에 대한 연구가 쌓인다면 활용도가 높아질 것이라는 의견.그런 관점에서 임상시험을 시행하는데 상대적으로 비용의 부담이 적은 글로벌 제약사들이 시도할 가능성이 높다는 전망이다.조 전무는 "초기단계로 볼 수 있지만 유럽 등에서는 이미 미리부터 준비를 하고 있던 기술들이다"며 "실제 현재 글로벌 제약사들과 기술 논의를 진행하는 부분이 있는 만큼 작은 벤처기업보다는 글로벌 제약사나 국내 제약사 중에서도 규모가 되는 곳들이 테스트를 진행할 것으로 본다"고 말했다.그는 이어 "이러한 시도를 통해 레퍼런스가 쌓이면 표준화가 이뤄져 사용 빈도가 높아지며 자연스럽게 영역이 확장될 것으로 본다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자JW중외제약은 국가신약개발사업단과 STAT3 표적항암제 'JW2286'의 연구개발 협약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 협약으로 JW중외제약은 국가신약개발사업단으로부터 향후 2년간 JW2286의 비임상 연구비 일부를 지원받는다. 협약식 모습이다.JW2286은 '2022년도 2차 국가신약개발사업' 지원 과제로 선정됐다. 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강 증진을 위해 국가가 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 연구·개발(R&D) 사업이다.JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 경구제로 개발하고 있으며, 삼중음성 유방암을 비롯해 위암, 대장암 등 고형암이 적응증이다.STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 원인이 되며 염증성질환과 자가면역질환을 유발한다고 알려져 있다.JW중외제약이 지난해 미국암연구학회(AACR) 연례학술회의에서 발표한 비임상 약리시험 평가 결과에 따르면, JW2286은 STAT3 활성이 바이오마커인 다양한 고형암에서 기존 표준요법 대비 높은 유효성과 안전성을 보였다. JW2286은 특히 삼중음성 유방암에 강력한 효능을 나타냈다. 삼중음성 유방암은 여성 호르몬과 표피성장인자(HER2)의 영향을 받지 않는 유방암으로, 미충족 의료 수요가 매우 높다. JW중외제약은 현재 2024년 1분기 이내 임상시험 개시를 목표로 JW2286의 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가를 진행하고 있다. 이와 함께 임상용 약물을 생산하고 있다.JW중외제약 관계자는 "다수의 연구에서 STAT3을 억제하면 강력한 항암효과가 기대된다는 사실이 밝혀졌지만 STAT3 표적항암제 개발은 아직 성공사례가 없다"며 "이번 국책과제 선정을 계기로 JW2286의 비임상 시험을 성공적으로 완수하고 글로벌 혁신신약으로 개발하겠다"고 말했다. 

메디칼타임즈=최선 기자최근 의약품에서 발암 가능 물질 등 이물질 혼입 사례가 확인되면서 식품의약품안전처가 민관이 함께하는 위해성평가정책위원회를 구성, 대응키로 했다.3일 식약처는 인체적용제품의 위해성평가에 관한 법률에 따라, 위해성평가에 관한 사항을 심의하기 위한 위해성평가정책위원회(위원회)를 구성하고, 그 첫 번째 오늘(3일) 회의를 개최한다고 밝혔다.위원회는 식약처장을 위원장으로 외부 전문가 12명과 관련부처 공무원 8명 등을 포함, 총 20명으로 구성하며 유해물질 위해성평가를 체계적･효율적으로 심의하기 위해 학계와 관련 부처가 협력해 운영한다.위원회는 인체적용제품의 ▲위해성평가 기본계획의 수립･시행 ▲위해성평가의 대상 선정 ▲위해성평가 방법 ▲일시적 금지조치 ▲인체노출 종합안전기준 ▲소비자등의 위해성평가 요청 등 위해성평가 정책 전반에 대해 심의한다.또 위원회의 심의사항을 사전에 전문적으로 검토하기 위해 식품, 건강기능식품·의약품·마약류 분야, 의료기기 분야, 화장품·위생용품 분야, 독성평가 등 분야별로 8개 전문위원회 97명을 운영한다.식약처는 이번 1차 회의에서 '위해성평가 기본계획안(2023∼2027년) 수립 방향' 및 위원회 운영 계획 등을 보고하고, 계획안이 마련되면 관계부처 협의 및 위원회 심의를 거쳐 올해 안에 최종안을 수립할 계획이다.이번 1차 기본계획안에는 인체적용제품의 유해물질 위해성평가를 위한 기본 목표･방향, 연구･기술개발과 국제협력 등이 포함될 예정이다.김진석 위원장은 "우리 국민이 많이 섭취‧사용하는 제품에 포함돼 위해 우려가 크거나 위해성 평가가 시급한 유해물질 등을 체계적으로 위해성을 평가할 계획"이라며 "새 정부도 건강위해요인 통합 평가‧관리체계 확립을 국정과제로 보고 있는 만큼 앞으로 더욱 다양한 제품과 환경까지 포함해 통합 평가체계를 확립해 나갈 수 있도록 관계부처를 비롯해 학계 전문가와 적극적으로 협력하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=이지현 기자연구개발자문센터 심재용 소장연세의료원 연구개발자문센터가 식품의약품안전평가원 독성평가연구부 임상연구과와 함께 성인 급성 림프모구성 백혈병에 관한 합성대조군(Synthetic Control Arm, SCA) 연구를 진행한다고 16일 밝혔다.이번 연구는 성인 급성 림프모구성 백혈병 환자 중 항암요법으로 치료받은 환자의 임상 결과와 블린사이토주로 치료받은 국외 연구결과를 비교·분석한 것.이는 국내 의료기관 최초로 수행하는 합성대조군 연구로 연세의료원 연구개발자문센터는 연구용 진료데이터를 기반으로 세브란스병원 혈액내과와 다학제적인 자문 협력을 통해 추진되며 연구 결과에 대한 타당성을 검증할 계획이다.합성대조군 연구는 전자의무기록, 건강보험청구 등 수집된 실제 진료 기반 빅데이터인 실사용데이터를 활용해 임상시험 조건 및 목적에 맞도록 환자 데이터를 재구성한 것이다.새로운 치료법의 효과 및 안전성을 조사하는 무작위대조군 연구는 임상연구에 있어 가장 많이 사용된다. 하지만 희귀질환, 암 환자 및 소아임상시험과 같이 환자 수가 적어 임상시험 대상 모집이 어렵거나 위약 투약 과정에서 비윤리적 문제가 발생할 수 있는 등 일부 어려움이 있었다.  그런 점에서 합성대조군 연구는 실제 진료 기반 환자 데이터를 재구성해 이런 문제를 보완할 수 있다. 비윤리적 문제를 보완하며 연구 분야를 넓힐 뿐만 아니라 연구 대상자 모집 비용, 검사 비용, 투약 비용 등 보다 효율적인 연구가 가능하다.식품의약품안전평가원 주관으로 진행되는 이번 연구는 국외 블린사이토주로 치료받은 임상시험 연구 결과와 국내 의료빅데이터를 기반으로 수집된 외부대조군 연구 결과를 비교한다. 이는 의료기관 내 실사용데이터를 이용해 합성대조군 연구를 진행하는 국내 의료기관 첫 사례다.연구개발자문센터 심재용 소장은 "이번 성인 급성 림프모구성 백혈병 관련 합성대조군 연구를 시작으로 다양한 질병의 유효성과 안전성을 합성대조군을 통해 본격적으로 검증할 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.한편, 연세의료원 연구개발자문센터는 기업 주도형 R&D를 지원하고자 설립된 특화 조직으로서 2018년 설립된 이래 의료기관이 보유한 우수한 자원을 활용해 자문을 제공하는 산학병 협력 프로그램(SALT PLUS)를 운영하고 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 식품의약품안전처가 올해 신규 예산 편성을 통해 신종 감염병 진단제품 성능평가 체계 구축 및 mRNA 등 새 플랫폼으로 개발되는 코로나19 백신에 대한 신속한 안전성, 유효성 평가기술 개발에 나선다.또한 의료기관 등에서 수집된 의약품 리월월드데이터(RWD) 활용 연구에 나서는 만큼 실제 의료현장 데이터가 의약품 안전 사용 대응책과 연계될지도 관심사다.식약처는 2022년 신규 사업으로 ▲신종 감염병 진단제품 성능평가 체계 구축 ▲감염병 대응 혁신기술 지원연구 ▲의료기기 품목확대 및 사이버보안 검증 ▲의료제품 허가･심사 현장실습형 직무교육 ▲인체적용제품의 위해성 평가 ▲국가생약자원관리센터 운영 ▲첨단 독성평가기술 기반 구축 등을 설정하고 예산을 편성했다.먼저 mRNA 등 차세대 백신에 대한 안전성･유효성 평가, 시판 후 안전관리 기술개발 등 신종 감염병 대응을 위한 연구 확대가 식약처 중점 사업의 골자다. 식약처는 백신 등 방역제품의 안정적 공급 및 지원에 총 488억원을 배정했는데 이중 감염병 대응 혁신기술 지원연구에 95억원, 신종 감염병 진단제품 성능평가 체계 구축에 2억원을 편성했다.감염병 지원연구를 통해 코로나19 백신 안전성, 유효성 평가기술을 개발하고 백신의 안전한 유통기술 부작용 관리방안 연구를 진행하는 것이 주된 방향이다.코로나19 팬데믹으로 바이러스에 빠르게 대응하기 위한 mRNA와 같은 새 플랫폼 방식이 상용화된 바 있는 상황. 이같은 백신은 바이러스에 대한 대응이 신속해 이에 상응하는 안전성, 유효성 평가기술 개발이 요구된다. 또한 보급 중인 백신의 안전한 유통 기술 및 부작용 관리 효율화에 대해선 연구가 필요한 실정이다. 이에 대한 연구를 집중하겠다는 것이 식약처의 방향이다.식약처는 mRNA 백신 등의 유효성 및 품질 평가기술 개발에도 착수한다. mRNA 기반 백신이 유통 환경, 온도 등에 민감한 특성을 반영해 독성 평가기술 및 백신 유통, 시판 후 안전관리기술 선진화에 대해 연구한다는 계획이다.제약사의 의약품 임의 성분 변경 및 발암 가능 불순물 검출 등 지속적인 품질 이슈가 불거지면서 식약처가 제조공정 품질 제고 방안에 팔을 걷는다.식약처는 의약품 제조공정 전반의 품질 위험을 실시간 예측･개선할 수 있는 의약품 설계기반 품질고도화 시스템(QbD) 모델을 개발, 각 제약사에 보급한다는 계획을 세웠다. 특히 원료 이슈 외에 제조공정 변경으로 불순물이 혼입되거나 생성된다는 점이 확인됐기 때문에 공정 전반의 관리 감독은 필수적이라는 것이 식약처의 판단.한편 2019년부터 일본이 현실에 기반한 임상 결과인 RWD를 의약품 개발, 심사에 활용하기 위한 시범사업에 돌입하면서 식약처도 RWD 활용 방안에 속도를 낸다.식약처는 의료제품 안전관리 분야의 선제적 대응 체계 구축을 위한 차세대 의료제품 평가기반 구축 계획의 일환으로 먼저 RWD 도입, 활용 연구를 올해부터 착수한다.최대 3년 이내로 진행되는 이번 RWD 활용 연구는 RWD 관련 법규 및 가이드라인 제공으로 실제 의료현장 데이터에 기반한 실용적인 의약품 안전 사용을 지원한다는 방침이다. 또 의료현장 RWD 수집 거점병원을 현행 20개에서 27개소로 확대하고, 의약품 부작용 모니터링을 위한 지역의약품안전센터 28개소 운영으로 환자의 실제 사용 정보에 기반한 의약품 안전관리에 나선다.첨단 독성평가기술 기반 구축도 올해부터 본격화된다.식약처는 줄기세포를 배양하거나 재조합해서 만든 장기 유사체인 오가노이드 기반 독성평가기술 연구를 확대한다. 4차 산업혁명에 따른 신기술 발전에 따라 이에 기반한 첨단독성평가기술 확보를 두고 의약 선진국들의 경쟁이 불붙을 조짐이다.식약처 관계자는 "규제과학의 일환으로 첨단독성평가기술의 선제적 기반 구축이 필요하다"며 "올해부터 독성평가 신기술 개발 연구에 본격적으로 착수한다"고 밝혔다.이어 "현재 실험동물을 이용한 독성 평가 모델이 활용되고 있지만 인체 독성 예측에 있어 종간 차이가 존재한다"며 "이를 기반으로 만들어진 신약이 향후 문제가 발견돼 시장에서 퇴출될 경우 많은 비용과 시간이 공중분해될 수 있다"고 지적했다.이에 식약처는 간, 장 오가노이드 모델을 이용한 정확한 독성 예측 및 신속한 의사 결정이 가능한 독성평가모델을 독자 개발한다는 방침이다.실제로 심혈관계 이상 반응은 의약품의 주요 퇴출 사유이지만 평가 시스템이 부재한 상황이다. 국제의약품규제조화위원회(ICH)에서 차세대 심혈관계 첨단 안전성 평가시스템 개정 논의가 이뤄지고 있는 가운데 미국, 유럽 등은 자체 평가법 마련에 나선 것으로 알려졌다.식약처는 최근 임상이 활발한 마이크로바이옴 연구 개발 및 산업화도 지원한다는 방침을 세웠다.식약처는 인간 마이크로바이옴 연구개발사업으로 마이크로바이옴 기반 의약품, 건강기능식품 제품화 지원을 위한 규제과학 신규과제 3개를 지원할 예정이다.이외 다부처 5G 기반 이동형 유연의료 플랫폼 기술개발사업에도 착수한다. ICT 의료분야의 융합을 통해 긴급한 의료 요구 현장에 투입해 병원과 동일 수준의 의료서비스 제공이 가능한 5G 기반 이동형 유연의료 시스템 개발 신규과제 1개를 지원할 예정이다.