치료 방법 극히 제한됐던 국내 폐동맥고혈압(Pulmonary Arterial Hypertension, PAH) 치료 환경에 신약이 등장, 치료 패러다임 변화가 일어나고 있다.

임상현장에서는 신약의 적극적인 사용을 위해선 급여 등재와 함께 기준의 전면적인 체계개선이 필요하다는 평가다.

30일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 제2차 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 선정된 한국MSD 윈레브에어(소타터셉트)의 급여적용을 위한 검토 작업을 진행 중인 것으로 나타났다.

우선 한국MSD 윈레브에어는 폐동맥고혈압 분야에서 최초(first-in-class, 2025년 7월 기준)로 승인된 '액티빈 신호전달 억제제(ASI, Activin Signaling Inhibitor)'로, 20년 만에 등장한 새로운 기전의 치료제다. 폐동맥 혈관 내 세포 증식을 유발하는 단백질 복합체 '액티빈'의 과도한 증식 신호를 차단하고, 세포 성장을 억제하는 항증식 신호와의 균형을 조정해 변형된 혈관 구조를 다시 정상화하는 역재형성(reverse remodeling)을 유도함으로써 질병의 근본 원인에 직접적으로 접근하는 기전을 갖는다.

식약처는 윈레브에어를 기존 치료제와 병용해 세계보건기구(WHO) 기능분류 II-III 단계에 해당하는 18세 이상 성인 폐동맥고혈압(WHO Group I) 환자의 운동 능력을 개선하는 데 사용할 수 있도록 허가했다.

여기서 기존 치료제는 엔도텔린 수용체 길항제(ERA)와 PDE-5 억제제(PDE-5i), 프로스타사이클린 유사체(PCA)의 3가지다. 여기에 기존과 차별화된 액티빈 신호전달 억제제라는 새로운 기전이 추가됨에 따라 폐동맥고혈압 환자들의 선택지가 더욱 넓어지게 됐다.

특히 윈레브에어의 경우 혁신성을 인정받아 2024년 식약처 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 24호 약제로 지정되는 동시에 제2차 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 선정된 만큼 빠른 급여 추진 가능성도 열려 있다.

실제로 윈레브에어가 국내 승인을 받음에 따라 심평원은 의학계에 급여 적용을 위한 의견을 접수했다는 후문이다.

임상현장에서는 윈레브에어가 폐동맥고혈압 치료 패러다임을 바꿀 수 있는 신약이라고 평가하면서도 급여 적용이 돼야 이를 현실화할 수 있다는 평가를 내놓고 있다.

문제는 이를 위해서는 폐동맥 고혈압 급여기준 체계 전면을 수정하는 것이 불가피하다는 점이다.

유럽 등 글로벌 가이드라인과 현재 국내 급여체계는 치료접근에서 차이가 존재한다는 이유에서다.

참고로 유럽심장학회(ESC)가 지난 2022년 발표한 ESC/ERS 폐고혈압 가이드라인에 따르면, 초기부터 ERA와 PDE5i의 병용요법을 권고하고 있다.

국내 급여기준의 경우 글로벌 가이드라인과는 다소 차이가 존재한다. 초기부터 병용요법을 허용하는 것이 아닌 단계적으로 약제를 추가하는 방식을 채택하고 있다.

결과적으로 윈레브에어의 급여적용을 위해서는 오랫동안 유지해온 폐동맥 고혈압 약제 기준을 전면 개선해야 할 것으로 예상된다. 정부 입장에서는 질환 전체의 치료제 급여기준을 변경해야 하는 부담이 존재하는 지점이다.

한 상급종합병원 순환기내과 교수는 "윈레브에어를 WHO 기능분류 II-III 단계로 받는 것은 15년 전 방식이다. 지금은 환자 위험도를 평가해서 환자가 저위험도에 머물 수 있도록 계속 치료하는 방식"이라며 "혈관을 확장시키는 것보다 질환이 진행하지 않게 하는 목적이다. (치료를) 늦게 들어갈수록 환자는 더 악화되고 나중에 약을 쓰면 듣지도 않는다"고 꼬집었다.

그는 "폐동맥 고혈압이 젊은 연령에서 많이 생기기 때문에 이 사람들이 Activity를 유지하면서 사는 것도 되게 중요하다"며 "윈레브에어는 WHO 기능분류 II-III 단계로 받는 것이 아니라 위험도 평가(Risk Assessment)로 다르게 평가하는 방식이 논의될 것 같다"고 전했다.