메디칼타임즈=문성호 기자1회 투약 비용이 47억원에 달하는 또 하나의 초고가 치료제가 국내에 상륙하면서 제약업계의 이목이 쏠리고 있다.그 주인공은 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡)로 과연 약값 논란을 이겨내고 국내 임상 현장에 안착할 수 있을지 주목된다. 최근 CSL베링코리아는 식약처로부터  B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스'의 국내 허가를 승인 받았다.20일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 CSL베링코리아의 B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스'를 성인 B형 혈우병 치료제로 승인한 것으로 확인됐다. 헴제닉스가 승인받은 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료다.여기서 B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈 질환으로, 간에서 주로 만들어지는 혈액 응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생한다. 헴제닉스는 혈액응고 9인자 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달해 환자가 스스로 9인자를 생성할 수 있도록 하는 기전이다. 특히 단 '1회'만 주입해도 장기간 지속적으로 출혈을 감소시킬 수 있는 '원샷' 치료제로 알려지면서 국내에서 주목을 받은 바 있다.임상적으로는 현재까지 B형 혈우병에 대해 시행된 최대 규모의 임상연구인 HOPE-B 연구 결과에 근거한다. 해당 연구는 중증에 가까운 중등증 및 중증B형 혈우병을 앓고 있는 성인 남성 B형 혈우병 환자 54명을 대상으로 한 임상3상 오픈라벨, 단일용량, 단일군 임상연구다. 연구 결과, 헴제닉스를 환자에게 주입한 후 6개월 평균 39.0 IU/dL, 18개월 평균 36.9 IU/dL의 혈액응고 9인자 활성이 나타났다. 주입 후 7~18개월 사이에 환자의 연간 출혈률은 1.51로 주입 전의 4.19 대비 64% 감소하면서 일상적 예방요법 대비 우월함을 입증했다. 또한 헴제닉스로 치료받은 환자의 96%(54명 중 52명)가 기존의 예방요법을 중단했다. HOPE-B 임상연구의 24개월 분석에서도 효과는 지속적으로 나타났다.CSL베링코리아 김기운 대표는 "헴제닉스는 환자 스스로 9인자를 생성할 수 있도록 하는 독창적이고 혁신적인 접근으로, 혈우병 치료의 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있는 약제"라고 강조했다.하지만 '원샷' 치료제인 만큼 치료제의 임상적 특성 보다는 초고가인 약값에 관심이 집중된 것.실제로 헴제닉스의 미국 내 약가를 참고해보면 350만 달러, 한화로 약 47억원에 달한다. 사실상 국내 환자가 건강보험 급여 적용 없이는 투여가 불가능한 금액으로 봐도 무방하다.결과적으로 국내 식약처가 헴제닉스를 허가함에 따라 향후 '급여' 적용을 둘러싼 이슈가 제기될 것이란 예상이 지배적이다. 참고로 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 전체 혈우병 환자는 총 2509명으로 이중 A형 환자가 1746명(69.6%), B형 환자가 434명인 것으로 나타났다.'원샷' 치료제로 국내 임상현장에서 먼저 급여 적용된 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡) 혹은 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'와 비교했을 때는 환자 풀이 더 많다고 볼 수 있다.다시 말해, 급여 요구도가 더 클 수 있다는 뜻이다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "혈우병 최초 원샷 치료제로 사실상 약가가 가장 큰 허들이 될 것 같다"며 "임상현장에서 활용되기 위해서는 '재정적인 허들'을 극복하는 것이 최우선 과제일 것"이라고 평가했다.

메디칼타임즈=허성규 기자식품의약품안전처(처장 오유경)는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 '헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)'를 9월 13일 허가했다고 밝혔다.'헴제닉스주'는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품이다.기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여하여 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대하고 있다.식약처는 '헴제닉스주'의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(약칭: 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정하여 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.아울러, 헴제닉스주는 '첨단재생바이오법' 제30조에 따른 '장기추적조사' 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기할 예정이다.식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 심각한 중증 질환이나 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 전했다.

메디칼타임즈=임수민 기자한국아스트라제네카의 중증 호산구성 천식 치료제 '파센라프리필드시린지주'와 CSL베링코리아의 혈우병 치료제 '아이델비온주'가 보험급여 첫 관문을 통과했다.건강보험심사평가원(원장 강중구)은 7일 결정신청 약제와 위험분담 계약 약제에 대한 '2024년 제3차 약제급여평가위원회 심의결과'를 공개했다.한국아스트라제네카의 중증 호산구성 천식 치료제 '파센라프리필드시린지주'와 CSL베링코리아의 혈우병 치료제 '아이델비온주'가 보험급여 첫 관문을 통과했다.심의결과에 따르면 지난해 9월 비급여 처리된 파센라프리필드시린지주30mg은 이번 약평위를 통해 처음으로 급여 적정성을 인정받았다.  또한 CSL베링코리아의 B형 혈우병 치료제 '아이델비온주'가 3년 만의 재도전 끝에 급여 적정성을 인정을 받았다.급여 적정성을 인정받은 아이델비온주는  혈액응고 제9인자의 선천성 결핍 B형 혈우병 환자에서 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전ㆍ후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법에 사용된다.한편, 지난해 4월 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 치료제로 첫 급여가 적용된 베이진코리아의 외투세포림프종 치료제 브루킨사캡슐80mg은 급여범위 확대 적정성이 인정됐다. 이 약은 국내에서 중국 신약이 급여에 첫 적용된 사례다.브루킨사캡슐80밀리그램은 ▲외투세포림프종(MCL) ▲만성림프구성백혈병(CLL) 또는 소림프구성림프종(SLL) 치료제로 사용범위 확대에 대한 급여 적정성을 인정받았다.

메디칼타임즈=황병우 기자 CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 툴젠이 코스닥 상장을 노크하며 글로벌 진출을 위한 특허수익 강화 등 기업가치 향상에 나섰다. 기존에 코넥스(KONEX)에서 코스닥으로 이전 상장을 통해 투자 확대는 물론 사업영역 확대를 노리고 있는 것. 툴젠은 25일 온라인 기자간담회를 통해 회사의 주요 사업과 경쟁력을 설명하고 코스닥 상장에 따른 향후 전략과 비전을 밝혔다. 툴젠은 유전자교정 분야의 글로벌 선도 기업으로, 핵심 기술인 유전자가위의 발명과 세계적 수준의 기술 발전을 이끌어왔다. 주요 추진 사업은 ▲유전자교정(CRISPR 유전자가위 원천특허) 플랫폼 기반 특허수익화 사업 ▲유전자교정 기술 적용 치료제 개발 ▲유전자교정 기술을 통한 동식물(종자) 품종 개량 등이다. 특히, DNA 염기서열을 교정해 형질을 변형시킬 수 있는 유전자가위 기술을 바탕으로 다양한 산업분야에 활용 될 수 있다는 게 툴젠의 설명이다. 툴젠 이병화 대표이사는 간담회에서 "유전자가위 원천특허 기반 플랫폼 사업 및 유전자·세포치료제 산업을 선도하는 세계적 기업으로 도약해 나가겠다"면서 "CRISPR특허 경쟁력과 특허수익화 사업을 강화하고 각 파이프라인 임상개발을 가속화함으로써 기업가치를 극대화할 것"이라고 강조했다. 실제 툴젠은 세계에서 유일하게 1세대 유전자가위 'ZFN(Zinc Finger Nuclease)', 2세대 'TALEN(TAL Effector Nuclease), 3세대 'CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9 등 3종의 유전자가위를 모두 개발한 회사다. 툴젠 김영호 대표이사(왼쪽)와 이병화 대표이사 지난 2020년 노벨화학상 수상 기술인 CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유하고 있다. 이는 CRISPR/Cas9 시스템을 사용한 진핵세포 유전자교정을 증명한 세계 최초의 특허이기도 하다. 이 같은 원천특허 경쟁력을 내세워 GE(유전자교정)플랫폼 기반의 특허 자체 라이선싱을 통한 특허수익화 사업에 주력하고 있는 상황이다. 이미 몬산토(Monsanto, 現 Bayer), 써모 피셔(Thermo Fisher), 키진(KeyGene) 등 국내외 바이오 기업에 18건의 기술이전(L/O) 성과를 기록하는 등, 툴젠의 특허수익화 사업은 이미 실적이 가시화되며 본궤도에 올라섰다. 여기에 더해 툴젠은 관련 실적을 더욱 확대하기 위한 사업 강화를 전략적으로 추진해 나간다는 계획이다. CAR-T 등 유전자교정 기술 기반 치료제 연구개발 집중 현재 툴젠은 플랫폼 중심의 특허수익화 사업 외에도 유전자교정 기술 기반의 유전자·세포치료제 연구개발에 집중하고 있다. 주력 파이프라인은 ▲샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) ▲습성 황반변성 치료제(TG-wAMD) ▲B형 혈우병 치료제(TG-LBP) ▲inhibitor(응고인자에 대한 항체) 보유 혈우병 치료제(TG-AT) ▲만성 HBV 감염 치료제(TG-HBV) ▲ 차세대 CAR-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등이다. 이 가운데 차세대 CAR-T 치료제는 호주 세포치료제 전문 기업 CARTherics(카세릭스)사와의 공동 연구개발을 통해 2022년 고형암 타깃 미국 임상1상에 돌입할 예정이다. 툴젠 간담회 발표내용 일부 발췌. 앞서 툴젠은 CARTherics와 CRISPR 유전자 가위를 이용한 CAR-T 치료제 파이프라인에 대해 1500억원 규모의 기술이전(L/O) 계약을 체결한 바 있으며, 툴젠은 CARTherics와 진행할 미국 임상 1상의 데이터가 잘 나온다면 CAR-T 개발 기업들에게 10건 이상의 추가적인 기술이전이 가능할 것으로 기대하고 있다. 이러한 사업 계획에 탄력을 받기 위한 선택이 코넥스에서 코스닥 이전 상장이다. 툴젠의 총 공모주식수는 백만 주로, 100% 신주 모집이다. 주당 공모 희망가 범위는 10만원부터 12만원이다. 회사는 11월 25일과 26일 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 30일 최종 공모가를 확정하고, 12월 2일과 3일 일반 청약을 받을 계획이다. 12월 초 코스닥 시장 상장 예정이며, 이번 공모를 통해 공모 희망가 기준 최대 약 1200억원을 조달이 가능해진다. 상장을 통해 공모된 자금은 CRISPR 특허 경쟁력 강화 및 연구개발 관련 임상∙설비투자, 운영자금 등으로 활용된다. 또한 회사는 연구개발 및 임상, 첨단 설비 도입, 우수 연구진 영입 등에 적극적으로 투자하해 CRISPR 특허 경쟁력을 공고히 하고 글로벌 시장을 겨냥해 빠른 속도로 치료제 임상을 진행할 예정이다. 김영호 툴젠 대표이사는 "유전자교정 플랫폼 자체의 특허수익화 사업을 정착시키고, 유전자·세포치료제 연구개발 및 그린바이오 전문 기업으로 변모하고 있다"며 "유전자교정 분야의 선도적 지위를 더욱 강화하고 혁신 기술을 개발하는 데 더욱 주력하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 혈우병 치료의 표준 요법으로 일상적 예방이 주목받으면서 처방 시장도 변화를 예고하고 있다. 과거 단순 출혈 예방을 주 목적으로 뒀다면 이제는 일반인과 유사한 생활을 영위할 수 있는 삶의 질을 달성에 초점을 맞추고 있는 것. 이에 따라 처방 시장에서도 화이자의 베네픽스 등과 같이 주사 횟수를 줄이는 등 환자 환경을 개선하기 위한 치료 방안이 중요하다는 게 전문가들의 설명이다. 한국화이자제약은 베네픽스(노나코그알파)의 주 1회 예방요법을 통해 본 혈우병 B형 치료제의 현재와 미래를 주제로 온라인 간담회를 개최했다. 한국화이자제약은 오는 17일 세계 혈우인의 날을 기념해 '베네픽스(노나코그알파)의 주 1회 예방요법을 통해 본 혈우병 B형 치료제의 현재와 미래를 주제로 15일 온라인 간담회를 개최했다. 이날 간담회에 나선 전문가들은 혈우병 치료에서 예방 요법이 이제는 세계적인 추세로 받아들여지고 있다는데 입을 모았다. 실제로 지난해 세계혈우연맹은 가이드라인 개정을 통해 예방요법을 표준치료로 권고한 바 있다. 과거 가이드라인의 경우 소아에 중증 예방요법을 권했지만 이번 개정을 통해 모든 환자에게 예방요법을 적용하는 등으로 표준치료의 개념이 변화한 것이다. 이에 발맞춰 화이자의 베네픽스도 지난 2월 주1회 용법 용량의 일상적 예방요법 적응증을 추가한 상태다. 기존에 주 2~3회씩 투여했던 것을 주1회 투여만으로도 가능하게 한 것으로 임상 연구 결과 주1회 예방요법은 보충요법 대비 연간 출혈 발생률을 94%나 감소시킨 것으로 나타났다. 또한 주1회 예방요법과 주2회 예방요법 간 연간 출혈발생률은 유의한 차이를 나타내지 않았다. 이 같은 결과는 50IU/kg씩 주 2회 투여 대신 100IU/kg씩 주 1회를 투여해도 유사한 효과를 얻을 수 있다는 것으로 해석이 가능하다. 결국 환자 입장에서는 병원 방문 횟수가 줄어 순응도가 높아지고 감염 위험성이 낮아진다는 장점을 얻을 수 있다는 게 전문가의 설명. 혈우병 치료가 발전함에 따라 예방요법의 정의도 변하고 있다. 특히, 주 1회 투여는 병원 방문 횟수, 투여횟수를 줄이기 때문에 정맥 주입로 확보가 어려운 6세 미만 소아 환자에서 주1회 예방요법이 권고되고 있다. 연자로 나선 대구가톨릭대 최은진 교수는 "대구가톨릭대병원의 혈우병B 환자 중 약 절반가량은 베네픽스 주1회 요법을 시행하고 있다"며 "순응도가 확실히 높아진 것을 느낀다"고 말했다. 베네픽스는 새 적응증으로 반감기 연장 제제 영역까지 범위를 확대할 수 있게 됐다. 실제로 베네픽스는 반감기 연장 제제가 등장하자 상대적으로 많은 투약 횟수가 약점으로 꼽혔다. 대표적으로 B형 혈우병 치료제 '알프로릭스'가 50IU/kg일 경우 주1회, 100IU/kg일 경우 2주에 1회 투여할 수 있게 된 이유다. 하지만 이제 베네픽스도 주1회 요법이 가능해지면서 영역을 확대, 혈우병B 시장 1위라는 기존 지위를 공고히 할 수 있게 됐다. 최 교수는 "반감기 연장 제제 개발로 2주에 1번, 3주에 1번 맞는 약도 등장하고 있는데, 핵심은 환자의 라이프스타일이다"며 "만약 축구 등 운동을 하고 싶은 환자라면 환자가 보유한 응고인자가 일정 비율 이상 필요한데, 피크 레벨을 찍고 2~3주간 낮은 활성도를 보인다면 (반감기 연장 제제가) 그 환자에겐 적합하지 않을 수 있다"고 언급했다. 즉, 경우에 따라 최저 응고인자 활성도 레벨보다 피크 레벨이 중요하게 여겨지기 때문에 환자의 상황에 맞춰 반감기 연장 제제가 유리한 사람 혹은 베네픽스가 유리한 사람이 나뉠 것이라는 게 최 교수의 견해다. 그러나 아직까지 베네픽스의 주1회 용법용량의 일상적 예방요법 적응증은 급여 적용은 되지 않은 상태. 이와 관련해 의료진은 이미 주2회나 주1회 요법이 총 용량에서는 차이가 없다는 점에서 긍정적인 견해를 내비쳤다. 최 교수는 "30~40IU가 급여로 인정받고 있고, 관절 출혈이 있을 경우 50IU 주2회까지 가능하다"며 "대부분 100IU 이하로 써도 충분히 효과를 보고 있고, 지금까지 급여기준 이상으로 쓴 사례가 없기 때문에 주1회 100IU도 충분히 급여가 가능하지 않을까 생각한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 투여간격을 2주 이상으로 늘린 소아 및 성인 B형 혈우병 치료제 '아이델비온' 국내 처방권에 진입한다. 씨에스엘베링 코리아(CSL Behring Korea)는 9일 혈액응고 제9인자를 알부민과 결합시키는 자사의 반감기 연장 유전자재조합 알부민 융합 9인자 아이델비온(알부트리페노나코그알파)이 식품의약품안전처로부터 소아 및 성인 B형 혈우병 치료제로 승인 받았다고 밝혔다. 허가 받은 적응증은 B형 혈우병(혈액응고 제9인자의 선천성 결핍) 성인 및 소아 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방 요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)로, 면역관용요법으로는 쓸 수 없다. 일상적 예방요법의 경우 주 1회 35~50 IU/kg 투여를 권장하며, 주 1회 요법으로 잘 조절되는 12세 이상의 소아 및 성인 환자는 10일 또는 14일 간격으로 75IU/kg을 투여할 수 있다. 'PROLONG-9FP 연구'에 따르면, 아이델비온 투여군은 14일 넘는 기간 동안 1회 75IU/kg 투여로 혈액응고 제9인자의 활성 수치를 5% 이상 높게 유지하고 연간자연출혈빈도(AsBR)는 평균 0.00을 기록했다. 이 연구결과를 바탕으로 아이델비온은 지난 2016년 미국 FDA를 비롯한 유럽 및 일본, 캐나다에서 승인된 바 있다. 씨에스엘베링 코리아 손지영 지사장은 "아이델비온은 씨에스엘베링이 최초로 FDA 승인을 받은 유전자재조합 의약품이다. 해외에서는 이미 검증된 치료제인 만큼 아이델비온이 장차 국내 B형 혈우병 환자들의 삶에 있어 획기적인 변화를 가져올 것으로 기대한다"고 소감을 전했다. 한편 B형 혈우병은 혈액응고 제9인자의 결핍 또는 결함으로 인한 선천성 출혈 질환으로, 대부분의 환자가 남성이다. B형 혈우병 환자는 일상적인 가벼운 출혈 외에도 심한 경우 외상 없이도 자주 출혈이 발생하며, 관절과 골격근 또는 장기에서 자연적인 출혈이나 장기간 멈추지 않는 출혈이 발생할 수 있다. 가장 흔한 중증 출혈성 질환으로 현재 국내에는 2400여명의 혈우병 환자가 등록되어 있으며, 그 중 약 400명이 B형 혈우병 환자에 속한다.

메디칼타임즈=최선 기자|삭감네비게이션| 처방과 뗄래야 뗄 수 없는 딜레마가 뭘까요? 바로 삭감이겠죠. 삭감을 피하기 위해 급여 기준을 따로 찾아보기도 번거롭고, 그렇다고 매번 암기하듯 기준을 외울 수도 없고…. 고민 많은 원장 선생님들을 위해 메디칼타임즈가 준비했습니다. 건강보험심사평가원의 집중 심사하는 대상 항목과 최근의 심사 동향, 기준들을 모아 정리해드리겠습니다. ◈부항술 산정 위반 관련 자율점검제 시행 건강보험심사평가원이 부항술 산정 기준 위반 사항과 관련해 자율점검제를 시행합니다. 자율점검제란 현지조사 실시 이전에 이미 지급받은 요양(의료)급여비용 중 부당청구 개연성이 감지된 내역을 요양기관에 통보해 스스로 점검하고 확인된 사실을 성실히 제출토록 하는 제도입니다. 심평원은 최근 건식부항-유관법 실시 후 건식부항-주관법으로 청구하는 등 유사 사례가 발생되고 있어, 동 항목에 대한 자율점검제를 시범운영한다고 해당하는 요양기관에 통보했습니다. 통보를 받은 기관은 청구내역을 바탕으로 2015년 1월 1일부터 현재 시점까지 부항술 청구내역을 면밀히 검토하신 후 확인된 내역에 대한 관계서류를 작성하시고 소명자료와 함께 정확하고 성실하게 제출하면 현지조사 면제 및 행정처분에서 제외됩니다. 심평원은 이번 운영 결과를 토대로 사전예방적 현지조사체계 전환을 위한 요양(의료)급여비용 자율점검제 도입을 추진한다는 방침입니다. 자율점검 운영 절차(안) ◈ 혈우병 치료제 관련 급여 신설·연령 제한 완화 6월 다양한 신규 혈우병 치료제의 급여 등재뿐 아니라 기존 치료제의 급여 기준 변경이 잇달았습니다. 먼저 한국유씨비제약의 A형·B형 혈우병 치료제가 신속등재를 거쳐 이달부터 급여 적용됩니다. 엘록테이트주는 동일 계열 약제의 급여기준을 참고해 기 인정되는 factor VIII의 농도와 동일하도록 회복률과 반감기를 고려해 1회 투여용량과 투여횟수가 설정됐습니다. 급여기준은 다음과 같습니다. 가. 1회 투여용량(1회분) : 20-25 IU/kg 다만, 중등도(moderate) 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라서 최대 30 IU/kg 나. 투여횟수 1) 매월 첫 번째 내원시는 4회분까지, 두 번째 내원시는 3회분(중증 환자*는 4회분)까지 인정하여 매월 총 7회분(중증 환자*는 8회분)까지 인정 2) 다만, 매월 7회분(중증 환자*는 8회분)을 투여한 이후에 출혈이 발생하여 내원한 경우에는 1회 내원 당 2회분까지 인정하며, 의사소견서를 첨부하여야 함. 3) 원내투여한 경우에는 급여인정 투여횟수 산정 시 원내투여분을 포함 * 중증(severe) 환자: 응고인자 활성도가 1% 미만인 환자 이어 B형 혈우병 치료제 알프로릭스주도 급여 등재됐습니다. 급여 기준은 다음과 같습니다. 가. 1회 투여용량(1회분) - 30 IU/kg(소아는 42 IU/kg) 다만, 중등도(moderate) 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라서 최대 40 IU/kg(소아는 최대 56 IU/kg) 나. 투여횟수 1) 매월 첫 번째 내원시는 2회분까지, 두 번째 내원시는 1회분(중증 환자*는 2회분)까지 인정하여 매월 총 3회분 (중증 환자*는 4회분)까지 인정 2) 다만, 매월 3회분(중증 환자*는 4회분)을 투여한 이후에 출혈이 발생하여 내원한 경우에는 1회 내원 당 1회분까지 인정하며, 의사소견서를 첨부하여야 함. 3) 원내투여한 경우에는 급여인정 투여횟수 산정 시 원내투여분을 포함 * 중증(severe) 환자: 응고인자 활성도가 1% 미만인 환자 다음으로 혈액응고제복합체(Recombinant blood coagulation factor) VIII 주사제, 사람혈액응고제(Human blood coagulation factor) Ⅷ 주사제, Beroctocog alfa, Moroctocog alfa와 같은 혈우병 치료제의 연령 제한 기준이 완화됐습니다. 심평원은 A형 중증혈우병 환자에 대해 연령에 따라 제한하지 않는 점을 반영해, 이들 약제의 투여횟수에 연령 기준을 삭제(만 19세 이상 중증환자의 급여 인정 투약 횟수를 확대)했습니다. 또 허가사항을 초과해 면역관용요법에 투여하고자 심평원의 사전승인을 받은 경우에도 요양급여를 인정합니다. 이 경우 사전승인을 위한 위원회 구성, 사전승인의 기준, 절차 및 방법 등 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정합니다. ◈ 임산부 혈전 방지제 급여권 이달부터 아스피린과 프라그민주, 크렉산주 등 다양한 혈전방지 제제가 임산부와 관련해 급여권으로 들어왔습니다. 심평원은 아스피린 프로텍트정 100밀리그람 등 Aspirin 경구제가 교과서, 가이드라인, 임상문헌 등에서 언급된 전자간증(임신중독증)의 예방효과와 고위험군 임산부에서 필요성을 고려해 급여를 인정키로 했습니다. 프라그민주와 같은 달테파린나트륨 성분 역시 고위험군 임산부에서 필요성을 고려해 급여를 인정합니다. 허가사항 범위 내에서 급여가 인정되지만 허가사항을 초과하더라도 아래의 경우는 급여를 인정합니다. 가. 뇌졸중 증상 발현 후 2∼3일 이내의 급성기 또는 진행성 뇌경색증에 투여 시, 투여용량과 기간은 1일 1바이알(2500 IU)을 2회씩 10일로 함. 나. 가임기 여성 및 임산부 중 다음과 같은 기준으로 투여한 경우 - 다 음 - 1) 투여대상 가) 항인지질항체증후군 나) 선천성 안티트롬빈 결핍 다) 임신전 2회 이상 정맥혈전색전증을 경험 2) 투여방법 - 단독 또는 아스피린 경구제 100mg와 병용 투여함. 3) 투여기간 - 임신 기간(또는 보조생식술 시행일)로부터 분만 후 6주 까지 정맥의 혈전색전증 예방에 사용되는 에녹사파린나트륨 성분도 급여등재됐습니다. 허가사항 범위를 초과하더라도 아래와 같은 기준으로 투여한 경우는 급여를 인정합니다. 가. 투여대상: 가임기 여성 및 임산부 중 1) 항인지질항체증후군 2) 선천성 안티트롬빈 결핍 3) 임신전 2회 이상 정맥혈전색전증을 경험 나. 투여방법 - 단독 또는 아스피린 경구제 100mg와 병용 투여함. 다. 투여기간 - 임신 기간(또는 보조생식술 시행일)로부터 분만 후 6주 까지 사람면역글로불린(Human immunoglobulin G) 주사제는 반복 유산 또는 착상 실패를 경험한 세포 면역 이상 임산부 대상 임신 유지 목적의 경우 급여 기준이 확대됐습니다. ◈ Modafinil 200mg 경구제(품명: 프로비질정 등) 급여등재 기면증 치료제인 누비질정(armodafinil) 2품목(150㎎, 250㎎) 등재에 따라, 효능·효과가 동일한 관련 고시에 성분명과 품명이 추가됐습니다. 급여 기준은 다음과 같습니다. 1. 허가사항 범위 내에서 진단통계매뉴얼(DSM; Diagnostic and Statistical Manual) 및 국제질병분류(ICD; International Classification of Disease: G47.4)의 진단분류에 적합한 기면증으로 확진된 환자에게 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. 2. 만 18세 미만 소아청소년 환자는 진료의사가 반드시 필요하다고 판단한 경우에 인정함. ※ DSM-IV 진단기준(기면증)아래 A, B, C항목에 모두 해당되어야 함. A. 최소 3개월 동안 매일 반복되는 저항할 수 없는 졸음과 함께 수면 후 상쾌함을 느끼는 수면발작 B. 아래 중 하나 혹은 두 가지 증상이 동시에 나타남. 1) 졸도발작(즉, 짧은 기간 동안의 강한 감정과 연관된 갑작스런 양측성 근력의 상실) 2) 수면과 각성사이에 급속안구수면운동(REM 수면)의 요소가 반복적으로 갑자기 뛰쳐나오는 수가 있으며, 이는 각성 시 환각이나 입면 시 환각 또는 수면을 시작하거나 끝날 때 나타나는 수면마비로 나타남 C. 약물(예를 들면 남용된 약, 처방된 약)에 의한 직접적인 생리작용이나 일반적 의학적 상태에 의한 것이 아니어야 함.

메디칼타임즈=문성호 기자한국애브비의 C형간염 치료제 마비렛정과 한국에자이 비호지킨림프종·여포형림프종·만성림프구성백혈병·다발골수종 치료제 심벤다주가 급여 적정성을 인정 받았다. 건강보험심사평가원은 지난 26일제6차 약제급여평가위원회(이하 약평위) 평가 결과를 공개했다. 이날 약평위에서는 3개 제약사 13개 품목이 안건으로 상정돼 급여 적정성 논의가 진행됐다. 논의 결과 마비렛정과 심벤다 25·100mg은 급여 적정성을 인정 받아 본격적인 약가 협상에 나설 수 있게됐다. 반면, 한국유비씨제약 A형 혈우병 치료제 엘록테이트주(250·500·1000·2000·3000IU)와 B형 혈우병 치료제 알프로릭스주(250·500·1000·2000·3000IU)는 조건부 비급여 판정을 받았다. 조건부 비급여 판정을 받은 품목의 경우 임상적 유용성은 있으나, 신청가격이 고가로 비급여로 평가됐다는 것이다. 즉 약평위가 급여 적정성이 있다고 평가한 금액 이하를 해당 제약사가 수용할 경우 급여 전환이 가능하다. 한편, 이날 약평위에서는 거세저항성 전립선암치료제 엑스탄디의 위험분담제 재계약 여부도 함께 논의됐지만 명확한 결론이 내려지지 못했다.