메디칼타임즈=허성규 기자한국비엠에스제약의 백혈병 치료제 ‘스프라이셀’ 제네릭 경쟁에 대웅제약이 참전한다.다만 해당 품목의 2025년 만료 특허는 보령만 회피한 상태라는 점에서 실제 출시 시점이 관건이 될 것으로 보인다.식품의약품안전처 임상시험 정보에 따르면 대웅제약은 최근 DWJ1589와 관련한 생물학적 동등성 평가를 위한 시험을 승인 받았다.비엠에스제약의 스프라이셀 제품사진이번 생동시험이 주목되는 것은 해당 대조약이 한국비엠에스제약의 만성 골수성 백혈병 치료제 '스프라이셀(다사티닙)'이라는 점이다.스프라이셀은 △새로이 진단받은 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph＋ CML) 성인환자의 치료. △이매티닙을 포함한 선행요법에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기, 가속기, 또는 골수성이나 림프구성 모구성발증기의 만성골수성백혈병(Ph＋ CML) 성인환자의 치료. 등으로 허가를 받았다.또한  △선행요법에 저항성 또는 불내성을 보이는 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL) 성인환자의 치료. △만 1세 이상의 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph＋ CML) 소아환자의 치료. △새로이 진단받은 만 1세 이상의 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL) 소아환자에서 항암화학요법과의 병용 요법 등의 효능 효과를 인정 받았다.해당 품목은 1세대 치료제인 글리벡의 제네릭 출시 이후 국내사들의 관심을 받았다.다만 특허 회피 과정에서 대다수의 제약사들이 이를 포기했고 보령만이 특허 도전을 지속해왔다.스프라이셀에 등재된 특허 중 현재 남아있는 특허는 내년 2월 만료되는 ‘키나제 억제제로서의 2-아미노티아졸-5-방향족카르복스아미드의 제조 방법’ 뿐이다.해당 특허에 대해서는 지난 2021년 보령이 도전해 회피를 획득한 상태로, 국내사 중에서는 보령 만이 제네릭 개발을 추진 중이었던 것.하지만 이번에 대웅제약이 생동시험을 승인 받으면서 제네릭 개발에 돌입, 향후 경쟁을 예고한 셈.현재 보령 역시 스프라이셀의 제네릭 품목인 'BR2009'에 대한 생동시험을 진행 중이다.앞서 지난 2021년 생동시험을 한차례 승인 받아 진행했으나 지난 8월 다시 생동시험을 승인받았다.반면 해당 특허에 대해서 보령만 회피한 상태라는 점에서 결국 출시 시점에 따라 시장에서의 경쟁의 우위가 결정될 전망이다.

메디칼타임즈=임수민 기자급성골수백혈병치료제 빅시오스리포좀 주가 보험급여 적정성 평가를 받았다.건강보험심사평가원은 지난 8일 2024년 제8차 약제급여평가위원회(약평위)를 열고 ㈜한독의 급성 골수성 백혈병 치료제인 '빅시오스리포좀주'에 대해 급여의 적정성이 있다고 평가했다.빅시오스리포좀주는 앞으로 국민건강보험공단과의 약가 협상, 건강보험정책심의위원회 심의를 거쳐 건강보험 적용을 받게 된다.한편, 약평위는 소아 신경모세포종 치료제인 콰지바주(디누룩시맙베타)에 대해서는 급여 적정성을 인정하지 않고 '비급여'로 결정했다.

메디칼타임즈=문성호 기자임상현장에서 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia) 치료제 조스파타(길테리티닙)의 쓰임새가 확대될 것으로 전망된다.아스텔라스 급성골수성백혈병 치료제 조스파타 제품사진.29일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 고시 개정을 통해 3월부터 아스텔라스 AML 표적치료제 조스파타 건강보험 기준을 확대할 예정이다.  기존 조혈모세포이식 가능 요건과 투약 주기 최대 4주기 제한이 삭제되는 것이다.이 가운데 AML은 조혈모세포가 악성 세포로 변해 골수에서 증식하면서 생기는 혈액암이다. 급성백혈병 중 가장 흔한 형태로 나타나며, 암 중에서도 유일하게 '급성'이라는 말이 붙을 정도로 위중한 질환으로 알려져 있다.대한혈액학회 등에 따르면, AML의 경우 성인의 급성 백혈병 중 가장 흔한 형태로, 최근 20년간 발병률이 10배 이상 증가하면서 국내 신규환자만 한 해 1500~2000명 발생하고 있다.특히 AML 중 고위험 급성골수성백혈병(high-risk AML)에 해당하는 환자만 절반 이상인 1000~1500명으로 평가돼 적극적인 치료가 필요한 분야로 꼽히고 있다.하지만 조스파타의 경우 국내 급여 기준이 지나치게 제한적으로 설정돼 환자가 받을 수 있는 혜택에 한계가 있다는 것이 임상현장의 주된 평가였다.조스파타는 'FLT3 변이 양성인 재발·불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료'로 허가를 받았지만 급여대상이 '조혈모세포이식이 가능한 환자' 중에 최대 4주기로 한정돼 있었던 것이다.가령 조혈모세포이식을 앞두고 조스파타 치료로 관해가 됐는데 적합한 공여자가 없거나 공여자의 불가피한 사정으로 인해 이식이 불가능한 상황이 생길 경우 현재 급여 기준으로는 치료를 중단할 수밖에 없다는 것.하지만 3월부터 4주기 제한이 사라지면서 임상현장에서의 조스파타 활용이 늘어날 전망이다. 참고로 조스파타는 경제성평가 자료 제출 생략 대상 약제로 '환급형·총액제한형' 위험분담제 계약과 건강보험 재정 영향 등을 고려해 건보공단과 아스텔라스는 현 상한금액 21만 4100원에서 10.9% 인하 된 19만 704원에 최종 합의했다. 한국백혈병환우회에 따르면, 이번 건강보험 기준 확대로 47명의 신규 환자가 건강보험 혜택을 보게 돼 기존 환자 103명 포함 150명의 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자가 건강보험으로 치료받을 수 있게 됐다.자연스럽게 조스파타의 처방 매출도 늘어날 수 있는 부분이다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 조스파타는 2021년 임상현장에 도입된 이후 매출이 점차 늘어나며 지난해 48억원을 기록했다.익명을 요구한 서울의 한 대학병원 혈액내과 교수는 "사실 그동안 고형암과 비교해 전반적인 혈액 질환에 대한 급여 논의가 지지부진했던 것은 사실"이라며 "그나마 AML 치료에서 가장 큰 한계로 지목됐던 조스파타 기준이 확대됐다는 점은 긍정적인 대목"이라고 평가했다.그는 "AML 유전자 변이 중 가장 많이 나타나는 것이 FLT3로 증식 속도가 빠르고 공격적인 것이 특징"이라며 "FLT3 변이 AML은 급성 중의 급성인 질환으로 재발했을 때 더 공격적으로 나타나기 때문에 급여 기준이 개선돼 치료제 활용도가 늘어날 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=이지현 기자정부가 필수약제 공급을 지원하고자 해열제·항생제 약가를 인상한다. 또 만성골수성백혈병 치료제 등 4가지 중증질환 신약에 대해서도 신규로 급여를 적용해 보장성을 강화한다.보건복지부는 건강보험정책심의위원회의 심의 등을 거쳐 2024년 1월 1일부터 보험약가 인상 및 중증질환 치료제 급여 적용 등의 조치를 시행한다고 22일 밝혔다.먼저 코로나19 이후 공급량이 부족한 해열제(아세트아미노펜 현탁액, 2개사, 2개 품목), 항생제(세프디토렌피복실, 2개사, 2개 품목)의 약가를 인상한다.보건복지부는 내년 1월 1일부터 해열제, 항생제와  더불어 중증 신약 4개 품목에 대해 급여를 적용, 보장성을 강화한다고 밝혔다. 이에 따라 삼아제약의 세토펜은 1병(500ml)당 8500원에서 1만3000원(1ml당 17원에서 26원)으로 인상된다. 한국존슨앤드존슨의 어린이타이레놀은 1병(500ml)당 9000원에서 1만4000원(1ml당 18원에서 28원)으로 조정했다.또 보령의 보령메이액트세립은 1통(100g)당 7만6200원에서 7만6900원으로, 국제약품의 디토렌세립은 1통(50g)당 3만2350원에서 3만4200원으로 각각 소폭 인상한다.이는 해열제, 항생제 등 의약품에 대해 수급이 불안정하다는 우려가 높아지면서 신속한 조치가 필요하다는 민관 실무협의 논의에 따른 것이다. 복지부는 이달부터 내년 12월까지 13개월간 월 평균 사용량을 고려한 수량을 공급하는 조건을 제시했다.이와 더불어 복지부는 최근 원료비 급등으로 생산·공급이 어려웠던 제산제 등 7개 품목은 퇴장방지의약품 지정하고 상한금액을 인상해 원가를 보전할 수 있도록 했다. 이번에 새롭게 퇴장방지의약품에 지정된 품목은 삼진제약의 삼진디아제팜주로 기존 상한액 200원에서 289원으로 상한조정했다. 앞서 퇴장방지의약품으로 지정했던 약제 6개 품목에 대해서도 상한금액을 인상했다.환인제약 환인클로나제팜정 0.5밀리그램과 종근당 리보트릴정은 각각 30원에서 36원으로 조정했으며 환인제약 환인탄산리튬정은 58원에서 74원으로 조정했다. 삼진제약 삼진리도카인염산염수화물0.5%주사도 145원에서 562원으로 대폭 인상했으며 삼천당제약 삼천당산화마그네슘정250밀리그람은 36원에서 49원, 신일제약 신일폴산정은 13원에서 15원으로 각각 상한액을 조정했다.또한 복지부는 내년 1월 1일부터 중증질환 치료제에 대해 급여를 적요하면서 보장성을 대폭 강화한다.이번에 급여권에 진입한 4가지 중증질환 신약은 전이성 직결장암 환자 치료제(성분명: 엔코라페닙)와 궤양성 대장염 치료제(성분명: 오자니모드염산염), 트림보우흡입제(성분명: 베클로메타손디프로피오네이트 등 3성분), 만성골수성백혈병 치료제 보술리프정(성분명: 보수티닙일수화물) 등이다.복지부가 급여를 적용함에 따라 한국오노약품공업의 비라토비캠슐75밀리그램의 급여 상한금액은 5만6023원, 한국BMS 제포시아캡슐스타터팩0.23밀리그램은 8만1628원, 제포시아캡슐0.92밀리그램은 2만2674원이다.코오롱제약의 트림보우흡입제100/6/12.5 상한금액은 4만6669원, 한국화이자 보술리프정은 100mg 2만3552원, 400mg 6만2526원, 500mg 7만655원을 적용한다.  복지부는 해당 신약에 대해 급여를 적용함으로써 중증환자의 치료접근성을 높이고 환자의 경제적 부담을 완화하겠다는 방침이다.전이성 직결장암 치료제를 투여하는 환자의 경우 기존에는 연간 1인당 약 2900만원을 부담했다면 내년부터는 본인부담 5%를 적용해 146만원으로 부담이 경감된다.궤양성 대장염 치료제는 기존 치료제로 치료가 어려운 성인 중등증 환자에 한해 급여를 인정, 환자 1인당 760만원을 부담했던 것을 76만원으로 부담을 절감하게 됐다.만성골수성백혈병 치료제는 필라델피아 염색체 양성인 만성골수성백혈병 성인환자에 한해 급여를 적용하며 해당 환자의 경우 1인 당 2500만원에서 124만원으로 비용 부담을 크게 낮출 수 있게 됐다.보건복지부 이중규 건강보험정책국장은 "이번 약가 인상을 통해 보건안보차원에서 필수의약품이 안정적으로 공급되고 중증질환 치료제 급여 적용을 통해 환자의 부담이 경감될 것으로 기대한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=허성규 기자최근 관심이 높아지는 ADC 시장과 관련해 기술개발업체, 비임상 시험 업체 등에 세재 혜택 등 다양한 지원을 통한 ADC 개발 생태계 육성이 필요하다는 제언이 나왔다.한국제약바이오협회가 14일 공개한 글로벌 이슈 파노라마에서는 '신약개발 모달리티, ADC 동향 분석'을 통해 시장 전망과 고성장 요인, 또 시사점과 제언 등이 제시됐다.해당 내용을 살펴보면 우선 시장조사기관 Markets and Markets에 따르면 글로벌 ADC 시장은 2023년 97억 달러(약 12조 6,000억 원)에서 2028년 198억 달러(약 26조 원)로 연평균 15.2% 성장할 것으로 전망된다.또한 2000년 화이자의 급성 골수성 백혈병 치료제 마일로탁(Mylotarg)이 미국 식품의약국(FDA)의 최초 승인을 획득 이후 현재까지 전 세계적으로 승인된 ADC 품목은 총 15개 품목이다.특히 최근 글로벌 빅파마들의 ADC에 대한 높은 관심으로 파이프라인 확보 등 기술 투자 증가세에 있으며, ADC 시장은 매출 상위 5개 회사가 90%에 가까운 점유율을 확보하고 있다.현재 공개된 자료에 의하면 최초의 유방암 ADC 치료제인 로슈의 캐싸일라(Kadcyla)가 '22년 매출 22억 달러(약 2.8조 원)로 전체 품목 중 매출 1위를 차지하고 있다.국내 시장의 경우 현재까지 국내에서 개발된 ADC 신약·완제품은 없지만 제약바이오 기업들은 기술 이전·도입, 특허 등록, 지분투자, 공동연구, 위탁개발생산(CDMO) 등 ADC 시장에 적극적인 참여 중이다.실제로 레고켐바이오는 2022년 12월 미국 암젠과 1조 6,000억 원 규모의 플랫폼 기술이전 계약 체결하고 미국 넥스트큐어, 한미약품 등과 공동개발 수행하고 있으며, 종근당은 2023년 2월 네덜란드 생명공학기업 시나픽스와 기술도입 계약 체결했고, 알테오젠, 셀트리온, 삼성바이오로직스, 롯데바이오로직스, SK팜테코, 삼진제약 등도 ADC 시장에 투자를 진행 중이다.아울러 지난 2023년 3월을 기준으로 국내 모달리티별 신약개발 파이프라인 1,650개 중 ADC·약물 결합체 모달리티가 64건으로 전체 4%를 차지하고 있으며, 이는 2023년 7월 기준 글로벌 10대 빅파마 파이프라인의 ADC 비중 5%와 유사한 수치다.우리나라와 글로벌 10대 빅파마의 모달리티별 신약개발 파이프라인 제약바이오협회는 고성장 요인으로 암 발병률의 증가와 함께 기존 치료법의 보완을 통한 우수한 치료효과, 암,희귀질환 이외의 적응증 확대와, 국내 ADC개발 활성화 정책 등을 꼽았다.다만  국내 ADC 개발기업 연구개발 담당자의 의견 수렴을 통해 다양한 지원 등이 필요하다는 점 등은 제안했다.제약바이오협회는 신규 타깃·항체 발굴 과정에서 특허성과 상업성을 모두 갖춘 기술개발이 필요하며, 연구용 시제품과 실제 사업화 제품의 일치를 통한 사업 성공률 향상 도모돼야한다고 설명했다.또한 ADC의 경우 항체, 약물, 링커 모두 개발 성공을 위한 핵심 요소. 바이오 연구자와 합성 연구자의 협업이 필수적이므로 국·내외 공동 연구개발 및 파트너 기술개발 지원과, 자본·기술 집약적인 전임상 단계부터는 기업 중심의 대규모 지원이 필요함에 따라 기존 저분자 의약품이나 단백질 의약품과는 차별화된 국가연구과제 및 예산 기준 정립돼야 한다고 언급했다.덧붙여 개발 초기의 신규물질 발굴 및 생체 내(in vivo) 실험을 위한 시료 합성 시설, 제품화 연구를 위한 Scale-up 시설 및 인프라, CMC(공정개발 및 품질관리) 등 수요에 따른 실질적인 정부 지원 필요하고, 새로운 혁신기술에 대한 전반적인 투자도 중요하지만 글로벌 경쟁력을 키우기 위해서는 지원의 선택과 집중이 필요하다는 맞춤형 정부 R&D 지원이 필요하다고 조언했다.이와함께 식약처의 임상시험 승인 기준 관련 가이드라인 재정립, 글로벌 최신 규제·정책에 대한 유연한 대처, 업계 의견 청취 등의 노력을 통한 탄력적이고 신속한 신약 허가 시스템 구축돼야 하며, 향후 다양한 특성, 용법, 용량의 ADC 개발에 대비해 과학적인 특성 평가와 시험법을 개발하고 허가·심사 기준 마련 등의 선제적인 규제과학연구 필요하다고 주장했다.여기에 "약물의 위치 특이적 접합 방식, 약물 독성 최소화 등 다양한 플랫폼 기술거래, 임상 이전 후보물질 단계의 기술 계약, 전임상부터 임상 2상까지 유사한 마일스톤 책정 등의 ADC 개발 특성을 활용한 빠르고 큰 규모의 기술이전 전략 수립이 필요하다"며 "실패 가능성이 높은 기술에 대한 도전적인 연구 지원, 기술개발 업체뿐만 아니라 비임상 시험업체에도 세제 혜택 등의 다양한 지원으로 경쟁력 있는 서비스를 제공하도록 하는 등 ADC 개발 생태계 육성이 필요하다"고 강조했다. 

메디칼타임즈=박양명 기자13개 암종에 적응증을 신청하며 급여확대를 노리는 키트루다(펨브롤리주맙, 한국MSD)가 첫 관문에서부터 막혔다.건강보험심사평가원은 11일 열린 2023년 제7차 암질환심의위원회(이하 암질심)에서 심의한 항암제 급여기준 심의결과를 공개했다.눈길을 끄는 결정은 급여 확대를 노린 키트루다의 향방.급여기준 확대 항암제에 대한 암질심 논의 결과앞서 키트루다는 ▲조기 삼중음성 유방암 ▲전이성 또는 재발성 삼중음성 유방암 ▲전이성 또는 재발성 두경부암 ▲진행성 또는 전이성 식도암 ▲신세포암 수술 후 보조요법 ▲비근침습성 방광암 ▲지속성, 재발성 또는 전이성 자궁경부암 ▲진행성 자궁내막암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 자궁내막암 ▲MSI-H 또는 dMMR을 나타내며 수술할 수 없거나 전이성인 직결장암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 소장암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 난소암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 췌장암 등 13개 암 적응증에 대해 급여확대를 신청한 바 있다.암질심은 진행성 또는 전이성 식도암, 진행성 자궁내막암, 위식도 접합부 선암, MSI-H 또는 dMMR을 나타내며 수술할 수 없거나 전이성인 직결장암에 대해 재논의 결정을 내렸다.심평원은 "급여확대 신청된 다수의 적응증을 대상으로 적응증별로 의학적 타당성, 진료상 필요성 등을 우선 검토하고 입증된 적응증의 전체 재정에 대해 제약사의 재정 분담(안)을 받아 영향을 분석해 급여기준 설정에 대해 논의하기로 했다"고 설명했다.반면, 폴피리녹스(oxaliplatin + irinotecan + leucovorin + 5-FU)는 경계성 절제 가능형 췌장암까지 급여기준 확대에 한발짝 다가섰다.급여 결정 신청에 나선 항암제에 대한 암질심 결과급여권 진입을 노리고 있는 백혈병 치료제 마일로탁(겜투주맙오조가마이신, 한국화이자제약)은 새로이 진단된 성인의 CD33-양성 급성골수성백혈병(AML)에 사용할 수 있도록 급여기준이 설정됐다.암질심은 지난해 5월 마일로탁에 대한 급여기준을 설정하지 않았지만 7월에는 재논의라는 상대적으로 전향적인 결정을 내린 바 있다. 총 세차례의 논의 끝에 급여권 진입에 한발짝 더 다가서게 된 것.비호지킨림프종 치료제 포텔리지오(모가물리주맙, 한국쿄와기린)도 이전에 한 가지 이상의 전신요법을 받은 경험이 있는 균상식육종 또는 시자리증후군에 급여기준을 설정했다.암질심은 국소진행성 또는 전이성 담관암 치료제로 급여화에 도전했던 페마자이레정(페니가티닙, 한독)에 대해서는 재논의하기로 했다.암질심의 심의를 통과한 항암제는 약제급여평가위원회, 건강보험공단과의 약가 협상 단계를 거친 후 건강보험정책심의위원회에서 급여가 최종 결정된다.

메디칼타임즈=문성호 기자올해 8월까지 22개의 치료제가 새롭게 급여 등재되거나 급여기준 확대에 성공하면서 약 4000억원의 건강보험 예산이 투입될 것이란 전망이다.특히 치료제 급여 기준 확대에만 절반 이상의 건강보험 재정이 투입된 것으로 나타났다.사노피 아토피 치료제 듀피젠트 제품사진4일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 지난 달 30일 개최한 건강보험정책심의위원회에서 이 같은 내용이 포함된 '신약 등재 및 급여기준 확대 현황'을 안내했다.확대 현황에 따르면, 올해 8월까지 총 22개 약제가 건정심 안건으로 상정돼 새롭게 등재되거나 급여기준 확대에 성공한 것으로 나타났다.복지부는 여기에 약 3978억원의 건강보험 재정이 연간으로 투입될 것으로 추계했다.그렇다면 복지부가 예상한 재정투입 규모가 큰 약제는 무엇일까. 대표적인 약제는 아토피 치료제 '듀피젠트(두필루맙)'다. 앞서 듀피젠트는 돼난 4월부터 소아청소년까지 급여가 확대돼 적용 중이다.복지부는 듀피젠트 급여 확대에 1175억원의 추가 재정이 연간 투입될 것으로 예상했다. 예상 환자 수는 2550명이다.여기에 JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(에미시주맙)'도 추가 재정소요가 급증한 항목으로 여겨진다. 헴리브라는 지난 5월 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 급여가 확대된 바 있다.복지부는 이러한 헴리브라 급여확대에 약 590억원의 재정이 연간으로 투입될 것으로 예상했다. 머크 면역항암제 바벤시오(아벨루맙)도 같은 양상이다. 올해 8월 요로상피세포암으로 급여 사용범위가 확대되면서 연간 재정소요액이 216억원으로 전망됐다. 아울러 암젠의 재발·불응성 급성림프모구백혈병 치료제 '블린사이토(블리나투모맙)' 155억원, 한국애브비 벤클렉스타(베네토클락스) 160억원이 각각 올해 급여기준 확대로 추가 재정이 소요될 것으로 예상됐다.이들 5개 품목의 급여확대에만 약 2000억원이 넘는 건강보험 재정이 투입되는 셈이다. 전체 4000억원 수준인 전체 추가소요 재정 중 이들 5개 품목이 절반 이상을 차지하는 것이다.복지부 측은 "연간재정소요액은 해당 약제의 절대 소요재정 예측치로서, 위험분담제 적용 약제인 경우는 표시가 기준으로 산출한 값"일며 "환급율 등을 고려하면 실제 소요액은 이보다 적게 된다. 또한 대체 약제와 소요비용 분담 내역 등은 반영되지 않았다"고 설명했다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국BMS제약은 급성골수성백혈병 유지요법 치료제 '오뉴렉(성분명 아자시티딘)'이 8월부터 건강보험 급여 적용을 받는다고 1일 밝혔다.오뉴렉 제품사진급여 적용 대상은 공고요법 시행유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자이다.세부 조건으로는 ▲세포유전학적으로 중등도 또는 고위험군인 경우 ▲저메틸화제(HMA, Hypomethylating agent) 사용 경험이 없는 경우 ▲조혈모세포이식 경험이 없는 경우 ▲55세 이상으로 전신상태가 조혈모세포이식에 적합하지 않은 경우 ▲유도요법 이후 완전관해(first CR 또는 CRi) 달성 4개월 전후 7일 이내 투여를 모두 만족할 때 급여가 인정된다.급성골수성백혈병 환자들은 1차 완전관해에 도달하더라도 잔존 백혈병 세포로 인한 재발 위험을 낮추기 위해 추가 치료를 받아야 한다. 일부 환자들은 조혈모세포이식을 통해 완치를 기대할 수 있지만 적지 않은 환자가 고령, 동반질환, 이전 치료에서의 이상반응 등의 이유로 조혈모세포이식을 받을 수 없다.이 때문에 상당수의 환자가 조혈모세포이식을 받지 못하고 높은 재발 위험에 놓여 있지만 최근까지 해당 환자들의 관해 상태를 유지하기 위한 연장치료 요법이 마땅치 않았다.세브란스병원 혈액내과 정준원 교수는 "표준용량 관해유도 항암화학요법을 시행 받고 관해에는 도달했으나, 조혈모세포이식이 어려운 급성골수성 백혈병 환자들은 이후 후속 치료를 통해 완전관해 상태를 길게 유지하고 재발을 최대한 억제하는 것이 매우 중요하다"며 "그동안 치료 옵션의 부재로 유지치료를 받지 못했던 급성골수성백혈병 환자들에게 오뉴렉의 급여 적용은 무엇보다 고무적인 소식"이라고 말했다.또 그는 "이번 오뉴렉 급여 적용은 국내 급성골수성백혈병 환자들의 재발 위험을 낮추고 생존기간을 연장시키는데 큰 도움이 될 것으로 기대한다"고 평가했다.한편, 오뉴렉은 국내에서 허가받은 첫 번째 급성골수성백혈병 환자의 유지요법 치료제로, 1일 1회 경구 투여한다.QUAZAR AML-001 임상시험에서 오뉴렉은 전체생존기간 중앙값(mOS)을 24.7개월까지 도달시켰다. 이는 위약군의 14.8개월보다 약 10개월 연장된 수치로, 치료 1년 및 2년 시점에 생존한 환자 비율 역시 오뉴렉이 각각 73%, 51%를 기록하며 위약군(56%, 37%)보다 높게 나타났다.아울러 무재발생존기간(RFS) 중앙값 지표에서도 오뉴렉이 10.2개월로 위약군(4.8개월)보다 5.4개월 높게 나타나 유의한 재발 위험 감소 효과를 보여줬다.한국BMS제약 이혜영 대표는 "이번 오뉴렉의 급여 적용으로 국내 급성골수성백혈병 환자들에게 완전관해 상태를 효과적으로 유지하고 생존기간까지 연장시킬 수 있는 치료 옵션을 제공하게 돼 기쁘다"며 "이번 급여는 최근 허가된 5개 신약 중 인레빅에 이어 두번째로, 앞으로도 한국BMS제약은 과학을 통해 환자의 삶을 변화시킨다는 비전과 환자 중심주의 아래 미충족 수요가 큰 중증 질환 영역에서 치료 접근성을 향상시켜 환자들이 건강한 삶을 영위할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=박양명 기자급성 골수성 백혈병치료제 마일로탁주(겜투주맙오조가마이신, 화이자)가 급여권 진입에 또다시 실패했다. 만성 골수성 백혈병치료제 보술리프정(보수티닙모노하이드레이트, 화이자)은 2차 치료제로 급여권 진입에 청신호가 켜졌다.건강보험심사평가원은 26일 2023년 제5차 암질환심의위원회(이하 암질심)에서 논의된 결과를 공개했다.심평원은 26일 2023년 5차 암질심을 열고 그 결과를 공개했다.암질심은 첫 항체-약물 접합체(Antibody-Drug Conjugate, ADC) 치료제로 관심을 받고 있는 마일로탁주의 급여기준을 재논의하기로 했다. 마일로탁은 2021년 12월 식품의약품안전처의 허가를 받았는데 옵션이 부족한 급성 골수성 백혈병(AML) 치료에서 의료진의 선택지를 늘렸다는 평가를 받고 있다. 혈액암 전문가들이 별도의 위원회를 구성해 혈액암 치료제 급여 논의는 따로 해야 한다는 이유가 된 약제 중 하나이기도 하다.암질심은 지난해 5월 마일로탁의 급여기준을 설정하지 않았지만 이번에는 '재논의'라는 상대적으로 전향적인 결정을 내렸다.암질심은 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 치료제 보술리프정에 대해 1차 치료제로서는 급여기준을 설정하지 않았지만 2차 치료제로는 급여기준을 설정했다. 이전요법에 내성 또는 불내약성을 보이는 만성기, 가속기(AP) 또는 급성기(BP)의 필라델피아염색체 양성 만성골수성 백혈병에 사용할 수 있도록 했다.급여기준 확대에 나선 옥살리플라틴+카페시타빈 병용요법은 '직장암에 수술 전 또는 수술 후 항암방사선치료를 받은 경우 수술 후 보조요법'으로 급여기준이 설정됐다.반면, 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주(로페그인터페론알파-2b, 파마에센시아코리아)는 급여기준 설정에 실패했다.암질심의 심의를 통과한 항암제는 약제급여평가위원회, 건강보험공단과의 약가 협상 단계를 거친 후 건강보험정책심의위원회에서 급여가 최종 결정된다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국애브비는 한국엘러간과 양사의 비즈니스 운영 관리 시스템 전반을 통합하고 5월 1일부로 국내에서 단일 법인으로 출범한다고 2일 밝혔다.애브비 CI올해는 애브비가 지난 2013년 기업 분사를 통해 창립된 이래 10주년을 맞는 해로, 엘러간과의 비즈니스 운영 시스템과 기업문화 등 경영 관리 전반을 통합해 하나의 애브비(one AbbVie)로 새로운 도약에 나선다는 계획이다.이번 국내법인 합병은 지난 2020년 5월 이뤄진 글로벌 본사의 엘러간 인수 합병 발표에 따른 후속조치다.이로써 국내 하나의 법인으로 통합 운영되는 애브비는 새로운 면역학, 종양학, 신경과학, 안과학, 바이러스학, 에스테틱의 치료 영역에서 리더십을 가진 다각화된 치료제 포트폴리오와 혁신적인 파이프라인을 보유한 기업으로 발돋움하게 된다.이번 국내법인 통합 과정의 일환으로 한국애브비는 최근 기존 사무 공간을 확장하고, 스마트오피스로 리노베이션 해 두 회사의 근무 공간을 통합한 바 있다.2020년 글로벌 엘러간 인수 발표 이후 매년 양사가 참여하는 컬처 위크, 전사적 교육 프로그램, 가능성 주간 등 직원 대상 프로그램들을 함께 운영하며 하나 된 애브비로 기업 문화를 통합해 왔다. 이번 국내법인 통합으로 한국애브비 전체 직원 수는 5월 현재 약 330명이 된다.애브비는 면역학 분야의 리더로서 자가면역질환 치료제 휴미라를 필두로, 건선과 건선성 관절염과 같은 건선성 질환 치료제 스카이리치와 류마티스관절염을 시작으로 치료 질환을 넓혀가고 있는 린버크를 성공적으로 국내에 도입했다.또 C형 간염 치료제 마비렛, 만성 림프구성 백혈병ᆞ급성 골수성 백혈병 치료제 벤클렉스타 등 혁신적인 치료제를 지속적으로 공급하고 있다.이와 함께 엘러간의 안질환 분야와 뇌졸중과 관련된 상지 경직 및 만성 편두통 치료제 보톡스 등 신경과학 분야 애브비 전문의약품 사업부에 포함되며 다각화된 치료제 포트폴리오로 리더십 입지가 강화된다.아울러 엘러간 에스테틱은 메디컬 에스테틱 비즈니스에서 차별화된 브랜드 프로그램과 교육의 기회를 제공하며 새로운 성장기회를 제공할 예정이다.한국애브비 강소영 대표는 "하나 된 새로운 한국애브비는 양사가 보유한 탄탄한 파이프라인과 선도적인 포트폴리오를 바탕으로 치료 영역 확대는 물론, 서로의 전문적 역량과 경험을 통합해 시너지 효과를 극대화할 수 있을 것으로 기대한다"며 "앞으로도 환자들과 사람들의 삶을 변화시킬 혁신적인 솔루션을 제공하기 위해 노력하겠다"고 밝혔다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한독은 지난 25일 식품의약품안전처로부터 간내 담관암 치료제 페마자이레(페미가티닙)의 국내 품목 허가를 받았다고 밝혔다. 페마자이레는 1회 이상의 전신치료를 받은 성인에서 '섬유아세포성장인자 수용체 2(fibroblast growth factor receptor, FGFR2)의 융합 또는 재배열이 존재하는 국소진행성 또는 전이성 담관암'을 적응증으로 한다. 이 환자군 대상으로 허가를 받은 치료제로는 페마자이레가 국내 최초이다.한독은 2022년 3월 글로벌 바이오파마슈티컬 회사인 인사이트와 페마자이레의 국내 허가 등록과 공급에 대한 계약을 체결했다. 페마자이레는 2021년 11월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.담관암은 그동안 1차 요법 실패 시 표준화된 2차 요법이 없어 다양한 치료제가 매우 필요한 상황이었다. 담관암 치료의 최선책은 수술이지만 일반적으로 진단 시점에 수술이 가능한 환자는 20–30% 정도에 불과하다. 담관암은 수술 후에도 재발률이 60~70%로 높으며 5년 생존율이 20%가 채 되지 않는 것으로 보고되고 있다. 특히, 페마자이레가 적응증을 받은 FGFR2 유전자의 융합 또는 재배열은 간내 담관암 환자의 약 10-16%에서 발생한다.이번 페마자이레 허가는 FIGHT-202 임상 2상을 근거로 하고 있다. 오픈라벨 단일군(open-label, single-arm)으로 진행된 FIGHT-202 임상 2상에는 FGFR2 유전자의 융합 또는 재배열이 존재하는 국소진행성 또는 전이성 담관암으로 1회 이상 치료를 받은 성인 환자 107명(평균 56세)이 참여했다. 그 결과, 1차 유효성 평가 변수(primary efficacy end point)인 페마자이레의 객관적 반응률(ORR, Objective Response Rate)은 35.5%였으며 2차 평가 변수인 반응지속기간(DOR, Duration Of Response)의 중앙값은 7.5개월로 나타났다. 또 무진행 생존기간(PFS, Progression Free Survival)의 중앙값은 6.9개월, 전체 생존 기간(OS, Overall Survival)의 중앙값은 21.1개월로 보고됐다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 고인산혈증이었으며 대부분 낮은 중증도(Grade 1이나 2)였고 관리 가능한(Manageable) 수준이었다.한독 김영진 회장은 "페마자이레는 새로운 치료 대안이 절실한 담관암 환자를 위한 표적항암제로 글로벌 임상을 통해 유효성을 확인했으며 미국, 유럽, 일본에서 한국보다 먼저 사용돼왔다"며 "FGFR을 표적으로 한 담관암 치료제 중 최초 출시되는 치료제인만큼, 환자들을 위해 하루빨리 보험급여가 적용될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.한편, 한독은 혁신적인 항암제를 선보이며 제품 포트폴리오를 강화하고 항암제 사업을 본격화하고 있다. 2022년 11월 고위험 급성 골수성 백혈병 치료제 빅시오스(재즈 파마슈티컬)의 허가를 받았다. 또한 인사이트와의 협력에 따라 페마자이레에 이어 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 치료제의 허가를 앞두고 있다. 

메디칼타임즈=박양명 기자혈액암 치료제 오뉴렉정(아자시티딘, 한국BMS)이 급여권 진입을 목전에 두고 있다. 만성골수성 백혈병 치료제 셈블릭스(애시미닙염산염, 한국노바티스)도 약제급여평가위원회(이하 약평위) 관문을 통과했다.건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 6일 4차 회의를 열고 이같은 결정 내용을 공개했다.2023년 4차 약평위 회의 결과약평위는 오뉴렉정 200, 300mg에 대해 급성 골수성 백혈병 성인 환자에서 유도요법 이후 유지요법에 급여 적정성이 있다고 결정했다. 셈블릭스정 20, 40mg도 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 (Ph+ CML)에 급여 적정성이 있다고 판단했다.단, 고인산혈증 치료제 네폭실캡슐 500mg(구연산제이철수화물, 한국쿄와기린)은 혈액투석을 받고 있는 만성신장질환자의 고인산 혈증에 급여 적정성이 있지만 약평위가 평가한 금액 이하를 수용해야 한다.비소세포폐암 치료제 타브렉타정 150, 200mg(카프마티닙염산염일수화물, 한국노바티스)과 심근병증 신약 빈다맥스는 비급여로 남았다. 우리나라 첫 RET 표적치료제 레테브모(셀퍼카티닙, 한국릴리)는 RET 융합-양성 비소세포폐암, RET-변이 갑상선 수질암, RET 융합-양성 갑상선암 적응증을 놓고 재논의하기로 했다.약평위를 통과한 약은 건강보험공단과 약가협상을 가진다. 심평원은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하면 최종 평가 결과가 바뀔 수 있다.

메디칼타임즈=박양명 기자폐암 치료제 타그리소(오시머티닙, 한국아스트라제네카)를 1차 치료제로 쓸 수 있게 됐다. 건강보험심사평가원 암질환심의위원회(이하 암질심)가 급여 기준 확대를 결정한 것.반면, 급여권 진입을 노렸던 유방암 치료제 엔허투(트라스투주맙·데룩스테칸, 한국다이이찌산쿄)는 암질심 문턱을 넘지 못했다.심평원은 22일 암질심을 열고 암 환자에게 사용되는 약제에 대한 급여기준 심의결과를 공개했다. 급여기준 확대 신청 약제에 대한 암질심 결과이번 암질심 결과에는 급여권 진입을 위한 문턱을 넘기 위한 제약사의 관심뿐 아니라 국회, 암 환자 등 사회적으로 관심이 특히 쏠렸는데 비소세포폐암 치료제 '타그리소' 탓이다.아스트라제네카는 그동안 번번이 실패했던 폐암 1차 치료제 급여확대를 꾀하며 지난해 10월 급여기준 확대를 또다시 신청했다. 환자단체를 비롯해 국회에서까지 조속한 논의가 필요하다고 심평원과 보건복지부에 의견을 제시하는 일이 벌어지면서 암질심의 결정에 세간의 관심이 쏠렸다.암질심은 타그리소의 'EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료'에 급여기준을 설정했다. 다섯번의 도전 만에 이뤄진 결실이다.다만 한국얀센이 병용요법으로 급여기준 확대를 신청한 혈액암 치료제 다잘렉스주(다라투무맙)에 대해서는 급여기준을 설정하지 않았다.요양급여 결정 신청 약제에 대한 암질심 결과급여권 진입을 시도한 신약의 희비도 엇갈렸다. 만성골수성 백혈병 치료제 셈블릭스는 재도전 끝에 암질심 문턱을 넘었다. 암질심은 '이전에 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 치료'에 급여기준을 설정했다.반면, 지난해 9월 허가받은 유방암 치료제 엔허투는 급여화를 위한 첫 관문을 통과하지 못했다. 한국다이이찌산쿄는 ▲이전에 두 개 이상의 항 HER2 기반의 요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자의 치료 ▲이전에 항 HER2 치료를 포함하여 두 개 이상의 요법을 투여 받은 국소 진행성 또는 전이성 HER-2 양성 위 또는 위식도접합부 선암종의 치료에 대해 급여 결정을 신청했는데 암질심은 '재논의' 하기로 했다. 급여기준을 설정하지 않았다는 단정적인 결론이 아닌 만큼 급여화 가능성은 열려있다고 볼 수 있다.암질심의 심의를 통과한 항암제는 약제급여평가위원회, 건강보험공단과의 약가 협상 단계를 거친 후 건강보험정책심의위원회에서 급여가 최종 결정된다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국BMS제약은 급성골수성백혈병 유지요법 치료제 '오뉴렉(Onureg, 성분명 아자시티딘)'을 출시했다고 17일 밝혔다.오뉴렉 제품사진오뉴렉은 지난 3월 식품의약품안전처로부터 공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자에서의 유지요법 치료제로 허가를 받았다.허가는 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi) 달성 후 조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 환자들을 대상으로 진행된 QUAZAR AML-001 임상 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 연구결과 오뉴렉은 전체생존기간 중앙값(mOS)을 위약군(14.8개월)보다 10개월 연장된 24.7개월까지 도달해 사망 위험을 낮췄다.또한 위약군(4.8개월)보다 5.4개월 유의하게 연장된 10.2개월의 무재발생존기간(RFS) 중앙값을 달성하며 재발 위험 감소 효과를 확인했다.급성골수성백혈병은 적혈구, 백혈구, 혈소판을 생산하는 골수구계 모세포에서 발생하는 급성 백혈병으로 일부 환자는 완전관해 달성 후 조혈모세포이식을 통해 완치를 기대할 수 있지만 약 50~75%의 환자는 고령, 동반질환, 이전 치료에서의 독성 등으로 인해 조혈모세포이식을 받지 못하고 있다.조혈모세포이식이 불가한 환자들은 재발 전까지 관해 상태를 유지할 수 있는 유효한 치료법이 없어 높은 재발 위험에 노출되고 있는 상태다.가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원장 김희제 교수는 "급성골수성백혈병은 완전관해에 도달하더라도 이후 적절한 치료가 동반되지 않으면 1년 이내에 절반 정도의 환자들이 재발을 경험할 만큼 공격적이고 치명적"이라며 "조혈모세포이식이 불가한 환자들은 완전관해 상태를 유지시킬 수 있는 치료가 반드시 필요해 오뉴렉에 대한 기대가 크다"고 설명했다.한국BMS제약 이혜영 대표는 "작년 레블로질 허가를 시작으로 인레빅에 이어 오뉴렉을 출시하는 등 희귀 혈액암 환자들을 위한 신약을 국내에 도입하고자 노력해왔다"며 "혁신으로 환자들의 중증 질환 극복을 돕겠다는 비전 아래 국내 의료진과 환자들에게 새로운 치료 옵션을 빠르게 전달하고자 한 우리의 노력이 결실을 맺게 돼 기쁘다"고 밝혔다. 

메디칼타임즈=문성호 기자바이젠셀이 연구개발중인 플랫폼 바이티어(ViTier™)의 치료제 'VT-Tri(제품명)'가 식품의약품안전처로부터 급성골수성백혈병 환자를 치료하기 위한 치료목적 사용승인을 획득했다고 13일 밝혔다.치료목적 사용승인 제도는 식품의약품안전처 승인 하에 생명이 위급한 중증의 환자나 대체 치료수단이 없는 환자에게 치료를 위해 임상중인 의약품을 사용할 수 있도록 허락해주는 제도다.이번에 사용승인 받은 치료제는 현재 임상 1상을 진행 중인 항원특이살해 T세포 치료제 'VT-Tri(1)-A(파이프라인명)'로, 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 환자 치료를 위해 개인별 환자 대상으로 치료목적 사용승인을 받게 됐다.급성골수성백혈병은 만성골수성백혈병과 달리 암 유전자 표적이 불확실하고 가변적이며, 집중화학요법을 치료에 활용하지만 강한 독성 부작용으로 고령자 및 기저질환자에 대한 치료가 매우 어렵다. 나이가 들수록 환자 발생은 매우 증가하는데, 65세 이상의 고령환자는 5년 내 생존율이 20%에 못 미칠 정도로 치명적이다.다행히 최근에는 신약과 조혈모세포이식 기법의 지속적인 발전으로 치료 성적이 점점 나아지고 있는 추세이다. 다만, 항암치료 반응이 좋지 않거나 조혈모세포이식 후에도 재발한 경우와 70세 이상의 고령을 포함한 여러 임상 조건으로 조혈모세포이식의 보험급여 적용 대상에서 제외되는 환자의 경우 예후가 좋지 않아 생존율 개선이 요구된다.바이젠셀은 이와 같은 난치성 미충족 의료 수요를 해결하고자 2007년부터 2013년까지 실시한 급성골수성백혈병 환자에서의 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 하는 연구자주도 임상에서 ▲무재발생존율 71% ▲5년 재발율 0%의 결과와 함께 WT1-CTL에 대한 안전성과 효능을 규명한 바 있다. 바이젠셀 김태규 대표는 "급성골수성백혈병은 잦은 재발 및 기존 치료제에 불응하는 난치성 질환"이라며 "VT-Tri의 임상연구를 지속해서 급성골수성백혈병으로 고생하고 있는 환우 및 가족들에게 새로운 치료대안과 희망을 제시할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.