20년만에 개발된 희귀질환인 신경교종 치료제가 임상 3상 시험에서 유효성을 입증했다.

4일 미국임상종양학회(ASCO)에서 공개된 INDIGO 연구에 따르면, 무진행 생존율을 월등히 개선시키는 것으로 나타났다.

공개된 데이터에 따르면 세르비에는 보라데시닙의 무진행생존기간은 27.7개월이었고, 위약군은 11.1개월로, 질병진행 및 사망위험을 73%나 낮춘 것으로 나타났다.

또한 다음 치료까지의 시간도 늦추는 것으로 위약군은 17.8개월이었던 반면에 보라시데닙의 아직 도달하지 않아, 약물반응이 오래동안 지속되는 것을 확인했다.

다만 약물의 간독성 문제는 관리해야할 숙제로 보여진다. 이번 연구에서 보여진 각종 간수치가 월등히 높게 나온 것.

알라닌아미노전달효소(38.9% vs 14.7%) 아스파르테이트아미노전달효소(28.7% vs 8.0%), ALT(9.6% vs 0%)에서 최대 10가량 높았다.

한편 INDIGO 연구는 IDH1/2 잔존 또는 재발성 IDH 돌연변이 저등급 교종 환자를 위한 단독요법으로 보라시데닙(vorasidenib)을 평가하는 중추적 임상 3상으로 앞서 세르비에는 긍정적인 결과가 나왔다고 발표한바 있다.

연구를 발표한 인고 멜링노프 박사(메로리얼 슬론케터링 신경종양학)는 "저등급 신경교종 치료제가 없어 많은 환자들이 고통속에서 살아야했다"며 "이번에 나온 보라데시닙은 20년만에 나오는 신경분야 희귀약제인데다 결과도 좋아 앞으로 많은 환자들이 치료받을 수 있게 됐다"고 평가했다.