메디칼타임즈=허성규 기자유한양행이 첫 희귀질환 치료제로 개발 중인 고셔병 치료 신약 'YH35995'가 임상 1상을 승인 받았다.유한양행(대표이사 조욱제)은 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 'YH35995'의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 지난달 28일자로 승인 받았다고 밝혔다.고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease,LSD) 의 한 종류로, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.'YH35995'는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide; GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(Glucosylceramide Synthase, GCS) 억제제로, 기질감소치료법 (Substrate Reduction Therapy, SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다.이는 전임상 시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성이 확인되었으며, 특히 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 투과할 수 있도록 개발되어 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다는 것.즉 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다는 입장이다.고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적되어 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태이고, 2 형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타나는 형태이다.특히, 제2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 가용 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정이기에 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야이다.이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여(First-in-human(FIH))하는 임상 1상 시험으로, 건강인 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하게 된다.김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은, "YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출/최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과, 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 되었다"며 "유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며, 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정이다"라고 말했다.  한편 YH35995는 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 파이프라인이다. 

메디칼타임즈=원종혁 기자 사노피가 환자를 중심에 세운 새 기업비전을 선포하고, 연구 생산성과 파이프라인 강화에 나선다. 기존에 집중하던 저분자 화합물질 개발에서 유망 바이오제제로 무게 중심이 이동하는 한편, 아토피 및 면역질환 치료제 등의 다중표적약물 개발에도 집중하는 것. 여기엔 새 비전인 '임파워링 라이프(Empowering Life)'가 바탕이 된다. 15일 글로벌 헬스케어기업인 사노피 그룹은 기자간담회를 열고 사노피-아벤티스 코리아, 젠자임코리아 및 사노피 파스퇴르 주식회사 등의 5개 전문 사업부의 공통 키워드인 'Empowering Life'를 소개했다. 해당 비전은 전 세계적으로 건강 문제에 직면해 있는 사람들을 보호하고 지원하기 위해 새롭게 내건 캐치프레이즈다. 사노피 코리아 배경은 대표는 "인생은 종종 여정에 비유되는데 임파워링 라이프는 사노피가 건강한 삶의 동반자(Health Journey Partner)로서 사람들의 삶을 건강하게 최대 한도로 누릴 수 있도록 힘을 북돋우겠다는 의지를 담고 있다"고 밝혔다. 그러면서 "새로운 비전의 발표는 사노피가 질환 중심에서 환자와 사람 중심으로 시야를 전환한다는 의미가 있다"며 "과거 효과적이고 안전한 의약품을 만들어 제공하는 공급자에 초점이 맞춰져 있었다면, 앞으로는 사람에게 보다 많은 관심과 애정을 가지고 인생의 순간마다 최선의 삶을 살아갈 수 있도록 도움을 주는 동반자가 될 것"이라고 말했다. 이날 행사에는 사노피 코리아 배경은 대표를 포함 5개 사업부 대표가 모두 참석해 글로벌 비전과 주요 파이프라인을 소개하는 자리도 마련됐다. 여기서 당뇨순환기사업부(DCV), 전문의약품 사업부(GEM), 스페셜티케어 사업부(사노피 젠자임), 백신사업부(사노피 파스퇴르), 컨슈머 헬스케어 사업부(CHC) 대표가 각 사업부에서 구현한 'Empowering Life' 사례를 공유했다. 전문의약품 사업부에서는 투석환자에 사용되는 '렌벨라'가 대표적 사례로 꼽혔다. 국내 투석환자수가 증가하는 상황에서 투석으로 인한 고인산혈증, 부종 등 합병증이 문제되는 가운데 환자들의 삶의 질 저하를 예방하기 위해 운동법이나 식단에 대한 환자 교육을 주기적으로 진행하는 것이다. 당뇨순환기 사업부는 의료진 및 간호인력에 인슐린 치료 교육을 돕는 툴인 'DES(인슐린 교육 스페셜리스트)'를 2006년부터 12년간 7만여 명의 인슐린 처방 환자에 다양한 교육 툴을 운영하면서 의료관계자 및 환자의 인슐린 치료 인식 확대를 돕고 있다. 올초 컨슈머헬스케어 사업부의 경우, 베링거인겔하임의 일반의약품 사업부(OTC)를 인수하면서 사업부의 몸집을 키웠다. 지난 2사분기 외형적인 사업부 합병을 완료하고, 최근 더 많은 소비자에게 셀프솔루션을 공급하는 한편 유기적인 성장에 집중할 계획임을 밝혔다. 이외 스페셜티케어 사업부는 국내 30여 명의 환자가 분포한 고셔병 영역에서 기존 정맥주사 효소대체요법치료에 대안이 되는, 성인 제1형 경구용 고셔병치료제 '세레델가'를 올해 11월 출시를 준비하고 있다. 백신사업부에서도 지난 2011년부터 노숙자 등 주거취약계층 3만여 명을 대상으로 독감예방백신을 지원하고 있는 상황이다. 새 비전 선포를 계기로 긍정적인 변화를 이끌어 갈 미래의 혁신적인 파이프라인도 소개됐다. 사노피아벤티스 코리아 임상연구부 송혜원 이사는 "사노피는 희귀 질환, 백신 및 감염질환, 면역 염증, 종양, 신경과학, 당뇨병, 심혈관 질환 등 7개 치료영역에서 2015년에서 2017년 사이에 전 세계적으로 6개의 주요 제품을 출시했으며, 47개의 임상 개발 중인 신약 후보 물질 및 백신 후보군을 보유하고 있다"고 설명했다. 한편 사노피 그룹은 2016년 매출기준 세계 6위, 전체 매출 약 43조원을 기록했으며, 국내에서는 작년 IMS MAT 기준 국내 5위 규모를 보여주고 있다. 지난 2014년 국내 진출한 글로벌 빅파마 가운데 유일하게 혁신형제약기업으로 선정됐으며, 최근 재인증 신청을 마무리한 상태이다.

메디칼타임즈=이석준 기자 희귀질환치료제 강자 샤이어가 국내 공식 출범을 선언했다. 글로벌에서 2020년까지 신제품 30개(최근 인수한 박스엘타 제품 제외) 발매 계획을 세웠는데 이중 2025년까지 적어도 15개 제품을 런칭시킨다는 계획이다. 샤이어코리아(대표 문희석)는 9일 오후 5시 웨스틴조선호텔에서 출범기자간담회를 개최했다. 샤이어코리아 송혜령 상무, 김정헌 이사, 유진희 차장, 문희석 대표((왼쪽부터)가 기자간담회에서 질의응답을 하고 있다. 올해 출시 예정 제품은 2개다. 궤양성 대장염 치료제 '메자반트 엑스장용정(메살라진)', 본태성혈소판증가증 치료제 '아그릴린 캡슐(아나그렐리드염산염)' 등이다. 두 약 모두 현재 마땅한 치료제가 없다. 2017년 상반기에는 유전성 혈관부종 치료제, 2018년 단장증후군치료제와 부갑상선 호르몬질환 치료제, 2019년에는 안구건조증치료제를 발매할 계획이다. 샤이어는 지난해 8월 SK케미칼을 통해 고셔병치료제 '비프리브주(베라글루세라제알파)', 파브리병치료제 '레프라갈주(아갈시다제)'를 시장에 내놓은 바 있다. 기대 품목도 있다. 미국 허가가 진행중인 안구건조증치료제 '리프테그라스트'가 그것이다. 현재 안구건조증 증상을 완화시키는 제품은 있었지만 치료 분야는 언멧니즈가 존재했다. 이 약도 승인 후 국내 도입을 검토중이다. 관심을 모았던 ADHD치료제 '바이반스(릭스덱삼페타민)'는 도입 계획이 당분간 없다. 한국에 들어올 경우 국내 ADHD 치료제 1위 한국얀센 '콘서타(메칠페니데이트)'와 경쟁이 이뤄질 것으로 보였지만 미국에서 '바이반스'를 코카인과 같은 마약으로 구분하고 있다는 점 등이 도입 걸림돌로 작용한 것으로 보인다. 샤이어는 비자극적 ADHD치료제 '인튜니브(구안파신)'도 보유중이다. 샤이어 문희석 대표. 회사 초대 대표는 문희석 씨가 맡았다. 그는 한국얀센, BMS제약, 바이엘코리아 등 국내에 진출한 다국적제약사에서 대관, 영업, 마케팅 및 사업부문장으로서 25년 이상 경력을 가졌다. 샤이어가 국내에서 공식 출범했다고 판권 회수 등의 사례는 없을 것으로 보인다. 문 대표는 "유한양행과 계약이 종료된 아그릴린을 정도를 제외하면 엘라프라제 등 젠자임에서 공급하고 있는 약들은 기존대로 갈 것"이라고 말했다. 국내 성장 계획도 밝혔다. 2020년 450억원, 2025년 1000억원 한국 매출이 목표다. 계획대로라면 연평균 31% 성장률이다. 회사 김정헌 마케팅 이사는 "적어도 2025년 15개 제품군을 발매해 국내 희귀난치성 환자들에게 공급하겠다"고 답했다.

메디칼타임즈=박진규 기자 국산 14호 신약 놀텍정. 일양약품이 개발한 신약 항궤양제 '놀텍정'(주성분 일라프라졸)의 보험약가가 1405원으로 결정됐다. 건강보험공단과 일양약품은 10일 놀텍정에 대한 약가협상에서 1400원대 가격에 보험의약품으로 등재키로 합의했다. 국산 14호 신약인 놀텍정은 위장에 존재하는 수소펌프 억제제 계열의 약물로 임상시험 결과 위산분비를 억제해 궤양을 치료하는 효능이 입증됐다. 일양약품은 놀텍정의 보험약가가 결정됨에 따라 계획대로 12월 중 출시할 계획이다. 한편 이날 보험 약가 협상에서 한독약품의 만성 B형간염 치료제 '세비보'와 고셔병치료제 자베스카켑슐은 보험급여, 노바티스의 백혈병치료제 '타시그나'는 비급여를 확정했다. 삼오제약은 희귀질환치료제 `마이오자임주`와 `나글라자임`의 약가협상은 `리펀드`제로 결론났다. 약가협상에서 리펀드제도가 적용된 것은 이번이 처음이다. 건보공단이 제약사 공급가격을 받아들이는 조건으로 사용량이 초과한 약제비 부분을 보험재정에 환급하도록 하는 제도로, 1년간 한시적으로 시범운영되고 있다.

메디칼타임즈=박진규 기자인슐린을 시작으로 1980년대 초반부터 개발된 생물의약품(바이오의약품) 특허 기간이 10년내 대거 풀린다. 8일 식품의약품안전청에 따르면 2019년까지 특허가 만료되는 블록버스터급 생물의약품은 2012년 와이어스의 '엔브렐'을 비롯해 모두 15개에 이르는 것으로 파악됐다. 엔브렐은 세계시장규모가 50억달러 규모에 이르는 초대형 블록버스터다. 특허 만료 의약품을 연도별로 보면 엔브렐에 이어 2013년에는 암젠이 개발한 빈혈 치료제 '에포젠'(세계시장 규모 53억불), 존슨앤존슨의 류미티스관절염치료제 '레미케이드'(44억불), 바이오젠아이텍의 다발성경화증치료제 '아보넥스'(18억불), 세로노의 다발성경화증치료제 '레비프'(16억불) 릴리의 당뇨병치료제 '휴마로그'(14억불) 암젠의 호중구감소증치료제 '뉴포젠'(12억불) 젠자임의 고셔병치료제 '세레자임'(11억불) 등 7품목이다. 이어 2015년에는 제넨텐이 개발한 비호치킨림프종치료제 '리툭산'(45억불), 암젠의 백혈구개선촉진제 '뉴라스타'(30억불), 사노피아벤티스의 당뇨병치료제 '란투스'(27억불) 등 3품목의 특허가 만료된다. 또 애보트의 류마티스관절염치료제 '휴미라'(30억불)의 특허가 2016년 만료되고 제넨텍의 유방암치료제 '허셉틴'(40억불)과 대장암치료제 '아바스틴'(34억불), 노바티스의 황반변성치료제 '루센티스'의 특허가 2019년 각각 만료된다. 식약청은 이들 15개 품목의 향후 10년간 시장 규모는 연간 500억 달러에 이를 것으로 예상했다. 또 의약품 시장 중 생물의약품 점유율도 2006년 현재 16.7%에서 2012년 24.5%로 급증할 것으로 보고 있다. 이에 국내 제약사와 바이오업체들이 주력하고 있는 바이오시밀러 산업도 큰 새로운 기회를 맞을 것으로 보인다. 이와 관련, 한국생명공학정책연구센터는 블록버스터급 바이오의약품의 특허 만료 등 영향으로 국내 바이오의약품 산업이 매년 23.5%씩 성장, 2015년에는 21조원 이상의 매출을 기록할 것으로 내다봤다.