RET 돌연변이 암에 대한 최초의 표적 항암제인 레테브모(셀퍼카티닙, 릴리)가 갑상선암에서 우수한 효과를 보여주며 가능성을 증명했다.

반응률은 물론 1년 무진행 생존율이 92%를 기록하는 놀라운 결과를 보인 것. 이에 따라 향후 임상 3상이 끝나면 1차 치료 옵션으로 유망하다는 것이 연구진의 설명이다.

현지 시각으로 27일 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에는 RET 변이 갑상선암에 대한 레테브모의 안전성과 효과에 대한 임상시험 결과가 게재됐다.

미국 메사추세츠 종합병원 로리 월스(Lori J. Wirth) 박사가 주도한 이번 임상시험은 표준치료법인 키나제 억제제에 반응이 없는 환자와 초치료 환자 두 그룹에 대한 전향적 임상으로 진행됐다.

이번 임상은 지난 5월 RET 변이 암에 대한 첫 표적 항암제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인 후 공개되는 첫번째 연구라는 점에서 더욱 관심을 모았던 것이 사실.

결과적으로 레테브모는 기대 이상의 결과를 보여줬다. 일단 과거 키나제 억제제를 처방받지 않았던 사실상 초치료 환자의 경우 반응률은 73%를 기록했다.

특히 1년 무진행 생존율은 92%로 분석됐다. 레테브모를 처방받은 환자 10명 중 9명은 1년 이상 병의 진행 없이 생존했다는 의미다.

과거 반데타닙이나 카보잔티닙으로 치료했지만 반응이 없었던 환자들도 레테브모에는 69%가 반응했다. 1년 무진행 생존율도 82%를 기록했다.

월스 박사는 "이러한 임상 결과는 레테브모가 매우 우수한 효능과 함께 상당한 내약성을 가지고 있다는 것을 보여준다"며 "1차 치료 옵션으로 매우 유망하다는 의미"라고 설명했다.

약물 부작용도 그리 크지 않았다. 일부 환자들이 고혈압이나 나트륨 수치 감소 등이 나타났지만 보조 요법으로 모두 관리가 가능했다.

현재 갑상선암 치료 목적으로 승인된 두 가지의 다중 키나제 억제제인 반데타닙과 카보잔티닙이 심각한 부작용으로 인해 RET 변이 환자에게 사용이 제한이 있다는 점을 감안하면 경미한 수준이다.

월스 박사는 "레테브모는 반응률이 매우 높은 것은 물론 부작용과 독성도 매우 미비했다"며 "현재 진행중인 3상 임상 시험이 완료된다면 RET 변이 갑상선암에 매우 우수한 전략을 갖게 될 것"이라고 내다봤다.