그동안 치료제 부재로 환자 치료가 어려운 분야로 꼽혔던 비대성 심근병증.

최근 신약의 등장과 진단검사 급여로 치료 패러다임 변화에 대한 기대감이 높은 가운데 치료제 급여 적용 여부가 관건이 될 것으로 보인다.

28일 제약업계에 따르면, 국민건강보험공단과 한국BMS제약은 지난 8월부터 폐색성 비대성 심근병증 치료제 '캄지오스(마바캄텐)'의 급여 적용을 위한 약가협상을 벌이고 있다.

여기서 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)은 두꺼워진 좌심실 근육이 전신으로 나가는 혈류를 차단해 호흡곤란에서부터 심부전, 실신, 심장 돌연사까지 발생시킬 수 있는 치명적인 희귀 심장 질환이다.

캄지오스는 oHCM의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 치료제로 2023년 5월 식약처 허가를 받았다. 구체적인 적응증은 증상성(NYHA class II-III, 경증 및 중등증) 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선이다.

오랜 기간 동안 치료제 부재로 근본적인 치료 대신 오프라벨 약제로 증상관리만 이뤄졌던 상황에서 '캄지오스'의 등장은 치료 패러다임을 뒤바꿀 수 있는 계기가 됐다는 평가다.

실제로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인을 업데이트하며 캄지오스를 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고하기도 했다.

서울대병원 순환기내과 김형관 교수는 "현재까지 oHCM 치료는 근본적인 원인을 해결하는 것이 아니라 증상 완화 및 합병증 예방에만 초점을 두고 있었다"며 "oHCM은 여러 합병증이 젊은 시절에 발생할 수 있어 후유증을 남길 수 있는 병인만큼 신약 허가가 환자들에게 더 좋은 치료환경을 제공할 것으로 기대한다"고 밝혔다.

진단검사 활성화 속 치료제 '급여' 허들

문제는 신약이 등장했지만 아직까지 이른바 재정독성, 약값 부담으로 인해 치료제의 환자 접근성이 낮다는 것.

더구나 최근 진단 검사에 대한 환자부담이 낮아져 환자수가 늘어나는 추세인 점도 치료제 급여 허들을 더 부각시키고 있다.

2023년 기준 심평원에 등록된 국내 전체 oHCM 환자 수 는 약 2만명이다. 다만, oHCM 유병률을 고려했을 때 실제로는 더 많을 것으로 예상된다. 일반적으로 비대성 심근병증은 일반 인구의 200~500명 중 1명 꼴로 발생하는 것으로 알려져 있는데, 이 유병률을 국내 전체인구에 적용하면 약 10~25만명이 비대성 심근병증을 가지고 있을 것으로 추산된다.

다행히 2021년부터 비대성 심근병증을 진단 할 수 있는 심초음파 검사가 심장질환이 있거나 의심되는 경우 급여가 적용되면서 국내 비대성 심근병증 진단율도 상승하고 있다.

특히 캄지오스의 치료대상인 oHCM 환자 역시 2021년 심초음파 검사 급여가 확대된 이후 진단율이 늘어나고 있다. 2021년 oHCM 진단 환자는 466명으로, 심초음파 검사 급여확대전인 2020년 291명보다 약 1.6배 증가했다.

다시 말해, 진단검사 급여화로 환자는 늘어나는 추세지만 치료제 급여 '장애물'로 임상현장 치료에 한계가 존재한다는 뜻이다.

환자 입장에서는 현재 급여 적용 논의의 마지막 단계인 '약가협상' 타결 여부를 주목할 수 밖에 없는 상황이다.

하지만 지난 7월 한 차례 보류 끝에 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 뒤 약가협상 타결 소식은 전해지지 않고 있다. 건보공단과 제약사가 전체 예상 청구액과 이에 따른 재정분담 수준에 아직 합의에 이르지 못했다는 뜻이다.

익명을 요구한 제약업계 관계자는 "한 차례 보류 끝에 약평위를 지난 7월에 통과했지만 약가협상 시작 시점은 8월"이라며 "60일인 약가협상 기간을 고려하면 10월 초 협상기간이 마무리 될 것 같다. 일단 10월 등재 대상에 없었던 만큼 타결 시 일정 상 올해 말 급여로 적용 가능할 것으로 보인다"고 말했다.