갑상선 안질환 치료제 테프로투무맙이 장기적인 효과 면에서 합격점을 받았다.

투약 완료 후 2년이 지난 시점에서도 갑상선 안질환자의 82%에서 증상에 대한 추가 치료가 필요하지 않았다.

독일 마인츠 요하네스 구텐베르크대학 의료센터 조지 카할리(George Kahaly) 박사 등이 진행한 테프로투무맙의 장기 효과 확인 연구 결과가 내분비학회 연례회의(ENDO 2024) 및 국제학술지 Thyroid에 2일 발표됐다(doi.org/10.1089/thy.2023.0656).

갑상선 안질환은 외안근 및 안와 지방 변형과 확장으로 인해 부종, 통증, 발적, 전구증 및 복시가 발생하는 것을 특징으로 하는 자가면역질환이다.

인슐린 유사 성장인자-I 수용체 억제제인 테프로투무맙은 24주 동안의 임상시험에서 징후와 증상의 개선을 입증한 바 있다.

연구진은 테프로투무맙 전체 과정(24주에 걸쳐 8회 주입)으로 치료받은 후 환자가 안구돌출증 및 복시와 같은 증상의 지속적인 개선을 경험할 수 있는지 조사에 착수했다.

2상, 3상(OPTIC study) 및 OPTIC Extension(OPTIC-X) 연구에서 테프로투무맙을 7~8회 주입받은 총 112명의 환자가 이 분석에 포함됐다.

임상 활동 점수(CAS 2점 이상 개선), 유럽 그레이브스 궤도병증 안과 종합 결과, 디포피아(고먼 등급 1 이상 개선), 프로토시스(2mm 이상 개선), 전반적인(프로토시스+CAS 개선), 질병 비활성화(CAS 1 미만)를 포함한 반응을 최대 72주차까지 추적 관찰했다.

이어 그레이브스 안과병증 삶의 질(GO-QoL) 점수 및 기준선에서 관찰된 환자 반응의 백분율도 포함됐다.

분석 결과 72주차에 환자의 52/57(91.2%), 51/57(89.5%), 35/48(72.9%), 38/56(67.9%), 37/56(66.1%)이 각각 CAS, 복합 결과, 복시, 프로토시스 및 전체 반응에서 효과를 유지했다.

프로토시스의 평균 감소는 2.68 mm (SD 1.92, n = 56), 평균 GO-QoL 개선은 15.22 (SE 2.82, n = 56), 질병 비활성화 (CAS 1 미만)는 40/57 (70.2%)에서 확인됐다.

연구진은 "투약 51주 후 관찰된 테프로투무맙에 대한 장기 반응은 대조군 임상 시험의 24주 결과와 유사했다"며 "염증 및 안과 복합 결과 개선은 환자의 90%에서 관찰됐고 거의 70%가 복시 및 전구증의 개선을 보고했다"고 밝혔다.

이어 "82%의 환자가 테프로투무맙 최종 투약 후 99주 동안 수술을 포함한 추가 치료를 보고하지 않았다"며 "갑상선 안질환 환자에 대한 테프로투무맙 사용을 뒷받침하는 장기적인 데이터를 갖게 됐다"고 평가했다.