임상시험 추가 진행을 조건으로 조건부 허가된 이후 환자 모집에 어려움을 겪는 사례가 나타나면서 식품의약품안전처가 대책 마련에 나섰다.

이에 따라 식약처는 말기암 치료제 등 전체 환자군 수가 제한적인 분야에서 전단계 임상에서의 유익성 판단이 가능한 경우 이를 인정하는 방향으로 신속 심사 적용 기준 개정을 추진할 계획이다.

7일 식약처에 따르면 최근 식약처는 의약품 신속 심사 적용기준에 대한 가이드라인 개정안을 마련하고 유관 단체 및 협회에 의견 조회에 들어갔다.

식약처는 생명을 위협하거나 중대한 질병의 치료 분야에서 환자들에게 신속히 치료제를 제공하고자 의약품의 유익성이 위험성을 상회할 경우 치료적 확증 임상시험 자료 제출을 조건으로 한 신속 심사 제도를 운영중이다.

주로 항암제들이 추가 임상 진행을 조건으로 다양한 암종에 대해 신속심사 트랙으로 허가되는 사례가 많은데 문제는 임상적 유익성을 입증하기 위한 임상이 환자 모집 난항으로 시도 조차하기 어렵다는 점.

식약처 의약품안전평가원 종양항생약품과 관계자는 "중대한 질병의 위험, 시급성 등을 감안해 주로 항암제들이 신속 심사의 대상이 된다"며 "조건부 허가 이후 3상을 완료하기 어려운 사례가 발생하고 있어 이에 개정안을 마련했다"고 말했다.

그는 "폐암 관련 항암제를 예로 들면 1차 치료제 적용 이후, 2차, 3차로 적용하는 약제가 다르다"며 "3차로 갈수록 암의 진행 스테이지가 고도화되고, 환자가 많지 않아 3차 치료제는 임상에서의 가장 큰 난관이 환자 모집인 경우가 많다"고 설명했다.

조건부 허가 이후 의약품의 사망 및 이상반응, 치료 효과 등 임상적 유익성을 입증해야 하지만 환자 수 부족을 이유로 임상이 진행되지 않는 사례가 나타나고 있는 것. 이런 경우 과거에는 적응증 축소나 조건부 허가 취소 대상이 돼야 했다.

종양항생약품과 관계자는 "환자 수 부족과 같은 부득이한 사정이 있을 때 임상의 앞단계에서 유익성을 따져볼 수 있는 임상을 허용하겠다는 것이 개정안의 취지"라며 "개별 품목마다 이런 완화 조치를 적용할 수 있는지 판단할 수 있도록 근거를 마련했다"고 말했다.

그는 "실제로 3상 임상을 추진하기 어려울 정도로 환자가 적은지 확인이 가능해야 하고, 3차 치료제로서의 효과가 앞선 임상 단계에서도 확인 가능한지 판단이 필요하다"며 "이런 조건들에 부합한다면 이를 인정해주겠다는 것이 개정안의 주요 골자"라고 덧붙였다.

조건부 허가 이후 임상 완화 조치는 해외 일부 국가에서도 시행중인 것으로 알려졌다. 식약처는 이달까지 의견을 접수해 최종안을 확정, 10월 경 개정안을 공표한다는 계획이다.