초기 알츠하이머병 신약 '도나네맙(donanemab)'의 허가가 임박했다.

이는 최근 국내 허가된 '레켐비(레카네맙)'에 이은 두 번째 알츠하이머병 치료제 탄생을 의미한다.

미국식품의약국(FDA)는 10일(현지시간) 자문위원회 논의 이후 일라이 릴리가 개발한 알츠하이머병 치료제 도나네맙의 승인 권고했다고 밝혔다.

릴리가 개발한 도나네맙은 아밀로이드 판을 제거해 알츠하이머 초기 단계 환자의 인지 저하를 늦춰주는 새로운 종류의 치료제다.

도나네맙의 임상 3상 데이터는 지난해 네덜란스 암스테르담에서 개최된 알츠하이머협회 국제회의(AAIC 2023)에서 공개된 바 있다.

TRAILBLAZER-ALZ 2 임상은 초기 증상성 알츠하이머병(MCI 또는 알츠하이머병으로 인한 가벼운 치매)을 앓고 있는 60~85세 참가자 1736명의 참가자에서 한 달 간격(처음 3회 투여 시 700mg, 이후 1400mg)으로 정맥 주사해 18개월까지 알츠하이머 평가 척도(iADRS) 및 CDR-SB로 변화를 평가했다.

분석 결과 중간 수준의 타우를 가진 참가자 중 도나네맙 투약군은 위약군 대비 iADRS에서 35%, CDR-SB에서 36%까지 감소를 크게 둔화시켰고 특히 경도인지장애를 가진 참가자들은 iADRS에서 60%, CDR-SB에서 46%까지 감소했다.

이 같은 데이터를 근거로 FDA 자문위원회는 11대 0으로 참석자 전원이 도나네맙의 허가에 힘을 실었다.

알츠하이머 초기 단계의 환자에서 질병의 진행 속도를 늦추는 효과를 확인했다는 뜻이다.

다만, 알츠하이머 관련 단백질인 타우(tau)가 낮거나 아예 검출되지 않는 환자에게 도나네맙이 효과가 있는지 이해하려면 추가 데이터가 필요하다고 단서를 달았다.

이에 따라 FDA는 조만간 도나네맙의 허가 여부를 최종 결정할 예정이다. 허가된다면 바이오젠과 에자이가 공동 개발한 레켐비와 본격적인 글로벌 시장에서 경쟁하게 된다.

레켐비의 경우 최근 국내에서도 허가되며, 올해 하반기부터 국내 임상현장에서도 활용이 기대되고 있다. 이에 따라 국내 의학계에서도 주요 알츠하이머 치료 신약 활용을 위한 준비작업에 한창이다.

대한치매학회 임원인 A대학병원 신경과 교수는 "이미 학회에서 여러 근거, 연구를 종합해 레켐비에 대한 권고 등급을 결정하기 위한 준비 작업을 진행하고 있다"며 "조만간 '적절한 사용 가능'(appropriate user recommendation)으로 발표할 예정"이라고 말했다.

그는 "부작용의 모니터링도 중요하기 때문에 부작용 발생 시 의료진 대처법, 모니터링 방법론 등을 담은 전문가 권고안도 발표하려고 준비 중에 있다"며 "신약 출시에 앞서 발간해 보건당국이 급여화에 참고할 수 있도록 하겠다"고 설명했다.