면역펩타이드 신약개발사 카인사이언스는 자사가 개발한 초소형 면역펩타이드 치료제 KINE-101(주사제) 한국식품의약품안전처(식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 지난 4일 밝혔다.

KINE-101은 만성염증성탈수초성다발신경병증(CIDP) 환자들의 치료를 목표로 개발 중인 혁신적 약물로 이번 지정은 기존 치료제들의 미충족 수요(unmet needs)를 보완하는 중요한 전환점이 될 전망이다.

지난 2024년 07월 01일부터 시작된 임상시험을 통해 KINE-101은 기존 스테로이드 치료에 반응하지 않는 CIDP 환자를 대상으로 한 첫 번째 코호트(120 mg 투여군)에서 안전성과 우수한 약물 효과를 입증했으며 두 번째 코호트(240 mg 투여군)를 진행키로 했다.

CIDP는 염증세포가 말초신경을 둘러싼 수초(신경을 둘러싸고 있는 막)를 공격해 수초가 손상돼 신경 신호 전달이 느려지거나 차단돼 마비, 팔다리 힘 빠짐, 감각 이상 등의 증상을 유발한다.

카인사이언스 측은 "KINE-101은 조절 T세포(Treg)의 기능을 활성화하여 체내 면역 항상성을 유지하고, 주효(effector)T세포와 조절 T세포 간의 균형을 맞춤으로써 CIDP의 근본적인 치료 효과를 기대할 수 있는 약물"이라고 밝혔다. 이어 희귀의약품 지정을 통해 신속 심사 및 품목 허가 신청 시 혜택을 받아 빠른 신약 출시가 가능할 것으로 기대감을 드러냈다.

식약처는 대상 환자수가 적거나 적절한 치료 방법이 없는 질환의 치료제를 희귀의약품으로 지정해 품목 허가 시 안정성·유효성 심사 자료 일부 면제, 사전 검토 수수료 면제 등 혜택을 제공한다.

카인사이언스에 따르면 희귀의약품(Orphan Drug) 시장은 매년 빠르게 성장하며 글로벌 제약업계의 주요 축으로 자리 잡고 있다.

지난 4월, 글로벌 제약·바이오 시장분석 전문기관 Evaluate의 2024 희귀의약품 보고서에 따르면 2024년 1850억 달러였던 글로벌 희귀의약품 시장 매출은 2028년까지 2700억 달러에 이를 것이라는 전망이다.

이는 희귀의약품이 전체 제약시장에서 차지하는 비중또한 지속적으로 확대되고 있으며 희귀질환 치료제가 제약사의 새로운 성장 동력이 될 수 있다는 의미다.

송상용 사업총괄(전 삼성서울병원 교수)은 "KINE-101의 희귀의약품 지정은 CIDP 치료제 시장에서 선도적이고 독보적인 위치를 확보할 수 있는 계기가 될 것"이라며 "이번 지정을 기반으로 임상시험을 더욱 가속화해 마무리 짓고, 다양한 적응증을 대상으로 초소형 펩타이드 신약의 블루오션을 개척해 나갈 것"이라고 밝혔다.