[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 제약·바이오 시장에서 만성 신부전으로 이어지는 희귀 난치성 신장 질환인 'IgA 신병증' 치료 신약들이 쏟아져 나오며 각축전을 벌이고 있다.

오츠카제약의 IgA 신병증 치료제 '보이잭트(시베프렌리맙)'가 장기 임상 3상 시험에서 신장 기능 보존 및 개선 효과를 입증하며 미 식품의약국(FDA) 정식 승인에 한 걸음 더 다가섰다.

2일 제약업계에 따르면 최근 오츠카제약은 원발성 IgA 신병증 성인 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상 3상 'VISIONARY' 연구의 2년 차 탑라인(Top-line) 결과를 발표했다.

IgA 신병증(IgA nephropathy, IgAN)은 사구체에 면역글로불린 A(IgA)가 침착되면서 염증과 신기능 저하를 유발하는 대표적인 1차성 사구체 질환이다. 국내 사구체신염의 약 40%를 차지하며, 사회·경제 활동이 활발한 20~40대에서 흔히 발병하는 것이 특징이다. 일반적인 만성콩팥병(CKD)이 고령층에서 당뇨병·고혈압과 연관돼 나타나는 경우가 많은 것과 달리, 비교적 젊은 연령대에서 발병해 말기 신부전으로 진행된다는 점에서 질병 부담이 매우 높다.

이 가운데 보이잭트는 지난 2025년 11월, 대리 평가지표인 '단백뇨 감소' 효과를 바탕으로 미 FDA로부터 가속승인(Accelerated Approval)을 획득한 최초이자 유일한 선택적 APRIL(A Proliferation-Inducing Ligand) 억제제다. 4주에 1회 환자가 스스로 투여하는 피하주사(SC) 제형으로 개발됐다.

이번에 공개된 24개월 최종 데이터는 기존의 가속승인을 정식 승인(Full Approval)으로 전환하기 위한 핵심 확정적 평가지표(Confirmatory Endpoint)다.

임상 결과, 보이잭트 투여군은 위약 대조군과 비교해 신장 기능의 핵심 지표인 추정 사구체여과율(eGFR)의 연간 감소율(Slope)과 기저치 대비 평균 변화량 모두에서 통계적으로 유의미한 안정화 및 개선 효과를 증명했다.

특히 이번 장기 데이터는 글로벌 만성콩팥병 개선기구(KDIGO) 가이드라인이 제시하는 '연간 eGFR 감소 폭 1 mL/min/1.73㎡ 미만' 수준으로 신장 기능 저하를 강력하게 억제해, 만성 신부전 및 말기 신부전(ESKD)으로의 진행 위험을 크게 낮추는 임상적 가치를 확인했다. 안전성 프로파일 역시 위약군과 유사해 장기 투여 시의 우수한 내약성을 입증했다.

오츠카제약 존 크라우스(John Kraus) 수석 부사장은 "신기능이 지속적으로 저하되는 IgA 신병증에서 2년 동안 신장 기능을 보존할 뿐만 아니라 개선까지 이뤄낸 것은 환자들에게 매우 중요한 치료적 진전"이라고 강조했다.

크라우스 부사장은 "이번 연구는 광범위한 B세포 고갈을 유발하지 않으면서도, 질환의 근본적인 유발 인자만을 표적으로 삼아 장기적인 신장 예후를 개선하는 '선택적 APRIL 저해 요법'의 임상적 증거를 더욱 강화했다"며 "미국 FDA와 정식 승인을 위한 추가 생물학적제제 허가 신청(sBLA) 절차를 신속히 진행하겠다"고 밝혔다.

글로벌 시장 신약 등장 속 국내 임상 현장은?

한편, 이번 임상 성공으로 글로벌 IgA 신병증 시장의 주도권 경쟁은 더욱 치열해질 전망이다.

현재 글로벌 시장은 최초로 정식 승인을 획득한 경구용 치료제 '타르페요(부데소니드)'와 '필스파리(스파르센탄)'가 선점한 상태다. 여기에 노바티스의 '파발타(입타코판)'와 '반라피아(아트라센탄)' 등이 가속승인을 받으며 시장에 가세하고 있다.

문제는 이처럼 글로벌 시장 경쟁이 뜨겁게 달아오르는 반면, 국내 임상 현장의 상황은 상대적으로 초라하다는 점이다. 현재 언급된 혁신 신약들의 국내 도입은 이제 막 걸음마를 뗀 시작 단계에 불과하기 때문이다.

가장 도입 속도가 빠른 품목은 에베레스트메디신이 아시아 판권을 확보한 '네페콘(미국명 타르페요)'이다. 네페콘은 지난 2023년 식품의약품안전처의 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 1호로 지정된 데 이어 2024년 국내 허가를 획득하며 물꼬를 텄다.

그러나 허가 이후에도 연간 수천만 원에 달하는 고가의 약가 장벽과 건강보험 급여 등재 절차가 남아 있어, 실제 임상 현장에서 환자들이 폭넓게 처방받기까지는 여전히 시간이 걸릴 것으로 예상된다.