미국 FDA가 저등급(low-grade, 초기) 상부 요로상피암(upper tract urothelial cancer, UTUC) 치료제로 젤마이토(성분명 미토마이신 겔)를 15일 승인했다.

UTUC의 경우 증상이 악화될 경우 신요관절제술 등 수술적 요법만 가능했지만 이번 승인으로 인해 새로운 대체 요법이 활성화될 전망이다.

대부분의 요로성 암은 방광에 발생하지만, UTUC는 신장 또는 신장과 방광을 연결하는 길고 가는 요관 안에 발생한다.

UTUC는 요관 또는 신장을 차단해 일부 환자에서 부종, 감염 및 신장 기능 장애를 유발할 수 있다. UTUC는 저등급 또는 고등급 종양으로 발전할 수 있다.

일반적으로 저등급 종양은 침습적이지 않으며 신장이나 요관에서 거의 전염되지 않지만 종종 재발하거나 요로를 보존하기 위한 노력의 일환으로 저등급 종양에 대한 치료가 고려된다.

저등급 UTUC는 드물지만 매년 미국에서 6000~8000명의 신규 환자가 발생하는 것으로 알려졌다.

젤마이토는 알킬화 약물로, DNA의 RNA 전사를 억제하고 단백질 합성을 중단시키는 방식으로 암 세포의 증식 능력을 제거한다.

FDA는 저도 UTUC 환자 71명을 대상으로 한 임상 시험 결과를 바탕으로 젤마이토를 승인했다. 환자들은 과거 치료 경력이 없거나, 적어도 하나 이상의 재발성 유두종 종양을 가진 환자를 대상으로 했다.

환자들은 6주 동안 일주일에 한번 젤마이토를 받았으며, 유두종의 완전한 소멸을 기준으로 최대 11개월간 치료를 받았다. 효능 평가는 소변에서 비정상 세포를 찾는 소변 세포학 검사 및 생검으로 진행됐다.

1차 평가 변수는 치료 개시 후 3개월간 완전 반응률이었다. 젤마이토의 6회 투약 후 완전 반응률은 58%(71명 중 41명)였다.

효능 지속성은 치료 시작 후 1년 동안 3 개월마다 소변 세포 검사, 요도 경 검사 및 생검으로 평가했다. 완전한 반응을 보인 19명의 환자(46%)는 12개월 동안 계속해서 완전한 반응을 보였다.

젤마이토의 일반적인 부작용은 요도 폐색, 측면 통증, 요로 감염, 혈뇨, 신장 기능 장애, 피로, 메스꺼움, 복통, 배뇨통 및 구토였다.

FDA의 종양학 센터 이사인 Richard Pazdur 박사는 "젤마이토는 저등급 UTUC 환자를 위한 첫 번째 승인"이라며 "이번 승인을 통해 신요관절제술이 필요한 일부 환자에게 옵션을 제공한다"고 설명했다.

이어 "요로의 복잡한 해부적 구조로 인해 많은 환자들이 신장 및 요관 절제와 같은 수술 치료를 받아야한다"며 "젤마이토는 처음으로 이런 환자에게 대체 치료 옵션을 제공한다"고 평가했다.