한국아스텔라스제약는 급성골수성백혈병 치료제 조스파타(성분명 길테리티닙)가 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 급여가 적용된다고 3일 밝혔다.

급성골수성백혈병은 전체 백혈병 환자의 56%가량을 차지한다. 치료는 고강도 항암화학요법이 중심이 되며, 60~80%의 완전관해율을 보인다.

하지만 완전관해에 도달한 환자의 50%는 재발을 경험하며, FLT3 변이가 있는 경우는 그렇지 않은 환자에 비해 높은 재발 위험과 낮은 생존율을 보인다. FLT3 돌연변이는 급성골수성백혈병 환자의 약 30%에서 관찰된다.

조스파타의 급여 적용은 임상3상 ADMIRAL 연구가 근거다. 연구 결과, 조스파타 치료군의 OS 중앙값은 9.3개월로, 대조군 5.6개월 대비 유의한 개선을 보였다.

또한 완전관해나 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh) 도달 비율 또한 조스파타 치료군은 34%로, 대조군(15.3%)보다 두 배가량 높았다.

서울성모병원 김희제 교수(혈액내과)는 "그동안 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자들은 기존 항암화학요법으로 효과를 보기 어려울 뿐 아니라 예후가 좋지 않아 치료를 포기하는 경우가 많았다"며 "이번 건보 급여 적용으로 많은 환자들이 조스파타의 치료 혜택을 받을 수 있게 되길 바란다"고 말했다.

한국아스텔라스제약 항암사업부 총 책임 김진희 이사는 "조스파타 급여를 통해 제한적인 치료 환경에 놓여있던 급성골수성백혈병 환자들의 치료 문턱을 크게 낮추게 돼 매우 기쁘게 생각한다"며 "앞으로도 국내 급성골수성백혈병 환자들의 치료 환경을 개선해 나가기 위해 최선을 다할 것"이라고 강조했다.

한편, 조스파타는 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자들이 1일 1회 경구 복용할 수 있는 국내 최초로 허가된 단독요법 치료제다.

미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 Category 1로 권고되고 있다. 국내에서는 지난 2020년 3월 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했다.