JW중외제약은 만 1세 미만 A형 혈우병 환자를 대상으로 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'의 약효와 안전성을 입증한 연구 중간결과가 최근 국제학술지 'Blood'에 게재됐다고 13일 밝혔다.

헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다.

지난해 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐지만 8인자 제제 사용 이력이 없거나 만 1세 미만인 환자는 국내 급여 혜택을 받지 못하고 있다.

이같은 상황에서 미국 미시간대 소아병리학 스티븐 파이프(Steven Pipe) 교수 연구팀은 헴리브라를 투여한 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 7년간 장기 추적 관찰 연구(HAVEN 7)를 진행하고 있다.

연구팀은 환자들을 대상으로 지난 2021년 2월부터 100.3주간 연구를 진행한 뒤 중간결과를 발표했다.

임상 개시 전 조사에 따르면 환자 등록 당시 평균 연령은 4개월이며 출혈을 경험한 환자는 36명으로 조사됐다. 총 77회 출혈 중 자연출혈이 25회였으며 외상성 출혈은 19회 발생했다. 시술 및 수술 중 출혈은 33회로 집계됐다.

연구팀은 환자들에게 첫 4주간 주 1회, 이후 52주 동안 2주에 1회 헴리브라를 투여한 뒤 출혈 횟수와 이상반응 여부 등을 평가했다.

연구결과 헴리브라 투약 기간 동안 치료가 필요한 출혈은 총 25명에게 42회 발생했다. 모두 외상성 출혈이었으며 자연출혈은 발생하지 않았다.

파이프 교수는 "혈우병 환자에게 자연출혈은 심각한 출혈 표현"이라며 "헴리브라 투약 후 자연출혈이 발생하지 않았다는 점은 예방요법의 주목적을 달성한 것"이라고 설명했다.

안전성 측면에서는 헴리브라 치료를 중단하거나 치료제를 변경할 수준의 이상반응이 발견되지 않았다.

JW중외제약 관계자는 "1세 미만 A형 혈우병 환자 대상 헴리브라의 약효와 안전성을 데이터로 확인했다는 점에서 의미가 크다"며 "이번 연구를 통해 1세 미만의 A형 혈우병 환자들도 치료 혜택을 볼 수 있길 기대한다"고 말했다.