메디칼타임즈=문성호 기자아스피린, 자렐토(리바록사반) 등을 앞세워 오랫동안 심혈관계 질환 치료제 중심 국내 임상현장에서 그 위상을 공고히 해왔던 바이엘 코리아.최근 기존 치료제들의 특허 만료 속에서 국내 임상현장에 새로운 치료제를 연이어 선보이며 라인업 '세대교체'에 한창이다. 라인업 세대교체라는 중책을 맡은 이가 바로 이진아 대표(54, 사진)다. 바이엘 한국법인 설립 이래 최초 한국인 사장인 이진아 대표도 본인이 해결해야 할 과제를 모르지 않을 터.바이엘 코리아 이진아 대표는 지난해와 올해 연이어 급여로 등재된 베르쿠보와 케렌디아의 국내 임상현장 안착이라는 중책을 맡았다.18일 바이엘코리아 이진아 대표는 "최초의 한국인 대표로서 주요제품 세대교체가 진행 중인 중요한 시기에 한국으로 돌아왔다"며 "올해 특히 집중할 분야는 심장과 신장"이라고 강조했다.이는 지난해 9월 심부전 치료제 '베르쿠보(베리시구앗)'에 이어 올해 2월에는 당뇨병성 신장질환 치료제 '케렌디아(피네레논)'가 건강보험 급여에 적용되며 임상현장에서의 처방이 본격화되고 있기 때문.베르쿠보는 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(NYHA class Ⅱ-Ⅳ) 중, 좌심실 박출률(Left Ventricular Ejection Fraction, LVEF)이 45% 미만인 환자로서 4주 이상의 표준치료에도 불구하고 세부 조건을 모두 만족하는 경우 다른 심부전 표준치료와 병용해 투여하는 것에 대해 보험 급여가 적용됐다.엄밀히 말하면 2차 치료제이지만 향후 임상현장에서 주된 심부전 치료제로서의 성장 가능성이 충분하다.이진아 대표는 "심부전 악화를 경험한 환자들에게 본격적인 처방이 이뤄지고 있으며, 만성 심부전 치료 환경의 새로운 변화가 나타날 것"이라고 강조했다.여기에 바이엘 코리아가 기대 중인 또 하나의 치료제가 '케렌디아'다. 2월 급여 적용과 함께 국내 대형 제약사 종근당과 손을 잡고 본격적인 임상현장 공략에 돌입했다. 추가적으로 올해 하반기에는 아일리아 고용량 출시도 예고돼 있다.또 케렌디아의 경우 당뇨병성 신장질환 치료제인 만큼 신장내과와 내분비내과에서 동시에 처방이 가능하다. 제약사 입장에서는 특정 하나의 전문과목이 아닌 내과 전 영역에 걸친 영업‧마케팅 능력이 필수적이다.이 때문에 바이엘 코리아는 고민 끝에 강력한 영업망을 갖춘 종근당과 함께 하기로 결정했다. 해당 학회를 중심으로도 케렌디아의 급여 적용에 따른 임상현장 활용에 대한 기대도 어느 때보다 크다.이진아 대표는 "만성신장병은 투석이나 이식이 필요한 만성신부전으로 이어지면 사회적부담이 굉장히 늘어나고 환자 삶의 질이 떨어짐에도 지난 20년 동안 급여를 받은 신약이 없었다"며 "신장, 내분비 두과 모두 우리가 주력할 것이고 그동안 만든 과학적 근거를 정확히 전달하는 데 집중할 계획"이라고 전했다.그는 "특히나 최근 종근당과의 공동판매 협약을 통해 내분비내과와 신장내과 모두 탄탄한 영업망을 구축하게 됐다"며 "제품력과 마케팅 역량을 총동원해 의료진과 환자들의 질환에 대한 인식을 높이고, 케렌디아의 접근성을 높임으로써 환자들의 삶의 질을 높이는데 최선을 다할 것"이라고 설명했다.이진아 대표는 한국법인 첫 한국인 사장으로서 글로벌 본사에서 바라보는 한국법인 위상을 보여줬다고 평가했다. 첫 한국인 대표로 법인 위상 확인이진아 대표가 취임 당시 주목받았던 가장 큰 이유는 바이엘 한국법인 설립 이래 최초 한국인 사장이라는 점이다. 이를 두고 그는 본사에서 차지하는 한국법인의 위상이 10년 전과 비교해 높아졌다고 평가한다.그는 "한국 시장의 중요도가 높아졌다"며 "한국이 가진 훌륭한 R&D 환경을 꼽고 싶다. 바이엘을 포함한 다수의 글로벌 회사들이 한국에서 초기 임상시험부터 시작해서 3상, 4상까지 그리고 최근에는 RWD(Real-World Data)연구 측면에서도 한국의 가치에 대한 부분이 좀 더 부각되고 있다"고 설명했다. 이진아 대표는 "다시 말해, 제약산업에서 한국의 미래 성장가능성의 중요도가 높아지면서 한국인 리더십에 대한 기대도 더 커진 것 같다"고 말했다.그러면서 이진아 대표는 건강보험 급여 정책도 역할을 했다고 봤다.그는 "NTRK 유전자 융합암은 환자군이 굉장히 적은 희소암이라 비트락비 급여가 어려울 것으로 예상했지만 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 바탕으로 급여를 받았다"며 "케렌디아와 베르쿠보의 경우에도 급여로 빠르게 국내 시장에 출시할 수 있게 됐다. 이런 적극적인 움직임이 글로벌이 한국 시장을 중요하게 바라보는 또 하나의 요인"이라고 말했다.이진아 대표는 "한국 지사의 위상을 가시적으로 확인할 수 있었던 계기는 베르쿠보 런칭이다. 심부전 치료제는 일반적인 산업 규모로 미루어 보았을 때 우선순위에 들어가기 매우 어렵다"면서 "글로벌 론칭 리드를 하면서도 한국 시장에서 베르쿠보를 선보일 수 있을 지 우려했던 것이 사실이다. 그런데 한국 시장에 성공적으로 론칭 시키고 급여까지 성공적으로 받았다"고 한국법인의 달라진 위상을 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 1호 첨단바이오의약품으로 허가받은 한국노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 진통 끝에 4월부터 건강보험 급여에 등재된다.이 과정에서 킴리아 투여를 위한 의사 행위료도 신설된다. 암종불문 항암제 2종도 건강보험 급여로 등재된다.노바티스 CAR-T 치료제 킴리아주보건복지부는 31일 건강보험정책심의위원회를 열고 이 같은 내용을 골자로 한 '약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안'을 부의 안건으로 상정‧의결했다. 이날 안건으로 상정된 약물 중 가장 관심을 모은 것은 단연 노바티스 CAR-T 치료제 킴리아다. 킴리아의 경우 ▲B세포 급성 림프성 백혈병(ALL, B-cell acute lymphoblastic leukemia) ▲미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma)이 투여 대상이다.복지부는 급여기준으로 ALL과 DLBCL 모두 환자 당 평생 1회, 치료에 적합한 의료기관 및 환자관리가 가능한 의사 지시 하에서만 투여를 인정하기로 했다. DLBCL의 경우, 투여시점, 투여 후 6개월 및 12개월에 급여 실시 내역 등을 활용해 효과 및 부작용에 대한 모니터링 실시하기로 했다. 해당 모니터링은 건강보험심사평가원이 맡아 수행할 것으로 예상된다. 구체적으로 DLBCL은 환자 단위 성과기반 위험분담을 통해 치료효과가 없는 환자에 대해 제약사가 약값을 추가 환급하게 된다는 뜻이다.이는 ALL에 비해 임상성과가 미흡한 DLBCL은 환자 단위 치료성과 여부에 따른 성과기반 지불 위험분담제 적용해 제약사 추가 환급이 필요하다는 심평원 암질환심의위원회의 의견을 복지부가 받아들인 것이다.복지부 측은 "성과평가는 질병의 진행 여부(PFS(무진행생존기간))를 투여 후 6개월, 12개월 시점으로 세분화 및 차등 환급률 설정이 필요하다"고 설명했다.CAR T세포 치료 관련 행위 수가 신설안이다.다만, 복지부는 투약이 지체돼 환자의 상태가 악화될 수 있음을 고려해 투약 전 사전승인제도는 시행하지 않기로 했다. 킴리아의 경우 투여 결정부터 환자의 T세포 채취해 해외에서 항원을 삽입, 환자 투여까지 약 3~4주의 기간이 소요되는 점을 감안한 결정이다.이에 따라 복지부는 외국 약가, 재정영향 등을 고려 킴리아의 상한금액을 약 3억 6004만원으로 책정했다. 예상되는 한 해 건강보험 청구액은 709억원이다.또한 복지부는 의료기관에서 치료제 투여 결정과 T세포 채취, 최종 투여를 수행해야 하는만큼 의사 행위료도 신설하기로 했다. 참고로 현재 삼성서울병원과 서울대병원, 서울성모병원, 신촌 세브란스병원이 CAR-T 치료제 전담센터를 설립하고 킴리아 투여 준비를 마친 상태다.CAR-T세포 치료는 전 과정이 조혈모세포 이식의 단계별 과정과 유사한 만큼 수가 수준도 유사하다. 조혈모세포 이식 시 인정하는 소아 가산(1세미만 50%, 1~6세 30%)과 치료재료(말초혈액 Collection Kit 등)도 동일하게 인정된다.복지부 측은 "제조 과정으로 볼 수 있는 세포 채취 및 처리에 대해 제약사 및 의료기관 양 측에 중복 보상하지 않도록 약제 가격 협상 과정에서 해당 비용을 제외했다"며 "미국, 일본 등 우리나라보다 앞서 해당 약제를 급여 적용한 경우에도 CAR-T세포 치료를 위한 별도 수가를 신설했다"고 설명했다.암종불문 항암제 로즐리트렉·비트락비 급여복지부는 건정심을 통해 암종을 불문하고 다양한 고형암 치료에 쓰는 1세대 TRK 억제제 계열 항암제 로즐리트렉(엔트렉티닙)과 비트락비(라로트렉티닙)도 4월부터 건강보험에 등재하기로 했다.왼쪽부터 바이엘코리아의 비트락비, 한국로슈의 로즐리트렉 제품사진이다.한국로슈 로즐리트렉과 바이엘코리아의 비트락비는 심평원 암질환심의위원회 논의를 통해 전체 고형암 환자 중 NTRK(Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) 융합을 보이는 환자의 비율이 1% 전후로 매우 낮고, 치료적 위치가 동등한 대체약제가 없어 보험급여 필요성을 인정받았다.실제로 교과서 및 임상진료지침에서 로즐리트렉은 NTRK 융합 양성 고형암에 투여하는 1차 표적치료제로서 종양 불문 임상 효과를 나타내는 것으로 언급하고 있다.비트락비 역시 17종 NCCN Guideline(미국종합암네트워크 진료지침)을 통해 NTRK 융합 양성인 다수의 암종에 권고되고 있는 치료제다.따라서 복지부는 로즐리트렉의 상한금액으로 100mg, 200mg 각각 3만 9027원, 7만 8082원으로 책정해 급여에 등재하기로 했다. 예상청구액은 한 해 75억원이다.마찬가지로 바이엘코리아의 비트락비도 25mg, 100mg 각각 3만 86원, 12만 342원으로 상한금액을 설정했다. ml로는 2만 4068원이다. 예상 청구액으로는 72억원으로 제약사와 합의했다.  

메디칼타임즈=황병우 기자 특정 암을 타깃하지 않고 NTRK 융합 유전자 양성 고형암 환자에서 효과를 보이는 TRK 억제제 비트락비가 지속적인 효과를 보이며 가능성을 재검증했다. 바이엘은 2021 유럽종양학회(ESMO) 연례학술대회에서 4건의 분석 데이터를 통해 NTRK 유전자 융합(TRK 융합 종양) 양성을 확인한 고형암 환자에서 지속적인 임상적 유용성을 확인했다고 23일 밝혔다. 비트락비 제품사진. 현재 TRK 억제제는 암 환자 중 타깃 되는 바이오마커 발견 비율은 적지만 '암종 불문 항암제(tumor-agnostic therapy)'라는 강점을 가져 향후 TRK 억제제가 암 환자의 미충족수요(unmet needs)를 해소할 수 있을 것으로 평가되고 있다. 이번 바이엘의 발표는 20가지 다른 비중추신경계(non-CNS) 종양 유형을 포함해 총 140명의 성인 환자 중 평가할 수 있는 130명의 환자를 대상으로 한 비트락비 최근 분석 결과가 바탕이 됐다. 해당 연구는 현재까지 나온 TRK 융합 억제제 데이터 중 가장 긴 추적연구(데이터 분석시점 2020년 7월 20일)로 중추신경계(CNS) 전이를 포함한 TRK 융합 종양 성인 환자에서 생존 혜택을 연장하고 암종에 상관없이 강력한 효능이 지속되는 것을 확인했다. 분석에 따르면, 130명의 평가 대상 환자 중 전체 반응률(ORR)은 연구자 평가당 67%였으며 중추신경계(CNS) 전이 환자 15명에서는 전체 반응률이 73%로 나타났다. 또한 이전 치료와 베이스라인 전신수행능력별로 성인 및 소아 환자 216명을 계층화해 연구자가 평가한 전체 반응률(ORR), 반응지속기간(DoR), 무진행생존기간(PFS)의 사후 하위 분석 결과, 반응률은 비트락비로 1차 치료를 받은 환자 58명에서 전체 반응률이 81% 그리고 전신수행능력 평가(ECOG PS)가 0인 환자에서 114명에서 85%로 가장 높게 관찰됐다. 이와 함께 비트락비와 엔트렉티닙의 임상연구에서 관찰된 안전성뿐만 아니라 유효성을 평가 한 매칭 조정 간접비교 분석(MAIC)에서도 TRK 융합 종양 환자에 대한 비트락비의 영향이 확인됐다. 아울러 이날 발표에선 비트락비로 치료한 고형암 및 CNS 종양환자 331명(성인 214명, 소아 117명)을 대상으로 진행한 3가지 임상에서 암환자에게 우려사항이 될 수 있는 골절 발생률을 분석한 골절 발생률에 대한 안전성 분석도 업데이트 됐다. 분석 결과 골절은 주로 1 또는 2등급(성인골절 12명, 소아 골절 8명)이었으며, 외상(낙상) 또는 종양과 관련이 있었고 골절로 인해 치료를 중단한 환자는 없었다. 모든 등급에서 치료 관련 골절은 성인의 7%(15명), 소아 환자의 7.7%(9명)에서 발생했으며, 이는 고형암 환자에서 나타날 수 있는 예상 범주에 속하는 정도로 비트락비와 관련된 골절은 없다는 게 연구진의 판단이다. 메모리얼 슬론 케터링 암센터 알렉산더 드릴론 종양내과 전문의는 "광범위한 고형암 유형과 연령을 대상으로 한 비트락비의 지속적인 분석 결과는 일관된 임상적 유효성과 안전성을 뒷받침한다"며 "NTRK 유전자 융합 등 발암 원인을 발견하기 위한 광범위하고 포괄적인 유전자 검사를 초기부터 진행하는 것이 중요하다는 것을 강조한다"고 말했다. 이어 스콧 Z. 필즈 바이엘 부사장 겸 항암제 개발 책임자는 "비트락비의 장기 데이터가 더 긴 추적 기간 동안 새로운 환자들이 추가됐음에도 일관된 반응률과 유사한 안전성 프로파일을 확인했다"며 "이번 결과는 정밀 종양학의 중요성을 강조하고 TRK 융합 종양 환자에게 가능한 초기부터 비트락비를 사용해야 한다는 가장 강력한 근거"라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 뉴로트로핀 티로신 수용체 키나제(이하 NTRK) 융합 유전자를 보유한 성인 또는 소아 암 치료제로 표적항암제인 TRK 억제제가 주목받는 모습이다. TRK 억제제는 특정 암을 타깃하지 않고 NTRK 융합 유전자 양성 고형암 환자에게서 지속해서 치료 효과를 보고하고 있다는 점에서 더욱 주목을 받고 있는 상황. 특히, 상대적으로 암 환자 중 타깃 되는 바이오마커 발견 비율은 적지만 '암종 불문 항암제(tumor-agnostic therapy)'라는 강점을 가져 향후 TRK 억제제가 암 환자의 미충족수요(unmet needs)를 해소할 수 있을 것으로 평가된다. 비트락비 제품사진. 서울대병원 종양내과 오도연 교수는 지난 13일 바이엘이 주최한 간담회에서 TRK 억제제 비트락비(성분명 라로트렉티닙)의 임상 결과와 현장에서 느낀 쟁점을 두고 이 같이 밝혔다. 먼저 오 교수가 비트락비에 대해 주목한 부분은 '암종 불문 항암제'라는 점. 일반적으로 항암제가 해당 암의 차수에 효과를 입증시킨 후 승인을 받지만 암종과 상관없이 특정 바이오마커를 가지고 있다면 사용할 수 있다는 점에서 의미가 있다는 것이다. 그는"기술에 발전에 따라 정밀의학이 적용되고 있어 융합 유전자를 타깃으로 한 약제 개발이 활발해지고 있다"며 "비트락비가 암종 불문 항암제로 FDA의 승인을 받았다는 것은 매우 중요한 포인트"라고 설명했다. 오 교수에 따르면 비트락비는 3가지 연구로부터 NTRK 유전자 융합이 확인된 총 55명의 유효성 평에서 침샘암, 감상샘암, 폐암, 담관암 등 17개 암종을 살펴본 결과 객관적 반응률(ORR) 75%와 부분 반응률(PR) 53%를 달성했다. 지난해 란셋(Lancet)에 발표된 비트락비로 치료를 받은 환자 총 159명의 유효성 평가에 따르면, 객관적 반응률 79%을 보였다.(오도연 교수 발표 일부 발췌) 또한 지난해 란셋(Lancet)에 발표된 비트락비로 치료를 받은 환자 총 159명의 유효성 평가에 결과 객관적 반응률 79%와 완전 반응률(CR) 16%, 부분 반응률(PR) 63%를 보였다. 오 교수는 "TRK 억제제가 비트락비와 로즐리트렉이 있지만 로즈리트렉이 다른 타깃도 함께 건드리는 반면 비트락비는 TRK만 반응하는 데 의미가 있다"며 "다양한 암종에서 효과를 보이고 객관적 반응률이 높은 것은 의료진 입장에서 매우 고무적이다"고 말했다. 다만, 비트락비의 임상 및 유효성 평가와 관련해 상대적으로 환자군이 적다는 부분은 장기적인 평가가 필요하다는 지적도 나오고 있다. 즉, 현재 임상시험의 모수로는 NTRK 융합 유전자를 가진 환자가 암종에 따라 차이가 없다는 것을 확신하기 어렵다는 의미. 이에 대해 오 교수는 "암종에 따라 등록된 환자수가 다르기 때문에 객관적 반응률이 일정하게 나오지 않을 수도 있다"며 "현재 지표로 상으론 암종과 무관하게 평이하다고 해석하는 게 맞고 이후 모수가 많아지면 암 별로 객관적 반응률이 떨어질 순 있다"고 밝혔다. 현재 비트락비를 사용하기 위해 NTRK 융합 유전자를 검사하는 방법으로는 차세대염기열 분석(next-generation sequencing, 이하 NGS) 검사가 일반적으로 사용되고 있다. 특히, NGS 검사가 급여가 적용돼 환자 친화적으로 사용할 수 있다는 게 오 교수의 설명. 실제 NGS 검사가 급여가 된 이후 검사 수는 2017년 약 4천 건에서 2019년 약 1만1000여건으로 크게 늘은 상태다. 서울대병원 종양내과 오도연 교수. 하지만 NGS검사 해석을 두고 아직까지 국내실정에 맞는 가이드라인이 부족해 적절한 치료를 적용하기 어렵다는 한계점도 언급되고 있다. 오 교수 역시 특정암에서 NTRK 융합 유전자가 발견될 경우 비트락비를 언제 사용할 것인지는 논의가 더 필요하다고 강조했다. 오 교수는 "비트라비는 특정 차수가 아닌 적어도 한 가지 표준 치료가 실패하면 사용할 수 있다"며 "치료 차수가 넘어가는 시점에서 비트락비를 쓸 것인지 항암을 할 것인지는 여러 요소를 고려해 결정해야할 것으로 본다"고 언급했다. 그는 이어 "사용 경험이 있는 입장에서는 비트락비를 먼저 치료하겠지만 암종별로 판단에 차이가 있을 것"이라며 "데이터가 더 축적되고 암종별 미충족수요가 있다면 더 빠른 시기에 사용할 것으로 기대한다"고 강조했다. 한편, 비트락비의 급여와 관련해 바이엘 코리아 의학부 배주희 MA는 "지난 5월말 암질환심의위원회를 통과해 절차에 따라 급여논의를 진행하고 있다"며 "환자의 미충족수요 해결을 위해 보건당국과 협력하고 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 바이엘은 자사의 항암제 비트락비(라로트렉티닙)가 연령 및 암종과 관계없이 TRK 융합 종양에 장기적인 임상적 혜택이 확인됐다고 24일 밝혔다. 비트락비 제품사진. 2021 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회 초록에 따르면, 이번 분석은 4건의 새로운 데이터를 살펴봤으며, 뉴로트로핀 티로신 수용체 키나제(이하 NTRK) 유전자 융합을 가진 비원발성 중추신경계(이하 CNS) 고형암, 원발성 CNS 종양, 폐암에 대한 장기적인 유효성 및 안전성 데이터가 포함됐다. 또한 환자 내 통합 후향적 분석 결과, TRK 융합 종양 환자의 상당수가 비트락비 치료로 유의미한 임상적 이점을 경험한 것으로 나타났다. 이번 연구의 추적기간 중앙값은 22.3개월로 TRK 억제제 중 가장 광범위한 데이터와 가장 긴 추적기간을 기반으로 하고 있다. 비트락비는 소아부터 성인까지 전 연령(범위 0.1-84 years)에서 암종을 불문하고 NTRK 유전자 융합 양성 종양을 가진 환자를 대상으로 일관적으로 높은 반응률과 4년 이상의 반응지속기간(DoR)을 확인했다. 텍사스 대학 MD앤더슨 암센터의 데이비드 S. 홍 교수는 "이번 데이터는 라로트렉티닙의 임상 프로파일에 추가돼, NTRK 유전자 융합 양성 종양이 있는 성인 및 소아를 위한 효과적인 치료 옵션으로 사용하는 근거가 된다"고 말했다, 그는 이어 "또 연구결과가 환자들의 종양 원인에 대해 보다 잘 이해하고 올바른 치료 접근으로 적절하게 진행하기 위해 NTRK 1/2/3 유전자를 포함하는 종합적인 유전자 검사가 필요하다는 이유가 된다"고 강조했다. 한편, 이번 연구결과는 6월 4~8일 온라인으로 개최될 2021 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표될 예정이다.

메디칼타임즈=황병우 기자 바이엘의 선택적 트로포미오신 수용체 키나제(이하 TRK) 비트락비(성분명 라로트렉티닙)가 NTRK 유전자 융합 폐암 환자에서 반응 지속 및 생존기간 연장 혜택을 재확인했다. 비트락비 제품사진. 바이엘은 지난 25~27일 진행된 2021 유럽폐암학회 연례학술대회(ELCC 2021)에서 이 같은 내용이 담긴 SART Madrid-FJD 임상연구 결과 발표가 이뤄졌다고 31일 밝혔다. 비트락비로 치료한 뉴로트로핀 티로신 수용체 키나제(NTRK) 유전자 융합 폐암 성인 환자의 최신 데이터를 분석한 결과, 데이터 수집 완료 시점 기준(2019년 7월) 전체반응율(ORR)은 71%로 나타났다. 또한 과거 치료 이력 중앙값이 3회인 환자들에서 12개월 기준 무진행 생존율(PFS)과 전체 생존율(OS)의 중앙값은 추정되지 않았고, 치료 기간은 2.1개월부터 39.6개월 이상으로 조사됐다. 아울러 중추신경계(CNS) 전이가 있는 7명의 환자에서 57%의 ORR을 보여 CNS 전이 환자에서의 효과도 입증했으며, 내약성은 양호한 것으로 나타났다. 치료유발 이상반응은 대체로 1 또는 2등급으로 확인됐다. 이밖에 폐암에서 흔히 발견되는 중양발생인자인 EGFR, KRAS, BRAF, ALK 등은 환자의 기저상태에서 발견되지 않아 NTRK 유전자 융합이 종양의 성장과 전이의 주요 인자라는 점도 증명했다. 임상연구 담당 디렉터 빅터 모레노 박사는 "NTRK 유전자 융합이 주요한 발암 인자라는 것을 뒷받침하는 새로운 유전체 데이터를 포함한 최신 분석 결과"라며 "CNS로의 전이가 있는 환자를 비롯해 NTRK 유전자 융합 진행성 폐암 환자를 대상으로 양호한 내약성, 높은 반응률, 반응 지속 및 생존기간 연장 효과를 다시 한 번 확인했다"고 말했다. 그는 이어 "NTRK 유전자 융합 폐암 환자의 소규모 샘플군에서 보인 PFS와 OS는 표준치료를 받은 폐암 환자에서 기존 보고된 생존율을 넘어섰다"며 "종양 성장인자를 표적하는 치료를 통해 결과를 개선할 수 있다는 것을 보여줌으로써 유전자 변이 환자를 조기 식별하기 위해 제때 진행하는 유전자 검사의 중요성이 재차 강조됐다"고 덧붙였다. 한편, '비트락비'는 지난해 5월 식품의약품안전처로부터 '알려진 획득 내성 돌연변이가 없는 NTRK 유전자 융합을 보유한 성인 및 1개월 이상 소아 환자 중 국소진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높으며 기존 치료제(혹은 치료 요법) 이후 진행됐거나 현재 이용가능한 적합한 치료제가 없는 고형암 환자' 치료에 사용될 수 있도록 허가 받았다.