노바티스의 위대한 도전이 시작된다.

약을 끊어도 지속적으로 정상 생존이 가능한지 여부를 확인하는 임상이 그것이다.

주인공은 백혈병치료제 '타시그나(닐로티닙)'다. 국내 서울성모병원을 포함해 40개국 이상에서 투약 중단 연구가 진행된다. 2500여명의 환자가 대상이 된다.

임상이 성공리에 끝난다면 제약사 입장에서는 약을 많이 팔 수 없다는 다소 난감한 상황이 발생하지만 '꿈의 치료제'를 위한 노바티스의 도전인 셈이다.

21일 한국노바티스에 따르면, 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에게 '타시그나' 투약 중단 후 기능적 완치 가능성을 평가하는 대규모 임상시험이 시행된다.

여기서 기능적 완치란 지속적 투약을 필요로 하지 않으면서도 깊은 유전자 반응을 유지하는 것을 뜻한다.

이는 매우 낮은 정도 질환 수준인 유전자 반응 4.5단계(MR 4.5, Molecular Response 4.5)에 해당된다.

지금까지 '타시그나' 임상 연구 결과들을 보면, 최소 MR 4.5 이상 완전 유전자 반응을 달성하거나 유지하는 환자의 경우 만성골수성백혈병이 더 이상 진행되지 않았다.

따라서 노바티스는 이번 임상 핵심 기준을 완전 유전자 반응에 도달하거나 유지하는 것으로 삼았다.

서울성모병원에서 진행되고 있는 ENESTo 약물 중단 연구는 '글리벡(이매티닙)'에서 '타시그나' 전환 환자들을 대상으로 한 2상 임상시험이다.

서울성모병원 김동욱 교수는 "글리벡보다 효과가 뛰어난 2, 3세대 표적항암제는 완전 유전자 반응에 도달하는 환자 비율이 3배 가량 높다"고 설명했다.

이어 "하지만 정밀한 유전자검사 결과를 바탕으로 만성골수성백혈병 환자들에게 적절한 투약 중단이 이뤄지기 위해서는 추가 임상연구가 필요하다. 이번 임상이 주목되는 이유"라고 덧붙였다.

한편, 현재까지 만성골수성백혈병 환자에게 투약 중단을 권고하고 있는 표준 치료 지침은 없으며, 고도의 정밀한 유전자 분석 결과에 근거해서만 투약 중단을 고려할 수 있다.

때문에 투약 중단 환자들의 상태가 잘 유지되고 있는지 또는 재치료 여부를 판단하기 위해 국제 표준 유전자 분석(IS RT-Q-PCR)이 정기적으로 실시돼야 한다.