한독(대표이사 김영진, 백진기)이 5월 31일과 6월 1일 양일간 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 차세대 발작성야간혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 치료제 '엠파벨리'와 새로운 면역 혈소판 감소증 치료제(Immune Thrombocytopenic Purpora, ITP) '도프텔렛'의 출시를 기념하는 심포지엄을 개최했다.

혈액질환 분야 전문의들이 참여한 이번 심포지엄은 희귀질환인 PNH와 ITP을 주제로 최신 치료 지견과 현 치료의 미충족 수요에 대한 심도 깊은 내용이 다뤄졌다. 또, 한독이 최근 국내에 선보인 엠파벨리와 도프텔렛에 대한 다양한 연구 내용들이 소개됐다.

심포지엄에서는 삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수와 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수가 참여해 심포지엄의 좌장을 맡았다. PNH를 주제로 한 강의에서는 이대혈액암병원 혈액종양내과 박영훈 교수가 현재 PNH 치료의 미충족 수요에 대한 발표를 했다. 박영훈 교수는 "기존 치료제는 혈관내 용혈(Intravascular hemolysis)는 억제할 수 있지만, 혈관외 용혈(extravascular hemolysis)으로 빈혈이 발생하거나 수혈이 필요해 환자 삶의 질에 영향을 주었다"며 "작년 말 엠파벨리에 보험 급여가 적용되며 혈관 내와 혈관 외 용혈에 모두 작용하는 새로운 치료 옵션이 생겼다"고 말했다.

이어 화순전남대병원 혈액종양내과 안서연 교수와 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수가 엠파벨리 치료 경험에 대한 발표를 진행했다. 김진석 교수는 "기존 치료제에서 충분한 효과를 보지 못했던 환자가 엠파벨리 치료 후 혈액학적 수치가 개선되고, 환자의 삶의 질 및 치료 만족도가 증가했다. 또한, 국내 환자들에게는 자가치료에 대한 부담감이 존재할 수 있으나, 실제 환자가 경험한 엠파벨리의 치료 만족도는 높은 수준을 보였다"고 말했다.

엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)는 C5 억제제에 불충분한 효과를 보이는 환자에게 고려할 수 있는 새로운 PNH 치료 옵션이다. 국내 최초의 근위억제제(Proximal inhibitor)로 임상을 통해 에쿨리주맙 대비 우수성을 확인했다. 또, 환자가 직접 주사하는 자가치료제로 한독은 환자지원프로그램Patient Support Program)을 통해 전문상담 간호사가 환자의 교육 및 상담을 지원하고 있다.

ITP를 주제로 한 강의에서는 부산백병원 혈액종양내과 이원식 교수가 도프텔렛의 글로벌 임상 결과에 대한 발표를 진행했으며 서울성모병원 혈액내과 윤재호 교수가 도프텔렛 치료 경험에 대해 공유했다. 이원식 교수는 "도프텔렛 국내 허가로 기존 스테로이드와 IVIG에 불응한 ITP 환자에게 새로운 치료 옵션이 생겼다. 도프텔렛은 인종 간 용량 제한이 없는 경구약제로 식이 조절 또한 필요하지 않다는 장점이 있다"고 말했다.

도프텔렛(성분명: 아바트롬보팍)은 이전 치료에 불충분한 치료 반응을 보인 만성 면역성 혈소판감소증 성인 환자의 치료에 사용되는 혈소판생성인자 수용체 작용제(TPO-RA)로 경구용 제형이다. 빠르고 지속적인 효과와 식이조절 없이 복용할 수 있는 경구용 혈소판생성인자 수용체 작용제(TPO-RA)라는 장점이 있다. 기존 TPO-RA에서 도프텔렛으로 변경한 환자를 대상으로 한 후향적 분석에서도 도프텔렛은 우수한 치료 효과를 보였다. 노르웨이에서는 약 40%의 환자가 첫 TPO-RA로 도프텔렛을 사용했으며, 스페인에서는 혈소판 수치 50,000/μL 미만의 환자 중 90.1%에서 반응이 있었다.

한편, 한독은 혁신적인 치료제를 잇따라 국내에 선보이며 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 강화하고 국내 희귀 질환 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다. 희귀질환 전문 글로벌 제약기업 소비와 협업해 2024년 차세대 PNH 치료제 엠파벨리의 국내 허가와 보험 급여를 획득하고 국내 출시했다. 또한, 작년 새로운 ITP 치료제 도프텔렛의 허가에 이어 올해 중증근무력증 치료제 비브가트의 허가를 받았다.