메디칼타임즈=문성호 기자졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 정부의 '고가의약품'으로 분류 후 매출에 큰 영향을 받고 있는 것으로 나타났다.26일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 지난 8월부터 한국노바티스의 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마를 건강보험 급여로 등재한 바 있다.국내에서 허가 논의 때부터 초고가 치료제로 주목받았던 졸겐스마는 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단 약가협상을 거치며 1회 투여 당 약 19억 800만원의 약가가 매겨진 상황.이 과정에서 복지부는 청구금액의 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 조건을 달았었다.일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결한 것. 이에 따라 졸겐스마 급여 등재 이후 초기 투여를 원하는 환자들의 사전 신청이 이어졌다.실제로 심평원에 따르면, 지난해 8월 급여 등재 이후 10월까지 3개월 동안 졸겐스마 투여가 승인된 환자는 총 9명인 것으로 집계됐다. 이외 2건은 급여기준에 충족하지 못해 불인정됐으며, 나머지 1건은 보류된 것으로 나타났다. 졸겐스마가 정부 사전 승인신청 후 성과평가에 따라 매출액 변화가 큰 모습이다.다시 말해, 3개월 동안 12건의 투여 신청 중 9건이 승인되면서 75%의 승인률을 보인 셈이다. 청구금액으로 따지면 180억원에 가까운 금액인데, 결국 사전승인 여부에 따라 제약사 매출에 큰 영향을 미친 셈이다.따라서 의약품 조사기관 아이큐비아 자료에서도 이 같은 사전 승인 신청 통과 여부가 큰 영향을 미치는 것으로 드러났다.  구체적으로 지난해 3분기 108억원의 매출을 올렸고 4분기에는 54억원의 매출을 올렸다.하지만 올해 1분기 아이큐비아 기준, 54억원의 매출을 올린 후 2분기에는 환자에게 투여한 사례가 없어 급여 등재 이후 처음으로 분기 매출 0원을 기록했다. 즉 급여 등재 초기 사전신청이 집중된 후 시간이 지나면서 대상자가 줄어드고 있는 셈이다.참고로 복지부와 건보공단, 심평원은 졸겐스마 급여 등재 과정에서 지난해 약 277억원의 재정소요를 예상하는 한편, 환급형‧총액제한형 등 성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 낮을 것으로 전망했었다. 결과적으로 아이큐비아 기준 지난해 매출액 162억원을 기록하면서 정부가 매출 예상액을 맞춘 셈이 됐다.심평원 측은 "졸겐스마주는 고가 약제로서 1회 투여(one-shot) 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 급여 등재됐다"며 "환자 단위 성과관리를 위해 약제를 투여한 요양기관은 환자에게 급여기준을 안내하고, 요양급여 신청서와 이행동의서, 투여 모니터링 보고서를 모두 제출해야 한다"고 강조했다.한편, 정부가 지난해 고가의약품 관리방안 도입 후 관리 대상이 된 약제는 대부분 SMA 치료제인 것으로 나타났다. 10월 에브리스디(리스디플람)가 등재 예정임에 따라 졸겐스마와 스핀라자(뉴시너센)까지 SMA 질환 3개 치료제 모두가 고가의약품 관리방안 대상에 포함됐다.이외 노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'까지 총 4개 의약품이 고가의약품 관리대상에 포함된 것으로 나타났다. 복지부 측은 "10월부터 스핀라자주의 급여기준 변경 및 에브리스디건조시럽 신규 등재에 따른 변경에 따라 고가의약품 급여 관리 기준이 변경될 예정"이라며 "관리기간이 대부분 1년인 가운데 졸겐스마의 경우 5년이 관리 기간으로 설정됐다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자초고가 신약의 허가와 급여권 진입이 계속해서 이뤄지고 있다. 이제는 약에 붙어있는 '억'대 가격표가 새삼 놀랍지 않은 상황이 됐다.대부분 그동안 치료제가 없던 희귀질환을 표적으로 하고 있다는 점에서 환자들에게는 소위 '꿈의 신약'이라는 타이틀로 불리기도 한다.환자들의 요구도가 크기 때문에 정부도 초고가 신약의 가격부담을 인정하면서도 호의적인 태도로 접근하고 있는 모양새다.CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'이 지난해 허가에 이어 올해 급여권에 진입한 상태이며, 척수성근위축증(SMA)치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 약제급여평가위원회를 통과하며 급여를 위한 큰 산을 넘었다.급여이전 알려진 킴리아와 졸겐스마의 가격은 각각 5억원, 25억원 선이다. 희귀질환, 평생에 한번, 원 샷이라는 수식어가 붙기는 하지만 눈으로 보이는 가격의 크기가 큰 만큼 허가와 별개로 급여진입에 대해서는 여러 시각이 교차했다.다만 졸겐스마의 경우 25억원에 달하는 약가를 급여등재 시 어떻게 설정할 것인지 줄다리기가 이어지고 있는 상황이다. 킴리아의 5억보다 부담이 더 큰 만큼 정부의 고민도 깊다는 게 업계의 관측으로 현재 20억원 안팎을 가이드라인으로 잡고 협상이 이뤄질 것이란 전망이다.문제는 고가약이 연달아 급여권에 진입하면서 건강보험 재정의 관리 문제가 뒤따르고 있다는 점이다. 제약업계에 따르면, 보건복지부가 올해 상반기 급여 등재 및 확대를 확정지은 약제가 총 13개 품목으로 현재 건강보험 재정 추가 소요액이 3919억원에 달하는 것으로 파악됐다.재정 추가 소요액에 초점을 맞춘다면 지난 한해 투입액인 2564억원을 올 상반기 만에 단숨에 넘어섰다는 의미다.이 때문에 복지부는 하반기 건강보험정책심의위원회 등을 통해 고가약 관리방안 마련을 추진 중인 것으로 알려진 상태다.현재 노바티스의 유전성망막질환 치료제 럭스터나(눈 한쪽 당 5억)가 있으며, 화이자의 희귀질환 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)의 치료제 빈다맥스(연간 2억5000만원) 등이 급여의 문을 두드리고 있는 가운데 복지부가 고가약 관리방안을 어떻게 가져갈 것인지는 주요 화두가 될 것으로 보인다.한국 로슈 닉 호리지 대표는 한 간담회 자리에서 "오리지널 특허가 만료되더라도 타 회사가 제네릭을 효율적으로 생산할 수 있는 길을 열어주는 것 자체로 의미가 있다"며 "특허 만료에 대한 오리지널의 적절한 가격인하가 있다면 선순환을 통해 향후 혁신 의약품이 시장에 진입할 수 있는 여건을 마련할 수 있으리라 본다"고 언급했다.하지만 이 같은 선순환 구조이 형성은 혁신적인 투자에 대한 노력을 받을 수 있는 환경 조성이라는 시각이 동반돼야한다는 시각을 전제로 한 말이다.결국 계속해서 초고가 신약이 등장할 것으로 예상되는 상황에서 고가약의 관리방안 뿐만 아니라 제네릭 등 기존 약제와의 균형을 맞춘 관리가 더 강조되는 시점이 된 셈이다.최근 '초고가약'이라는 말에 가려져있지만 혁신신약의 등장은 건보재정의 건전성을 어떻게 유지할 것인지에 대한 고민으로 이어지고 있다. 선례를 남기고 있다는 점에서 정부가 실타래를 어떤 방식으로 풀어낼지도 주목받고 있는 시점에서 슬기로운 해법을 내놓길 기대해본다. 

메디칼타임즈=문성호 기자올해 상반기에 키트루다 등 고가약이 대거 새롭게 급여권에 들어오면서 6개월만에 건강보험 재정이 지난해 전체 투입 규모를 훌쩍 넘어선 것으로 확인됐다.이로 인해 정부는 '고가 의약품 관리방안'을 검토하며 이에 대한 대응에 나선 상황. 이로 인해 하반기 급여 등재를 노리고 있는 제약사들이 이 변수에 대해 촉각을 기울이는 모습이다.왼쪽부터 한국MSD 키트루다, 한국노바티스 졸겐스마 제품사진.30일 제약업계에 따르면, 보건복지부가 올해 상반기 급여 등재 및 확대를 확정지은 약제가 총 13개 품목으로 현재 건강보험 재정 추가 소요액이 3919억원에 달하는 것으로 파악됐다.재정 추가 소요액에 초점을 맞춘다면 지난 한해 투입액인 2564억원을 올 상반기 만에 단숨에 넘어섰다는 의미다.이는 글로벌 제약사의 주요 고가 치료제가 올해 상반기 새롭게 급여권에 들어오거나 적응증이 확대된 영향이 크다.대표적인 품목이 한국MSD의 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)다. 3월 비소세포폐암 1차 치료제 등으로 급여가 확대되면서 1726억원의 재정이 소요될 것으로 복지부는 판단하고 있다.여기에 4월 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 급여권에 들어오면서 710억원이, 한국로슈 면역항암제 티쎈트릭(아테졸리주맙)이 비소세포폐암과 간세포암 1차 치료제로 급여 범위가 확대되면서 375억의 건강보험 재정이 소요될 것으로 전망되고 있다.사실상 올해 상반기 이들 3개 치료제를 급여 등재 혹은 확대하는데 들어간 돈이 지난해 전체 재정에 맞먹는 셈이다. 상황이 이렇게 돌아가자 급기야 복지부는 하반기 건강보험정책심의위원회 등을 통해 고가약 관리방안 마련을 추진 중인 것으로 알려졌다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "올해 상반기 고가 치료제 등재 혹은 급여확대 이슈가 많아 건강보험 재정을 우려하는 목소리가 크다"라며 "이로 인해 하반기 고가약 관리 방안이 논의될 것이란 의견이 나오고 있다"고 귀띔했다. 이 때문에 제약업계에서는 정부가 고가약 관리방안 논의 시 하반기 등재 혹은 급여범위 확대를 노리는 품목에 영향을 미칠 수 있다는 분석이다.하반기 신규 등재 혹은 급여 확대가 기대되는 대표적인 품목을 꼽는다면 한국노바티스의 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)와 한국오노약품공업의 면역항암제 옵디보(니볼루맙) 등이다. 2022년 5월까지 의결된 신약 등재 및 급여기준 확대 현황이다. 여기에 최근 대웅제약 펙수클루와 한국로슈 캐싸일라까지 추가되면서 올해 상반기 신규 확대 및 급여기준이 확대된 것은 총 13개 성분 품목이다.현재 졸겐스마는 국민건강보험공단과 7월 말까지 약가협상을 진행 중이며, 옵디보는 최근 건강보험심사평가원 암질환심의위원회로부터 급여확대 필요성을 인정받았다.특히 졸겐스마는 미국에서 25억원에 달할 정도로 고가인 '약가'를 두고서 국내에서 어떻게 설정할 것인지를 두고서 관심이 집중된 상황.건보공단과 노바티스는 일본에 적용된 약가인 19억원 수준을 높고 물밑협상을 진행 중인데 하반기 고가약 관리방안 마련 시 영향을 미칠 수도 있다는 전망이다.또 다른 제약업계 관계자는 "일본 약가 수준을 놓고 건보공단과 제약사가 협상을 진행 중인 것으로 안다"며 "졸겐스마의 경우 급여 적용된다고 하더라도 투여 대상이 많지 않기에 재정 소요액이 300억원 안팎이 될 것이란 전망"이라고 전했다.그는 "문제는 상반기 고가약 신규 등재 및 급여범위 확대로 재정투입이 커지면서 향후 개최될 건정심 회의에서 쟁점으로 부상할 확률이 크다"며 "설령 약가협상을 완료한다고 하더라도 건정심 위원들 사이에서 우려가 제기된다면 하반기 주요 치료제의 급여 등재 및 범위 확대가 어려울 수 있다"고 덧붙였다.