최근 국내에서 궤양성 대장염 2차 치료제로 급여기준이 신설된 우스테키누맙(상품명 스텔라라)이 리얼월드데이터(RWD)를 통해 효과를 재확인했다. 개선효과가 3상 결과보다 더 높았다.

미국 시카고의대 데이브 루빈 교수 등의 연구진이 참여한 우스테키누맙의 리얼월드데이터 분석 연구가 최근 국제학술지 옥스포드 아카데미에 게재됐다(doi.org/10.1093/crocol/otab002).

건선치료제로 시작한 우스테키누맙은 최근 크론병에 이어 궤양성 대장염까지 적응증을 확대한 바 있다.

궤양성 대장염을 대상으로 한 임상 3상에서는 임상적인 개선율이 8주차에 15%, 44주차에는 40%로 둘 다 위약보다 현저히 높았다. 연구진은 제한된 임상 환경에서는 효과를 입증했지만 RWD는 제한적이라는 점에 착안, 두 곳의 미국 의료기관에서 효과와 안전성에 대한 연구에 착수했다.

대상자는 경증에서 중증 궤양성 대장염을 가진 환자 66명으로 했다. 이중 92%는 이전에 생물학적 제제나 토파시티닙으로 치료받은 바 있고, 이외 항-TNF 제제나 베돌리주맙 투약도 있었다. 약 30% 환자들은 우스테키누맙 투약 기간에 스테로이드 처방도 함께 이뤄졌다.

임상적 개선 여부는 궤양성 대장염의 평가 척도인 Mayo 점수 및 배변 빈도, 직장 출혈 정도로 측정했다.

3개월 관찰 결과, 분석가능한 47명 중 43%가 임상적 완화를 보였다. 12개월 후 분석가능한 12명의 데이터 중 45%가 역시 긍정적인 지표개선이 있었다. 모집단이 낮다는 한계는 있지만 임상 3상에서 나타난 44주차의 40% 개선 정도보다 오히려 RWD에서 보다 높은 효과가 나타난 것.

12개월 후 대장내시경 검사 환자 12명 중 6명은 내시경 검사에서 개선 소견을 얻었고, 4명은 4명은 점막에서 개선 소견을 얻었다.

반면 4명의 환자는 입원으로 이어지는 심각한 부작용을 겪었지만, 조사단에 따르면 전반적인 안전 프로파일은 호의적이었으며 후속 조치 중에 악성 종양이나 사망자는 보고되지 않았다.

연구진은 "우스테키누맙 치료는 12개월째에 거의 절반에 달하는 환자에서 임상적 지표 완화를 달성했다"며 "이는 임상 3상 결과보다도 더 낫다"고 말했다.