메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약의 자회사인 C&C신약연구소의 표준치료제에 대한 불응성·저항성 전립선암 치료제 개발 연구가 '2024년도 1차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 연구 사업'의 지원 과제로 선정됐다.JW중외제약(대표 신영섭)은 자회사인 C&C신약연구소(대표 박찬희)의 표준치료제에 대한 불응성·저항성 전립선암 치료제 개발 연구가 '2024년도 1차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 연구 사업'의 지원 과제로 선정됐다고 25일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 국가신약개발사업단(단장 박영민, 이하 '사업단')은 2021부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.C&C신약연구소는 앞으로 2년간 사업단으로부터 연구비를 지원받아 XBP1s를 직접 억제하는 선도물질(리드화합물)을 최적화하고, 경구용 혁신 항암신약(First-in-Class) 후보물질을 도출할 계획이다.XBP1s는 여러 고형암에서 많이 나타나는 단백질로, XBP1s의 과도한 발현은 각종 암의 증식에 중요한 역할을 한다. 특히, XBP1s는 암세포 생존에 관련된 유전자 활동을 증가시켜 표준치료제의 효과를 저해하고, 면역세포의 항암 반응을 방해하여 암세포가 면역 공격을 피하게 한다.이번 사업에 선정된 선도물질은 C&C신약연구소가 자체 데이터 사이언스 플랫폼 '클로버(CLOVER)'를 통해 화학·생물 정보학 빅데이터에 AI·딥러닝 기술을 결합해 발굴했다.이 선도물질은 세포실험에서 XBP1s 단백질에 직접 결합해 이를 억제함으로써 우수한 항암 효과를 보였으며, 종양 형성을 억제하는 효과도 확인되었다. 전립선암 동물모델을 대상으로 한 약물 반응 측정에서도 대조군 대비 우수한 항종양 효능을 나타냈다.C&C신약연구소는 앞으로 XBP1s 표적항암제 선도물질의 구조 최적화 연구를 통해 2025년까지 비임상 신약후보물질을 도출할 방침이다.JW중외제약 관계자는 "남성에게 두 번째로 흔한 암인 전립선암은 1차 표준치료인 호르몬 치료제의 저항성과 불응성 때문에 새로운 작용기전의 혁신 신약에 대한 수요가 매우 높다"며 "XBP1s를 타깃으로 하는 선도물질을 전립선암뿐만 아니라 다양한 고형암에서도 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 혁신적인 항암 신약으로 개발해 나갈 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=최선 기자"학술대회 참석자의 80%가 기초과학자입니다."임상연구자 주도의 의학계 학술대회가 기초과학자를 포용하는 방향으로 변모하고 있다.대한면역학회가 송도바이오포럼을 통해 생명과학 연구자, 임상의들이 함께하는 산학연 포럼을 성공시킨 데 이어 이번엔 대한암학회가 처음으로 산학연 코너를 신설하며 교집합 찾기에 나섰다.치료법의 고도화에 임상 연구뿐 아니라 기초과학의 필요성이 증대되고 있다는 점에서 향후 이와 같은 방식의 협력 모델이 더욱 보편화될 것이란 게 전문가들의 진단이다.20일 대한암학회는 롯데호텔서울에서 제50차 학술대회를 개최하고 처음으로 산학연 세션을 선보였다.대한암학회는 늘어나는 기초과학자의 비중을 반영, 첫 인더스트리 코너를 신설했다.박경화 총무위원장(고대안암병원 종양내과)은 "오늘 학술대회장을 찾은 830명의 참석자 중에 80% 이상은 기초과학을 하시는 분들로 판단된다"며 "암 분야에서 기초과학의 중요성이 날로 증대되고 있다"고 밝혔다.전공의 집단 사직, 의사총궐기대회 등의 여파로 임상의들의 등록이 상대적으로 떨어지면서 오히려 기초과학자들의 비율이 더 올라간 것. 현장 등록을 포함해 총 1300여명의 등록자 중에 과반이 넘는 인원이 기초과학자로 추산되고 있다.김태민 학술위원장(서울대병원 종양내과)은 "암의 진단, 치료의 발전에서 산업계를 떼 놓고 말할 수 없다"며 "그런 의미에서 처음으로 산업 코너(Industry Corner)를 별도로 만들어 서로 지견을 공유하도록 한 것이 이번 학술대회의 특징"이라고 설명했다.그간 암학회 학술대회는 기조강연으로 산업계를 초청하지 않았지만 더 나은 암 치료와 예방법의 발전을 위해 산학연의 공동연구 중요성이 점차 증대되고 있다는 현실을 반영했다는 것.이날 발표 세션은 ▲Vertical LLM을 통한 정밀의학 및 약물 발굴에서의 AI 활용(고려대/아이젠사이언스) ▲EGFR 돌연변이 폐암에 대항하기 위한 T 세포 수용체 활용(연세대 의과대학) ▲정확한 ADC(Antibody Drug Conjugate) 발굴(삼성서울병원/에임바이오) ▲공생 장내 미생물군의 항종양 면역 효과(이뮨오바이옴)이 마련됐다.세션을 통해 신약 개발을 위한 최신 연구 동향을 살펴볼 수 있을 뿐 아니라 공동연구를 촉진하는데 중요한 교량 역할을 할 것으로 전망된다.이날 아이젠사이언스 강재우 대표는 "의학-생물학 관련 질문에 답하는 인공지능 모델 BioBERT를 만들어 구글을 제치고 BioASQ 대회에서 우승을 차지한 바 있다"며 "위키피디아와 PUBMED 등으로 학습을 시켜 문맥을 통해 단어의 의미를 이해할 수 있게 됐다"고 말했다.그는 "이어 임페리얼 칼리지 런던과의 공동연구로 만든 인공지능 MeerKat은 대형언어모델이 아닌 소형언어모델(sLLM)이지만 미국의사면허시험을 74.3점으로 통과했다"며 "환자 고통에 공감하는 답변을 내놓는 등 MeerKat은 병원내 행정, 의사들의 처방 결정을 지원하는 데 쓰일 수 있다"고 밝혔다.그는 "특히 인공지능은 맥락적인 이해 및 추론이 가능하기 때문에 이를 활용하면 신약후보물질 발굴에도 얼마든지 활용이 가능하다"며 "학회와 기초연구자, 산학연의 협력 모델은 계속 증대될 것으로 본다"고 내다봤다.

메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약 STAT3 억제제 'JW2286'의 임상 1상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다.JW중외제약은 고형암 치료제로 개발하고 있는 STAT3 억제제 'JW2286'의 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 19일 밝혔다.JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 먹는 약(경구제)으로 개발하고 있으며, 삼중음성 유방암, 위암, 직결장암 등 고형암이 적응증이다.이번 임상시험은 서울대학병원에서 70여 명의 건강한 한국인 및 코카시안 성인을 대상으로 JW2286의 안전성, 내약성, 약동학적 특성 평가를 목적으로 한다.STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 깊이 관여하고 있으며, 아토피 피부염과 같은 염증성 질환과 자가면역질환을 유발한다고 알려져 있다.JW중외제약이 2021년 미국암연구학회(AACR) 연례학술회의에서 발표한 비임상 약리시험 평가 결과에 따르면, JW2286은 STAT3 고활성을 바이오마커로 갖는 여러 고형암에서 기존 표준요법 대비 높은 유효성과 안전성을 보였다. 특히 삼중음성 유방암에 강력한 효능을 나타냈다. 삼중음성 유방암은 여성 호르몬과 표피성장인자(HER2)의 영향을 받지 않는 유방암으로, 미충족 의료 수요가 매우 높다.JW중외제약 관계자는 "이번 IND 승인은 JW2286의 개발 과정에서 매우 중요한 이정표로, 항암과 면역질환 분야에 있어서 의학적 미충족 수요를 해결하는 새로운 가능성을 인정받은 것"이라며 "앞으로 JW2286을 STAT3을 선택적으로 억제하는 최초의 혁신 신약으로 개발해 나가겠다"고 말했다.한편, JW2286은 '2022년도 2차 국가신약개발사업' 지원 과제로 선정된 바 있다. 국가신약개발사업단으로부터 연구비를 지원받아 JW2286의 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가와 임상용 약물 생산을 완료했다. 

메디칼타임즈=허성규 기자HK이노엔(대표 곽달원)은 아이엠바이오로직스(대표 하경식)와 와이바이오로직스(각자대표 박영우·장우익) 3사가 공동으로 개발한 OX40L항체와 TNF-α(종양괴사인자-α) 타깃 이중항체 신약 후보물질 'IMB-101(OXTIMA)'이 미국 신약 개발 전문 기업에 기술이전 됐다고 17일 밝혔다.계약 규모는 계약금 2,000만 달러(한화 약 276억 원)를 포함해 총 9억 4,000만 달러(한화 약 1조 3천억 원)이며, 이번 기술이전 계약은 아이엠바이오로직스 주도 아래 성사됐다. 계약 지역은 아시아를 제외한 글로벌(일본 포함) 지역이다.HK이노엔은 계약조건에 따라 총 계약 규모의 일정 비율 수익금을 수령하며, 총 계약 규모 외 출시 후 매출에 따른 로열티도 별도 수령한다.이번 기술을 이전받은 미국 '내비게이터 메디신(Navigator Medicines)'은 OX40-OX40L 시그널 저해제를 집중 개발하는 기업으로, 미국의 대형 벤처캐피탈인 RA 캐피털매니지먼트(RA Capital Management)의 투자를 받은 바 있다.'IMB-101'은 OX40L항체와 TNF-α(종양괴사인자-α)를 동시에 타깃해 주요 염증성 사이토카인과 T-세포를 동시에 제어하는 자가면역질환 치료용 이중항체 후보물질이다. 해당 후보물질은 2016년 착수한 HK이노엔과 와이바이오로직스의 공동연구로 확보했다.HK이노엔은 2020년 8월 해당 과제를 당사의 항체 연구팀이 창업한 아이엠바이오로직스에 이전했고, 아이엠바이오로직스는 주요 파이프라인(IMB-101)으로 개발해왔다. 아이엠바이오로직스는 지난해 8월 미국 FDA로부터 IMB-101 임상 1상 연구 승인을 받았으며, 임상시험이 완료되기 전 기술이전 성과를 얻었다.HK이노엔 관계자는 "국내 제약바이오기업 3사가 각 영역에서 시너지를 발휘해 공동 연구개발한 파이프라인이 미국 시장 진출의 가능성을 확인했다는 점에서 의미가 크다"며, "앞으로도 다방면에서 활발한 오픈이노베이션을 통해 보다 빠른 속도로 가시화된 성과를 보여줄 수 있도록 노력할 것"이라고 말했다.와이바이오로직스 관계자는 "공동 연구개발 파트너사가 거둔 성과에 경의를 표한다"고 했으며, "당사의 항체 디스커버리 플랫폼의 우수성을 증명하고, 글로벌 최고 수준의 항체 신약 개발 기업이 될 수 있도록 계속해서 나아가겠다"고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자다안바이오테라퓨틱스는 국가신약개발사업에 선정됐다고 14일 밝혔다. 최근 중소기업벤처부 과제 선정에 이은 쾌거다. 다안바이오테라퓨틱스는 혁신적인 기술과 우수한 연구 인프라를 바탕으로 고형암에 특이적인 T세포 수용체 (TCR)를 이용한 세포치료제 및 항체치료제 개발에 주력하고 있다.  회사는 이번 국가신약개발사업을 통해 EGFR 돌연변이 폐암 환자에 치료효과를 가지는 T 세포 수용체를 이용한 세포치료제 약물의 후보물질 선정 및 in vivo 효능 검증, 임상 시험용 의약품 생산 공정 개발 연구를 목표로 하고 있다.이미 해당 파이프라인인 DN-101에 대해서는 2026년 임상 시험을 목표로 개발 중이다.정부의 이번 선정은 국내 바이오산업의 성장과 혁신을 촉진하기 위한 노력의 일환으로, 신약 개발 분야에서 우수한 기업들에 대한 지원을 강화하고자 한다는 취지에서 이뤄졌다. 다안바이오테라퓨틱스가 이번 국가신약개발사업의 일환으로 국가적인 연구 인프라 및 자금 지원을 받게 되면서, 그들의 연구 역량을 더욱 강화하고 글로벌 신약 개발 경쟁력을 확보할 것으로 기대된다.다안바이오테라퓨틱스 조병철 대표이사는 "정부의 지원으로 인해 더욱 안정적인 연구 활동을 전개할 수 있게  매우 기쁘다"며 "우리는 앞으로도 혁신적인 신약 개발을 통해 국가적인 건강 증진에 기여하겠다"고 전했다.

메디칼타임즈=최선 기자신약의 무덤으로까지 일컬어지던 MASH(대사이상관련 지방간염) 분야에서 미국 FDA의 승인을 받은 최초의 신약(레스메티롬)이 탄생했지만 정작 임상 현장은 시큰둥한 반응이 나오고 있다.다국적제약사가 신약을 개발하는 경우 승인 이후 각 나라별 상황에 맞춰 급여, 비급여 출시 등 상용화 전략을 결정하고 가격 협상, 랜딩 코드 부여 등의 과정을 거쳐 실제 병의원에서 처방이 가능하기까지 짧게는 1년, 길게는 4년 이상 걸리기도 한다.수십년간 신약이 없었던 분야에선 첫 신약이 탄생하면 처방에 대해 임상의는 물론 환자들에서도 기대감이 고조되는 것이 보통이지만 신약 레스메티롬의 경우 MASH 치료제로서 물꼬를 텄다는 상징적인 의미가 크다는 게 전문가들의 평.오히려 후발주자들이 내놓은 임상 결과들이 상대적으로 우위를 가졌다는 평가까지 나오면서 '첫 신약'이라는 타이틀의 의미가 퇴색되고 있다는 이야기까지 나온다.전문가들이 본 레스메티롬 임상 3상의 의미와 후발주자들과의 상대적 경쟁력 등 향후 상업적 성공 가능성에 대해 점검했다.■난공불락 MASH 분야 첫 신약, 레스메티롬은 어떤 약?지난 3월 미국 FDA는 간 섬유증 중등도 진행성 MASH에 사용할 수 있도록 마드리갈 파마슈티컬스가 개발한 레스메티롬(상품명 레즈디프라)를 승인한 바 있다.3상은 조직검사에서 확인된 MASH와 F1B, F2 또는 F3의 섬유화 단계(F0 섬유화 없음~F4 간경화)를 가진 성인을 대상으로 1:1:1 비율로 무작위 배정해 레스메티롬 80mg, 100mg 또는 위약을 하루 한 번 52주간 투약케 했다.레스메티롬의 MASH 관해율 그래프. 100mg에서 최대 29.9%의 관해율 달성에 그치면서 1년간 치료해야 세 명 중 한 명꼴로 치료 효과를 볼 수 있다는 논란에 불을 지폈다. 총 966명의 환자를 80mg 레스메티롬 그룹 322명, 100mg 레스메티롬 그룹 323명, 위약 그룹 321명으로 나눠 투약한 결과 80mg에서 25.9%, 100mg에서 29.9%가 섬유증 악화가 없는 MASH 관해를 달성한 반면 위약 그룹은 9.7%에 그쳤다.이어 80mg 레스메티롬 그룹 환자의 24.2%와 100mg 레스메티롬 그룹 환자의 25.9%에서 MAFLD 활동 점수의 악화 없이 적어도 한 단계 이상 섬유증 개선이 나타났다.FDA는 "임상 12개월째에 간 생검에서 레즈디프라로 치료받은 피험자의 더 많은 비율이 위약을 투여받은 피험자에 비해 MASH 관해 또는 간 흉터 개선을 달성한 것으로 나타났다"고 밝혔다.눈에 띄는 간 흉터가 있는 MASH 환자의 간 손상을 직접 해결할 수 있는 약물이 과거에는 없었지만 이번 승인을 통해 처음으로 환자들에게 식이요법과 운동 외에도 치료 옵션이 생긴 것.■"첫 치료 옵션 등장" VS "임상적 효과 크지 않아"레스메티롬의 임상 결과에 대해 전문가들의 평가는 양분된다.첫 MASH 치료 옵션이 생겼다는 점에서는 긍정적이지만 실제 효과가 기대치에 못 미친다는 부정적인 목소리도 나오는 것.일각에선 '첫 신약'이라는 타이틀만 챙기고 실익없이 상용화를 포기했던 바이오젠사의 치매 신약 아두헬름(성분명 아두카누맙)의 전철을 밟을 수 있다는 의견까지 제시하고 있다.대한간학회 관계자는 "MASH 치료제가 없는 상황을 감안하면 레스메티롬의 효과는 완전히 좋다고 평가할 정도는 아니지만 섬유화를 호전시키는 약물로는 의미가 있다"며 "다만 조직학적 호전 여부를 보지 못한 점과 장기 안전성 문제는 숙제로 남았다"고 말했다.그는 "지방간 치료제가 거의 없는 실정을 감안하면 3상에서 이 정도 효과를 보인 부분은 임상의로서 환영할만한 내용"이라며 "첫 MASH 치료제 탄생에 많은 의료진들이 기대감을 가지고 있다"고 덧붙였다.자료사진반면 임상적으로 큰 의미가 없다는 부정적 견해도 만만찮다.A대학병원 내분비내과 교수는 "치료 옵션이 새로 생겼다는 부분은 누구라도 긍정할 만한 내용"이라며 "반면 임상적 효과는 기대에 많이 못미친다"고 지적했다.그는 "MASH 관해의 절대적인 수치는 25.9~29.9%로 적지 않치만 심지어 위약도 관해율이 9.7%에 달한다"며 "레스메티롬 투약군에서 위약의 관해율 퍼센티지를 뺀 상대적인 관해율은 16~20%에 그친다"고 말했다.그는 "MAFLD 활동 점수의 악화 없이 적어도 한 단계 이상 섬유증 개선 부분도 마찬가지"라며 "위약의 개선율이 14.2%인데 레스메티롬은 24~25.9%이기 때문에 실제 약제의 상대적인 효과는 고작 10% 남짓에 그친다"고 꼬집었다.임상 3상 결과만 놓고 보면 레스메티롬으로 1년간 치료한 경우 약 세 명에서 네 명을 치료해야 한 명에서 MASH 관해를 달성할 수 있고, MAFLD 활동 점수의 악화 없이 적어도 한 단계 이상 섬유증 개선 부분도 이와 비슷하다는 것.A 교수는 "약물의 효과를 판별하는 잣대는 임상적 유의성과 효과 크기, 위험 대비 혜택, 비용-효과성 등 요소가 있다"며 "레스메티롬의 경우 위약 대비 효과의 통계적 유의성은 확보했지만 나머지 요소에선 기대감이 많이 떨어지는 게 사실"이라고 말했다.그는 "만일 급여화가 된다고 해도 신약이라는 점을 고려하면 저렴하게 장기간 광범위한 처방을 기대하기도 어렵다"며 "특히 후발주자들이 내놓는 여러 임상 결과를 놓고 보면 상대적인 입지가 더욱 좁아진다"고 평가했다.■첫 신약 타이틀은 상처뿐인 영광? 아두헬름 전철 가능성일각에선 레스메티롬이 치매 신약 아두헬름의 전철을 밟을 수 있다는 전망도 내놓는다.후발주자들이 앞다퉈 내놓는 임상 결과들이 상대적으로 우위에 있는 것으로 판단되면서 레스메티롬의 상용화 및 상업적 성공 가능성에 먹구름을 드리우고 있는 것.효과 면에서 돋보이는 건 아케로 테라퓨틱스사는 지방간질환 치료제로 개발중인 신약후보물질 에프럭시퍼민(efruxifermin)이다.섬유증 2기 또는 3기의 생검으로 확인된 성인 MASH 환자를 대상으로 HARMONY 임상2b 탑라인 96주차 결과를 보면 MASH 악화 없이 1단계 이상 섬유증 개선 비율은 최대 75%, MASH 악화 없이 2단계 이상 섬유증 개선 비율은 최대 36%, 섬유증 악화없이 MASH 관해 비율은 최대 62%에 달한다.터제파타이드의 MASH 관해율 그래프. 15mg에서 최대 62%의 관해율을 달성했다.이달 국제학술지 NEJM에 하루 간격으로 MASH 신약후보물질 서보두타이드와 터제파타이드가 성공적인 임상 2상 결과를 공개하며 3상 진입을 예고한 것도 레스메티롬엔 부담이다.생검으로 확인된 MASH 및 섬유화 단계 F1~F3를 가진 참가자에게 48주간 서보두타이드를 투약한 결과 섬유증 악화 없이 MASH의 개선은 최대 62%, 간 지방량의 최소 30% 감소 달성률은 최대 67%를 기록했다.당뇨병치료제에서 비만치료제로 덩치를 키운 GIP·GLP-1 이중작용제 터제파타이드도 MASH 치료에서 괄목할만한 효과로 눈도장을 찍었다.MASH 및 F2 또는 F3 단계(중간 또는 심각한) 섬유증을 가진 참가자를 대상으로 일주일에 한번 피하 티르제파타이드 투약한 결과 52주째에 섬유증 악화 없이 MASH 관해율은 최대 62%, MASH의 악화 없이 하나 이상의 섬유화 단계가 개선된 비율은 최대 55%였다.3상 진입을 예고한 주요 신약후보물질들이 강력한 효과를 내세운 까닭에 레스메티롬이 상용화된다고 해도 경쟁력 측면에서 비교 우위를 점하기 어렵다는 것. 이외에도 현재 개발되고 있는 후보물질이 라니피브라노, 세마글루타이드 등 기전부터 작용 범위까지 다양할 뿐 아니라 터제파타이드는 상용화 이후 MASH로의 적응증 확대를 노리는 '검증된 약제'라는 점도 부담이다.마드리갈 파마슈티컬스가 책정한 레스메티롬의 연간 치료비용은 6500만원(4만 7400달러)인 것으로 알려졌다.A대학병원 교수는 "MASH 관해율 30% 달성이라는 레스메티롬 3상을 다르게 해석하자면 치료받은 70% 이상의 환자가 MASH 관해에서 효과를 보지 못했다는 것"이라며 "이런 근거를 가지고 연간 6000만원을 치료비를 환자에게 어떻게 납득시킬 수 있는지가 관건"이라고 말했다. 마운자로로 계산한 터제타파이드의 한달 투약 비용(주 1회)은 미국 기준 약 130만원 선. 비용-효과성 측면이 레스메티롬에겐 성공적인 상용화를 위해 풀어야 할 과제라는 뜻이다.실제로 이같은 상황은 치매 신약 아두헬름 승인 과정 및 승인 이후 상업화 실패 과정에서 나타난 바 있다.FDA는 효과성 논란에도 불구하고 '적절한 치료제가 없다'는 현실을 반영해 아두헬름을 승인했지만, 연간 6000만원 대의 치료비 및 레카네맙, 도나네맙과 같은 후발주자들의 상대적인 임상 효과 우위에 따라 상업화를 포기했다.

메디칼타임즈=허성규 기자LG화학은 11일, 첫 자체개발 항암신약 물질인 'LB-LR1109(연구과제 코드명 LR19155)' 미국 임상 1상에 시험자를 등록했다고 밝혔다.  이 후보물질은 'LILRB1(Leukocyte Immunoglobulin Like Receptor B-1)' 억제 기전의 단일 항체 약물로 다양한 면역세포에서 발현되는 면역관문(면역계 회피) 신호 분자인 'LILRB1'과 암세포에서 발현되어 면역세포의 공격을 막는 단백질인 HLA-G(Human Leukocyte antigen-G)의 결합을 방해하여 체내 면역세포 전반의 기능을 동시다발적으로 활성화하는 역할을 한다.LG화학은 타깃 단백질인 'LILRB1'이 대표적 면역세포인 T세포 뿐만 아니라 NK세포(자연살해세포), 대식세포(식균세포) 등 다수 면역세포의 표면에 공통적으로 발현된다는 점에서 T세포 등 단일 면역세포 작용에만 초점을 맞춘 기존 면역관문억제제와 뚜렷한 차별점이 있다고 설명했다.LG화학은 고형암 동물모델에서 용량의존적 항암 효과 등을 확인했으며, 이를 바탕으로 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND)을 승인 받은 바 있다.LG화학은 한국, 미국에서 진행성 또는 전이성 고형암 환자들을 모집해 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 특성 등을 평가할 계획이며, 항암사업 전문 조직인 아베오와의 긴밀한 협업을 통해 후기 임상개발 및 허가 전략을 수립해 나갈 예정이다.  시장조사기관 글로벌데이터(GlobalData)에 따르면 면역관문억제제 글로벌 시장은 2023년 60조원(500억 달러)에서 2028년 100조원(820억 달러) 규모로 지속 확대 전망된다.LG화학 손지웅 생명과학사업본부장은 "전세계 의료진과 환자, 모든 고객이 인정하고 체감하는 '혁신적 치료경험'을 제공하기 위해 전사 역량을 집중하고 있다"며, "의학적 미충족 수요가 가장 큰 항암 분야에서 차별화된 치료 옵션을 지속 제시해 나갈 것"이라고 말했다.  

메디칼타임즈=최선 기자지난 3월 미국 FDA가 최초로 대사이상관련 지방간염(MASH·NASH) 분야 첫 신약으로 마드리갈 파마슈티컬스사의 레즈디프라(성분명 레스메티롬)를 승인한 가운데 후발주자들이 추격 행보에 나섰다.하루 간격으로 MASH 신약후보물질 서보두타이드와 터제파타이드는 성공적인 임상 2상 결과를 공개하며 향후 3상 진행을 예고한 것.특히 임상 2상에 불과하지만 승인의 토대가 된 레스메티롬 임상 3상 결과와 단순 비교해도 효과 면에서 우위라는 점이 기대감을 키우고 있다.최초의 MASH 신약으로 레스메티롬이 승인된 가운데 하루 간격으로 서보두타이드·터제파타이드가 성공적인 임상 2상을 공개, 추격을 예고했다.미국 스트라비츠-산얄 간질환대사건강연구소 아룬 산얄 박사 등이 진행한 MASH 및 간 섬유증에 대한 서보두타이드 투약 임상 2상 결과가 국제학술지 NEJM에 7일 게재됐다(DOI: 10.1056/NEJMoa2401755).당뇨병 치료제로 시작한 글루카곤 유사 펩티드-1(GLP-1) 수용체 작용제가 체중 감량 및 MASH 개선에서도 효과를 보인다는 것이 확인되면서 GLP-1 성분을 중심으로 한 신약후보물질 임상이 불붙고 있다.연구진은 글루카곤 수용체와 GLP-1 수용체의 이중 작용제인 서보두타이드가 MASH 치료에 있어 GLP-1 수용체 작용제 단독보다 더 효과적일 수 있다는 판단에 따라 실제 효과를 측정하기 위한 임상을 계획했다.생검으로 확인된 MASH 및 섬유화 단계 F1~F3를 가진 참가자를 1:1:1:1 비율로 무작위로 할당해 서두보타이드 2.4, 4.8, 6.0mg 또는 위약을 매주 한 번씩 피하 주사토록했다.임상은 24주간 급속 투여-용량 증량 단계 및 24주간 용량 유지까지 두 단계로 나눠 총 48주간 진행했다.주요 연구 종말점은 섬유증의 악화 없이 MASH의 조직학적 개선(감소)였고, 2차 종말점은 간 지방량의 30% 이상 감소 및 조직검사에서 섬유증의 1단계 이상 개선(감소)였다.총 293명의 참가자를 대상으로 분석한 결과 섬유증 악화 없이 MASH의 개선은 위약 그룹의 14%와 비교해 서보두타이드 2.4mg에서 47%, 4.8mg에서 62%, 6.0mg에서 43% 달성했다.이어 간 지방량의 최소 30% 감소 달성률은 서보두타이드 2.4mg에서 63%, 4.8mg에서 67%, 6.0mg에서 57%를 달성한 반면 위약 그룹은 14%에 그쳤고 섬유증의 최소 1단계 개선율은 각각 34%, 36%, 34%, 22%였다.부작용은 위약보다 서보두타이드에서 더 빈번하게 발생했다.주요 부작용으로는 메스꺼움(66% 대 23%), 설사(49% 대 23%), 구토(41% 대 4%)였고, 심각한 부작용은 서보두타이드의 경우 8%, 위약의 경우 7%에서 발생했다.한편 당뇨병치료제(상품명 마운자로)에서 비만치료제(상품명 젭바운드)로 눈도장을 찍은 터제파타이드도 GIP·GLP-1 이중작용제 기전을 기반으로 MASH 치료 영역으로 확장을 꾀하고 있다.NEJM에 8일 발표된 MASH에서의 터제파타이드 효과 연구(DOI: 10.1056/NEJMoa2401943) 결과 역시 유망한 신약 가능성을 제시했다.연구진은 MASH 및 F2 또는 F3 단계(중간 또는 심각한) 섬유증을 가진 참가자를 대상으로 멀티센터, 이중맹검, 무작위, 위약 대조 방식의 임상 2상을 진행했다.참가자들은 일주일에 한번 피하 티르제파타이드 5mg, 10mg, 15mg 또는 위약을 투여받도록 무작위로 할당돼 투약 52주째에 섬유증 악화 없이 MASH 관해율 및 MASH의 악화 없이 한 단계 이상의 섬유화 개선 여부를 살폈다.190명의 참가자 중 52주차까지 간 조직 검사 데이터가 확보된 157명을 대상으로 분석한 결과 섬유증의 악화 없이 MASH의 관해 기준을 충족한 참가자의 비율은 터제파타이드 5mg이 44%, 10mg이 56%, 15mg이 62%였고 위약군은 10%에 그쳤다.MASH의 악화 없이 하나 이상의 섬유화 단계가 개선된 비율은 각각 55%, 51%, 51%, 위약이 30%였다.터제파타이드 투약군에서 가장 흔한 부작용은 위장관 사건이었고, 대부분 경미하거나 중등도에 그쳤다.임상 조건이 동일하진 않지만 단순 비교 시 레스메티롬의 3상 결과에 비교해도 상대적인 효과는 뒤쳐지지 않는다.레스메티롬의 경우 80mg에서 25.9%, 100mg에서 29.9%가 섬유증 악화가 없는 MASH 관해를 달성한 반면 위약 그룹은 9.7%에 그쳤고, 80mg 투약군의 24.2%와 100mg의 25.9%에서 MAFLD 활동 점수의 악화 없이 적어도 한 단계 이상 섬유증 개선이 나타났다.섬유증 악화 없이 MASH의 개선은 서보두타이드에서 최대 62%, 섬유증의 악화 없이 MASH의 관해 기준을 충족한 참가자의 비율은 터제파타이드에서 최대 62%였다.

메디칼타임즈=문성호 기자동아에스티가 일동제약그룹 신약 개발 전문회사 아이디언스에 투자한 배경을 두고 제약업계의 관심이 여전하다. 250억원에 달하는 투자를 진행할 만큼의 파이프라인 성공 가능성에 주목하고 있는 것으로 풀이된다.동아에스티는 일동제약그룹의 신약 개발 전문 회사 아이디언스와 전략적 지분투자 및 베나다파립 병용투여에 관한 공동개발 계약을 체결했다.11일 제약‧바이오업계에 따르면, 최근 동아에스티는 아이디언스와 전략적 지분투자 및 표적항암제 신약 후보물질 베나다파립(Venadaparib)과의 병용요법 공동개발 계약을 체결했다.계약에 따라 동아에스티는 약 250억원을 투자해 아이디언스의 최대 주주인 일동홀딩스에 이은 2대 주주가 될 예정이며, 베나다파립과 병용요법 투여 할 수 있는 권리를 획득했다.이 가운데 동아에스티의 경우 AhR(Aryl Hydrocarbon Receptor, 아릴탄화수소수용체) 길항제인 면역항암제 후보 'DA-4505'를 보유하고 있다. 지난 4월 미국암학회에서 SHP1(Src homology phosphatase-1) 억제제 'DA-4511' 전임상 결과를 발표하며 면역항암제로의 개발 가능성을 입증한 데 이어 임상 1/2a 상을 준비하고 있다. 아이디언스가 보유한 베나다파립은 세포의 DNA 손상의 복구 관여하는 효소인 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)를 저해해 암세포를 선택적으로 사멸시키는 표적 치료 항암제 신약 후보물질이다.아이디언스는 현재 위암, 유방암, 난소암 등 다양한 암종을 타깃으로 베나다파립에 대한 임상개발 등 상업화 작업을 추진하고 있다.즉 동아에스티가 자신들이 보유한 후보물질과 베나다파립 병용투여 전략으로 신약 개발에 도전하겠다는 의도로 풀이된다.이를 두고 제약업계에서는 신약 개발 및 향후 글로벌 시장의 활용 가능성이 주목하고 있다.유사한 기전의 병용요법 조합이 이미 글로벌 시장에서 활용되고 있기 때문이다. 대표적인 조합을 꼽는다면 아스트라제네카 면역항암제 임핀지(더발루맙, 아스트라제네카)아 PARP 저해제인 린파자(올라파립) 조합이다.해당 조합이 동아에스티와 아이디언스가 타깃으로 하는 주요 암종의 병용요법 시장을 주도 중이다.동시에 GSK 면역항암제 젬퍼리(도스탈리맙)과 다케다 PARP 저해제 제줄라(니라파립)도 주요 글로벌 시장에서 활용되고 있다. 이 같은 이유에서 동아에스티의 적극적인 투자행보의 배경에 관심이 모아지고 있는 상황.익명을 요구한 한 바이오업체 대표는 "면역항암제와 PARP 저해제 병용요법은 이미 글로벌 시장에서 주요 암종에 활용되고 있다"며 "향후 개발에 성공한다고 했을 때 수익 전략을 어떻게 마련할지 궁금하다"고 신중한 평가를 내렸다.또 다른 제약업계 관계자는 "동아에스티에서 250억원이라는 대규모 투자를 실행하면서 안전장치를 마련하지 않을 리 없다"며 "투자 논의 단계에서 이 같은 장치를 설정했을 가능성이 높다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=허성규 기자오리지널 의약품 독점 판매권을 통해 신약 라인업을 확장하고 있는 JW중외제약이 이번엔 자궁근종 치료제 린자골릭스를 가져오면서 과연 성공 신화를 이어갈 수 있을지 주목된다.국내 도입계약을 통해 성공신화를 써나가고 있는 JW중외제약이 '린자골릭스' 도입계약을 체결, 그 성과를 이어갈지 주목된다.10일 제약업계에 따르면 JW중외제약이 자궁근종 치료제 '린자골릭스(Linzagolix)'의 기술도입 계약 체결한 것으로 파악됐다.'린자골릭스'는 일본 깃세이 제약(Kissei Pharmaceutical)이 개발한 품목으로 JW중외제약은 이번 계약을 통해 국내 개발 및 상용화는 물론 판매, 판매 제안, 수입, 제조를 독점하는 라이선스 및 서브라이선스 권한을 획득했다.계약기간은 △Product가 Kissei Patent에 대한 유효한 클레임이 적용되는 마지막 날 △규제 독점 기간의 만료 또는 △Product의 첫 상업적 판매일로부터 15년 중 가장 긴 시점까지다.도입을 결정한 린자골릭스는 하루에 한 번 먹는 GnRH(성선자극호르몬분비호르몬) 길항제로 여성 호르몬인 에스트로겐 생성을 억제해 자궁근종으로 인한 과다월경출혈 등의 증상을 효과적으로 완화시킨다.미국과 유럽에서 실시된 임상 3상 시험에서 호르몬 보충약물요법(ABT) 병용그룹군과 단독투여군 모두 유효성이 확인돼 2022년 6월 유럽에서 판매 승인을 받은 상태다.또한 린자골릭스는 즉각적인 에스트로겐 분비 억제를 통해 기존 GnRH 작용제 대비 치료 초기 부작용이 개선된 것이 특징이다. 또한 먹는 약(1일 1회)으로 간편하게 복용이 가능해 순응도를 높일 것으로 기대를 모으고 있다.특히 이번 계약에 관심이 모이고 있는 것은 JW중외제약이 오리지널 의약품을 잇따라 국내에 도입하며 신약 라인업 확대에 연이어 성공하고 있기 때문이다.실제로 JW중외제약은 개발 단계에 있는 후보물질을 도입해 국내에서 자체적으로 임상시험을 진행하고 향후 개발 성공 시에 국내 독점 판매권을 갖는 이원화 전략을 통해 상대적으로 낮은 투자금액과 초기개발 안정성 확보 및 신약개발 노하우를 축적하고 있다.2003년 일본의 Kowa서와 Nissan화학이 공동개발한 고지혈증치료제 '리바로정'(피타바스타틴)의 국내 임상 및 판매에 대한 라이센스 계약을 체결하며 본격적인 라인업 확대에 나선 것이 시발점.리바로정의 경우 단일제는 물론 개량신약까지 라인업을 지속적으로 확보하며 블록버스터로 성장한 대표적인 성공사례 중 하나로 꼽힌다.여기에 그치지 않고 JW중외제약은 로슈그룹 쥬가이제약으로부터 도입한 류마티스관절염 치료제 '악템라'에 대한 3상 임상시험을 성공적으로 완료하고 지난 2013년 국내 출시했다.이후 2014년에는 환자순응도를 개선시킨 자가피하주사용 악템라SC를 허가 받아 출시했으며, 지난 2017년 상반기에는 처방실적 1위를 차지하기도 했다.아울러 2017년 5월 국내판권을 확보한 A형 혈우병 치료제 혁신신약 '헴리브라(에미시주맙) 역시 지난 2018년 식약처로부터 항체 보유 A형 혈우병 치료제로 허가를 받아 출시했고 지난해에는 비항체 환자군에 급여 확대를 인정받는 등 성공 사례를 이어가고 있다.이에 그동안 쌓인 오리지널 신약의 도입 노하우를 통해 해당 품목의 성공신화를 이어갈 수 있을지에 관심이 주목된다.한편 JW중외제약은 이들 품목 외에도 현재 현재 한국, 대만 등에서 글로벌 임상 3상을 진행하고 있는 통풍치료제 '에파미뉴라드(URC102)'를 비롯해 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061' 등의 개발을 진행 중에 있다.

메디칼타임즈=허성규 기자일동제약과 대원제약이 소화기제제로 각광받고 있는 P-CAB 제제를 공동 개발한다.29일 서울 성동구 대원제약 본사에서 열린 유노비아와 대원제약 간의 P-CAB 공동 개발 및 라이선스에 관한 계약 체결식에서 양측 주요 인사들이 기념 촬영을 하고 있다. (왼쪽부터) 대원제약 백승열 부회장, 백승호 회장, 백인환 사장, 유노비아 이재준 사장, 일동제약 윤웅섭 부회장.)일동제약의 신약 연구개발 자회사 유노비아(대표 이재준)는 대원제약(대표 백인환)과 소화성 궤양용제 'P-CAB'(Potassium-Competitive Acid Blocker·칼륨경쟁적위산분비억제제) 신약 공동 개발 및 라이선스에 관한 계약을 체결했다고 29일 밝혔다.이번 계약에 따라 대원제약은 유노비아가 보유한 P-CAB 신약 후보물질 'ID120040002'와 관련한 향후 임상개발을 수행하고 해당 물질에 대한 허가 추진 및 제조·판매 등을 포함한 국내 사업화 권리 일체를 보유하게 된다.유노비아의 경우 대원제약으로부터 일정 액수의 계약금과 함께 상업화 시 로열티 등을 수령하게 되며, 향후 ID120040002 허가 취득에 필요한 정보 등을 제공 받아 동일 성분의 이종 상표 의약품을 제조·판매할 수 있는 권리를 갖게 된다.ID120040002는 위벽 세포의 양성자 펌프(H+/K+-ATPase)에 작용해 칼륨 이온(K+)과 수소 이온(H+)의 교환 과정을 방해함으로써 위산 분비를 억제하는 P-CAB 계열의 위 식도 역류 질환 치료제이다.건강보험심사평가원 통계에 따르면, 국내 위 식도 역류 질환 환자는 2017년 427만 명에서 2022년 490만 명으로 5년 새 약 15%가 증가했다. 글로벌 시장 조사 기관인 BCC리서치는 전 세계 P-CAB 시장 규모가 2015년 610억 원에서 2030년 1조 8760억 원으로 연평균 25%씩 성장할 것으로 내다봤다.앞서 유노비아는 임상 1상 시험을 통해 ID120040002의 차별화된 약리적 특성과 우수한 안전성 등을 확인했다. 특히, ID120040002는 24시간 동안 위 내 산도(pH)를 4 이상 유지하는 비율이 약 90%, pH 6 이상을 유지하는 비율은 약 60%로 나타나 동일 계열의 경쟁 물질보다 더 우월한 약효 지속성을 보였다.유노비아는 최근 미란성 위 식도 역류 질환 환자를 대상으로 ID120040002의 유효성과 안전성을 평가하는 임상 2상 시험 계획(IND)에 대한 식품의약품안전처의 승인을 취득한 바 있으며, 신약 물질과 관련한 권리 확보를 위해 한국과 미국, 일본, 호주 등 주요 시장 국가에 대한 특허 등록도 완료한 상태이다.백인환 대원제약 대표는 "국내 제약사 사이에서 경쟁이 아닌 협력을 통해 신약 개발의 각 단계를 나누어 공동 개발하는 모범 사례를 만들게 됐다"며 "소화기계 치료제 영역에서 강점을 가진 두 회사가 손을 맞잡은 만큼 우수한 신약을 조속히 시장에 선보일 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.이재준 유노비아 대표는 "이번 공동 개발 계약과 투자 유치를 통해 ID120040002의 가치를 대외적으로 인정 받음과 동시에 파트너십과 자금 등 신약 과제 진행에 필요한 동력을 얻게 됐다"며 "중국 등 글로벌 시장을 겨낭한 라이선스 아웃 타진과 더불어 유노비아가 보유한 다수의 유망 파이프라인에 대한 상업화와 오픈이노베이션 추진 등의 R&D 전략을 이어나갈 계획"이라고 말했다.한편 현재 국내 P-CAB 제제의 경우 먼저 출시한 HK이노엔의 케이캡의 성장에 따라 높은 관심을 받고 있다. 여기에 대웅제약의 펙수클루 역시 높은 성장세를 기록하는 상황이다.특히 HK이노엔은 보령과 대웅제약은 종근당과 협력해 시장에서 입지 강화를 위해 노력하는 상황으로, 최근에는 제일약품의 자회사 온코닉테라퓨틱스에서 3번째 P-CAB 제제인 자큐보정을 허가 받은 바 있다.

메디칼타임즈=허성규 기자에스티팜은 차백신연구소와 'RNA 기반 면역치료제 공동개발을 위한 포괄적 업무협약'을 체결했다.에스티팜(대표이사 김경진)은 차백신연구소(대표이사 염정선)와 'RNA 기반 면역치료제 공동개발을 위한 포괄적 업무협약'을 체결했다고 28일 밝혔다.이번 협약에 따라 두 회사는 mRNA 의약품의 후보물질을 발굴하고, 이를 상업화하기 위한 공동개발을 진행한다. 두 회사는 2025년까지 미충족 의료 수요가 높은 타깃으로 First-in-class(계열 내 최초신약) mRNA 의약품 후보물질을 공동으로 도출하고, 2026년에는 임상단계에 진입한다는 목표를 세웠다.에스티팜은 mRNA 핵심 플랫폼인 SmartCap®과 STLNP® 기술을 통해 비임상후보 물질을 개발할 예정이다. 차백신연구소는 이렇게 도출된 후보물질의 임상시험을 비롯한 모든 개발 과정을 담당한다.치료제가 상업화가 될 경우 모든 권리는 차백신연구소가 보유하며, 에스티팜은 치료제의 독점적인 생산 및 공급권을 갖는다.에스티팜 김경진 대표는 "에스티팜의 플랫폼 기술을 제공하는 ADP(Asset Development Program) 전략을 국내기업으론 최초로 백신연구의 선두주자인 차백신연구소와 진행하게 되어 기쁘게 생각한다"며 "국내 RNA 기반 신약연구 및 개발의 활성화를 위해 다양한 형태의 전략적 협업과 공동개발을 지속적으로 진행할 예정이라"고 말했다.차백신연구소 염정선 대표는 "RNA 기반 신약연구분야에서 자체기술력을 보유하고 있는 에스티팜과의 협력을 통해서 차백신연구소는 새로운 분야로 나아갈 수 있는 중요한 계기를 마련했다"며 "현재 백신과 신약개발에 있어서 중요하게 여겨지고 있는 mRNA 분야에서 차백신연구소만의 차별화된 타깃을 통해 신약개발 회사로 자리매김 하고자 한다"고 말했다.

메디칼타임즈=허성규 기자동아에스티(대표이사 사장 김민영)는 일동제약그룹의 신약 개발 전문 회사 아이디언스(대표 이원식)와 전략적 지분투자 및 아이디언스 표적항암제 신약 후보물질 베나다파립(Venadaparib)과의 병용투여에 관한 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.동아에스티는 일동제약그룹의 신약 개발 전문 회사 아이디언스와 전략적 지분투자 및 베나다파립 병용투여에 관한 공동개발 계약을 체결했다.계약에 따라 동아에스티는 약 250억 원을 투자해 아이디언스의 최대 주주인 일동홀딩스(주)에 이은 2대 주주가 될 예정이며, 베나다파립과 병용투여 할 수 있는 권리를 획득한다.동아에스티는 아이디언스의 신약 후보물질 베나다파립을 활용해 항암제 파이프라인의 경쟁력을 강화하고, 차별화된 신성장동력을 확보해 나간다는 계획이다.동아에스티는 지속적인 R&D 투자를 통해 항암제 파이프라인을 구축하고 있다. AhR(Aryl Hydrocarbon Receptor, 아릴탄화수소수용체) 길항제인 면역항암제 'DA-4505'는 임상 1/2a 상을 준비하고 있다. 지난 4월 미국암학회에서 SHP1(Src homology phosphatase-1) 억제제 'DA-4511' 전임상 결과를 발표하며 면역항암제로의 개발 가능성을 입증했다.또한 지난해 12월 ADC 전문 기업 앱티스를 인수하며 3세대 ADC 링커 기술 앱클릭 기반의 위암, 췌장암 타겟인 클라우딘(Claudin)18.2 ADC 후보물질 AT-211의 미국 및 국내 임상 1상 IND를 하반기에 신청할 계획이다.아이디언스는 2019년 일동홀딩스의 자회사로 설립된 일동제약그룹의 신약 개발 기업으로, 베나다파립을 비롯한 다수의 항암제 신약 파이프라인을 보유하고 있다.베나다파립은 세포의 DNA 손상의 복구 관여하는 효소인 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)를 저해해 암세포를 선택적으로 사멸시키는 표적 치료 항암제 신약 후보물질이다.아이디언스는 현재 위암, 유방암, 난소암, 파프저해제 내성암 등 다양한 암종을 타깃으로 베나다파립에 대한 임상개발 등 상업화 작업을 추진하고 있다.특히 위암 분야의 경우 2022년 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받고 임상연구를 진행 중이며, 올해 초 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2024)에서 표준 치료제 대비 폭넓은 사용 범위와 우수한 치료 효과를 확인한 임상1상 중간 결과를 공개하며 베나다파립의 경쟁력을 드러낸 바 있다.아이디언스 이원식 대표는 "동아에스티와 같은 굴지의 기업과 파트너십을 맺고 대규모 투자 유치를 통하여 아이디언스의 R&D 역량과 파이프라인의 가치를 인정 받았다는 데에 큰 의미를 둔다"며 "동아에스티와 협력해 혁신적인 항암 치료법을 발굴하고 신약 개발에 성공을 거둘 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.동아에스티 김민영 사장은 "동아에스티는 항암제 파이프라인 강화를 지속적으로 추진하고 있으며 아이디언스와의 협력을 통해 차별적인 항암제 개발의 가능성을 높이고자 이번 계약을 체결하게 됐다"며 "동아에스티와 아이디언스의 기술과 물질을 접목시켜 혁신적인 항암제를 개발하는 등 상호 전략적 협력관계를 통해 글로벌 시장에서 함께 성장할 수 있는 다양한 방안을 모색해 나갈 예정이다"고 말했다.

메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약은 지난 15일부터 나흘간 미국 텍사스주 달라스에서 열린 미국 피부연구학회(Society of Investigative Dermatology)에서 기존 탈모치료제 대비 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'의 모낭생성·모발성장 우위성을 발표했다고 20일 밝혔다.JW중외제약은 지난 15일부터 나흘간 미국 텍사스주 달라스에서 열린 미국 피부연구학회에서 기존 탈모치료제 대비 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'의 모낭생성·모발성장 우위성을 발표했다.이번 학회에서 JW중외제약은 인간 피부 오가노이드(장기 유사체)와 남성형 안드로겐성 탈모 동물모델에서 평가한 JW0061의 효능을 최초로 공개했다.인간 유도만능줄기세포에서 분화시킨 피부 오가노이드를 활용한 연구는 JW0061이 실제 인간 두피에서 모낭을 생성하는지 예측하는 시험이다. 오가노이드는 동물실험을 대체할 수 있으며, 직접 사람을 대상으로 임상시험을 하지 않고도 약물의 유효성을 파악할 수 있는 차세대 신약 개발 기술이다.JW0061과 표준치료제(Standard of Care Drug)를 피부 오가노이드에 각각 처리한 결과, JW0061을 처리한 오가노이드에서 모낭 수가 표준치료제 대비 유의미하게 증가했다. 세부적으로는 JW0061이 표준치료제에 비해 약물 처리 5일째, 10일째 기준 모낭 수가 각각 7.2배, 4.0배 많았다.특히, JW중외제약의 피부 오가노이드 연구 발표는 이번 학회 포스터 세션 중 유일한 결과로 참가자들로부터 주목을 받았다는 설명이다.이와 함께 남성 호르몬인 테스토스테론을 유발시킨 안드로겐성 탈모 동물모델 시험에서 모발 성장 효과를 확인했다.남성형 탈모 동물모델을 JW0061 저용량, JW0061 고용량, 표준치료제(SoC), 위약 등 4개 그룹으로 나눠 각 약물을 투약한 결과, JW0061 저용량·고용량 모두 표준치료제 대비 모발 성장을 빠르게 촉진시켰다. 또한 투약 17일째 기준 표준치료제에 비해 JW0061 저용량과 JW0061 고용량에서 각각 18%, 39%의 효능 개선 효과가 나타나는 등 용량 의존적 반응도 확인했다.이번 학회에서 발표한 유효성은 JW0061이 모유두(Dermal Papilla) 세포에 있는 GFRA1 단백질에 직접 결합해 Wnt 신호전달경로를 활성화한 결과다. JW중외제약은 'Wnt 2022' 학회에서 발모 작용기전을 규명한 최초의 저분자 약물 사례로 JW0061를 공개해 주목을 받은 바 있다.JW0061은 Wnt 신호전달경로를 활성화해 모낭 증식과 모발 재생을 촉진시키는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 이 물질은 JW중외제약의 AI(인공지능) 기반 데이터 사이언스 플랫폼 '주얼리(JWELRY)'를 통해 발굴됐다.Wnt 신호전달경로는 배아 발생과 신체 성장 과정에서 피부 발달과 모낭 형성에 중요한 역할을 하며, 피부 줄기세포의 모낭 분화를 촉진한다. 특히, 모근 끝에 위치해 모발의 성장과 유지를 조절하는 모유두 세포 증식에도 관여한다.JW중외제약은 이번 학회 발표내용을 포함한 다양한 전임상 결과와 해외기관에서 완료한 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가를 바탕으로 연내 임상 1상에 착수할 계획이다.JW중외제약은 관계자는 "이번 학회 발표를 계기로 JW0061이 세계 시장에서 기존의 탈모치료제를 보완하거나 대체할 수 있는 유망한 치료 옵션으로 부상할 것으로 기대한다"며 "앞으로 남성과 여성 탈모 환자 모두 사용이 가능하며 안전성도 우수한 글로벌 혁신 탈모치료제로 개발해 나갈 것"이라고 말했다.한편, JW0061은 지난해 국가신약개발사업단 지원 과제로 선정돼 비임상 연구비를 지원받았다.

메디칼타임즈=허성규 기자오픈 이노베이션을 통해 비소세포폐암 치료 신약 렉라자를 만들어 낸 유한양행이 기초연구 분야 협력을 확대하고 있어 눈길을 끈다. 2회와 달라진 부분은 1억원 내외로 지웠했던 규모를 과제당 1억원을 확정했다는 점인데 R&D 전문가인 김열홍 사장의 의중이 담긴 것으로 풀이된다.유한 이노베이션 프로그램  포스터17일 관련 업계 등에 따르면 최근 유한양행은 제3회 유한 이노베이션 프로그램의 공모를 시작했다.아울러 이날 유한양행은 지난 제2회 유한 이노베이션 프로그램의 성과 보고회 등을 진행했다.이처럼 유한양행은 글로벌 혁신 신약이 연구개발을 위해 오픈 이노베이션 전략을 꾸준히 추진해 오고 있다.해당 프로그램은 지난 2022년부터 혁신 기반기술 연구자와의 협력을 확대하기 위해 기초연구 분야의 오픈 이노베이션 사업의 일환으로 시작됐다.이를 통해 미래 혁신신약 연구개발에 활용 가능한 기반기술을 대상으로 공모해 이를 지원하고 있는 것.공모 분야는 신약 R&D 관련 혁신적 연구제안은 모두 가능하다.실제로 사회 통념 또는 연구 윤리에 위배되는 연구나, 이미 출시되거나 연구 개발중인 의약품의 비임상 및 개량신약 연구, 인체를 대상으로 하는 임상 연구 등을 제외하면 사실상 대부분의 문은 열려 있다.연구단계는 기초 단계 연구. 기술성숙도(TRL) 1-2 단계에 해당하는 연구만을 대상으로 하고 있으며, 공모에 선정되면 연구기간 12개월간 연구비 1억원을 지원 받게 된다. 또한 연구 결과물과 지식재산권의 경우 공모를 진행한 연구책임자 및 소속 연구기관 소유하되, 연구 종료일 후 2 년간 유한양행에게 공동연구 또는 기술이전의 우선협상권 부여하도록 하고 있다.실제 일정은 6월부터 심사 및 선정에 거쳐, 8월 중 협약서를 체결하고 9월부터 본격적인 지원 및 연구가 진행될 예정이다.즉 연구개발에 대한 지원과 함께 이를 통해 유한양행의 새로운 후보물질로 도입, 이를 발전시켜나갈 수 있는 기틀을 마련하는 것.실제로 유한양행은 이미 다양한 후보물질을 도입하는 한편, 바이오기업에 대한 투자를 진행하는 등 직접 혹은 간접적으로 신약개발에 힘을 쏟고 있다.특히 유한양행이 이미 오픈 이노베이션을 통해 대표적인 성공 사례인 ‘렉라자(레이저티닙)’을 도입, 이를 다시 기술수출하는 등의 성과를 거둔 바 있다.렉라자의 경우 지난 2015년 유한양행이 오스코텍으로부터 전임상 단계에서 기술이전을 받아 임상 1상 진행 중 얀센에 다시 12억5500만달러(1조4047억원) 규모로 기술수출하며 성과를 거뒀다.현재 렉라자는 국내 개발 31호 신약으로 허가를 받아 2차 치료제에 이어 1차 치료제로 급여가 확대됐다.결국 이번 유한 이노베이션 프로그램은 이같은 파이프라인 확대의 일환으로, 새로운 렉라자 같은 성공을 거두기 위한 밑작업인 셈이다.한편 유한양행은 이미 30여개에 달하는 후보물질에 대한 비임상·임상을 가동중인 상태다.특히 지아이이노베이션으로부터 도입한 알레르기질환 신약 후보물질 'YH35324'(GI-301) 등을 비롯해 다양한 연구가 진행 중에 있다.또한 지난 3월에는 사이러스테라퓨틱스, 카나프테라퓨틱스와 SOS1 저해 기전의 항암제 후보물질(이하 SOS1 저해제)의 기술 라이선스 계약을 체결하기도 했다.이에따라 앞서 도입한 파이프라인은 물론 이번에 유한 이노베이션 프로그램을 통해 새로운 성공신화를 쓸수 있을지에도 관심이 주목된다.