[메디칼타임즈=임수민 기자] 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)이 시행된 이후, 마침내 병원 현장에서 환자를 대상으로 한 '치료 1호' 사례가 나오며 제도 정착에 속도가 붙고 있다.

보건복지부 이준미 재생의료정책과장은 6일 복지부 전문기자협의회와의 간담회를 통해 치료 1호 승인의 의미와 향후 첨단재생의료 정책 방향을 설명했다.

■ "치료 1호, 희귀질환자 치료 기회 확대 이정표 될 것"

지난 4월 승인된 '치료 1호'는 희귀 림프종 완전관해 환자의 재발을 예방하는 세포치료다.

이준미 과장은 "치료 1호는 희귀 림프종 환자들에게 새로운 방향의 치료를 제도를 통해 제공한다는 점에서 의미가 크다"며 "치료 1호가 처음 나왔기 때문에 후속 연구자들이 어떻게 치료계획을 제출하고 승인받을 수 있을지 보여주는 사례가 될 것"이라고 평가했다.

해당 치료는 규제 샌드박스를 통해 확보된 임상 데이터를 바탕으로 안전성과 유효성을 입증받았다.

이 과장은 "투여군 21명 중 중대한 이상반응이나 사망이 없었고, 대조군에서는 재발 및 사망 사례가 다수 나타난 반면 투여군에서는 단 1명만 재발해 임상적으로 유의미했다"며 "이러한 데이터를 바탕으로 안전성과 유효성이 기대되어 1호로 승인하게 됐다"고 설명했다.

특히, 이번 심의 과정에서는 환자와 연구자가 위험을 분담하는 독특한 수납 구조가 긍정적인 영향을 미쳤다.

총 7000만원의 치료비 중 4000만원을 먼저 내고, 5년 후 재발하지 않으면 나머지 3000만원을 지불하는 방식이다. 만약 재발할 경우 선납한 4000만원은 전액 환불된다.

이 과장은 "정식 품목 허가가 아니기 때문에 환자의 의구심을 비용 분담을 통해 해소하려 한 점이 심의에서 긍정적으로 작용했다"며 "고가 치료이자 비급여인 상황에서 연구자가 위험을 부담했다는 부분이 좋은 평가를 받았다"고 전했다.

■ "6월 중 2차 기본계획 발표…건강보험 편입 등 검토"

정부는 오는 6월 2026년부터 2030년까지의 로드맵을 담은 '제2차 첨단재생의료 기본계획'을 발표할 예정이다. 1차 계획이 제도 구축에 집중했다면, 2차 계획은 실질적인 치료 기회 확대에 주안점을 둔다.

초미의 관심사인 건강보험 편입에 대해 이 과장은 "치료제도 도입 후 제도를 발전시켜야 하는 부분으로, 앞으로 검토해 나갈 계획"이라며 "6월 발표할 기본계획에도 관련 내용이 담길 예정"이라고 밝혔다.

또한 식약처 품목허가와의 연계에 대해서도 "치료 트랙에서 쓰였던 사례들은 실사용 데이터(RWD)인 만큼, 이를 품목허가 과정에서 참고해 주길 바라는 입장이며 제도 간 연계가 필요하다고 생각한다"고 덧붙였다.

이준미 과장은 첨단재생의료의 활성화를 위해 의료기관의 적극적인 뒷받침이 필수적이라고 강조했다. 현재 심의 중인 치료계획은 총 18건에 달하지만, 적절한 설계 미흡 등으로 인해 부적합 판정을 받는 사례도 적지 않다.

그는 "연구자들은 의지가 강하지만 기관에서 임상연구 간호사 등 인프라가 잘 갖춰지지 않아 어려움을 호소하는 경우가 많다"며 "정부가 지원할 테니 의료기관도 적극적인 관심을 가져달라"고 요청했다.

끝으로 이 과장은 "첨단재생의료는 희귀 난치 질환을 극복하고 미래 의료 패러다임 전환을 선도하는 분야"라며 "공익적으로 중요할 뿐 아니라 우리 경제에도 활력이 될 수 있는 만큼, 의료기관에서 연구자들을 적극 지원해 주길 바란다"고 당부했다.