일본계 제약기업인 다이이찌산쿄가 항암제 개발에서 웃고 울었다.

차세대 면역항암제로 거론되는 CAR-T 옵션 개발과 관련, 올해 1월 약 3000억원에 달하는 대규모 투자를 유치했지만 분자표적 항암제 분야에선 비소세포폐암과 대장암에 이어 최근 간암 후기임상까지 쓴맛을 봤다.

최근 다이이찌산쿄는 미국 바이오테크 아큘(ArQule)과 공동개발을 진행 중인 티반티닙(tivantinib)이 간세포암 3상임상에서 실패했다고 발표했다.

업계소식통에 따르면 다이이찌산쿄가 일본 및 인도, 영국, 독일 등지에 있는 다이이찌산쿄의 연구개발(R&D) 인력을 줄이는 가운데 흘러나온 비보였다.

MET 억제제인 티반티닙이 항암제의 주요 평가척도인 전체생존율(OS)을 개선시키지 못한게 실패의 이유였다.

임상 실패 소식에는 위약과 비교한 티반티닙 OS 지표의 세부 데이터를 비롯, 이차 평가변수에 포함된 질병무진행생존기간(PFS)과 안전성 데이터가 공개되지 않았다.

이에 회사관계자는 "세세한 임상 데이터는 오는 학술포럼에서 공유할 계획"이라고 밝혔다.

해당 3상임상은 간암 가운데 발생빈도가 가장 높은 간세포암종 환자 340명을 대상으로 한 막바지 임상연구였다는데 눈길을 끌었다.

임상 실패 낯설지 않은 분자표적약물 티반티닙, 향방은?

티반티닙이 생소한 항암제만은 아니다.

이미 지난 2012년 비소세포폐암 3상임상에서 OS 개선효과가 미미했다는 이유로 해당 임상을 중단한 바 있다. 이후 1년, 동일 임상을 재개하면서 두 번째 도전장을 던졌던 게 티반티닙이었다.

'METIV-HCC'로 명명된 이번 간암 임상은, 바이오마커로 설정된 MET가 과발현된 수술이 불가능하고 전신 항암화학요법 치료경험이 있는 환자들이 주요 타깃이 됐다.

티반티닙이 간세포증식인자 수용체 'c-MET'의 발현율이 높은 광범위한 고형암 환자에 선택적으로 작용하는 분자표적약물인 이유다.

아큘의 파올로 푸찌(Paolo Pucci) 최고경영자는 "특히 간세포암종의 2차 옵션에선 미충족수요가 상당하다"면서 "이번 결과는 연구자나 개발사, 환자 모두에 실망스러운 결과"라고 언급했다.

다이이찌산쿄는 "연구 결과가 부정적으로 나왔지만 엄격한 과학적 잣대를 적용해 임상을 진행해 나갈 것"이라고 입장을 내놨다.

한편 티반티닙에 부정적인 임상 데이터가 잇따라 나오는 가운데, 2014년 하반기엔 일말의 희망도 엿봤다.

전이성 전립선암을 타깃한 2상임상 결과, 주요 평가변수였던 PFS 값이 위약에 비해 긍정적으로 평가된 것이다.

또 올해 1월엔 미국 면역항암제 개발 전문기업인 카이트 파마(Kite Pharma)와 CAR-T 기술을 이용한 항암제의 개발과 상용화에 파트너쉽을 체결하기도 했다.

당시 차세대 세포치료제로 거론되는 'CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T cell)' 옵션 개발에 총 3000억 규모(2억5000만 달러)가 투자될 것으로 알려졌다.

기술협약을 맺은 후보약물은 'Kte-C19(성분명 axicabtagene ciloleucel)'로 혁신치료제로의 가능성이 높은 평가를 받았다.