치료제가 제한적이었던 폐동맥고혈압 시장에 새로운 옵션이 추가됐다.

신약 소타터셉트는 위약 대비 사망률을 84% 감소시켜 특히 사망률이 유의하게 높은 폐동맥고혈압 질환에 표준 치료 옵션으로 자리매김할 전망이다.

현지시간 26일 미국 FDA는 소타터셉트(상품명 Winrevair)를 세계보건기구(WHO) 그룹 1 성인 폐동맥고혈압(PAH) 치료제로 승인했다.

PAH는 폐의 작은 혈관이 좁아지고 흉터가 생기는 희귀질환으로 혈액의 흐름을 방해해 폐의 혈압을 높이고 심장은 좁아진 혈관을 통해 혈액을 보내기 위해 더 많은 일을 하게돼 결국 심기능이 점차 떨어진다.

혁신치료제로 지정된 소타터셉트는 PAH의 기초가 되는 혈관 세포 증식을 조절하기 위해 증식 촉진 신호와 항증식 신호 사이의 균형을 개선하는 최초의 액티빈 신호 억제제다.

이번 승인은 PAH(WHO 그룹 1, 기능 등급 II 또는 III) 환자 323명을 대상으로 한 글로벌, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 임상 시험인 STELLAR 3상 연구의 결과를 바탕으로 했다.

24주 동안 3주마다 소타터셉트를 투여한 결과 위약 대비 환자들은 기준선으로부터 평균 6분 도보 거리를 40.8미터 개선한 것으로 나타났다.

모든 원인으로 인한 사망 위험 또는 PAH 임상 악화 사건 위험이 기본 치료에 비해 84% 감소했다(위험비 0.16).

이어 투약 24주차에 기준선보다 FC가 개선된 환자는 29%, 위약 치료 환자는 14%였다.

전반적으로 약물은 안전하고 내약성이 우수했다. 가벼운 코피와 잇몸 출혈은 소타터셉트를 복용한 환자들 사이에서 가장 흔한 부작용이었다.

위약 대비 소타터셉트에서 더 자주 발생한 부작용으로는 인식증, 어지럼증, 말맥관확장증, 헤모글로빈 수치 증가, 혈소판 감소증, 혈압 상승 등이 있었다.

임상 3상을 진행한 미국 브리검 여성병원 아론 왁스만 박사는 "기본 요법에 추가된 소타터셉트는 폐동맥고혈압 환자를 위한 새로운 표준 치료 옵션이 될 가능성이 있다"고 강조했다.