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희귀병, 크라이오피린 증후군 치료제 최초 승인

윤현세
발행날짜: 2008-02-28 23:31:06
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리제너론사의 ‘알카리스트’ 유일한 치료제

리제너론社는 12세 이상 소아와 성인의 크라이오피린관련증후군(Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome) 치료제 ‘알카리스트(Arcalyst)’의 신약 승인을 FDA로부터 받았다고 발표했다.

크라이오피린 관련증후군은 크라이오피린이란 단백질에 의해 유발되는 질병으로 가족성 한냉 자가염증 증후군(FCAS, familial cold autoinflammatory syndrome)과 머클-웰스 증후군(MWS, Muckle-Wells syndrome)이 나타나는 희귀질환이다.

크라이오피린 증후군은 환자에게 고열로 인한 청력소실이나 피부염증 등을 유발하는 것으로 알려져 있다.

알카리스트의 성분은 릴로나셉트(rilonacept). 크리이오피린 관련증후군의 원인물질인 인터루킨-1를 차단하는 작용을 한다.

임상실험에서 알카리스트를 투여한 환자군은 위약투여군 대비 증상이 현격히 개선됐으며 부작용은 주사부위 반응과 상부기관지 감염으로 나타났다.

크리이오피린 관련증후군 권위자인 할 호프만 박사는 알카리스트의 승인이 크라이오피린 관련 증후군 환자들에게 적절한 치료를 할 수 있게 되었고 이 질병에 대한 인식을 높여 오진을 막을 수 있는 기회가 되었다고 말했다.

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