메디칼타임즈=문성호 기자'진단 방랑'을 겪고 있는 리소좀 축적 질환 환자들이 검사 급여로 인해 치료혜택을 받을 수 있을까.임상현장에서는 신생아 선별검사 급여 신설로 그동안 진단 어려움을 겪었던 폼페병 등 희귀질환자의 발굴이 늘어날 것이라고 평가했다. 이는 곧 치료기회 확대로 연결되는 만큼 치료제의 존재감도 한층 커질 것으로 예상된다.왼쪽부터  서울대병원 임상유전체의학과 채종희 교수, 순천향대 서울병원 이정호 교수.서울대병원 임상유전체의학과 채종희 교수(소아청소년과)는 19일 사노피-아벤티스 코리아가 개최한 행사에 참석해 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, 이하 LSD) 신생아 선별검사 급여 확대의 의미를 평가했다.여기서 LSD는 유전적 원인에 의해 특정 효소에 결핍이 나타나 대사 이상이 발생하는 질환이다. 세포 내 소기관인 리소좀 안에는 몸에서 더 이상 필요 없는 물질들을 분해하는 효소들이 존재한다. 이 효소에 이상이 발생하거나 효소가 생성되지 않을 경우, 분해되어야 할 물질들이 세포 내에 점진적으로 축적되며 비가역적인 손상이 발생한다.  결핍된 효소의 종류에 따라 약 50여종의 리소좀 축적 질환이 알려져 있으며, 다양한 리소좀 축적 질환을 통틀어 7000명에서 9000명 중 1명 꼴의 발병률을 보이는 것으로 추정된다.LSD 중에서도 치료 및 관리가 가능한 질환은 폼페병, 뮤코다당증(1형, 2형), 고셔병, 파브리병으로, 결핍된 효소를 체내에 주입하는 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 치료제가 개발돼 있다.서울대병원 채종희 교수는 "뮤코다당증 제1형으로 진단된 남매 사례에서, 5세가 돼서야 효소대체요법을 시작한 누나는 다발성 골형성부전이 나타난 것에 반해, 신생아 선별검사를 통해 질환을 조기 진단하고 생후 5개월에 치료를 시작한 동생은 외모와 성장률에서 정상적인 모습을 보이고, 다발성 골형성부전에 있어 이상 소견을 보이지 않았다"며 "뮤코다당증 제2형, 폼페병 등 다른 리소좀 축적 질환에서도 효소대체요법을 빠르게 시작할수록 정상적인 성장을 유지하고 증상의 발생을 예방할 수 있다"고 설명했다. 이어 "LSD는 증상이 생기면 늦다. 소아 시기부터 증상이 점진적으로 진행되며, 비가역적인 신체 손상을 유발한다"며 "때문에 손상 전 질환을 조기에 진단해 효소대체요법으로 증상의 진행을 막는 것이 무엇보다 중요하다"고 강조했다.이 가운데 최근 치료가 가능한 LSD의 신생아 선별검사의 급여가 올해부터 신설됐다. 이를 통해 국내 진단 환경의 개선에 따른 치료기회 확대 여건이 마련됐다. 순천향대 서울병원 이정호 교수(소아청소년과)는 "LSD는 전신에 다양한 증상이 나타나기 때문에 임상 양상만으로 병을 진단하기 어렵다"며 "환자의 긍정적인 예후를 위해 조기 치료가 필수적인 질환 특성 상, 조기 진단에 대한 미충족 수요가 존재해 오던 상황에서 올해 신생아 선별검사의 리소좀 축적 질환 급여 신설은 매우 고무적인 치료 환경 변화"라고 전했다.이정호 교수는 "신생아 선별검사를 통해 리소좀 효소 이상 소견을 받은 환아는 가까운 권역별 희귀질환 전문 기관을 방문해 정확한 진단을 받고 치료 여부에 대한 논의를 시작할 수 있다"며 "이번에 신생아 선별검사가 전면적으로 시행되면서 조기에 질환여부를 판단할 수 있는 접근성이 확보된 만큼, 새로 진단된 환자들이 빠르게 다음 조치에 들어갈 수 있도록 각 질환과 치료 과정에 대한 대국민적 인식 제고와 논의가 필요한 단계"라고 말했다.한편, 사노피의 경우 LSD 대상 치료제 라인업을 다양하게 갖추고 있다. 구체적으로 파브리병 치료제 파브라자임(아갈시다제베타), 폼페병 치료제 마이오자임(알글루코시다제알파)과 넥스비아자임, 뮤코다당증 치료제 알두라자임(라로니다제)과 엘라프라제(이두설파제), 고셔병 치료제 세레델가(엘리글루스타트)와 세레자임(이미글루세라제) 등이 있다. 

메디칼타임즈=최선 기자"몇 년, 몇 십년이 걸리더라도 밝은 마음으로 끝내 폼페병과의 전쟁에서 승리할 거에요."선천성 희귀난치성 질환인 폼페병과 투병하고 있는 여고생 조수빈 양(만18세, 부개여고 3학년)이 평생 바라던 작가의 꿈을 이뤘다. 지난 4월 13일 서촌 건강책방 일일호일에서 열린 출판 기념 북토크에서 저자 조수빈 양과 가족들이 기념촬영을 했다.지난 4월 13일 토요일, 서촌 건강책방 '일일호일'에서는 폼페병 환자 조수빈 작가의 첫 책 '나답게, 여전히 - 안녕 폼페야!'(조수빈 저, 서세찬 그림, 하움출판사 펴냄)의 출판을 기념해 50여명의 관계자들이 참석한 가운데 저자 북토크와 전시회가 진행됐다.폼페병은 선천적으로 당(글리코겐) 분해에 필수적인 효소가 부족하거나 결핍돼, 과량의 당이 근육세포에 쌓이면서 근육이 약해지는 진행성 신경근육질환이다. '나답게, 여전히-안녕 폼페야!'는 폼페병과 함께 18년을 살아온, 조수빈 양의 자전적 에세이로 남들과 조금은 다르지만 나다운 삶을 일구는 명랑한 열 여덟 여고생의 이야기를 담았다. 여기에 일러스트 작가의 꿈을 가진, 희귀질환 뮤코다당증 환자 서세찬 씨가 책의 삽화를 담당했다. 이날 책방에서는 책의 삽화를 완성한 후 세상을 떠나 자리에 함께 하지 못한 서세찬 그림작가의 전시회도 함께 열렸다. 거동이 불편해 외부로 나가지 못하는 상황에서 글쓰기는 조수빈 양 자신이 삶을 멈추지 않고 앞으로 나아가고 있음을 확인할 수 있는 해방구였다고 말한다. 수빈 양은 삼국지 읽기를 좋아해 '딸이 엄마에게 들려주는 삼국지 이야기' 3권을 직접 써 엄마에게 선물할 만큼 글쓰기를 좋아했다.수빈 양은 이번 22대 국회의원 선거 투표에도 직접 참여했다. 북토크 장소를 병원이 아닌 휠체어를 탄 상태로 어렵게 이동해야 하는데도 불구하고, 굳이 서촌 건강책방 일일호일을 고집한 것도 그저 단순하게 폼페병 환자라는 타이틀로 세상에 남고 싶지는 않았기 때문이다. 나답게 여전히 씩씩하고 당차게 그리고 평범하게 주어진 삶을 살아가고 싶었다고 한다. 조수빈 양은 "간절한 소망이었던 작가의 꿈을 이루고, 내 책에 공감하고 응원하는 독자분들을 만난 오늘이 꿈만 같다" 며 "조금 느리고, 다를지라도 나만의 속도로 앞으로 나아가고 성장해온 내 이야기가 희귀난치성 질환에 대한 사람들의 시선을 변화시키고, 나와 같은 환자들에게 희망과 용기를 전할 수 있기를 바란다"고 소감을 전했다. 폼페병과 함께 18년을 살아온, 조수빈 양의 자전적 에세이자, 두 명의 희귀질환 환자가 글과 그림을 그려 완성한 책이날 행사에서 수빈 학생의 통역을 담당하기도 했던 아빠 조방희 씨는 "수빈이는 하고 싶은 것은 꼭 이루고자 하는 열정이 대단한 아이"라며 "아이를 가여워 하기보다는 대견하게 생각하는 엄마 아빠의 시선처럼, 다른 사람들도 수빈이를 그렇게 바라보길 원한다"고 말했다.책의 출간과 수빈 양의 특별한 북토크와 그림 전시회가 가능했던 것은 많은 사람들의 노력이 함께 했기 때문이다. 책 출간은 삼성서울병원 소아청소년 완화의료팀 '소담누리'의 정서적 지원사업 활동 중 하나로 기획됐다. 소담누리는 중증희귀난치질환으로 치료받고 있는 소아청소년 환자와 가족들이 치료 과정에서 경험하는 신체적, 심리적, 사회적 어려움을 완화시키기 위해 의사, 간호사, 사회복지사, 요법치료사 등 여러 분야의 전문가들이 다학제적 돌봄을 제공하고 있다. 삼성서울병원 소아청소년 완화의료팀 노현승 전담의사는 "중증희귀난치질환을 가지고 자신만의 속도로 성장하며 작가라는 자신의 꿈을 이룬 수빈이의 이야기는 다른 환아와 가족들에게 큰 위로와 용기로 다가올 것"이라고 말했다. 행사를 함께 진행한 건강책방 일일호일 역시 수빈 양의 건강 상태 등으로 인해 수 개월에 걸쳐 몇 번씩 행사가 미뤄졌음에도 끝까지 기다려 주며 행사를 준비했다. 건강책방 일일호일 김민정 책방지기는 "자신이 직접 쓴 책을 가지고 사람들 앞에 서고 싶었던 수빈 양의 오랜 소망이 일일호일에서 실현돼 기쁘게 생각한다"며 "수빈 양이 오래도록 건강해서 두 번째 세 번째 책도 함께 소개할 수 있기를 바란다"고 말했다. 

메디칼타임즈=황병우 기자 매년 2월의 마지막 날은 세계 희귀질환의 날이다. 올해로 14회를 맞이하는 세계 희귀질환의 날은 유럽희귀질환기구(the European Rare Disease Organization)가 4년에 한 번씩 돌아오는 2월 29일이라는 희귀성에 착안해 제정했다. 이 날은 치료에 어려움을 겪는 희귀질환 환우들의 고통을 나누고 희귀질환에 대한 사회적 인식을 개선하기 위한 다양한 행사와 이벤트를 진행한다. 희귀질환의 인식 제고가 중요한 이유는 상대적으로 소수인 희귀질환의 경우 증상이 있음에도 질환에 대한 인지도가 떨어져 질환의 진단이 늦어지는 경우도 많기 때문. 자료사진 그중 파브리병, 고셔병, 뮤코다당 등 리소좀 분해효소 결핍으로 발생하는 희귀질환은 망막변성과 같은 안질환 증상으로 의심이 가능해 유의 깊게 살펴봐야한다는 게 전문가의 설명이다. 리소좀축적질환(LSD, lysosomal storage disease)은 리소좀 축적 질환은 체내 효소의 결핍으로 인해 발병하는 희귀질환으로 대표적인 질환으로는 파브리병, 고셔병, 뮤코다당증, 폼페병 등이 있다. 일반적으로 리소좀이 세포내에 존재하며 가수분해 효소로 세균 등의 이물질 소화역할을 해야 하지만 특정한 효소의 부족으로 분자들이 분해되지 못하고 리소좀에 지속적으로 축적돼 다양한 증상이 발생한다. 이에 대해 서울아산병원 안과 임현택 교수는 "리소좀 축적 질환은 증상이 전신에 걸쳐 비특이적으로 나타나고 질환 자체에 대한 인식이 높지 않아 진단이 지연되는 경향이 있지만, 간단한 검사로 진단이 가능하다"고 말했다. 즉, 리소좀 축적 질환은 질환에 대한 인지도가 저조할 뿐만 아니라 증상이 비특이적으로 나타나기 때문에 진단을 받기까지 적지 않은 시간이 소요된다는 의미. 특히, 리소좀 축적 질환은 전신에 걸쳐 증상이 광범위하게 발현돼 여러 진료과들 간의 협진이 중요하며, 실제로 시력 교정술 등을 받고자 진행하는 안검사를 통해 발견되는 경우가 종종 있어 해당 의심 증상이 발견 시 신속한 협진이 필요하다. 리소좀 축절 질환과 연결 지을 수 있는 안질환은 ▲나이테각막 및 혈관 비틀림 ▲주시마비와 안구 운동장애 ▲각막혼탁 및 망막변성 ▲난시 및 근시 등이 있다. 나이테각막은 시력에는 영향을 주지 않는 것으로 알려져 있지만 파브리병의 매우 민감하고 특이적인 지표로 파브리병 환자의 초기 증상으로 나타난다. 나이테각막은 파브리병 여성 환자의 76.9%, 남성 환자의 73.1%에서 나타나는 만큼 파브리병 환자가 흔히 경험하는 증상이다. 임현택 교수 또한 시선을 모으기 어려운 주시마비와 안구 운동장애는 제3형 고셔병 환자에서 빈번하게 보이는데 약 50% 이상의 환자가 주시 마비와 안구운동장애 등 안신경 관련 증상을 비장 비대 증상과 함께 앓고 있는 것으로 알려져 있다. 마지막으로 뮤코다당증은 다양한 안과적인 문제를 보이는데 뮤코다당증 1형의 소아 환자에서 각막혼탁이 자주 관찰된다. 일반적으로 성인에게는 망막변성으로 많이 나타는데 각막혼탁은 뮤코다당증뿐만 아니라 파브리병 환자들도 흔히 겪는 증상 중 하나다. 결국 리소좀 축적 질환이 보통 진행성이기 때문에 빠른 치료가 좋은 예후로 연결되는 만큼 질환을 조기에 발견하는 것이 중요할 수밖에 없다는 것. 임 교수는 "리소좀 축적 질환과 동반되는 특별한 눈 소견을 통해서도 초기 의심 및 조기 진단이 가능하기 때문에 각막혼탁, 혈관이상 등 원인 불명의 안과 소견을 보이는 환자가 있다면 리소좀 축적 질환에 대한 스크리닝 검사를 적극 실시해봐야 한다"고 전했다.

메디칼타임즈=손의식 기자 휴온스 김완섭 신성장사업본부장. ㈜휴온스 전재갑 대표는 신임 신성장사업본부장에 바이오 의약품 생산관리에 정통한 전 BMS 수석연구원 김완섭 부사장(52)을 임명했다고 3일 밝혔다. 신임 김완섭 부사장은 1988년 고려대학교 생물학과를 졸업한 이후 1991년 캐나다 뉴브런스윅 주립대에서 분자생물학 석사를, 1996년 고려대에서 생물학 박사학위를 취득했으며, 1999년부터 2000년까지 2년간 미국 메사추세츠공과대(MIT)에서 박사 후 방문연구를 가진 바 있다. 김 부사장은 후지필름 다이오신스 사와 GSK, BMS 등 글로벌 바이오의약품 리딩 기업에서 생산공정 개선과 생산관리를 도맡아 온 전문가다. 휴온스는 김 부사장의 영입으로 안구건조증치료제 티모신베타4, 희귀질환인 폼페병 치료제 등 바이오의약품 전문기업으로 세를 넓힐 것으로 기대하고 있다 김완섭 부사장은 "글로벌 헬스케어 그룹으로 성장하는데 있어 바이오의약품이 큰 힘이 되어줄 것으로 확신한다”면서 “휴온스의 미래 신성장 동력을 구축하여 미래의 실적에 기여하며 회사 가치를 최대화 하는데 최선을 다하겠다"고 포부를 밝혔다. 한편, 휴온스는 성공적 지주사전환을 위한 특별 승진인사도 단행했다. 휴온스는 오는 5월 2일 예정된 지주사 전환을 성공적으로 마무리 하기 위한 임원 특별승진인사를 단행했다고 3일 밝혔다. 부사장으로 승진한 엄기안 중앙연구소장, 윤보영 재경본부장, 이상만 영업본부장(좌로부터) 이날 인사를 통해 엄기안 중앙연구소장이 전무이사에서 부사장으로. 윤보영 재경본부장이 전무이사에서 부사장으로, 이상만 영업본부장이 전무이사에서 부사장으로 승진했으며, 생산본부장이던 전규섭 전무는 생산부문장으로 승진했다. 엄기안 중앙연구소장(56)은 1984년 서울대 제약학과를 졸업하고, 성균관대 약학대학원에서 박사학위를 취득했다. SK케미칼에 신약연구실장으로 근무하며 무릎관절염치료제 트라스트 패치 개발에 중추적인 역할을 해냈으며, 다수의 완제품 유럽수출 프로젝트를 맡아 성공적으로 수행한 바 있다. 윤보영 재경본부장(51)은 1989년 동국대학교 경영학과를 졸업하고 제일약품에 입사한 재경전문가다. 2006년 휴온스 입사 후 성공적인 코스닥 상장에 역할을 했으며, 현재는 지주사 전환 TF팀의 팀장을 맡는 등 내부관리체계 확립에 힘을 쏟고 있다. 이상만 영업본부장(50)은 숭실대학교 정보처리과를 졸업하고, 1994년 휴온스에 사원으로 입사했다. 이 대표는 이후 22년간 근속하며 탁월한 영업능력을 발휘해, 2014년 전무이사로 승진한 데 이어 부사장의 자리까지 오르게 됐다. 현재 자회사 휴니즈의 대표를 겸하고 있다.

메디칼타임즈=이석준 기자|다국적제약사 처방약 진단⑪| 사노피 사노피 그룹은 4개 법인이다. 제약 '사노피-아벤티스', 백신 '사노피-파스퇴르', 희귀의약품 '젠자임', 동물의약품 '메리알' 등이다. 처방약 진단에서 일단 동물의약품은 뺀다. 처방액 집계가 확실치 않은 백신도 제외한다. 이렇게 정리한 후 지난해 사노피 처방약 성적 흐름을 보면 '젠자임이 사노피-아벤티스 부진을 메웠다'는 한 줄로 요약된다. 2013년과 비교했을 때 젠자임 품목 대부분은 처방(IMS 데이터)이 늘었지만 사노피-아벤티스는 반대였기 때문이다. 사노피아벤티스, 젠자임 처방약 분석(단위: 억원, %) 물론 사노피 그룹 대표 처방약은 사노피-아벤티스에 있다. 기저인슐린 '란투스(인슐린글라진)', 항혈전제 '플라빅스(클로피도그렐)', 직장결장암치료제 '엘록사틴(옥살리플라틴)'은 지난해 각각 533억원, 472억원, 307억원을 기록했다. 전년보다 처방액이 줄었지만 덩치는 아직도 크다. 하지만 성장세는 단연 젠자임 품목이 돋보인다. '타이로젠주(티로트로핀알파)', 파브리병 '파브라임주(아갈시다제베타)', 면역억제 '치모글로부린주(인체흉선세포로면역시킨레빗트의항흉선면역글로부린치모글로부린)', 폼페병 '마이오자임(알글루코시다제 알파)', 뮤코다당체침착증 I '알두라자임주(라로니다제)' 등 모두 처방액이 늘었다. '타이로젠주' 91.89%, '미오자임주' 44.62%, '파브라임주' 34.34%, '치모글로부린주' 20% 등이 전년 대비 특히나 가파른 성장률을 보였다. 헌터증후군 '엘라프라제주(이두설파제)', 고셔병 '세레자임주(이미글루세라제)' 등 정도만 제자리걸음을 걸었을 뿐이다. 제약 산업 이슈가 블록버스터급 의약품 산업에서 희귀질환 치료제 쪽으로 옮겨가는 흐름과 맥을 같이한 젠자임이다. 향후 기대 품목도 젠자임이 많다. 지난해 8월 급여 출시된 '오바지오(테리플루노마이드)'가 대표적이다. 주사제 밖에 없던 다발성경화증 치료 시장에 나타난 최초의 먹는 약이다. 최근에는 서울아산병원에 랜딩되기도 했다. 사노피-아벤티스도 기대주가 있다. 제 1형과 2형 성인 당뇨병 환자에게 1일 1회 투여하는 장기 지속형 기저 인슐린 제품(인슐린 글라진) 'U300(코드네임)'이 그것이다. 미국에 이어 최근 유럽(유럽연합 집행위원회, EC)에서도 시판 승인을 받았다. 24시간 이상 안정적인 혈당 조절 및 전후 3시간의 투여시간 유연화로 환자 편의성을 증대했다는 점이 특징이다. '란투스' 후속약으로 보면 된다. 지난해 8월 급여 진입한 GLP-1 유사체 당뇨병약 '릭수미아펜주(릭시세나티드)'도 주목된다. 깐깐한 급여 기준이 완화된다는 조건하에서다. 현재 GLP-1유사체는 메트포르민과 설포닐우레아 병용 실패 환자 중 고도 비만인 비만지수(BMI) 30 이상에만 사용이 가능하다.

메디칼타임즈=이창진 기자희귀질환 치료제의 리펀드제 본 사업 운영이 잠정 보류됐다. 건강보험정책심의위원회(이하 건정심)는 30일 보건복지부 대회의실에 열린 회의에서 리펀드제도 본 사업 의결안건을 소위원회에서 재논의하기로 의견을 모았다. 리펀드제도는 제약업체의 표시가격을 높게 수용하는 대신 표시가격과 건보공단이 원하는 약가와의 차액을 돌려받아 보험재정 부담없이 표시가격을 높여주는 약가협상 방법이다. 일례로, 한해 10개 사용량 약제와 관련 제약사가 100원을, 공단이 80원을 요구가격으로 제시하면 표시가격은 100원으로 정하는 대신, 차액 200원(1000-800)은 공단에 반환하는 셈이다. 그동안 표시가격에 대한 제약업체의 불만으로 에이즈 치료제 ‘푸제온’(한국로슈)과 뮤코다당증 치료제 ‘나글라자임, 엘라프라제’(삼오제약)와 혈우병 치료제 ‘노보세븐’(노보노디스크) 등의 공급거부 사태가 발생한 바 있다. 2009년부터 1년 단위 계약으로 시행된 리펀드제도 시범사업은 현재 삼오제약의 뮤코다당증 치료제와 폼페병 치료제 등 2개 치료제에 적용하고 있다. 이날 복지부 측은 시범사업 동안 희귀필수의약품의 원활한 공급에 기여하고 환자 접근성을 강화, 관리 운영상 특별한 문제점은 나타나지 않았다며 전문가도 제도의 효과와 필요성에 대해 공감하고 있다고 평가했다. 회의 후 류양지 보험약제과장은 "리펀드 제도 본사업의 대상 의약품 확대와 계약기간 등 구체적 방안을 재논의할 필요가 있다는 의견이 제기됐다"면서 "다만, 이달말로 종료되는 리펀드제 시범사업을 1~2개월 연장하기로 했다"고 말했다. 약가로 인한 필수의약품 공급거부 사례. 일각에서는 제약업체의 자율적 참여에 따른 의약품 공급 중단 사태 재연과 희귀의약품 다수를 보유하는 다국적 제약사의 배불리기 등 리펀드 제도의 실효성을 제기하고 있다. 한편, 복지부는 이날 건정심에 한미 FTA에서 합의한 의약품 및 치료재료의 보험급여, 비급여 결정 및 상한금액 결정 등 독립적 검토 절차 세부 방안을 보고했다.

메디칼타임즈=이석준 기자 배경은 신임 대표이사 한국법인 젠자임코리아(Genzyme Korea)의 신임 대표이사로 배경은 사장(40)이 선임됐다. 배 신임 사장은 서울대학교 약학대학을 졸업하고 한국노바티스에 입사, 항암제사업부, DMR(피부, 내분비질환 및 호흡기질환) 사업부, BMR(골대사성, 내분비질환 및 호흡기질환) 사업부 등의 총책임자로 근무해 왔다. 미국 뉴저지에 위치한 노바티스본사 항암제사업부에서 글로벌 프로덕트 디렉터(Global Product Director)로 발령받아 국제 감각을 키우며 글로벌 리더로서의 역량을 인정받은 바 있다. 배 대표이사는 "희귀난치성 질환을 앓고 있는 환자들에게 삶과 희망을 전한다는 기업의 목표가 한국에서 보다 잘 실현될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다. 또 "글로벌 무대에서 젠자임 코리아의 입지가 더욱 굳건해 질 수 있도록 회사의 역량을 배가하는데 주력하겠다"고 포부를 밝혔다. 젠자임 일본-아시아태평양 총괄 마이클 그린(Michael J. Glynn) 회장은 "추진력과 친화력, 시장에 대한 통찰력을 두루 갖춘 배 사장에 대한 기업 내부의 기대가 크다"며 "한국 시장이 국제적으로 주목 받고 있는 만큼 환자와 사회, 기업을 위한 많은 성과가 창출되기를 바란다"고 말했다. 한편, 젠자임은 지난 1981년 설립된 바이오테크 기업으로 미국 메사추세스주 캠브리지에 본사를 두고 있다. 바이오테크 분야에서 글로벌 매출 순위 3위를 기록 중이다. 한국에는 지난 1998년에 진출했으며, 주요 제품은 세레자임주(고셔병 치료제), 파브라자임주(파브리병 치료제), 알두라자임주(뮤코다당증침착증 치료제), 마이오자임주(폼페병 치료제) 등이다. 또 타이로젠주(갑상선암 진단 및 치료제), 치모글로불린주(이식거부반응억제, 재생불량성빈혈), 엘라프라제주(헌터증후군), 모조빌주(조혈모세포 가동화 증진), 세프라필름(내장유착방지치료제) 등이 존재한다.

메디칼타임즈=윤현세 기자미국 4위의 바이오테크회사인 젠자임(Genzyme)은 의원성 설사 치료를 위해 개발된 톨러바머(tolevamer)가 연간 10억불 이상의 블록버스터 약물로 성장할 것으로 기대했다. 젠자임은 현재 톨러바머에 대한 2건의 3상 임상을 진행하고 있는데 Clostridium difficile로 인한 설사 치료제로 빠르면 내년 상반기, 늦어도 2008년까지는 승인될 것으로 내다봤다. 젠자임은 주로 희귀병에 대한 치료제를 개발해왔으며 고쎼병 치료제인 세레자임(Cerezyme)이 대표적인 제품이다. 소아희귀 백혈병약인 클로라(Clolar)도 최근 시판됐으며 다발성경화증, 폼페병 등에 대한 신약도 개발 중인 것으로 알려졌다.