메디칼타임즈=문성호 기자코오롱생명과학은 자사가 연구개발 중인 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1/2a상 임상시험 중간 결과 보고서를 수령했다고 1일 밝혔다.코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031의 미국 1/2a상 임상시험 중간 결과를 공개했다.KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스 (Recombinant Adeno-Associated Virus, rAAV)에 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선 목적의 치료 유전자 3종을 탑재한 신경병증성 통증 유전자 치료제이다.이번 임상시험은 사람을 대상으로 최초 진행된(First-in-Human) 시험으로, 지난 2019년 미국식품의약국(FDA)의 승인을 받아 2020년 4월 16일부터 2022년 10월 5일까지 2년 6개월간 미국 내 기관 두 곳에서 18명을 대상으로 실시됐다. 보고서에 따르면, 총 연구기간 104주 중 이중맹검 치료기간인 52주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAEs)은 없었다. 치료 후 발생 이상반응(TEAEs)을 경험한 대상자 수는 KLS-2031 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투여군 4명, 위약군 6명 등 총 16명이다. 이 중 약물과 관련된 치료 후 발생 이상반응(Drug-Related TEAEs)은 2명으로, 고용량 투여군 1명의 대상자에서 알라닌 아미노트랜스퍼라제(Alanine Aminotransferase, ALT) 상승이 관찰되었으나 경증으로 증상발현시점 2주 내에 회복한 것으로 보고됐다. 이 외에도 위약군 1명의 대상자가 두통과 다한증을 경험한 것으로 보고됐다.미국 1/2a상 임상시험을 통해 코오롱생명과학은 임상의 일차 목적인 KLS-2031의 우수한 내약성(well-tolerated)과 안전성(good safety)을 확보했다. 김선진 코오롱생명과학 대표이사는 "KLS-2031은 신경병증성 통증 치료제가 절대적으로 부족한 의료계에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 신약개발 파이프라인으로서 중요한 의의를 가진다"며 "이번 결과를 기반으로 향후 후기 임상을 위한 권장용량(RP2D) 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 수행 중"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자세포‧유전자치료제전문 위탁생산기업(CMO) 이엔셀은 이노퓨틱스와 아데노부속바이러스(AAV) 유전자치료제 위탁생산계약을 체결했다고 17일 밝혔다.왼쪽부터 이노퓨틱스 김태균 대표, 이엔셀 장종욱 대표이번 계약을 통해 이엔셀은 하남시 소재 GMP 제3공장에서 이노퓨틱스의 임상시험계획 승인(IND) 신청을 위한 AAV를 생산해 납품하게 된다.환자에 적용하는 임상용 AAV는 고도의 기술력이 필요해 몇몇 선진국 만이 제조 가능하다.이노퓨틱스는 알츠하이머와 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 및 암, 자가면역질환 치료를 위한 AAV 유전자치료제를 개발하는 바이오 제약사이다.지난 2020년부터 중소벤처기업부 팁스(TIPS)과제 수행을 통해 독자적 AAV 제조기술 개발을 완료했으며, 이를 이엔셀에 기술이전해 임상시험용 AAV 치료제를 준비하는 것이다.이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 교원 겸직으로 창업한 기업으로 14개 고객사의 임상등급시료를 생산하며, 올해까지 누적 매출 165억원 달성을 앞두고 있다.뿐만 아니라, 차세대 줄기세포치료제, 항암면역 세포치료제와 같은 첨단바이오의약품을 개발 중이다.지난해 9월, 경기도 하남시에 CAR-T 생산용 음압 시설을 갖춘 GMP 제2공장을 완공해 가동 중이며, 올해 1월에는 AAV와 Lentivirus 벡터 포함 임상등급 유전자치료제 CMO 사업을 추진하기 위해 GMP 제3공장을 완공했다.이를 통해 이엔셀은 임상등급의 세포와 바이러스를 동시에 생산하는 국내 최초 CMO회사로 자리매김하게 됐다.이엔셀 장종욱 대표이사는 "국내 CMO로는 최초로 임상등급의 AAV 유전자치료제를 한국 바이오텍에 공급하게 된다"며 "이를 계기로 바이러스벡터 생산 국산화에 기여함은 물론, 글로벌 수준의 유전자치료제 생산기업으로 거듭날 것"이라고 밝혔다. 이노퓨틱스 김태균 대표 역시 "이노퓨틱스가 확립한 AAV 제조공정 기술이 CMO사의 최신 시설을 이용해 위탁제조 돼 기쁘다"며 "이러한 AAV 혁신 신약은 기존 치료제가 없는 난치성 뇌질환 등의 임상시험에 조만간 진입하게 될 것으로 보인다"고 말했다.