재생과 면역 등으로 대표되는 세포, 유전자치료제가 본격적으로 임상 영역에 발을 들이고 있다.

불과 몇 년전만해도 연구실 내에서 가능성을 타진하던 이러한 치료 기술은 이미 상업화 단계까지 이르렀고 일부 제품들은 이미 고가의 비용에도 불구하고 환자 치료에 활용되고 있다.

CAR-T로 대표되는 세포치료제는 이미 다국적 제약사들의 최우선 목표가 되고 있으며 미국과 유럽을 중심으로 유전자치료제 연구도 이미 대세로 굳어지는 중이다.

이로 인해 우리나라에서도 많은 제약사들이 세포, 유전자치료제에 관심을 보이고 있지만 막대한 연구비 부담으로 아직 시작단계에 머무르고 있다.

그렇다면 과연 우리나라 제약사들이 블루오션인 세포, 유전자치료제 시장에서 주도권을 잡기 위한 방안을 무엇일까.

전 세계적으로 세포, 유전자치료제의 임상부터 상업화까지의 플랫폼을 제공하고 있는 IQVIA의 모니카 샤(Monica R, Shah) 세포유전자치료전문팀 총괄과 크리스 런(Chris A. Learn) 전략 총괄을 만나 제언을 구했다.

많은 다국적 제약사들의 임상시험을 맡고 있는 것으로 알고 있다. IQVIA 세포유전자치료전문팀은 구체적으로 어떠한 일을 하고 있나

[모니카] IQVIA 세포유전자치료전문가단은 데이터와 전문가 의견을 조합해 후보물질을 최적화 하는 단계부터 전임상시험, 임상시험을 거쳐 판매 허가를 내는데까지 종합적인 프로토콜을 제공한다. 이 과정에서 임상 사이트를 선별하고 임상 참여자를 모으는 한편 FDA 승인 절차 등에 대한 컨설팅도 제공하고 있다.

[크리스] 세포유전자치료전문팀이 2008년 구성된 이후 지금까지 49개국에서 141개 약물의 솔루션을 제공해왔다. 현재도 55개의 CAR-T셀 연구를 진행하고 있으며 6500명을 대상으로 하는 다양한 임상시험도 진행하고 있다. 유전체치료제 임상시험도 현재 54개가 진행중이다.

노바티스의 킴리아와 길리어드의 예스카타 등 세포, 유전자치료제 개발 중에서도 CAR-T셀 연구가 특히 활발한 듯 하다. 다양한 임상시험을 진행하고 있는데 그 분야가 역시 가장 활발한가.

[크리스] 현재 시장에 7개의 세포, 유전자 치료제가 출시돼 있다. 이 중 2개가 얘기한 CAR-T셀 치료제다. 우리가 파악하기로는 현재 항암제와 관련해 400건의 세포치료제 임상이 진행중에 있다. CAR-T가 많이 주목받고 있는 것도 사실이다. 그러나 유전자치료제 임상도 250건에 달한다는 점에서 두가지 모두 성장하고 있다고 봐야 한다. 지금같은 추세를 볼때 5년 내에 세포, 유전자 치료제 임상은 2000건을 넘어설 것으로 보고 있다. 패러다임이 크게 전환되는 시기라고 보고 있다.

아무래도 많은 임상시험을 진행하고 있으니 흐름을 볼 수 있을 듯 하다. 현재 개발과 임상 상황을 볼때 가능성을 타진하는 제품이 있나. 또한 세계적인 흐름을 한번 조망한다면.

[모니카] 우리가 현재 진행하고 있는 임상시험이 50건 정도다. 하지만 구체적인 임상 내용은 공개가 좀 어렵다. 다만 질환으로 분류했을때는 역시 항암 분야가 대부분이다. 다국적 제약사들의 방향성도 대부분 여기에 맞춰져 있다. 그러나 세포, 유전자 치료의 특성을 감안할때 항암 분야는 상당히 어려운 한계가 있다. 너무나 다양하고 복잡하다는 것이다. 아마도 흐름은 단일 유전자 질환(Mono Genetic Disease)쪽에 맞춘 희귀질환에 초점이 맞춰질 것으로 본다. 가장 가능성이 크고 세포, 유전자치료의 방향과도 적합하기 때문이다.

앞서 항암 분야는 여러가지 문제가 있다고 얘기했다. 어떻게 보면 가장 상업성이 있는 분야인데 구체적으로 어떠한 한계점이 있나. 이를 극복하기 위한 방안들도 검토가 되고 있나.

[크리스] 가장 큰 한계는 역시 임상시험이다. 세포, 유전자치료의 경우 치료제의 원천이 사람 자체에서 온다는 특성이 있다. 사람에게서 원료 물질을 채취하고 이를 치료 목적으로 전환해 다시 넣는 방식이다. 그렇기에 임상 프로토콜의 대표적인 방법인 이중맹검위약대조시험 등이 불가능하다. 결국 이러한 한계를 극복하기 위해서는 역시 최적화가 가장 중요하다. 최대한 오류를 줄이기 위해 데이터를 기반으로 최적화된 임상시험을 짜는 것. 이게 처음이자 끝이다.

이번에 방한하면서 국내 대학병원은 물론 제약사 등과 가능성을 타진한 것으로 알고 있다. 한국도 현재 세포, 유전자치료제 개발이 한창인데 어느 정도 수준에 와있다고 보나. 또한 어느 정도의 가능성을 기대할 수 있을까.

[모니카] 한국의 경우 세계 다른 국가들과 비교해도 매우 적극적으로 개발에 참여하고 있고 이에 맞춰 발전 속도도 빠르다. 특히 서울대병원과 서울아산병원 등을 보면 의료진의 전문성과 환자군 자체가 매우 훌륭하다. 세포, 유전자 치료제 개발에 필요한 성숙한 환경이 이미 만들어져 있다는 의미다. 이를 활용할 수 있는 방안을 찾는 것이 필요하다.

[크리스] 한국의 경우 줄기세포치료제 분야에 상당한 공을 들이고 있는 것 같다. 이는 한국과 일본에서만 나타나는 특수한 현상이다. 하지만 의학, 치료제 분야도 늘 사이클을 타고 있다. 지금은 다소 관심이 떨어져 있는 분야지만 한국이 이 사이클을 다시 올려놓을 수도 있다고 생각한다.

병원 중심의 개발을 의미하는 것인가. 이외에 한국의 연구자들을 위해 세포, 유전자 치료시장에 진출하기 위한 조언을 한다면.

[모니카] 미국과 스페인 등 세계적인 경향을 봐도 병원 자체에서 치료법을 개발하는 곳이 많다. 세포, 유전자치료의 특성인 환자의 접근과 비용 등의 조건에 최적화되어 있기 때문이다. 앞으로도 이러한 경향은 이어질 것이다. 한국의 이러한 유용한 인프라를 적극적으로 활용해야 한다. IQVIA도 한국의 대형병원들과의 교류를 통해 더 많은 기회를 함께하자는데 공감했다. 이러한 시스템은 분명한 이점이 될 것이다.

[크리스] 미국의 경우 임상시험부터 나아가 FDA의 승인까지 새로운 치료법과 치료제에 대한 지원이 많다. 환자들을 위해 가장 필요한 부분이 여기에 있다는 것을 알고 있기 때문이다. 또한 IQVIA같은 플랫폼을 통해 늘 최적화에 대해 도모한다. 한국의 연구자들도 홀로 무언가를 이뤄내겠다는 생각은 위험하다. 개발을 시작하기 전부터 후보물질 최적화, 전임상시험, 임상시험, 판매허가부터 시판 후 관리까지 전체 과정을 세밀히 염두에 두고 연구를 시작해야 한다. 필요하다면 시작 단계부터 이러한 플랫폼의 도움을 받는 것도 매우 유용한 방법이다.