메디칼타임즈=문성호 기자희귀 혈액암으로 평가되는 '외투세포림프종' 대상 치료제 선택지가 확대되고 있다.주요 치료제 급여 확대와 함께 글로벌 제약사의 신약까지 국내에 상륙, 해당 시장을 향한 치료제 간의 경쟁이 본격화되는 양상이다.최근 식품의약품안전처는 최초 가역적 BTK 억제제 '제이퍼카(퍼토브루티닙)'를 허가했다.22일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 한국릴리의 최초 가역적 BTK 억제제 '제이퍼카(퍼토브루티닙)' 국내 사용을 허가했다.제이퍼카는 현재까지 최초이자 유일한 가역적 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제로, 이번 식약처 승인으로 이전에 BTK 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포림프종(MCL, Mantle Cell Lymphoma) 성인 환자에서 단독요법으로 사용할 수 있게 됐다. 용법·용량은 1일 1회 200mg 경구 투여 형태다.현재까지 MCL 환자에서 기존 BTK 억제제로 치료 후 질환이 진행된 경우, 해당 환자 집단에 사용하도록 승인된 약물은 없었다. 하지만 제이퍼카는 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료 후 재발성 또는 불응성 MCL 환자를 대상으로 효과를 보인 임상적 근거가 있는 최초이자 유일한 가역적 BTK 억제제다. 이에 따라 제이퍼카는 MCL 환자 대상 3차 치료 선택지로 임상현장에서 활용되는 한편, 글로벌 제약사 중심 BTK 억제제 시장이 한층 꺼질 것으로 전망된다.주요 BTK 억제제를 살펴보면, 얀센의 '임브루비카'(이부루티닙)를 시작으로 베이진 '브루킨사'(자누브되티닙), 아스트라제네카 '칼퀀스'(아칼라브루티닙) 등이 꼽힌다.이 중 임브루비카와 브루킨사가 MCL 적응증을 보유한 가운데 두 품목 MCL 1차 치료제로 급여로 적용 중이다. 임브루비카는 지난해 9월, 브루킨사는 올해 6월 1차 치료제로 급여 적용됐다. 아이큐비아에 따르면, 지난해 임브루비카와 브루킨사의 처방 매출은 각각 130억원과 10억원 수준이다.즉 임브루비카와 브루킨사 치료 후에도 질병이 진행된 MCL 대상 환자들에게 '제이퍼카'가 치료 선택지가 되게 되는 셈이다.참고로 제이퍼카는 지난해 1월 미국 FDA 신속승인 절차에 따라 승인을 받았다. 국내에서는 지난해 6월, 이전에 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 성인 MCL 환자를 대상으로 한 단독요법으로 희귀의약품에 지정되기도 했다.삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 "이번 제이퍼카의 승인은 지금까지 선택의 폭이 제한적이며 기존 치료 중단 이후 질병 예후가 좋지 않은 국내 재발성∙불응성 MCL 환자들이 새로운 치료 기회를 얻게 되었다는 점에서 의미 있는 진전이라고 생각한다"며 "치료 대안이 부재했던 재발성∙불응성 MCL 환자들이 희망을 잃지 않고 치료에 전념하길 바란다"고 말했다. 

메디칼타임즈=임수민 기자한국아스트라제네카의 중증 호산구성 천식 치료제 '파센라프리필드시린지주'와 CSL베링코리아의 혈우병 치료제 '아이델비온주'가 보험급여 첫 관문을 통과했다.건강보험심사평가원(원장 강중구)은 7일 결정신청 약제와 위험분담 계약 약제에 대한 '2024년 제3차 약제급여평가위원회 심의결과'를 공개했다.한국아스트라제네카의 중증 호산구성 천식 치료제 '파센라프리필드시린지주'와 CSL베링코리아의 혈우병 치료제 '아이델비온주'가 보험급여 첫 관문을 통과했다.심의결과에 따르면 지난해 9월 비급여 처리된 파센라프리필드시린지주30mg은 이번 약평위를 통해 처음으로 급여 적정성을 인정받았다.  또한 CSL베링코리아의 B형 혈우병 치료제 '아이델비온주'가 3년 만의 재도전 끝에 급여 적정성을 인정을 받았다.급여 적정성을 인정받은 아이델비온주는  혈액응고 제9인자의 선천성 결핍 B형 혈우병 환자에서 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전ㆍ후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법에 사용된다.한편, 지난해 4월 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 치료제로 첫 급여가 적용된 베이진코리아의 외투세포림프종 치료제 브루킨사캡슐80mg은 급여범위 확대 적정성이 인정됐다. 이 약은 국내에서 중국 신약이 급여에 첫 적용된 사례다.브루킨사캡슐80밀리그램은 ▲외투세포림프종(MCL) ▲만성림프구성백혈병(CLL) 또는 소림프구성림프종(SLL) 치료제로 사용범위 확대에 대한 급여 적정성을 인정받았다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 연구진이 림프종 질환 표적항암제인 '이브루티닙(ibrutinib)'을 적용한 치료전략을 제시했다. 이 과정에서 이브루티닙 복용 후 3개월 후 치료효과가 나타나지 않을 경우 궁극적인 치료법은 '동종조혈모세포이식'임을 재확인했다. 왼쪽부터 가톨릭대 여의도성모병원 림프종센터 조석구·전영우 교수 가톨릭대 여의도성모병원 림프종센터 조석구·전영우 교수팀은 8일 단일기관에서 단일치료법을 시행, 균일한 환자를 대상으로 이브루티닙의 치료반응을 분석하고 해당 환자군들의 치료전략을 제시했다. 신약 이브루티닙은 경구 복용제로 암세포만 골라서 사멸하는 특수 표적항암제로 일부 림프종환자들에게 큰 효과를 보여 새로운 치료약제로 주목 받고 있었다. 특히 비호지킨림프종의 6%에 그쳐 소수에 불과한 '재발성‧치료 불응성 외투세포림프종'에 대한 연구가 쉽지 않았으며, 고가의 신약 가격으로 환자들이 자유롭게 이용할 수 없어 효과 입증에 한계가 있었다. 이에 조석구·전영우 교수팀은 4년간(2013~2018) 서울성모병원과 여의도성모병원에서 외투세포림프종으로 진단받고 1차 치료제로서 대표적 항암제로 알려진 R-CHOP를 사용하다 재발해 이브루티닙을 처방받은 33명의 환자를 대상으로 이브루티닙 경구항암제의 치료효과와 예후를 예측하는 인자들에 대해 분석했다. 그 결과, 이브루티닙을 복용한 치료 불응성‧재발성 외투세포림프종 환자의 무병 생존기간은 약 35개월로, 대조군인 12개월보다 길었다. 이브루티닙 복용 후 3개월간의 반응을 기준으로 ▲조기 치료반응군 ▲조기 치료실패군으로 분류해 각각의 무병 생존율을 분석했다. 완전관해 혹은 부분관해를 보인 조기 치료반응군의 무병생존율은 82%, 조기 실패군은 18%였다. 조기 치료반응군은 관해를 유지하면서 장기간 생존을 유지하는 것으로 나타났으나 조기 치료 실패군은 대부분 6개월 내에 사망했다. 조 교수팀은 치료 불응성‧재발성 외투세포림프종 환자의 예후가 안 좋을 것을 예상되는 위험인자로 ▲초진 시 외투세포림프종 국제예후인자가 원래 안 좋았던 환자 ▲이브루티닙 복용 후 초기 치료 실패군 등을 꼽았다. 또한 이부르티닙에도 치료효과가 없는 환자의 궁극적 치료법은 동종조혈모세포이식임을 재차 확인했다. 조석구 교수(교신저자)는 "이번 연구는 희귀질환에 대해 단일 기관에서 정립한 일관된 치료법으로 치료하는 중에 재발된 상태에서 사용한 신약 표적항암제에 대한 내용이라는 점에서 의의가 있다"며 "해당 신약 표적항암제에 대한 치료효과 분석 및 예후인자 분석을 아시아인을 대상으로 발표한 초기 분석 자료라는 점도 큰 의미가 있다"”고 밝혔다. 전영우 교수(제1저자)는 "신약 이브루티닙도 완벽한 치료제는 아니기에 치료법을 결정하고 전환하는데 있어 신속성이 림프종 치료에 있어 무엇보다 중요하다"며 "이브루티닙 치료에도 3개월간 반응을 보이지 않는 환자는 그 예후가 극히 불량하므로, 동종조혈모세포이식 치료를 시행해 해당군의 생존율을 향상시키는 전략이 중요하다”고 밝혔다. 한편, 이번 연구는 '종양의학(Cancer Medicin, IF=3.35)' 2019년 9월호에 게재됐다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 만성 림프구성 백혈병 분야 표적약인 'BTK 억제제'간 경쟁이 본격화됐다. 얀센 임브루비카(이브루티닙)가 올해 4월부터 2차 치료제로 급여권에 선진입한 상황에서, 아스트라제네카의 경쟁품목(아칼라브루티닙)도 속도를 내고 있다. 이들 품목은 동일한 BTK 억제제로 대부분의 적응증이 겹치는 상황. 최근 얀센은 임브루비카의 적응증 가운데 비호지킨 림프종 중에서도 희귀 혈액암 유형인 '발덴스트롬 거대글로불린혈증(Waldenstrom`s Macroglobulinemia)'이라는 이름 조차 생소한 질환에서 로슈 리툭산과의 콤보요법 승인작업에 돌입한 것으로 나타났다. 아스트라제네카가 아칼라브루티닙을 가지고 공격적인 적응증 확대 행보를 걷는 상황에서, 시장 확대를 위한 병용전략을 서두르는 분위기로 풀이된다. 이와 관련 얀센은, 최근 미국FDA로부터 발덴스트롬 거대글로불린혈증을 적응증으로 임브루비카와 리툭산을 함께 사용하는 병용요법에 신속검토 트랙을 승인받았다. 현재 임브루비카 단독요법으로 유일하게 해당 적응증을 보유한 상황에서, 리툭산 콤보요법으로 가짓수를 넓힌다는 복안. 적응증 확대 허가에 대한 평가도 긍정적이다. 세계 최대규모 암학회인 올해 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표된 임브루비카의 이노베이트 임상 결과(Innovate study)에 따르면, 콤보전략은 리툭산 단독요법 대비 질환 개선 혜택을 검증했다. 특히 치료 30개월 시점에서 질환 진행 위험이나 사망 위험을 80%까지 줄인 것. 임브루비카+리툭산 콤보전략을 사용한 환자의 82% 수준은 암이 진행되지 않았는데, 리툭산 단독요법군에서 28%만이 질환이 진행되지 않은 것과 비교되는 대목이다. 무엇보다 해당 콤보전략은 부작용 우려가 많은 항암화학요법을 사용하지 않았도 된다는 점에서도 강점을 가진다. 임브루비카 병용요법에선 빈혈이나 주사제 주입에 따른 이상반응을 줄인 것으로 나타났다. 아스트라제네카가 기대주로 꼽은 신규 BTK 억제제도 상황은 다르지 않다. 최근 동일 적응증으로 ASCO에서 아칼라브루티닙의 2상임상 결과가 발표됐다. 여기서 아칼라브루티닙은 106명의 치료 경험이 없는 환자에서 93%의 치료 반응률을 보였다. 현재 아칼라브루티닙은 외투세포림프종 외에도 B세포 악성종양들과 만성 림프구성 백혈병, 발덴스트롬 거대글로불린혈증, 소포성 림프종, 미만성 거대B세포 림프종, 다발성 골수종 등에 다양한 치료적 혜택을 검증하고 있어 귀추가 주목되고 있다. 한편 임브루비카는 얀센 자회사인 실락GmbH와 애브비의 자회사 파마사이클릭스가 공동개발한 품목이다. 미국에서는 얀센과 파마사이클릭스가, 이 외의 지역에서는 얀센이 판매를 담당한다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 다발골수종 치료제 '레블리미드'의 처방 적응증이 확대된다. 세엘진 코리아(대표 함태진)는 다발골수종약 레블리미드(레날리도마이드)가 지난 7일 식품의약품안전처로부터 다발골수종 환자의 유지요법에 대한 적응증을 확대 승인 받고 외투세포림프종, 골수형성이상증후군에 대한 적응증을 추가로 승인 받았다고 밝혔다. 이번 적응증 추가 및 확대 승인으로 레블리미드 7종(2.5mg, 5mg, 7.5mg, 10mg, 15mg, 20mg, 25mg)은 ▲새롭게 진단된 자가 조혈모세포 이식을 받은 환자의 유지요법 ▲이전에 한가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종 ▲5q 세포유전자 결손을 동반한 International Prognostic Scoring System(IPSS, 국제예후점수평가법) 분류에 따른 저위험 또는 중증도 위험 골수형성이상증후군에서 수혈의존적인 빈혈이 있는 환자의 치료제로 사용할 수 있게 됐다. 특히 레블리미드가 다발골수종 질환의 모든 단계에 치료옵션을 제공할 뿐만 아니라, 그 동안 미충족 의료수요 영역이었던 외투세포림프종, 골수형성이상증후군 등에서도 환자들의 치료 기회를 넓혔다는데 의미가 있다. 서울성모병원 혈액내과 민창기 교수는 "다발골수종 치료 성적이 과거에 비해 크게 향상되었지만 재발이 잘 되는 특성이 있어 항암치료 후에 양호한 반응을 보이는 환자들도 많은 걱정을 하고 있는 것이 사실"이라고 말했다. 이어 "특히 자가 조혈모세포이식을 받은 대부분의 다발골수종 환자들은 질환 특성상 잔존암이 재발하거나 불응성으로 빠지기 쉽기 때문에 이번 레블리미드 적응증 확대는 조혈모세포이식 후 면역조절 및 항암효과 제고를 통하여 다발골수종 환자들의 생존기간을 연장시키는데 크게 기여할 것으로 기대된다"고 설명했다. 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 “레블리미드가 B세포 림프종 중 가장 낮은 장기 생존율을 나타내는 외투세포림프종에 대해서도 유효성과 안전성이 입증돼 향후 환자들의 치료 결과 향상에 대한 기대가 크다"며 "호발 연령대인 노인 환자는 강도 높은 수술을 견디기 어려워할 뿐만 아니라 약제 자체도 적어 치료제에 아쉬움이 많았다. 이번 적응증 확대를 통해 우리나라 노인 환자들의 생존 기간이 늘어나고 입원율을 낮춰 삶의 질 또한 높아질 수 있을 것"이라고 밝혔다. 서울성모병원 혈액내과 김희제 교수는 "미충족 의료수요 영역인 골수형성이상증후군 질환의 치료에 이번 레블리미드 적응증 확대로 환자들의 치료 환경을 향상시킬 수 있게 됐다"고 평가했다. 그러면서 "정기적인 수혈이 필요한 환자들은 잦은 수혈로 인해 생명에 치명적인 철분과다 또는 독성중독 위험에 노출되어 있다"면서 "레블리미드로 치료를 받을 경우 환자들의 수혈 요구량이 줄게 되고, 특히 5q 세포유전자 결손이 있는 일부 환자들 또한 이상유전자 결손과 상관없이 장기적인 효과를 나타낼 수 있을 것으로 기대된다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 특허만료를 겪은 다발골수종약 벨케이드가 외투세포림프종에 보험급여를 적용받는다. 작년 8월 치료경험이 없는 외투세포림프종 환자의 병용요법으로 허가를 받은 지 반년만에 급여 승선이다. 건강보험심사평가원 개정고시에 따라 벨케이드(성분명 보르테조밉삼합체)는 이번달 1일부터 조혈모세포이식이 적합하지 않고 이전 치료경험이 없는 외투세포림프종 성인 환자의 리툭시맙, 사이클로포스파마이드, 독소루비신, 프레드니솔론과의 병용요법에 대해 건강보험급여가 인정된다. 이번 급여 확대로 벨케이드는 다발골수종에 이어 외투세포림프종 치료에도 사용이 가능해진 것. 급여 적용에는 487명의 외투세포림프종 환자를 대상으로 한 3상임상 결과가 근거가 됐다. 골수이식이 적합하지 않은 외투세포림프종 환자를 벨케이드 병용군과 대조군인 리툭시맙, 사이클로포스파마이드, 독소루비신, 빈크리스틴, 프로드니솔론 병용요법(이하 대조군)으로 구분해 효과를 따져봤다. 그 결과, 벨케이드 병용군의 무진행 생존기간(PFS)은 24.7개월로 대조군 14.4개월 대비 위험도를 37% 개선시켰다. 또한 종양진행까지 걸린시간은(TTP) 벨케이드 병용이 30.5개월로 대조군 16.1개월보다 길었으며, 4년 생존률도 벨케이드 병용군이 64.4%로 대조군 53.9%보다 높았다. 벨케이드 병용전략에 따르는 안전성도 대조군과 차이가 없었다. 3등급 이상의 이상반응 및 이상반응으로 인한 치료중단율이 병용군과 대조군에서 비슷하게 나타났으며, 중대한 이상반응 역시 유의한 차이가 없었다. 한국얀센 김옥연 대표는 "다발골수종 영역에서 표준치료요법으로 자리잡은 벨케이드가 이번 급여 확대로 외투세포림프종 환우들의 삶의 질과 생존률 개선에도 크게 기여 할 것으로 믿는다"고 말했다. 한편 표적항암제 벨케이드는 단백질 분해과정에 관여하는 최초의 프로테아좀(proteasome) 억제제다. 2006년 식품의약품안전처로부터 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자 대상 치료제로 허가를 받은 이후, 조혈모세포 이식 적합 여부에 상관없이 다발골수종 전 치료과정에서 사용할 수 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 한국얀센의 경구용 희귀 혈액암 치료제 임브루비카(성분명 이브루티닙)가 적응증이 넓어졌다. 지난 달 11일자로 식품의약품안전처로부터 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 만성 림프구성 백혈병(CLL) 치료에 대한 적응증을 획득한 것. 이번 적응증 확대는 다기관 무작위 3상임상인 RESONATE(PCYC-1112-CA) 결과를 근거로 한다. 해당 결과는 2014년 7월 국제 학술지인 NEJM에 게재된 바 있다. RESONATETM 연구를 살펴보면, 이전 치료에 재발하거나 불응한 만성 림프구성 백혈병 또는 소세포성림프종 환자 391명을 대상으로 임브루비카의 효과와 안전성을 비교 평가했다. 1차 평가변수는 무진행 생존기간 중앙값(median PFS), 2차 평가변수는 전체생존율(OS) 및 전체 반응률(ORR)이었다. 결과에 따르면, 12개월째 임브루비카 투약군(195명)의 전체생존율은 90%로, 오파투무맙 투여군의 사망 위험 (80%) 대비 57%가 감소한 것으로 나타났다. 또 임브루비카군의 전체 반응률은 42.6%로, 오파투무맙 투여군 4.1% 대비 유의하게 높았다. 평균 무진행 생존기간과 관련, 임브루비카군의 PFS는 9.4개월, 오파투무맙 투여군은 8.1개월이었다. 오파투무맙 투여군 대비 임브루비카군의 질병 진행 및 사망 위험은 78%가 감소했다. 한국얀센 스페셜티사업부 유재현 상무는 "국내 만성 림프구성 백혈병 환자들은 질환이 재발함에 따라 선택할 수 있는 치료제가 제한됐다"며 "적응증 확대를 통해 혁신적인 치료제를 통해 희귀혈액암 환자들의 삶의 질 향상 및 생명연장에 기여할 것"이라고 말했다. 한편 임브루비카는 얀센 자회사인 실락GmbH(Cilag GmbH International)과 애브비의 자회사 파마사이클릭스가 공동 개발한 약물로 미국에서는 얀센과 파마사이클릭스가, 이 외의 지역에서는 얀센이 판매하고 있다. 브루톤 티로신 키나제(BTK) 단백질 억제제인 임브루비카는 2014년 8월 8일 이전에 한가지 이상의 치료를 경험한 외투세포림프종 환자 치료제로 식품의약품안전처의 승인을 받은 바 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 경구용 희귀 혈액암 치료제 임브루비카(성분명 이브루티닙)가 1일부터 건강보험 적용을 받게 된다. 이에 따라 우리나라에 있는 434명의 환자들이 실질적인 혜택을 받을 것으로 전망된다. 임브루비카 캡슐140mg(성분명 이브루티닙) 한국얀센(대표 김옥연)은 대표적 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제인 임브루비카 캡슐140mg이 6월 1일부터 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 해당 환자 치료에 건강보험급여가 적용된다고 밝혔다. 임브루비카는 1일 1회 경구 복용하는 단일요법으로 사용된다. 이번 급여 결정은 임브루비카의 효과가 바탕이 됐다. 임브루비카의 대표적 3상 임상연구 RAY(MCL3001)에서 템시롤리무스(temsirolimus) 대비 향상된 재발·불응성 외투세포림프종 환자의 무진행 생존 기간(PFS)을 보인 것이다. 해당 임상연구는 280명의 재발∙불응성 외투세포림프종 환자를 대상으로 시행된 무작위 3상 임상으로 임브루비카 투약군 139명과 템시롤리무스 투약군 141명으로 배정됐다. 결과에 따르면, 임브루비카560mg을 경구 투여한 환자에선 PFS가 14.6개월(중앙값)로 템시롤리무스 투여군 6.2개월에 비해 향상됐다. 특히 연구시작 2년 후 임브루비카 투여군의 41%가 무진행 생존을 보였으나, 템시롤리무스 투여군은 7%만이 무진행 생존을 나타냈다. 한국얀센 스페셜티사업부 유재현 상무는 “임브루비카의 보험급여 적용으로 그동안 제한적 치료로 고통받던 해당 환자들에 희망을 전할 수 있어 기쁘게 생각한다”며 “앞으로도 희귀혈액암 환자와 보호자들의 질 향상과 생명 연장에 기여할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다. 한편 임브루비카는 해당 적응증으로 지난 2014년 8월 8일 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다.

메디칼타임즈=이석준 기자경구용 외투세포림프종 치료제 얀센 '임브루비카(이브루티닙)'가 정맥주사제 템시롤리무스 대비 향상된 무진행 생존기간(PFS)을, 질환의 진행 또는 사망 위험을 57% 줄인다는 데이터 'RAY(MCL3001)'를 꺼내놓았다. 최근 열린 미국 혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에서다. 'RAY(MCL3001)'는 280명의 재발∙불응성 외투세포림프종 환자를 대상으로 시행된 무작위, 공개, 3상 임상 연구다. 환자들은 1:1 비율로 '임브루비카'군(n=139)과 '템시롤리무스'군(n=141)에 무작위 배정됐다. 연구 1차 평가 변수는 무진행 생존기간(PFS), 2차 평가 변수는 전체 반응률(ORR, Overall Response Rate), 전체 생존율(OS, Overall Survival) 및 안전성이다. 추적 관찰 기간 중앙값은 20개월이다. 그 결과 '임브루비카'군 PFS 중앙값은 14.6개월로 '템시롤리무스'군 6.2개월에 비해 향상됐다. 질환의 진행(Disease Progression) 또는 사망 위험을 57% 감소시켰다(HR 0.43 [95% CI, 0.32-0.58; P

메디칼타임즈=이석준 기자한국얀센(대표이사 김옥연) 경구용 희귀 혈액암 치료제 '임브루비카 캡슐 140mg(이브루티닙)'이 최근 시판 허가를 받았다. 19일 얀센에 따르면 '임브루비카'는 한 가지 이상의 치료를 받은 바 있는 외투세포림프종 환자가 하루 1번 1정씩 경구 복용하는 브루톤스 티로신 키나제(BTK) 단백질 억제제다. '임브루비카 캡슐'을 복용한 111명의 외투세포림프종 환자를 대상으로 한 다국가 임상 시험 결과가 허가 기반이 됐다. 임상 결과, 111명 환자 중 66%에서 치료 후 종양이 축소됐다. 환자가 약물에 반응하기까지의 정중 기간(Median Time)은 1.9개월, 완전 반응까지는 5.5개월이었다. 대상 환자들의 무진행 생존기간은 약 13.9개월, 반응 기간은 17.5개월 가량으로 추정됐다. '임브루비카'는 지난해 2월 '임브루비카'를 외투세포림프종(MCL) 치료제로 미국 승인을 받았다. 이듬해에는 2월 한 가지 이상의 치료를 받은 만성 림프구성 백혈병(CLL) 치료제로 적응증을 추가했다. 한편, 외투세포림프종은 비호즈킨성 림프종 환자의 약 3~10%에서 나타나는 일종의 혈액암으로 임상적으로 악성이고 불량한 예후를 보인다. 60세 이상 중년 남성에서 발병률이 높고, 평균 생존 기간은 1~2년에 불과하다.