한독이 2월 20일 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)와 파브리병 치료제 '갈라폴드'의 국내 판매 계약을 체결했다.

아미커스 테라퓨틱스는 미국에 글로벌 본사와 영국에 국제 본부를 둔 환자 중심의 글로벌 바이오텍 회사이다. 희귀대사질환 치료를 위한 우수한 신약 발굴 및 개발, 공급에 주력하고 있다.

이번에 한독이 국내 도입하는 '갈라폴드(주성분: 미갈라스타트)'는 순응 변이(amenable mutation)를 가진 파브리병 확진 환자에 사용 가능한 세계 최초이자 유일한 경구용 파브리병 치료제이다. 현재 미국과 유럽연합, 스위스, 호주, 캐나다, 이스라엘, 일본에서 판매 중이다. 갈라폴드는 국내에서 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 말 식품의약품안전처의 품목허가를 받았으며 올해 3월 1일부터 보험급여를 적용받게 됐다.

파브리병은 알파 갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A)라는 효소의 결핍으로 발생하는 희귀질환이다. 이 효소가 부족하면 다른 당지질들의 축적을 유발해 신체 내 다양한 세포의 기능 저하를 초래해 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등의 심각한 합병증을 일으키고 심하면 사망에 이르게 된다.

한독 김영진 회장은 "파브리병 치료에 있어 15년 만에 선보이는 새로운 치료옵션이자 혁신적인 신약 갈라폴드를 국내에 도입할 수 있게 돼 매우 기쁘다"며, "세계 최초이자 유일한 경구용 파브리병 치료제 갈라폴드를 통해 앞으로 파브리병 환자의 보다 건강한 삶을 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다.

아미커스 테라퓨틱스의 회장 및 최고경영자 브래들리 L. 켐벨(Bradley L. Campbell)은 "한독과 파트너십을 통해 순응 변이를 가진 한국 파브리병 환자들에게 또 다른 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘다.

갈라폴드는 파브리병 치료에 있어 첫 경구제이며, 저분자화합물(small molecule) 형태의 약리학적 샤페론(pharmacological chaperone)이다"라고 설명하며, "갈라폴드는 순응 변이를 가진 파브리병 환자에서 알파 갈락토시다제 A의 활성을 복원시키는 기전을 가진 유일한 경구용 파브리병 치료제로, 이틀에 한 번만 복용하면 되며 휴대가 용이한 제품"이라고 말했다.

한편, 한독은 최근 몇 년간 혁신적인 희귀질환 제품을 도입하며 희귀질환 비즈니스에서 독보적인 영역을 만들어가고 있다. 현재 발작성야간혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독증후군 치료제 '솔리리스', 폐동맥고혈압 치료제 '트라클리어'와 '옵서미트', 중증 간정맥폐쇄증 치료제 '데피텔리오' 등을 제공하고 있다.

또, 2013년 뉴트리시아와 파트너십을 맺고 '로렌조오일 (부신백질이영양증)', '엘리멘탈028 엑스트라'(크론병), '티와이알 아나믹스(티로신혈증)', '피케이 에이드4(페닐케톤뇨증)', '엔케이에이치 아나믹스(비케톤성 고글리신혈증)', 등 특수의료용도식품을 국내에 공급하고 있다. 최근에는 비정형 용혈성 요독증후군 환자의 보다 빠른 진단을 위해 'ADAMTS-13 활성도 검사를 위한 진단시약'을 국내 도입했다.