메디칼타임즈=허성규 기자식품의약품안전처(처장 오유경)는 혁신제품의 신속한 공급을 통한 중증 난치성 질환 환자의 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 지원을 확대한다고 밝혔다.식약처는 지난 5월 발표한 '식의약 규제혁신 3.0과제'의 일환으로, GIFT지원 확대 요구가 증가함에 따라 △첨단바이오의약품을 GIFT 대상에 포함하고, △GIFT 조기 진입을 지원하기 위해 혁신형 제약기업 개발 국내 신약의 경우 핵심 임상시험 주요 결과를 얻으면 GIFT 신청이 가능하게 했다.식약처는 이러한 내용을 담아 '의료제품의 신속심사 지정신청 시 고려사항'과 '의료제품의 신속심사에 대한 업무절차'를 개정해 △GIFT 지원 대상 확대 △혁신형 제약기업 개발 신약 지정 절차 △희귀의약품‧신속심사 지정 동시 민원 신청 방법 등을 상세하게 안내했다.한편 식약처는 이번 GIFT 지원 확대가 혁신의약품 및 첨단바이오의약품의 신속한 제품화에 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 환자에게 신속하게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다해 노력할 계획이다. 

메디칼타임즈=허성규 기자한독은 제넥신이 공동개발하고 있는 소아 대상 지속형 성장호르몬 HL2356(GX-H9)이 3월 4일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 8일 밝혔다.이번 개발단계 희귀의약품지정으로 한독과 제넥신은 HL2356(GX-H9) 개발에 더욱 탄력을 받게 됐으며 향후 희귀의약품으로 개발될 가능성이 높아지게 됐다는 입장이다.희귀의약품으로 지정을 받게 되면 신속심사 대상이 되어 허가 기간을 단축할 수 있으며 가교 자료를 면제받을 수 있다. 또, 임상 2상 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있고 품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 다양한 특례도 적용된다.HL2356(GX-H9)은 이번 개발단계 희귀의약품 지정 이전인 2023년 10월 식약처로부터 GIFT 키움 협의체 대상으로 지정됐다. GIFT는 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative Products on Fast Track)의 약자로 초기부터 지원해 심사기간을 단축하는 프로그램이다. GIFT 대상이 되면 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사 1:1 밀착지원 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원이 제공된다.이와 더불어 HL2356(GX-H9)은 2016년 미국식품의약국(FDA) 및 2021년 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.HL2356(GX-H9)은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 hyFcTM (하이-에프씨)를 적용한 지속형 성장호르몬이다. 한독과 제넥신은 주 1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 'HL2356(GX-H9)'을 공동 개발하고 있다.성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.한편 HL2356(GX-H9)은 작년 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마는 이를 바탕으로 올해 중국에서 신약 허가를 신청할 계획이다. 

메디칼타임즈=문성호 기자혈액암 중 가장 흔하게 발생하고, 기대여명이 20년에 이르는 '착한 림프종'으로 알려진 소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL).하지만 최종 3차 치료에서는 기대여명이 급격하게 감소하면서 임상현장에서의 치료제 미충족 수요(unmet needs)가 여전했다. 이 가운데 '룬수미오(모수네투주맙, 한국로슈)'가 혁신심사 대상으로 초고속 허가, 임상현장에서의 활용도가 주목받고 있다. 삼성서울병원 김석진 교수대한혈액학회 차기 이사장인 삼성서울병원 김석진 교수(혈액종양내과)는 3일 한국로슈가 개최한 룬수미오 허가 간담회에 참석해 임상현장의 활용 기대감을 표시했다.소포성 림프종은 림프 조직의 세포가 악성으로 전환돼 생기는 비호지킨 림프종(Non-Hodgkin Lymphoma, NHL)의 한 종류이다. 증상이 경미하고 천천히 진행되기 때문에 약 80%의 경우가 질병이 진행된 이후인 3기 또는 4기에 발견되며, 재발할수록 좋지 않은 예후를 보인다.실제로 1차 치료 환자들의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 10.6년이지만, 3차 치료 환자에서는 20% 수준인 2년으로 감소한다.김석진 교수는 "소포성 림프종은 잦은 재발이 특징인 지연성 비호지킨 림프종이다. 후속 치료가 진행될수록 PFS가 감소하는 특징이 있다"며 "약 26%의 소포성 림프종 환자가 항CD20 항체+화학요법 초기치료 후 불응성 또는 조기 재발하는 것을 보였다"고 재발의 위험을 설명했다.이 가운데 룬수미오는 재발성 또는 불응성 소포성 림프종을 위한 최초(first-in-class)의 CD20xCD3 T세포 관여 이중 특이항체로, 백혈구의 일종이자 면역세포인 T세포 표면의 단백질인 CD3와 악성 B세포 표면의 단백질인 CD20에 동시에 결합해 T세포가 B세포를 타깃하도록 설계됐다.주목되는 것은 기성품으로 출시돼 치료제 제조 과정을 기다리지 않고 바로 투여할 수 있고, 입원할 필요 없이 통원 치료가 가능하다. 투약 기간은 8주기로 고정돼 있으며, 이 기간 동안 완전 관해에 도달하지 못한 경우 총 17주기까지 투여가 가능하다.김석진 교수는 룬수미오가 많은 치료를 받은 FL 환자들에게는 새로운 희망이 될 것이라고 평가했다.특히 FL 치료에 있어 질환 특성 자체가 기대여명이 큰 만큼 '부작용'과 반복 재발의 특징을 감안한 치료제 선택에 있어서 룬수미오의 활용 가능성이 클 것이라고 평가했다.그는 "FL에서 부작용이 가장 중요하다. 임상연구 상 3등급 부작용이 보고되지 않았다는 점은 큰 장점"이라며 "사이토카인 방출 증후군(CRS) 면에서도 큰 문제가 발생하지 않았다"고 치료제의 장점을 설명했다.김석진 교수는 "소포성 림프종은 그간 1, 2차 치료에 실패하거나 반복되는 재발을 경험하는 환자들을 위한 보다 효과적인 3차 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 매우 컸다"고 치료제의 필요성을 강조했다.한편, 한국로슈의 룬수미오는 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)' 1호 의약품이다.GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없는 치료제 등의 신속한 제품화를 돕는 제도로, 룬수미오는 '기존 치료제가 없는 의약품'에 해당돼 GIFT 프로그램 1호 제품으로 지난 2022년 11월 지정됐다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국로슈는 CD20xCD3 이중 특이항체 '룬수미오(모수네투주맙)'가 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL) 성인 환자의 치료제로 식품의약품안전처의 허가를 받았다고 6일 밝혔다.한국로슈 '룬수미오(모수네투주맙)' 제품사진. 룬수미오는 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)' 1호 의약품이다.  GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없는 치료제 등의 신속한 제품화를 돕는 제도로, 룬수미오는 '기존 치료제가 없는 의약품'에 해당돼 GIFT 프로그램 1호 제품으로 지난 2022년 11월 지정됐다.소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL)은 림프 조직의 세포가 악성으로 전환되어 생기는 비호지킨 림프종(Non-Hodgkin Lymphoma, NHL)의 한 종류이다. 증상이 경미하고 천천히 진행되기 때문에 약 80%의 경우가 질병이 진행된 이후인 3기 또는 4기에 발견되며, 재발할수록 좋지 않은 예후를 보인다. 실제로 1차 치료 환자들의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 10.6년이지만, 3차 치료 환자에서는 20% 수준인 2년으로 감소한다.룬수미오는 재발성 또는 불응성 소포성 림프종을 위한 최초(first-in-class)의 CD20xCD3 T세포 관여 이중 특이항체로, 백혈구의 일종이자 면역세포인 T세포 표면의 단백질인 CD3와 악성 B세포 표면의 단백질인 CD20에 동시에 결합해 T세포가 B세포를 타깃하도록 설계됐다. 기성품으로 출시돼 치료제 제조 과정을 기다리지 않고 바로 투여할 수 있고, 입원할 필요 없이 통원 치료가 가능하다. 투약 기간은 8주기로 고정되어 있으며, 이 기간 동안 완전 관해에 도달하지 못한 경우 총 17주기까지 투여가 가능하다.삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 "소포성 림프종은 기대여명이 20년에 이르는 ‘착한 림프종’으로 여겨지지만, 재발이 반복될수록 질환이 공격적으로 변하고 예후가 악화돼, 두 차례 이상 재발된 소포성 림프종 환자에게는 완치를 기대할 수 있는 효과적인 치료법이 시급했다"고 말했다.한국로슈 의학부 이승훈 메디컬 파트너십 클러스터 리드는 "계열 최초의 CD20xCD3 이중특이항체인 룬수미오를 통해 여러 차례 기존 치료에 실패한 국내 소포성 림프종 환자들에게 완치의 꿈을 꿀 수 있는 혁신 신약을 제공하게 돼 매우 기쁘게 생각한다"며 "한국로슈는 20년 역사의 맙테라에 더해 항체-약물접합체 폴라이비, 이중특이항체 룬수미오 등 혁신적인 신규 파이프라인을 확장하여, 한국 혈액암 환자의 삶의 질 제고와 기대여명 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다"고 말했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자대웅제약은 오늘(26일) 오후 3시 식품의약품안전평가원 신속심사과와 한국제약바이오협회가 공동 주관한 '혁신형 제약기업 GIFT 신속심사 지원 간담회'에서 엔블로정이 신속심사 제품화 성공사례로  발표됐다고 밝혔다.혁신형 제약기업 GIFT 신속심사 지원 간담회가 한국제약바이오협회 방배동 사옥에서 개최됐다.이번 간담회는 서경원 식품의약품안전평가원장, 김희성 신속심사과장, 혁신형 제약기업 관계자(2023년 신규 지정 포함) 등이 참석했다. 간담회는▲신속심사를 통한 제품화 성공사례 소개 ▲GIFT 지원체계 등 프로그램 소개 ▲혁신형 제약기업 지원방안 등에 대해 논의하는 시간으로 구성됐다. 신속심사를 통한 제품화 성공사례를 발표한 이소윤 대웅제약 개발팀장은 2020년 신속심사 대상 1호로 지정된 뒤 지난해 11월 품목허가를 획득한 엔블로정 0.3mg(이나보글리플로진)의 개발 및 심사 과정에서 신속심사과 등 관계 당국과 밀접하게 진행됐던 업무 사례를 소개했다.이 팀장은 수시동반심사 제도를 활용해 미리 심사를 받고, 품목설명회 및 보완설명회 등을 통해 수시로 심사자와 소통할 수 있었던 점이 많은 도움이 됐으며, 보완자료 제출 후부터 심사완료 전까지 제출된 자료에 대한 수시 논의 및 자료작성 안내와 자료 보강 등이 실시간으로 이루어진 부분을 심사기간을 대폭 줄일 수 있었던 큰 요인으로 꼽았다. 특히 심사완료 마지막 단계에서는 심사자가 관련 가이드라인 등을 직접 찾아서 설명하며 자료 준비의 어려움을 주말도 없이 함께 해결해 나갔다며, 식약처의 신약개발에 대한 적극적인 지원 의지를 느낄 수 있었다고 신속심사 경험을 공유했다.이소윤 대웅제약 개발팀장글로벌 혁신 의료제품의 조기 상용화를 지원하는 '글로벌 혁신제품 신속심사 대상(Global Innovative products on Fast Track, GIFT) 지원체계' 소개는 김희성 식품의약품안전평가원 신속심사과장이 진행했다. GIFT 품목으로 지정이 되면 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사 1:1 밀착지원 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원이 제공되며, 특히, 혁신형 제약기업 개발 신약은 GIFT 지정 대상에 포함된다.최종원 대웅제약 개발본부장은 "엔블로정은 식약처 신속심사 대상 1호로서 허가신청 후 GIFT 제도의 핵심 사항들이 적용되어 빠르게 심사 받고 개발에 성공할 수 있었다. 브라질, 멕시코, 사우디 등 해외 진출도 한걸음 더 빨리 진행할 수 있게 되어 대웅제약의 글로벌 전략도 한층 더 탄력을 받을 것으로 예상된다"며 "식약처 규제개선 100대 과제 중의 하나인 GIFT 신속심사 지원을 통해 많은 국내 개발 신약이 더 빨리 제품화에 성공할 것으로 기대된다"고 밝혔다.한편, 대웅제약의 SGLT2 저해제 계열 당뇨병 치료제 엔블로정은 올해 상반기 국내 출시를 목표로 하고 있다. 해당 계열에서 국산 기술로 국내 최초로 개발된 엔블로정은 임상을 통해 제2형 당뇨병 환자 대상으로 우수한 혈당강하 효과 및 안전성을 확인했다. 

메디칼타임즈=이인복 기자세브란스병원이 YG와 손잡고 'Dream Gift-심장병환자 후원캠페인'을 시작한다. 이번 Dream Gift 캠페인은 경제적인 어려움을 겪고 있는 심장병 환자들에게 치료후원을 통해 꿈을 선물하자는 뜻을 품고 있다. 이번 캠페인은 세브란스병원 심장내과 하종원 교수가 가까운 주변부터 나눔의 의미를 알리고자 YG 스태프들과 함께 직접 기타를 연주한 '원스 인 어 라이프 타임'이라는 앨범 CD를 제작하며 만들어진 기회다. 하 교수의 앨범을 선물 받은 이들을 중심으로 나눔에 동참하겠다며 크고 작은 기부금이 답지하며 불과 3개월 만에 5000만 원 가량의 후원 기금이 모인 것. 이 소식을 들은 YG의 양현석 대표도 심장병을 앓고 있는 어린이 환자들에게 희망을 주고 싶다며 최근 세브란스 심장혈관병원 사랑나눔 행사에서 사회공헌기금 1억 원을 기부해 본격적인 Dream Gift캠페인이 시작된 것이다. 이에 따라 세브란스병원과 YG는 앨범을 통한 기부금 5000만원과 YG의 사회공헌 기금 1억원 등 1억5,000만원을 기반으로 심장질환으로 경제적 정서적으로 위협받고 있지만 정부나 공공단체 등의 후원 사각지대에 놓인 이들이나 사회적 약자를 지원할 예정이다. 한편, 세브란스병원과 YG의 ‘Dream Gift' 켐페인은 공식 소개 홈페이지(http://www.yg-with.com)와 YG 공식 페이스북(http://www.facebook.com/ygfamily), 트위터(http://twitter.com/ygent_offidial) 등을 통해 더 자세히 알 수 있다.

메디칼타임즈=김용범 원장유행성 독감이 유행하고 있을 때, 임산부에게 백신접종이 더 건강한 아이들의 출생과 관련된다는 무작위 임상시험의 사후분석결과가 CMAJ 온라인판에 게재됐다. 방글라데시에서 독감이 유행할 때 임신 3기에 독감예방접종을 받은 산모들이 대조군으로 '폐렴23가' 백신을 맞았던 산모들 보다 임신주수와 비교해 작은 아이를 가질 가능성이 적다고 볼티모어 존스홉킨스 불룸버그공중보건대학의 Mark Steinhoff 박사 연구진이 말했다. 또한 독감백신을 접종받은 엄마에게서 태어난 아이들은 평균 출생시 체중이 대조군보다 더 컸다고 부언했다(3178g 대 2978g). 그러나 이러한 결과는 연중 독감이 유행하고 있지 않을 시기에는 관찰되지 않았다. 저자들은 "우리의 연구가 예방접종에 의한 임산부의 계절성 독감 예방이 태아의 성장에 영향을 미칠 수 있다는 것을 보여준다"고 말했다. Steinhoff 연구진들은 임신중 불활성화된 독감백신과 '23가' 폐렴구균백신의 효과를 연구하기 위한 무작위 임상시험인 엄마의선물 프로젝트(Mother's Gift Project)의 사후분석을 수행했다. 방글라데시에서 총 327명의 유아와 엄마들을 대상으로 임신 3기에 그들 중 반은 유행성 독감 백신을, 나머지는 폐렴구균백신을 접종했다. 연구는 2개의 시기로 나눠 한번은 독감이 유행하지 않았던 2004년 9월부터 2005년 1월까지, 또 한번은 독감이 유행했던 시기인 2005년 2월부터 10월까지 기간에 시행됐다. 유행성 독감이 유행하지 않았던 시기에는 아이나 엄마 모두에게 체온 38도 이상을 동반하는 호흡기질환의 발생률에서 독감백신을 맞았거나 폐렴백신을 맞았던 군 사이에 차이를 보이지 않았다(독감백신군: 3.9/100인-월, 폐렴백신군 4/100인-월). 또한 아이의 체중에 있어서도 차이를 보이지 않았다. 하지만 독감이 유행하던 시기의 결과에서는 독감백신을 접종한 산모군에서 호흡기질환의 발생률이 대조군에 비해 낮았으며(3.7 대 7.2/100인-월, p=0.0003), 임신주수에 비해 체중이 미달하는 아이의 빈도가 낮고 평균 출생시 아이의 체중이 높은 경향을 보였다. 비록 이러한 결과를 낳는 기전이 확실하지는 않다고 해도 수 일간의 모체의 질환, 즉 고열이나 식욕부진과 염증성 싸이토카인의 증가는 엄마가 호흡기 질환이나 병원에 입원하는 없다 해도 태아의 성장이나 건강에 영향을 줄 수 있다는 것을 의미한다고 저자들은 지적했다.

메디칼타임즈=최희영 기자가톨릭대학교 성모자애병원 종합건강진단센터는 현대 카드사와 선물카드발행 업무운영계약을 맺고 오는 20일경부터 ‘Healht Gift 카드’ 업무를 실시한다고 3일 밝혔다. 이 카드는 30만원과 50만원 권종별로 제작될 예정이다. 센터는 “선물카드 활성화가 고객 만족도 증진을 통해 종합건강진단 수익 향상에 일익을 담당할 것으로 기대한다”고 말했다.