고콜레스테롤혈증신약 PCSK9 억제제 '레파타'가 유전질환인 동형접합가족성고콜레스테롤혈증(HOFH)에 대규모 임상근거를 내놓는다.

이상지질혈증 진료지침에 기존 스타틴의 대안 옵션으로 이름을 올린 PCSK9 억제제 가운데, 해당 적응증으로는 유일하게 국내 급여를 받는 상황이라 이번 대규모 심혈관 임상결과에 귀추가 주목된다.

암젠 레파타(에볼로쿠맙)의 최신 심혈관 임상결과들은 오는 16일~18일 열리는 미국심장학회(ACC) 제68차 정기학술대회 자리에서 발표를 앞두고 있다.

이에 따르면 주요 9개 임상 가운데 레파타의 HOFH 관련 주요 임상 자료인 'TAUSSIG 연구'가 공개되는 것.

국내의 경우 최근 이상지질혈증 진료지침에 이름을 올린 PCSK9 억제제 중 HOFH 적응증에 한해 국내에서 보험 혜택을 적용받는 상황이다.

이외에도 레파타의 랜드마크 임상인 FOURIER 연구의 하위분석 결과를 비롯한 심혈관 고위험군을 대상으로 진행한 리얼월드근거(RWE) 자료도 임상초록으로 공개된다.

암젠 본사는 "학회기간 발표하는 레파타의 임상 근거는 고콜레스테롤혈증의 유전적 위험인자를 가진 환자 및 죽상동맥경화증 등 다양한 환자군에서 LDL-C 수치 조절에 임상근거를 업데이트할 예정"이라고 밝혔다.

그러면서 "학회기간 30개 이상의 임상연구를 비롯한 심혈관 환자레지스트리인 GOULD 자료 등 실제 처방환경에서의 임상적 근거를 마련할 수 있을 것"으로 기대했다.

또한 심부전 환자를 대상으로한 포스터 발표 논문도 다수 공개될 예정. 여기엔 심부전 입원 이후 재입원 기간 등에 혜택을 평가하고 신약후보물질인 오메캄티브 메카르빌(omecamtiv mecarbil)을 이용한 심방세동 및 심부전 대상 2상 임상인 COSMIC-HF 연구도 발표된다.

이번 학회에 발표를 앞둔 FOURIER 및 TAUSSIG 연구는 현재 암젠이 PCSK9 억제제를 이용해 LDL-C 수치 조절과 심혈관 질환에 혜택을 저울질하는 PROFICIO 임상 프로그램의 일환이다.

현재 글로벌 36개국에 3만8000여 명의 임상 환자가 등록돼 관련 임상이 진행 중이다.

한편 PCSK9억제제는 레파타 외에도 사노피 '프랄런트(알리로쿠맙)'가 처방권에 진입해 있다.

원발성 고콜레스테롤혈증(이종접합 가족형 및 비가족형), 혼합형 이상지질혈증을 가진 성인 환자의 치료를 위해 식이요법에 대한 보조요법제로 사용가능하다.

최대 내약 용량의 스타틴으로 LDL-C가 충분히 조절되지 않는 환자에서 스타틴, 스타틴 및 다른 지질 저하 치료제와 병용하거나 스타틴 불내성 환자에서 단독 또는 병용해 처방이 가능하다.