코오롱생명과학은 자사가 연구개발 중인 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1/2a상 임상시험 중간 결과 보고서를 수령했다고 1일 밝혔다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스 (Recombinant Adeno-Associated Virus, rAAV)에 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선 목적의 치료 유전자 3종을 탑재한 신경병증성 통증 유전자 치료제이다.

이번 임상시험은 사람을 대상으로 최초 진행된(First-in-Human) 시험으로, 지난 2019년 미국식품의약국(FDA)의 승인을 받아 2020년 4월 16일부터 2022년 10월 5일까지 2년 6개월간 미국 내 기관 두 곳에서 18명을 대상으로 실시됐다.

보고서에 따르면, 총 연구기간 104주 중 이중맹검 치료기간인 52주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAEs)은 없었다.

치료 후 발생 이상반응(TEAEs)을 경험한 대상자 수는 KLS-2031 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투여군 4명, 위약군 6명 등 총 16명이다. 이 중 약물과 관련된 치료 후 발생 이상반응(Drug-Related TEAEs)은 2명으로, 고용량 투여군 1명의 대상자에서 알라닌 아미노트랜스퍼라제(Alanine Aminotransferase, ALT) 상승이 관찰되었으나 경증으로 증상발현시점 2주 내에 회복한 것으로 보고됐다.

이 외에도 위약군 1명의 대상자가 두통과 다한증을 경험한 것으로 보고됐다.

미국 1/2a상 임상시험을 통해 코오롱생명과학은 임상의 일차 목적인 KLS-2031의 우수한 내약성(well-tolerated)과 안전성(good safety)을 확보했다.

김선진 코오롱생명과학 대표이사는 "KLS-2031은 신경병증성 통증 치료제가 절대적으로 부족한 의료계에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 신약개발 파이프라인으로서 중요한 의의를 가진다"며 "이번 결과를 기반으로 향후 후기 임상을 위한 권장용량(RP2D) 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 수행 중"이라고 밝혔다.